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Insulinähnlicher Wachstumsfaktor-1 in der Studie zur Amyotrophen Lateralsklerose (ALS).

13. Februar 2013 aktualisiert von: Mayo Clinic

Insulinähnlicher Wachstumsfaktor-1 bei Amyotropher Lateralsklerose (ALS)

Der Zweck dieser multizentrischen Studie besteht darin festzustellen, ob der insulinähnliche Wachstumsfaktor 1 (IGF-I) die fortschreitende Schwäche bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) verlangsamt. Die Studienteilnehmer werden nach ihrer Einschreibung 2 Jahre lang nachbeobachtet. Sie erhalten entweder ein Placebo oder das aktive IGF-I. Die Prüfungen finden in ca. 6-monatigen Abständen statt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Ziel dieser Studie war es festzustellen, ob IGF-1 (MyotrophinTM) das Fortschreiten der Schwäche bei Amyotropher Lateralsklerose (ALS) verlangsamt. An dieser doppelblinden, placebokontrollierten zweijährigen Studie nahmen 330 Patienten mit ALS aus 20 medizinischen Zentren teil. Die Hälfte der Patienten erhielt IGF-1 und die andere Hälfte Placebo. Das Medikament wird zweimal täglich verabreicht.

ALS ist eine neurodegenerative Erkrankung, die fortschreitende Muskelschwäche und den Verlust von Motoneuronen verursacht. IGF-1 ist ein neurotropher Faktor, der für die normale Entwicklung des Nervensystems unerlässlich ist und in Tiermodellen und Zellkultursystemen einen Schutz von Motoneuronen zeigt. Es wird angenommen, dass es Zelltodwege blockiert und die Reinnervation von Muskeln sowie das Wachstum und die Regeneration von Axonen fördert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

330

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00935
        • University of Puerto Rico
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85259
        • Mayo Clinic in Scottsdale
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Mayo Clinic in Jacksonville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan Medical Center
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississippi
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • University of Pennsylvania, Pennsylvania Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Methodist Hospital
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Froedtert and Medical College Clinics

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien

Patienten, die an dieser Studie teilnehmen:

  • Sind zwischen 18 und 80 Jahre alt.
  • Rechtliche Einwohner der Vereinigten Staaten oder Kanadas.
  • Haben Sie eine Geschichte eines chronischen Beginns einer progressiven motorischen Schwäche von weniger als 24 Monaten Dauer.
  • Erfüllen Sie die Kriterien von El Escorial für wahrscheinliche oder eindeutige ALS.
  • Frauen, die chirurgisch steril sind, zwei Jahre nach der Menopause oder im gebärfähigen Alter sind, müssen eine medizinisch akzeptable Methode der Empfängnisverhütung anwenden und der weiteren Anwendung dieser Methode für die Dauer der Studie zustimmen. Akzeptable Methoden umfassen eine Barrieremethode mit Spermizid, orale Kontrazeptiva (normale Dosen sind akzeptabel; niedrig dosierte orale Kontrazeptiva oder kontrazeptive Implantate müssen mit einer Barrieremethode verwendet werden), Intrauterinpessar (IUP) oder Abstinenz. Haben Sie einen negativen Schwangerschaftstest.
  • Sind in der Lage, die Protokollanforderungen einzuhalten.
  • Kann eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben.
  • Haben Sie einen manuellen Muskeltestwert von weniger als 8.
  • Haben Sie eine forcierte Vitalkapazität durch Lungenfunktionstest *60% vorhergesagt.

Ausschlusskriterien:

Patienten, die an dieser Studie teilnehmen, werden nicht:

  • Haben Sie eine der folgenden Erkrankungen: Nierenerkrankung (Kreatin > 2,0) oder andere aktive systemische Erkrankung
  • Haben Sie klinisch signifikante Anomalien bei der Laborbewertung vor der Studie, der körperlichen Untersuchung, dem EKG, der Röntgenaufnahme des Brustkorbs oder der augenärztlichen Untersuchung.
  • Haben Sie einen klinisch signifikanten medizinischen Zustand (z. B. hatte innerhalb von sechs Monaten nach Studienbeginn einen Myokardinfarkt, Angina pectoris und / oder kongestive Herzinsuffizienz), der nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten gefährden würde.
  • Diabetes Typ I oder Typ II haben.
  • Haben Sie eine Vorgeschichte von Krebs, einschließlich Melanom, mit Ausnahme von lokalisiertem Hautkrebs (ohne Anzeichen von Metastasen, signifikanter Invasion oder Wiederauftreten innerhalb von drei Jahren nach Studienbeginn) und Karzinom in situ des Gebärmutterhalses (nur Frauen).
  • Haben innerhalb von 30 Tagen nach dem Basisbesuch ein Prüfpräparat verwendet.
  • Hatte ein Tracheostoma.
  • Haben Sie einen Beck's Depression Inventory-Score * 12.
  • Rechtmäßigen Wohnsitz außerhalb der Vereinigten Staaten oder Kanadas haben.
  • Schwanger sein oder stillen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
ACTIVE_COMPARATOR: IGF-1
Insulinähnlicher Wachstumsfaktor Typ 1 wird zweimal täglich mit 0,05 mg pro kg Körpergewicht subkutan verabreicht
Arzneimittel: Insulinähnlicher Wachstumsfaktor, Typ 1
0,05 mg pro kg Körpergewicht subkutan zweimal täglich
Andere Namen:
  • Mycotrophin
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo-Arm
Arzneimittel: Placebo
Das Placebo repräsentierte das inerte Suspensionsvehikel für IGF-1. Es wurde, basierend auf dem Körpergewicht, zweimal täglich subkutan in der gleichen Menge wie das aktive Arzneimittel verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungsrate des Composite Manual Muscle Testing (MMT)-Scores
Zeitfenster: Baseline und 24 Monate
Der primäre Endpunkt war die Änderungsrate des MMT-Scores. MMT umfasste die Untersuchung von 34 Muskelgruppen mit Standardpositionierung. Der endgültige MMT-Wert stellte einen Durchschnitt der 34 untersuchten Muskeln dar und reichte von 10 bis 0 (10 normale Kraft, 0 gelähmt). Der individuelle Muskel-Score basierte auf der Bewertungsskala des Medical Research Council (MRC) (1-5), modifiziert zu einem 10-Punkte-System entsprechend den MRC-Modifikationen von Plus und Minus (5, 5-, 4+, 4, 4-, 3+,3,3-,2,1,0; wobei 5 normale Kraft und 0 gelähmt bedeutet).
Baseline und 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der lebenden und tracheotomiefreien Teilnehmer nach 24 Monaten
Zeitfenster: Ausgangswert bis 24 Monate
Patienten, die sich für eine Tracheostomie entschieden, wurden im Monat ihres Eingriffs untersucht. Patienten, die länger als 10 Tage kontinuierlich eine nicht-invasive Überdruckbeatmung nutzten, wurden am ersten Tag, an dem sie mit der kontinuierlichen nicht-invasiven Überdruckbeatmung (NIPPV) begannen, als beatmungsabhängig eingestuft. Alle Probanden wurden über den Zeitraum von 24 Monaten beobachtet.
Ausgangswert bis 24 Monate
Änderungsrate der ALS-Funktionsbewertungsskala.
Zeitfenster: Baseline und 24 Monate
Das letzte sekundäre Ergebnismaß war die Änderungsrate des ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-r)-Scores. Der ALSFRS-r wurde bei jedem Besuch ausgefüllt (Randomisierung und dann 3, 6, 12, 18 und 24 Monate nach der Randomisierung). Dies ist eine Skala von 0 bis 48, die die Funktionsbeeinträchtigung in 12 klinisch relevanten Bereichen bei ALS bewertet. Achtundvierzig ist normal bei voller Funktion und null ist vollständiger Funktionsverlust in allen klinischen Funktionen. Wie bei den MMT-Scores wurde am Todestag ein Score von 0 unterstellt. Die Analyse der ALSFRS-r-Scores als sekundäres Ergebnis wurde in ähnlicher Weise wie der MMT-Score durchgeführt.
Baseline und 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mayo Clinic

Mitarbeiter

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
ALS Association
Cephalon

Ermittler

  • Hauptermittler: Eric Sorenson, M.D., Department of Neurology, Mayo Clinic

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2003

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. August 2007

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Dezember 2007

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Mai 2002

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Mai 2002

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

7. Mai 2002

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

15. Februar 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Februar 2013

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 1461-01
  • R01NS042759 (NIH)

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