Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Insulinlignende vækstfaktor-1 i forsøg med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

13. februar 2013 opdateret af: Mayo Clinic

Insulin-lignende vækstfaktor-1 i amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Formålet med denne multicenterundersøgelse er at bestemme, om insulinlignende vækstfaktor-1 (IGF-I) bremser den progressive svaghed hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Studiedeltagere vil blive fulgt i 2 år, når de er tilmeldt. De vil modtage enten placebo eller det aktive IGF-I. Eksamen vil finde sted med ca. 6 måneders mellemrum.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med dette forsøg var at bestemme, om IGF-1 (MyotrophinTM) bremser udviklingen af ​​svaghed i amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Tre hundrede og tredive patienter med ALS fra 20 medicinske centre deltog i denne dobbeltblinde, placebokontrollerede to-årige undersøgelse. Halvdelen af ​​patienterne fik IGF-1 og den anden halvdel fik placebo. Lægemidlet vil blive administreret to gange om dagen.

ALS er en neurodegenerativ lidelse, der forårsager progressiv muskelsvaghed og tab af motoriske neuroner. IGF-1 er en neurotrofisk faktor essentiel for normal udvikling af nervesystemet og viser beskyttelse af motoriske neuroner i dyremodeller og cellekultursystemer. Det menes at blokere celledødsveje og fremme muskelre-innervation og aksonal vækst og regenerering.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

330

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Mayo Clinic in Scottsdale
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic in Jacksonville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan Medical Center
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • University of Pennsylvania, Pennsylvania Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Methodist Hospital
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Froedtert and Medical College Clinics
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00935
        • University of Puerto Rico

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier

Patienter, der deltager i denne undersøgelse:

  • Er i alderen 18-80 år.
  • Lovlige bosiddende i USA eller Canada.
  • Har en historie med en kronisk begyndelse af en progressiv motorisk svaghed af mindre end 24 måneders varighed.
  • Opfyld El Escorial kriterier for sandsynlig eller sikker ALS.
  • Hvis kvinder er kirurgisk sterile, skal de to år efter overgangsalderen, eller hvis de er i den fødedygtige alder, bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode og acceptere at fortsætte brugen af ​​denne metode i hele undersøgelsens varighed. Acceptable metoder omfatter en barrieremetode med spermicid, orale præventionsmidler (normale doser er acceptable; lavdosis orale præventionsmidler eller præventionsimplantater skal bruges med en barrieremetode), intrauterin enhed (IUD) eller abstinens. Har en negativ graviditetstest.
  • Er i stand til at overholde protokolkrav.
  • Kan give skriftligt informeret samtykke.
  • Har en manuel muskeltestscore på mindre end 8.
  • Har en forceret vitalkapacitet ved lungefunktionstest *60 % forudsagt.

Ekskluderingskriterier:

Patienter, der deltager i denne undersøgelse, vil ikke:

  • Har en af ​​følgende tilstande: nyresygdom (kreatin > 2,0) eller anden aktiv systemisk sygdom
  • Har nogen klinisk signifikante abnormiteter i den forstudiede laboratorieevaluering, fysisk undersøgelse, EKG, røntgen af ​​thorax eller oftalmologisk undersøgelse.
  • Har nogen klinisk signifikant medicinsk tilstand (f.eks. inden for seks måneder efter baseline, haft myokardieinfarkt, angina pectoris og/eller kongestiv hjertesvigt), som efter investigatorens mening ville kompromittere patientens sikkerhed.
  • Har type I eller type II diabetes.
  • Har en historie med kræft, inklusive melanom med undtagelse af lokaliserede hudkræftformer (uden tegn på metastasering, signifikant invasion eller gentagelse inden for tre år efter baseline) og carcinom in situ i livmoderhalsen (kun kvinder).
  • Har brugt et forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter baseline besøg.
  • Har fået en trakeostomi.
  • Har en Beck's Depression Inventory score * 12.
  • Har lovligt ophold uden for USA eller Canada.
  • Være gravid eller ammende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: IGF-1
Insulinlignende vækstfaktor, type 1 vil blive givet 0,05 mg pr. kg kropsvægt subkutant to gange dagligt
Medicin: Insulinlignende vækstfaktor, type 1
0,05 mg pr. kg legemsvægt givet subkutant to gange dagligt
Andre navne:
  • Mycotrophin
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo arm
Medicin: Placebo
Placeboen repræsenterede den inerte suspensionsvehikel for IGF-1. Det blev givet lige så volumen som det aktive lægemiddel baseret på kropsvægt, subkutant to gange dagligt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringshastighed i Composite Manual Muscle Testing (MMT) score
Tidsramme: Baseline og 24 måneder
Det primære resultatmål var ændringshastigheden i MMT-scoren. MMT involverede undersøgelse af 34 muskelgrupper med standardpositionering. Den endelige MMT-score repræsenterede et gennemsnit af de 34 undersøgte muskler og varierede fra 10 til 0 (10 normal styrke, 0 lammet). Den individuelle muskelscore var baseret på det medicinske forskningsråds (MRC) karakterskala (1-5) modificeret til et 10 point system svarende til MRC modifikationerne af plus og minus (5, 5-,4+,4,4-, 3+,3, 3-,2,1,0; hvor 5 er normal styrke og 0 lammet).
Baseline og 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere i live og trakeostomifri ved 24 måneder
Tidsramme: baseline til 24 måneder
Patienter, der valgte at gå videre til trakeostomi, blev vurderet måneden for deres procedure. Forsøgspersoner, der kontinuerligt brugte non-invasiv positivt trykventilation i mere end 10 dage, blev vurderet som værende ventilatorafhængige den første dag, de påbegyndte kontinuerlig ikke-invasiv positiv trykventilation (NIPPV). Alle forsøgspersoner blev fulgt i en periode på 24 måneder.
baseline til 24 måneder
Ændringshastighed i ALS funktionel vurderingsskala.
Tidsramme: Baseline og 24 måneder
Det sidste sekundære resultatmål var ændringshastigheden i ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-r) score. ALSFRS-r blev afsluttet ved hvert besøg (randomisering og derefter 3, 6, 12, 18 og 24 måneder efter randomisering). Dette er en skala fra 0 til 48, der vurderer funktionsnedsættelse i 12 klinisk relevante områder i ALS. 48 er normalt med fuld funktion og nul er totalt funktionstab i alle kliniske funktioner. Som med MMT-scorerne blev en score på 0 imputeret på dødsdagen. Analyse af ALSFRS-r-scorerne som et sekundært resultat blev udført på samme måde som MMT-score.
Baseline og 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mayo Clinic

Samarbejdspartnere

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
ALS Association
Cephalon

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Eric Sorenson, M.D., Department of Neurology, Mayo Clinic

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2003

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. august 2007

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. december 2007

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. maj 2002

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. maj 2002

Først opslået (SKØN)

7. maj 2002

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

15. februar 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. februar 2013

Sidst verificeret

1. februar 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1461-01
  • R01NS042759 (NIH)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Insulinlignende vækstfaktor, type 1

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Russia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner