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Fator de crescimento semelhante à insulina-1 no ensaio de esclerose lateral amiotrófica (ALS)

13 de fevereiro de 2013 atualizado por: Mayo Clinic

Fator de crescimento semelhante à insulina-1 na esclerose lateral amiotrófica (ALS)

O objetivo deste estudo multicêntrico é determinar se o fator de crescimento semelhante à insulina-1 (IGF-I) retarda a fraqueza progressiva em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ALS). Os participantes do estudo serão acompanhados por 2 anos após a inscrição. Eles receberão placebo ou o IGF-I ativo. Os exames serão realizados em intervalos de aproximadamente 6 meses.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo deste estudo foi determinar se o IGF-1 (MyotrophinTM) retarda a progressão da fraqueza na esclerose lateral amiotrófica (ALS). Trezentos e trinta pacientes com ELA de 20 centros médicos participaram deste estudo duplo-cego, controlado por placebo, de dois anos. Metade dos pacientes recebeu IGF-1 e a outra metade recebeu placebo. O medicamento será administrado duas vezes ao dia.

ALS é uma doença neurodegenerativa que causa fraqueza muscular progressiva e perda de neurônios motores. O IGF-1 é um fator neurotrófico essencial para o desenvolvimento normal do sistema nervoso e mostra proteção de neurônios motores em modelos animais e sistemas de cultura de células. Pensa-se que bloqueia as vias de morte celular e promove a reinervação muscular e o crescimento e regeneração axonal.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

330

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Mayo Clinic in Scottsdale
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic in Jacksonville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan Medical Center
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • University of Pennsylvania, Pennsylvania Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Methodist Hospital
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Froedtert and Medical College Clinics
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00935
        • University of Puerto Rico

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 80 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão

Pacientes que entram neste estudo:

  • Estão entre as idades de 18-80 anos de idade.
  • Residentes legais dos Estados Unidos ou Canadá.
  • Ter um histórico de início crônico de fraqueza motora progressiva com menos de 24 meses de duração.
  • Cumpra os critérios El Escorial de ELA provável ou definitiva.
  • Se for do sexo feminino, for cirurgicamente estéril, dois anos após a menopausa ou se tiver potencial para engravidar, deve estar usando um método anticoncepcional clinicamente aceitável e concordar em continuar usando esse método durante o estudo. Os métodos aceitáveis ​​incluem um método de barreira com espermicida, contraceptivos orais (doses normais são aceitáveis; contraceptivos orais de baixa dose ou implantes contraceptivos devem ser usados ​​com um método de barreira), dispositivo intrauterino (DIU) ou abstinência. Tenha um teste de gravidez negativo.
  • São capazes de cumprir os requisitos do protocolo.
  • Pode fornecer consentimento informado por escrito.
  • Ter uma pontuação no teste muscular manual inferior a 8.
  • Ter uma capacidade vital forçada por teste de função pulmonar *60% do previsto.

Critério de exclusão:

Os pacientes que entrarem neste estudo não irão:

  • Ter qualquer uma das seguintes condições: doença renal (Creatina > 2,0) ou outra doença sistêmica ativa
  • Apresentar qualquer anormalidade clinicamente significativa na avaliação laboratorial pré-estudo, exame físico, ECG, radiografia de tórax ou exame oftalmológico.
  • Ter qualquer condição médica clinicamente significativa (por exemplo, dentro de seis meses da linha de base, teve infarto do miocárdio, angina pectoris e/ou insuficiência cardíaca congestiva) que, na opinião do investigador, comprometeria a segurança do paciente.
  • Tem diabetes tipo I ou tipo II.
  • Ter um histórico de câncer, incluindo melanoma, com exceção de cânceres de pele localizados (sem evidência de metástase, invasão significativa ou recorrência dentro de três anos da linha de base) e carcinoma in situ do colo do útero (somente mulheres).
  • Ter usado um medicamento experimental dentro de 30 dias da visita inicial.
  • Ter feito uma traqueostomia.
  • Ter uma pontuação no Inventário de Depressão de Beck * 12.
  • Ter residência legal fora dos Estados Unidos ou Canadá.
  • Estar grávida ou amamentando.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: QUADRUPLICAR

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
ACTIVE_COMPARATOR: IGF-1
Fator de crescimento semelhante à insulina tipo 1 será administrado 0,05 mg por kg de peso corporal por via subcutânea duas vezes ao dia
Medicamento: Fator de crescimento semelhante à insulina, tipo 1
0,05 mg por kg de peso corporal administrados por via subcutânea duas vezes ao dia
Outros nomes:
  • Micotrofina
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Braço placebo
Medicamento: Placebo
O placebo representou o veículo de suspensão inerte para o IGF-1. Foi administrado em volume igual ao da droga ativa com base no peso corporal, por via subcutânea, duas vezes ao dia.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de alteração na pontuação do teste muscular manual composto (MMT)
Prazo: Linha de base e 24 meses
A medida de resultado primário foi a taxa de mudança na pontuação MMT. O MMT envolveu o exame de 34 grupos musculares com posicionamento padrão. A pontuação final do MMT representou uma média dos 34 músculos examinados e variou de 10 a 0 (10 força normal, 0 paralisado). A pontuação muscular individual foi baseada na escala de classificação do conselho de pesquisa médica (MRC) (1-5) modificada para um sistema de 10 pontos correspondente às modificações do MRC de mais e menos (5, 5-,4+,4,4-, 3+,3,3-,2,1,0; com 5 sendo força normal e 0 paralisado).
Linha de base e 24 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes vivos e livres de traqueostomia em 24 meses
Prazo: linha de base para 24 meses
Os pacientes que optaram por traqueostomia foram avaliados no mês de seu procedimento. Indivíduos que utilizaram continuamente ventilação não invasiva com pressão positiva por mais de 10 dias foram avaliados como dependentes do ventilador no primeiro dia em que começaram a ventilação contínua não invasiva com pressão positiva (VNIPP). Todos os indivíduos foram acompanhados durante o período de 24 meses.
linha de base para 24 meses
Taxa de variação na escala de avaliação funcional da ELA.
Prazo: Linha de base e 24 meses
A medida final do resultado secundário foi a taxa de mudança na pontuação da Escala de Classificação Funcional da ALS (ALSFRS-r). O ALSFRS-r foi concluído em cada visita (randomização e depois 3, 6, 12, 18 e 24 meses após a randomização). Esta é uma escala de 0 a 48 que avalia o comprometimento funcional em 12 áreas clinicamente relevantes na ELA. Quarenta e oito é normal com função total e zero é perda total de função em todas as funções clínicas. Tal como acontece com as pontuações MMT, uma pontuação de 0 foi imputada no dia da morte. A análise dos escores ALSFRS-r como resultado secundário foi realizada de maneira semelhante ao escore MMT.
Linha de base e 24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Mayo Clinic

Colaboradores

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
ALS Association
Cephalon

Investigadores

  • Investigador principal: Eric Sorenson, M.D., Department of Neurology, Mayo Clinic

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de junho de 2003

Conclusão Primária (REAL)

1 de agosto de 2007

Conclusão do estudo (REAL)

1 de dezembro de 2007

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de maio de 2002

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de maio de 2002

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

7 de maio de 2002

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)

15 de fevereiro de 2013

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de fevereiro de 2013

Última verificação

1 de fevereiro de 2013

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 1461-01
  • R01NS042759 (NIH)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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