Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Insuliinin kaltainen kasvutekijä 1 amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) kokeessa

keskiviikko 13. helmikuuta 2013 päivittänyt: Mayo Clinic

Insuliinin kaltainen kasvutekijä 1 amyotrofisessa lateraaliskleroosissa (ALS)

Tämän monikeskustutkimuksen tarkoituksena on määrittää, hidastaako insuliinin kaltainen kasvutekijä 1 (IGF-I) etenevää heikkoutta amyotrofista lateraaliskleroosia (ALS) sairastavilla potilailla. Tutkimukseen osallistujia seurataan 2 vuoden ajan ilmoittautumisen jälkeen. He saavat joko lumelääkettä tai aktiivista IGF-I:tä. Tentti suoritetaan noin 6 kuukauden välein.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän kokeen tavoitteena oli määrittää, hidastaako IGF-1 (MyotrophinTM) heikkouden etenemistä amyotrofisessa lateraaliskleroosissa (ALS). Kolmesataakolmekymmentä ALS-potilasta 20 lääketieteellisestä keskuksesta osallistui tähän kaksoissokkoutettuun, lumekontrolloituun kaksivuotiseen tutkimukseen. Puolet potilaista sai IGF-1:tä ja toinen puoli lumelääkettä. Lääkettä annetaan kahdesti päivässä.

ALS on neurodegeneratiivinen sairaus, joka aiheuttaa progressiivista lihasheikkoutta ja motoristen hermosolujen menetystä. IGF-1 on hermoston normaalille kehitykselle välttämätön neurotrofinen tekijä ja se suojaa motorisia hermosoluja eläinmalleissa ja soluviljelyjärjestelmissä. Sen uskotaan estävän solukuolemareittejä ja edistävän lihasten hermotusta sekä aksonien kasvua ja regeneraatiota.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

330

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00935
        • University of Puerto Rico
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
        • Mayo Clinic in Scottsdale
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Mayo Clinic in Jacksonville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan Medical Center
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • University of Mississippi
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • University of Pennsylvania, Pennsylvania Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Methodist Hospital
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Froedtert and Medical College Clinics

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

Tähän tutkimukseen osallistuvat potilaat:

  • Ovat 18-80-vuotiaita.
  • Yhdysvaltain tai Kanadan lailliset asukkaat.
  • Sinulla on ollut krooninen etenevä motorinen heikkous, joka kestää alle 24 kuukautta.
  • Täytä todennäköisen tai varman ALS:n El Escorial-kriteerit.
  • Jos nainen on kirurgisesti steriili, kaksi vuotta postmenopausaalisessa iässä tai hedelmällisessä iässä, hänen on käytettävä lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää ja suostuttava jatkamaan tämän menetelmän käyttöä tutkimuksen ajan. Hyväksyttäviä menetelmiä ovat estemenetelmä spermisidillä, oraaliset ehkäisyvalmisteet (normaalit annokset ovat hyväksyttäviä; pieniannoksisia oraalisia ehkäisyvalmisteita tai ehkäisyimplantteja on käytettävä estemenetelmän kanssa), kohdunsisäinen väline (IUD) tai abstinenssi. Tee negatiivinen raskaustesti.
  • Pystyy noudattamaan protokollavaatimuksia.
  • Voi antaa kirjallisen tietoisen suostumuksen.
  • Manuaalisen lihastestauksen pistemäärä on alle 8.
  • Pakotettu vitaalikapasiteetti keuhkojen toimintatestien mukaan *60 % ennustettu.

Poissulkemiskriteerit:

Tähän tutkimukseen osallistuvat potilaat eivät:

  • Onko sinulla jokin seuraavista tiloista: munuaissairaus (kreatiini > 2,0) tai muu aktiivinen systeeminen sairaus
  • Sinulla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia esitutkimuksen laboratorioarvioinnissa, fyysisessä tutkimuksessa, EKG:ssä, rintakehän röntgenkuvassa tai oftalmologisessa tutkimuksessa.
  • Sinulla on kliinisesti merkittävä sairaus (esim. kuuden kuukauden sisällä lähtötilanteesta, sydäninfarkti, angina pectoris ja/tai sydämen vajaatoiminta), joka tutkijan mielestä vaarantaisi potilaan turvallisuuden.
  • Sinulla on tyypin I tai tyypin II diabetes.
  • Sinulla on ollut syöpä, mukaan lukien melanooma, lukuun ottamatta paikallisia ihosyöpiä (ei merkkejä etäpesäkkeistä, merkittävästä invaasiosta tai uusiutumisesta kolmen vuoden sisällä lähtötilanteesta) ja kohdunkaulan in situ -syöpä (vain naiset).
  • Olet käyttänyt tutkimuslääkettä 30 päivän sisällä lähtötilanteesta.
  • On ollut trakeostomia.
  • Saa Beckin masennusinventaarin pisteet * 12.
  • Sinulla on laillinen asuinpaikka Yhdysvaltojen tai Kanadan ulkopuolella.
  • Ole raskaana tai imetät.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
ACTIVE_COMPARATOR: IGF-1
Insuliinin kaltainen kasvutekijä, tyyppi 1, annetaan 0,05 mg painokiloa kohti ihon alle kahdesti vuorokaudessa
Lääke: Insuliinin kaltainen kasvutekijä, tyyppi 1
0,05 mg painokiloa kohden ihonalaisesti kahdesti vuorokaudessa
Muut nimet:
  • Mykotropiini
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Placebo käsi
Lääke: Plasebo
Plasebo edusti inerttiä suspensiovehikkeliä IGF-1:lle. Sitä annettiin yhtä suuri tilavuus kuin aktiivista lääkettä ruumiinpainon perusteella, ihonalaisesti kahdesti päivässä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutosnopeus yhdistetyssä manuaalisessa lihastestauksessa (MMT) -pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 24 kuukautta
Ensisijainen tulosmittari oli MMT-pisteiden muutosnopeus. MMT sisälsi 34 lihasryhmän tutkimisen vakioasennossa. Lopullinen MMT-pistemäärä edusti 34 tutkitun lihaksen keskiarvoa ja vaihteli 10:stä 0:aan (10 normaalivoima, 0 halvaantunut). Yksilöllinen lihaspistemäärä perustui lääketieteellisen tutkimusneuvoston (MRC) arvosana-asteikkoon (1-5), joka oli muutettu 10 pisteen järjestelmään, joka vastaa MRC:n plus- ja miinusmuunnoksia (5, 5-,4+,4,4-, 3+,3,3-,2,1,0; jossa 5 on normaali voimakkuus ja 0 halvaantunut).
Lähtötilanne ja 24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Elävien ja trakeostomiavapaiden osallistujien määrä 24 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: lähtötasosta 24 kuukauteen
Potilaat, jotka päättivät jatkaa trakeostomiaan, arvioitiin heidän toimenpiteensä kuukausi. Koehenkilöt, jotka käyttivät jatkuvasti non-invasiivista ylipaineventilaatiota yli 10 päivää, arvioitiin hengityslaitteesta riippuviksi ensimmäisenä päivänä, jolloin he aloittivat jatkuvan non-invasiivisen ylipainehengityksen (NIPPV). Kaikkia koehenkilöitä seurattiin 24 kuukauden ajan.
lähtötasosta 24 kuukauteen
Muutosnopeus ALS:n toiminnallisessa luokitusasteikossa.
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 24 kuukautta
Lopullinen toissijainen tulosmitta oli ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-r) -pistemäärän muutosnopeus. ALSFRS-r suoritettiin jokaisella käynnillä (satunnaistaminen ja sitten 3, 6, 12, 18 ja 24 kuukautta satunnaistamisen jälkeen). Tämä on asteikko 0–48, joka arvioi toiminnallista vajaatoimintaa 12 kliinisesti merkittävällä ALS-alueella. Neljäkymmentäkahdeksan on normaalia täydellä toiminnalla ja nolla on toiminnan täydellinen menetys kaikissa kliinisissä toiminnoissa. Kuten MMT-pisteissä, pistemäärä 0 laskettiin kuolemanpäivänä. ALSFRS-r-pisteiden analyysi toissijaisena tuloksena suoritettiin samalla tavalla kuin MMT-pisteet.
Lähtötilanne ja 24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Mayo Clinic

Yhteistyökumppanit

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
ALS Association
Cephalon

Tutkijat

  • Päätutkija: Eric Sorenson, M.D., Department of Neurology, Mayo Clinic

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2003

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 1. elokuuta 2007

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 1. joulukuuta 2007

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 6. toukokuuta 2002

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 6. toukokuuta 2002

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Tiistai 7. toukokuuta 2002

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Perjantai 15. helmikuuta 2013

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 13. helmikuuta 2013

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. helmikuuta 2013

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 1461-01
  • R01NS042759 (NIH)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa