Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Insuline-achtige groeifactor-1 in proef met amyotrofische laterale sclerose (ALS).

13 februari 2013 bijgewerkt door: Mayo Clinic

Insuline-achtige groeifactor-1 bij amyotrofische laterale sclerose (ALS)

Het doel van deze multicenter studie is om te bepalen of insuline-achtige groeifactor-1 (IGF-I) de progressieve zwakte vertraagt ​​bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS). Deelnemers aan de studie worden na inschrijving gedurende 2 jaar gevolgd. Ze krijgen een placebo of de actieve IGF-I. Examens vinden plaats met tussenpozen van ongeveer 6 maanden.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van deze studie was om te bepalen of IGF-1 (MyotrophinTM) de progressie van zwakte bij amyotrofische laterale sclerose (ALS) vertraagt. Driehonderddertig patiënten met ALS uit 20 medische centra namen deel aan deze dubbelblinde, placebogecontroleerde twee jaar durende studie. De helft van de patiënten kreeg IGF-1 en de andere helft kreeg een placebo. Het medicijn wordt twee keer per dag toegediend.

ALS is een neurodegeneratieve aandoening die progressieve spierzwakte en verlies van motorneuronen veroorzaakt. IGF-1 is een neurotrofe factor die essentieel is voor de normale ontwikkeling van het zenuwstelsel en toont bescherming van motorneuronen in diermodellen en celkweeksystemen. Aangenomen wordt dat het celdoodpaden blokkeert en spierreïnnervatie en axonale groei en regeneratie bevordert.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

330

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00935
        • University of Puerto Rico
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
        • Mayo Clinic in Scottsdale
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Mayo Clinic in Jacksonville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan Medical Center
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Hennepin County Medical Center
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • University of Mississippi
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • University of Pennsylvania, Pennsylvania Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Methodist Hospital
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26506
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Froedtert and Medical College Clinics

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria

Patiënten die deelnemen aan deze studie:

  • Zijn tussen de 18 en 80 jaar oud.
  • Wettelijke inwoners van de Verenigde Staten of Canada.
  • Een voorgeschiedenis hebben van een chronisch begin van een progressieve motorische zwakte van minder dan 24 maanden.
  • Voldoen aan de El Escorial-criteria van waarschijnlijke of definitieve ALS.
  • Als een vrouw chirurgisch onvruchtbaar is, twee jaar na de menopauze, of als ze zwanger kan worden, moet ze een medisch aanvaardbare anticonceptiemethode gebruiken en ermee instemmen deze methode te blijven gebruiken voor de duur van het onderzoek. Aanvaardbare methoden zijn onder meer een barrièremethode met zaaddodend middel, orale anticonceptiva (normale doses zijn acceptabel; lage dosis orale anticonceptiva of anticonceptie-implantaten moeten worden gebruikt met een barrièremethode), spiraaltje (IUD) of onthouding. Heb een negatieve zwangerschapstest.
  • Kunnen voldoen aan protocolvereisten.
  • Kan schriftelijke geïnformeerde toestemming geven.
  • Heb een handmatige spiertestscore van minder dan 8.
  • Een geforceerde vitale capaciteit hebben door longfunctietesten *60% voorspeld.

Uitsluitingscriteria:

Patiënten die deelnemen aan deze studie zullen niet:

  • Een van de volgende aandoeningen heeft: nierziekte (creatine > 2,0) of andere actieve systemische ziekte
  • Klinisch significante afwijkingen hebben op de laboratoriumevaluatie voorafgaand aan de studie, lichamelijk onderzoek, ECG, thoraxfoto of oogheelkundig onderzoek.
  • Een klinisch significante medische aandoening hebben (bijv. binnen zes maanden na baseline een myocardinfarct, angina pectoris en/of congestief hartfalen gehad) die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de patiënt in gevaar zou kunnen brengen.
  • Diabetes type I of type II hebt.
  • Een voorgeschiedenis hebben van kanker, waaronder melanoom, met uitzondering van gelokaliseerde huidkanker (zonder bewijs van metastase, significante invasie of opnieuw optreden binnen drie jaar na baseline) en carcinoom in situ van de baarmoederhals (alleen vrouwen).
  • Een onderzoeksgeneesmiddel hebben gebruikt binnen 30 dagen na het basisbezoek.
  • Heb een tracheostoma gehad.
  • Heb een Beck's Depression Inventory-score * 12.
  • Legaal verblijf hebben buiten de Verenigde Staten of Canada.
  • Zwanger zijn of borstvoeding geven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
ACTIVE_COMPARATOR: IGF-1
Insuline-achtige groeifactor, type 1 krijgt tweemaal daags subcutaan 0,05 mg per kg lichaamsgewicht toegediend
Geneesmiddel: Insuline-achtige groeifactor, type 1
0,05 mg per kg lichaamsgewicht tweemaal daags subcutaan toegediend
Andere namen:
  • Mycotrofine
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo-arm
Geneesmiddel: Placebo
De placebo vertegenwoordigde het inerte suspensievehiculum voor de IGF-1. Het werd tweemaal daags subcutaan toegediend in een gelijk volume als het actieve geneesmiddel op basis van lichaamsgewicht.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingssnelheid in samengestelde handmatige spiertestscore (MMT).
Tijdsspanne: Basislijn en 24 maanden
De primaire uitkomstmaat was de mate van verandering in de MMT-score. MMT omvatte het onderzoek van 34 spiergroepen met standaard positionering. De uiteindelijke MMT-score vertegenwoordigde een gemiddelde van de 34 onderzochte spieren en varieerde van 10 tot 0 (10 normale kracht, 0 verlamd). De individuele spierscore was gebaseerd op de beoordelingsschaal van de Medical Research Council (MRC) (1-5) gewijzigd in een 10-puntensysteem dat overeenkomt met de MRC-aanpassingen van plus en min (5, 5-,4+,4,4-, 3+,3, 3-,2,1,0; waarbij 5 normale kracht is en 0 verlamd).
Basislijn en 24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers levend en tracheostomievrij na 24 maanden
Tijdsspanne: basislijn tot 24 maanden
Patiënten die ervoor kozen om over te gaan tot tracheostomie, werden beoordeeld in de maand van hun procedure. Proefpersonen die langer dan 10 dagen non-invasieve overdrukventilatie gebruikten, werden beoordeeld als beademingsafhankelijk op de eerste dag dat ze begonnen met continue niet-invasieve overdrukventilatie (NIPPV). Alle proefpersonen werden gedurende de periode van 24 maanden gevolgd.
basislijn tot 24 maanden
Veranderingssnelheid in functionele beoordelingsschaal ALS.
Tijdsspanne: Basislijn en 24 maanden
De uiteindelijke secundaire uitkomstmaat was de mate van verandering in de ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-r)-score. De ALSFRS-r werd bij elk bezoek ingevuld (randomisatie en vervolgens 3, 6, 12, 18 en 24 maanden na randomisatie). Dit is een schaal van 0 tot 48 die functionele beperkingen beoordeelt op 12 klinisch relevante gebieden bij ALS. Achtenveertig is normaal bij volledige functie en nul is totaal verlies van functie in alle klinische functies. Net als bij de MMT-scores werd op de dag van overlijden een score van 0 toegerekend. Analyse van de ALSFRS-r-scores als secundair resultaat werd op dezelfde manier uitgevoerd als de MMT-score.
Basislijn en 24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mayo Clinic

Medewerkers

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
ALS Association
Cephalon

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Eric Sorenson, M.D., Department of Neurology, Mayo Clinic

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2003

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 augustus 2007

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 december 2007

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 mei 2002

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 mei 2002

Eerst geplaatst (SCHATTING)

7 mei 2002

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

15 februari 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 februari 2013

Laatst geverifieerd

1 februari 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1461-01
  • R01NS042759 (NIH)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren