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Ensayo del factor de crecimiento similar a la insulina-1 en la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

13 de febrero de 2013 actualizado por: Mayo Clinic

Factor de crecimiento similar a la insulina-1 en la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

El propósito de este estudio multicéntrico es determinar si el factor de crecimiento similar a la insulina-1 (IGF-I) ralentiza la debilidad progresiva en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Los participantes del estudio serán seguidos durante 2 años una vez inscritos. Recibirán placebo o el IGF-I activo. Los exámenes se llevarán a cabo en intervalos de aproximadamente 6 meses.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El objetivo de este ensayo fue determinar si IGF-1 (MyotrophinTM) retrasa la progresión de la debilidad en la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Trescientos treinta pacientes con ELA de 20 centros médicos participaron en este estudio doble ciego controlado con placebo de dos años. La mitad de los pacientes recibieron IGF-1 y la otra mitad recibió placebo. El medicamento se administrará dos veces al día.

La ELA es un trastorno neurodegenerativo que causa debilidad muscular progresiva y pérdida de neuronas motoras. IGF-1 es un factor neurotrófico esencial para el desarrollo normal del sistema nervioso y muestra protección de las neuronas motoras en modelos animales y sistemas de cultivo celular. Se cree que bloquea las vías de muerte celular y promueve la reinervación muscular y el crecimiento y regeneración axonal.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

330

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Mayo Clinic in Scottsdale
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic in Jacksonville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan Medical Center
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • University of Pennsylvania, Pennsylvania Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Methodist Hospital
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Froedtert and Medical College Clinics
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00935
        • University of Puerto Rico

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 80 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión

Pacientes que ingresan a este estudio:

  • Tienen entre 18 y 80 años de edad.
  • Residentes legales de los Estados Unidos o Canadá.
  • Tener antecedentes de aparición crónica de una debilidad motora progresiva de menos de 24 meses de duración.
  • Cumplir los criterios de El Escorial de ELA probable o definitiva.
  • Si es mujer, estéril quirúrgicamente, posmenopáusica de dos años o en edad fértil, debe usar un método anticonceptivo médicamente aceptable y aceptar continuar usando este método durante la duración del estudio. Los métodos aceptables incluyen un método de barrera con espermicida, anticonceptivos orales (las dosis normales son aceptables; las dosis bajas de anticonceptivos orales o los implantes anticonceptivos deben usarse con un método de barrera), el dispositivo intrauterino (DIU) o la abstinencia. Tener una prueba de embarazo negativa.
  • Son capaces de cumplir con los requisitos del protocolo.
  • Puede proporcionar consentimiento informado por escrito.
  • Tener un puntaje de prueba muscular manual de menos de 8.
  • Tener una capacidad vital forzada por prueba de función pulmonar * 60% previsto.

Criterio de exclusión:

Los pacientes que ingresen a este estudio no:

  • Tiene alguna de las siguientes condiciones: enfermedad renal (creatina > 2.0) u otra enfermedad sistémica activa
  • Tener anomalías clínicamente significativas en la evaluación de laboratorio previa al estudio, examen físico, ECG, radiografía de tórax o examen oftalmológico.
  • Tener cualquier condición médica clínicamente significativa (p. ej., dentro de los seis meses posteriores al inicio, tuvo un infarto de miocardio, angina de pecho y/o insuficiencia cardíaca congestiva) que, en opinión del investigador, comprometería la seguridad del paciente.
  • Tiene diabetes tipo I o tipo II.
  • Tener antecedentes de cáncer, incluido el melanoma, con la excepción de cánceres de piel localizados (sin evidencia de metástasis, invasión significativa o recurrencia dentro de los tres años posteriores al inicio) y carcinoma in situ del cuello uterino (solo mujeres).
  • Haber usado un fármaco en investigación dentro de los 30 días de la visita inicial.
  • Ha tenido una traqueotomía.
  • Tener una puntuación del Inventario de Depresión de Beck * 12.
  • Tener residencia legal fuera de los Estados Unidos o Canadá.
  • Estar embarazada o amamantando.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: CUADRUPLICAR

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
COMPARADOR_ACTIVO: IGF-1
El factor de crecimiento similar a la insulina, tipo 1 se administrará 0,05 mg por kg de peso corporal por vía subcutánea dos veces al día
Droga: Factor de crecimiento similar a la insulina, tipo 1
0,05 mg por kg de peso corporal administrados por vía subcutánea dos veces al día
Otros nombres:
  • Micotrofina
PLACEBO_COMPARADOR: Placebo
Brazo de placebo
Droga: Placebo
El placebo representó el vehículo de suspensión inerte para el IGF-1. Se administró el mismo volumen que el fármaco activo en función del peso corporal, por vía subcutánea dos veces al día.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de cambio en la puntuación de la prueba muscular manual compuesta (MMT)
Periodo de tiempo: Línea base y 24 meses
La medida de resultado primaria fue la tasa de cambio en la puntuación MMT. MMT involucró el examen de 34 grupos musculares con posicionamiento estándar. La puntuación final de MMT representó un promedio de los 34 músculos examinados y varió de 10 a 0 (10 fuerza normal, 0 paralizado). La puntuación muscular individual se basó en la escala de calificación del consejo de investigación médica (MRC) (1-5) modificada a un sistema de 10 puntos correspondiente a las modificaciones del MRC de más y menos (5, 5-, 4+, 4, 4-, 3+,3, 3-,2,1,0; siendo 5 fuerza normal y 0 paralizado).
Línea base y 24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes vivos y sin traqueotomía a los 24 meses
Periodo de tiempo: línea de base a 24 meses
Los pacientes que eligieron proceder a la traqueotomía fueron evaluados el mes de su procedimiento. Los sujetos que utilizaron continuamente ventilación con presión positiva no invasiva durante más de 10 días se evaluaron como dependientes del ventilador el primer día que comenzaron la ventilación con presión positiva no invasiva (NIPPV) continua. Todos los sujetos fueron seguidos durante el período de tiempo de 24 meses.
línea de base a 24 meses
Tasa de cambio en la escala de calificación funcional de ALS.
Periodo de tiempo: Línea base y 24 meses
La medida de resultado secundaria final fue la tasa de cambio en la puntuación de la escala de calificación funcional de ALS (ALSFRS-r). El ALSFRS-r se completó en cada visita (aleatorización y luego a los 3, 6, 12, 18 y 24 meses después de la aleatorización). Esta es una escala de 0 a 48 que evalúa el deterioro funcional en 12 áreas clínicamente relevantes en la ELA. Cuarenta y ocho es normal con función completa y cero es pérdida total de función en todas las funciones clínicas. Al igual que con las puntuaciones MMT, se imputó una puntuación de 0 el día de la muerte. El análisis de las puntuaciones ALSFRS-r como resultado secundario se realizó de manera similar a la puntuación MMT.
Línea base y 24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Mayo Clinic

Colaboradores

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
ALS Association
Cephalon

Investigadores

  • Investigador principal: Eric Sorenson, M.D., Department of Neurology, Mayo Clinic

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de junio de 2003

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de agosto de 2007

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de diciembre de 2007

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de mayo de 2002

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de mayo de 2002

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

7 de mayo de 2002

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

15 de febrero de 2013

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de febrero de 2013

Última verificación

1 de febrero de 2013

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 1461-01
  • R01NS042759 (NIH)

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