Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Insulinliknande tillväxtfaktor-1 i försök med amyotrofisk lateral skleros (ALS)

13 februari 2013 uppdaterad av: Mayo Clinic

Insulinliknande tillväxtfaktor-1 vid amyotrofisk lateralskleros (ALS)

Syftet med denna multicenterstudie är att avgöra om insulinliknande tillväxtfaktor-1 (IGF-I) bromsar den progressiva svagheten hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS). Studiedeltagare kommer att följas i 2 år när de väl har registrerats. De kommer att få antingen placebo eller det aktiva IGF-I. Tentamen kommer att ske med cirka 6 månaders mellanrum.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Syftet med denna studie var att fastställa om IGF-1 (MyotrophinTM) bromsar utvecklingen av svaghet vid amyotrofisk lateralskleros (ALS). Trehundratrettio patienter med ALS från 20 vårdcentraler deltog i denna dubbelblinda, placebokontrollerade tvååriga studie. Hälften av patienterna fick IGF-1 och den andra hälften fick placebo. Läkemedlet kommer att administreras två gånger om dagen.

ALS är en neurodegenerativ störning som orsakar progressiv muskelsvaghet och förlust av motorneuroner. IGF-1 är en neurotrofisk faktor som är väsentlig för normal utveckling av nervsystemet och visar skydd av motorneuroner i djurmodeller och cellodlingssystem. Det tros blockera celldödsvägar och främja muskelre-innervation och axonal tillväxt och regenerering.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

330

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85259
        • Mayo Clinic in Scottsdale
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Mayo Clinic in Jacksonville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan Medical Center
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
        • University of Mississippi
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45219
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • University of Pennsylvania, Pennsylvania Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Methodist Hospital
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Förenta staterna, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Froedtert and Medical College Clinics
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00935
        • University of Puerto Rico

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 80 år (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier

Patienter som deltar i denna studie:

  • Är mellan 18-80 år gamla.
  • Lagliga bosatta i USA eller Kanada.
  • Har en historia av en kronisk debut av en progressiv motorisk svaghet under mindre än 24 månaders varaktighet.
  • Uppfyll El Escorial-kriterierna för sannolik eller definitiv ALS.
  • Om kvinnor är kirurgiskt sterila, två år postmenopausala, eller om de är i fertil ålder, måste de använda en medicinskt godtagbar preventivmetod och samtycka till att fortsätta använda denna metod under hela studien. Acceptabla metoder inkluderar en barriärmetod med spermiedödande medel, orala preventivmedel (normala doser är acceptabla; lågdos p-piller eller preventivmedelsimplantat måste användas med en barriärmetod), intrauterin enhet (IUD) eller abstinens. Har ett negativt graviditetstest.
  • Kan följa protokollkrav.
  • Kan ge skriftligt informerat samtycke.
  • Ha ett manuellt muskeltestresultat på mindre än 8.
  • Ha en forcerad vitalkapacitet genom lungfunktionstest *60 % förutspått.

Exklusions kriterier:

Patienter som deltar i denna studie kommer inte att:

  • Har något av följande tillstånd: njursjukdom (kreatin > 2,0) eller annan aktiv systemisk sjukdom
  • Har några kliniskt signifikanta avvikelser vid den förstudie laboratorieutvärderingen, fysisk undersökning, EKG, lungröntgen eller oftalmologisk undersökning.
  • Har något kliniskt signifikant medicinskt tillstånd (t.ex. inom sex månader efter baslinjen, haft hjärtinfarkt, angina pectoris och/eller kronisk hjärtsvikt) som, enligt utredarens åsikt, skulle äventyra patientens säkerhet.
  • Har typ I eller typ II diabetes.
  • Har en anamnes på cancer inklusive melanom med undantag för lokaliserad hudcancer (utan tecken på metastaser, signifikant invasion eller återkomst inom tre år efter baslinjen) och karcinom in situ i livmoderhalsen (endast kvinnor).
  • Har använt ett prövningsläkemedel inom 30 dagar efter studiebesöket.
  • Har gjort en trakeostomi.
  • Ha en Becks depressionsinventariepoäng * 12.
  • Ha laglig bosättning utanför USA eller Kanada.
  • Vara gravid eller amma.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: FYRDUBBLA

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: IGF-1
Insulinliknande tillväxtfaktor, typ 1 kommer att ges 0,05 mg per kg kroppsvikt subkutant två gånger dagligen
Läkemedel: Insulinliknande tillväxtfaktor, typ 1
0,05 mg per kg kroppsvikt ges subkutant två gånger dagligen
Andra namn:
  • Mykotrofin
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo arm
Läkemedel: Placebo
Placebo representerade den inerta suspensionsvehikeln för IGF-1. Det gavs lika stor volym som det aktiva läkemedlet baserat på kroppsvikt, subkutant två gånger dagligen.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringshastighet i Composite Manual Muscle Testing (MMT) poäng
Tidsram: Baslinje och 24 månader
Det primära utfallsmåttet var förändringshastigheten i MMT-poängen. MMT involverade undersökning av 34 muskelgrupper med standardpositionering. Den slutliga MMT-poängen representerade ett genomsnitt av de 34 undersökta musklerna och varierade från 10 till 0 (10 normal styrka, 0 förlamade). Den individuella muskelpoängen baserades på den medicinska forskningsrådets (MRC) betygsskalan (1-5) modifierad till ett 10-poängssystem motsvarande MRC-modifieringarna av plus och minus (5, 5-,4+,4,4-, 3+,3, 3-,2,1,0; där 5 är normalstyrka och 0 förlamad).
Baslinje och 24 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare vid liv och trakeostomifria vid 24 månader
Tidsram: baslinjen till 24 månader
Patienter som valde att gå vidare till trakeostomi utvärderades månaden för deras ingrepp. Försökspersoner som kontinuerligt använde icke-invasiv övertrycksventilation i mer än 10 dagar bedömdes vara ventilatorberoende den första dagen de påbörjade kontinuerlig icke-invasiv positiv tryckventilation (NIPPV). Alla försökspersoner följdes under en 24-månadersperiod.
baslinjen till 24 månader
Förändringshastighet i ALS funktionsklassningsskala.
Tidsram: Baslinje och 24 månader
Det sista sekundära utfallsmåttet var förändringshastigheten i ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-r) poäng. ALSFRS-r avslutades vid varje besök (randomisering och sedan 3, 6, 12, 18 och 24 månader efter randomisering). Detta är en skala från 0 till 48 som bedömer funktionsnedsättning i 12 kliniskt relevanta områden vid ALS. Fyrtioåtta är normalt med full funktion och noll är total funktionsförlust i alla kliniska funktioner. Precis som med MMT-poängen tillräknades en poäng på 0 på dödsdagen. Analys av ALSFRS-r-poängen som ett sekundärt resultat utfördes på liknande sätt som MMT-poäng.
Baslinje och 24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Mayo Clinic

Samarbetspartners

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
ALS Association
Cephalon

Utredare

  • Huvudutredare: Eric Sorenson, M.D., Department of Neurology, Mayo Clinic

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2003

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 augusti 2007

Avslutad studie (FAKTISK)

1 december 2007

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 maj 2002

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 maj 2002

Första postat (UPPSKATTA)

7 maj 2002

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

15 februari 2013

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 februari 2013

Senast verifierad

1 februari 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 1461-01
  • R01NS042759 (NIH)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Amyotrofisk lateral skleros

Kliniska prövningar på Insulinliknande tillväxtfaktor, typ 1

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera