Fattore di crescita insulino-simile-1 nella sperimentazione sulla sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
13 febbraio 2013 aggiornato da: Mayo Clinic
Fattore di crescita insulino-simile-1 nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA)
Lo scopo di questo studio multicentrico è determinare se il fattore di crescita simile all'insulina-1 (IGF-I) rallenta la progressiva debolezza nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
I partecipanti allo studio saranno seguiti per 2 anni una volta iscritti.
Riceveranno il placebo o l'IGF-I attivo.
Gli esami si svolgeranno a intervalli di circa 6 mesi.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'obiettivo di questo studio era determinare se l'IGF-1 (MyotrophinTM) rallenta la progressione della debolezza nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Trecentotrenta pazienti affetti da SLA provenienti da 20 centri medici hanno partecipato a questo studio di due anni in doppio cieco, controllato con placebo. La metà dei pazienti ha ricevuto IGF-1 e l'altra metà ha ricevuto il placebo. Il farmaco verrà somministrato due volte al giorno.
La SLA è una malattia neurodegenerativa che causa debolezza muscolare progressiva e perdita di motoneuroni. L'IGF-1 è un fattore neurotrofico essenziale per il normale sviluppo del sistema nervoso e mostra la protezione dei motoneuroni nei modelli animali e nei sistemi di coltura cellulare. Si pensa che blocchi i percorsi di morte cellulare e promuova la reinnervazione muscolare e la crescita e rigenerazione assonale.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
330
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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San Juan, Porto Rico, 00935
- University of Puerto Rico
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
- Mayo Clinic in Scottsdale
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California
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
- California Pacific Medical Center
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Florida
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Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
- Mayo Clinic in Jacksonville
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Emory University
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Indiana University
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- University of Michigan Medical Center
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
- Henry Ford Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
- Hennepin County Medical Center
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
- University of Mississippi
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10003
- Beth Israel Medical Center
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Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
- University of Rochester Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
- University of Cincinnati
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
- Ohio State University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
- University of Pennsylvania, Pennsylvania Hospital
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Methodist Hospital
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
- West Virginia University
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Froedtert and Medical College Clinics
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 80 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione
Pazienti che accedono a questo studio:
- Hanno un'età compresa tra i 18 e gli 80 anni.
- Residenti legali negli Stati Uniti o in Canada.
- Avere una storia di insorgenza cronica di debolezza motoria progressiva di durata inferiore a 24 mesi.
- Soddisfare i criteri El Escorial di SLA probabile o certa.
- Se di sesso femminile, sono chirurgicamente sterili, in postmenopausa da due anni o se in età fertile, devono utilizzare un metodo di controllo delle nascite accettabile dal punto di vista medico e accettare di continuare a utilizzare questo metodo per la durata dello studio. I metodi accettabili includono un metodo di barriera con spermicida, contraccettivi orali (sono accettabili dosi normali; contraccettivi orali a basso dosaggio o impianti contraccettivi devono essere utilizzati con un metodo di barriera), dispositivo intrauterino (IUD) o astinenza. Avere un test di gravidanza negativo.
- Sono in grado di soddisfare i requisiti del protocollo.
- Può fornire il consenso informato scritto.
- Avere un punteggio del test muscolare manuale inferiore a 8.
- Avere una capacità vitale forzata mediante test di funzionalità polmonare *60% previsto.
Criteri di esclusione:
I pazienti che accedono a questo studio non:
- Avere una delle seguenti condizioni: malattia renale (creatina> 2,0) o altra malattia sistemica attiva
- Avere anomalie clinicamente significative sulla valutazione di laboratorio prestudio, esame fisico, ECG, radiografia del torace o esame oftalmologico.
- Avere qualsiasi condizione medica clinicamente significativa (ad esempio, entro sei mesi dal basale, ha avuto infarto miocardico, angina pectoris e / o insufficienza cardiaca congestizia) che, a parere dello sperimentatore, comprometterebbe la sicurezza del paziente.
- Avere il diabete di tipo I o di tipo II.
- Avere una storia di cancro incluso il melanoma ad eccezione dei tumori cutanei localizzati (senza evidenza di metastasi, invasione significativa o ricomparsa entro tre anni dal basale) e carcinoma in situ della cervice (solo donne).
- - Aver utilizzato un farmaco sperimentale entro 30 giorni dalla visita basale.
- Ho avuto una tracheostomia.
- Avere un punteggio di Beck's Depression Inventory * 12.
- Avere la residenza legale al di fuori degli Stati Uniti o del Canada.
- Essere incinta o allattare.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: QUADRUPLICARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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ACTIVE_COMPARATORE: IGF-1
Fattore di crescita simile all'insulina, tipo 1 verrà somministrato 0,05 mg per kg di peso corporeo per via sottocutanea due volte al giorno
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0,05 mg per kg di peso corporeo somministrati per via sottocutanea due volte al giorno
Altri nomi:
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PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Braccio placebo
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Il placebo ha rappresentato il veicolo di sospensione inerte per l'IGF-1.
È stato somministrato come volume uguale al farmaco attivo in base al peso corporeo, per via sottocutanea due volte al giorno.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di variazione del punteggio del test muscolare manuale composito (MMT).
Lasso di tempo: Basale e 24 mesi
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L'outcome primario era il tasso di variazione del punteggio MMT.
MMT ha comportato l'esame di 34 gruppi muscolari con posizionamento standard.
Il punteggio MMT finale rappresentava una media dei 34 muscoli esaminati e variava da 10 a 0 (10 forza normale, 0 paralizzato).
Il punteggio muscolare individuale era basato sulla scala di valutazione del consiglio di ricerca medica (MRC) (1-5) modificata in un sistema a 10 punti corrispondente alle modifiche MRC di più e meno (5, 5-,4+,4,4-, 3+,3, 3-,2,1,0; dove 5 è forza normale e 0 paralizzato).
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Basale e 24 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti vivi e senza tracheostomia a 24 mesi
Lasso di tempo: basale a 24 mesi
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I pazienti che hanno scelto di procedere alla tracheostomia sono stati valutati il mese della loro procedura.
I soggetti che hanno utilizzato continuamente la ventilazione a pressione positiva non invasiva per più di 10 giorni sono stati valutati come dipendenti dal ventilatore il primo giorno in cui hanno iniziato la ventilazione a pressione positiva non invasiva continua (NIPPV).
Tutti i soggetti sono stati seguiti per un periodo di 24 mesi.
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basale a 24 mesi
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Tasso di variazione nella scala di valutazione funzionale della SLA.
Lasso di tempo: Basale e 24 mesi
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La misura dell'esito secondario finale era il tasso di variazione del punteggio della scala di valutazione funzionale ALS (ALSFRS-r).
L'ALSFRS-r è stato completato ad ogni visita (randomizzazione e poi a 3, 6, 12, 18 e 24 mesi dopo la randomizzazione).
Questa è una scala da 0 a 48 che valuta la compromissione funzionale in 12 aree clinicamente rilevanti nella SLA.
Quarantotto è normale con piena funzionalità e zero è la perdita totale della funzione in tutte le funzioni cliniche.
Come per i punteggi MMT, il giorno del decesso è stato attribuito un punteggio pari a 0.
L'analisi dei punteggi ALSFRS-r come risultato secondario è stata eseguita in modo simile al punteggio MMT.
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Basale e 24 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Eric Sorenson, M.D., Department of Neurology, Mayo Clinic
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Howe CL, Bergstrom RA, Horazdovsky BF. Subcutaneous IGF-1 is not beneficial in 2-year ALS trial. Neurology. 2009 Oct 13;73(15):1247; author reply 1247-8. doi: 10.1212/WNL.0b013e3181b26ae6. No abstract available.
- Sorenson EJ, Windbank AJ, Mandrekar JN, Bamlet WR, Appel SH, Armon C, Barkhaus PE, Bosch P, Boylan K, David WS, Feldman E, Glass J, Gutmann L, Katz J, King W, Luciano CA, McCluskey LF, Nash S, Newman DS, Pascuzzi RM, Pioro E, Sams LJ, Scelsa S, Simpson EP, Subramony SH, Tiryaki E, Thornton CA. Subcutaneous IGF-1 is not beneficial in 2-year ALS trial. Neurology. 2008 Nov 25;71(22):1770-5. doi: 10.1212/01.wnl.0000335970.78664.36.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 giugno 2003
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 agosto 2007
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
1 dicembre 2007
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 maggio 2002
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 maggio 2002
Primo Inserito (STIMA)
7 maggio 2002
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
15 febbraio 2013
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 febbraio 2013
Ultimo verificato
1 febbraio 2013
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie del midollo spinale
- TDP-43 Proteinopatie
- Carenze di proteostasi
- Sclerosi
- Malattia del motoneurone
- Sclerosi laterale amiotrofica
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Modulatori della mitosi
- Mitogeni
Altri numeri di identificazione dello studio
- 1461-01
- R01NS042759 (NIH)
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