Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Orální pidolát hořečnatý, Hemoglobin SC onemocnění, MG pidolát

15. listopadu 2012 aktualizováno: Brigitta Mueller, Baylor College of Medicine

Vliv perorálně podaného pidolátu hořečnatého na výskyt bolestivých krizí u pacientů s onemocněním hemoglobin SC

Subjekty mají formu srpkovité anémie, nazývanou hemoglobinová SC nemoc. To má za následek abnormálně tvarované červené krvinky, které se „zaseknou“ v krevních cévách, což má za následek epizody silné bolesti (bolestivé krize). Krizemi bolesti trpí také pacienti s častější formou srpkovité anémie, nazývanou hemoglobin SS. Léčba lékem hydroxyurea je k dispozici, aby pomohla předcházet bolestivým krizím u onemocnění hemoglobinem SS, ale neexistuje žádná dobrá léčba, která by pomohla předejít bolestivým krizím u onemocnění hemoglobin SC.

Ukázalo se, že jedním z důvodů tvorby abnormálně tvarovaných červených krvinek u pacientů s SC onemocněním je skutečnost, že tyto buňky neobsahují dostatek vody; jsou dehydratovaní. Pití většího množství vody nezvýší množství vody v buňkách. Některé soli a minerály však mohou mít vliv na množství vody v červených krvinkách. Jeden z nejdůležitějších minerálů, který to ovlivňuje, se nazývá hořčík. Hořčík je přítomen v potravinách a také v některých lécích používaných k léčbě pálení žáhy. Hořčík se úspěšně používá u zvířat i lidí ke zvýšení množství vody v červených krvinkách a většina lidí jej velmi dobře snáší.

Vyšetřovatelé používají novou formu hořčíku známou jako pidolát hořečnatý, protože tato forma hořčíku může pomoci s příznaky onemocnění, aniž by způsobovala průjem (běžný vedlejší účinek produktů s hořčíkem).

Účel Účelem této studie je zjistit, zda léčba pidolátem hořečnatým zvýší množství vody v červených krvinkách a povede k menšímu počtu bolestivých krizí u pacientů s hemoglobin SC onemocněním, přičemž nezpůsobí průjem.

Studie bude trvat přibližně 64 týdnů (přibližně 16 měsíců).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o placebem kontrolovanou studii, což znamená, že účinnost léku hořčíku (jehož chemická forma je známá jako Mg pidolát) bude porovnána s placebem. Placebo vypadá jako lék, který je studován (v tomto případě hořčík), ale neobsahuje žádnou účinnou látku jakéhokoli druhu. Porovnání hořčíku s placebem pomůže rozhodnout, zda je hořčík lepší než léčba placebem.

Studie trvá 64 týdnů (asi 16 měsíců) a je rozdělena na 2 části, každá část trvá 32 týdnů (8 měsíců). Během první části studie bude medikace (hořčík nebo placebo) užívána dvakrát denně po dobu 24 týdnů (přibližně 6 měsíců), následovaná žádnou studijní medikací po dobu 8 týdnů. Těchto 8 týdnů se nazývá vymývací období, během kterého se z těla „vyplavují“ účinky studovaného léku. Po 8 týdnech vymývání pacienti vstoupí do druhé části studie. Během této druhé části bude studovaná medikace (hořčík nebo placebo) opět užívána dvakrát denně po dobu 24 týdnů. Během druhé části studie účastníci obdrží jakýkoli studijní lék, který nebyl užíván během první části studie. Po druhých 24 týdnech bude následovat období pozorování 8 týdnů (během této doby není užívána žádná studovaná medikace). Studie je ukončena na konci 8týdenního pozorovacího období. Účastníci budou užívat hořčík po dobu 24 týdnů a placebo po dobu 24 týdnů. Rozhodnutí, zda účastníci dostanou jako první hořčík nebo placebo, provede náhodně počítač. Jedná se o dvojitě zaslepenou studii, což znamená, že ani účastník, ani lékař studie nebudou vědět, který studijní lék užívá během každé části studie. V případě potřeby však může být studie z bezpečnostních důvodů odslepena.

Pokud účastník zareaguje na studijní medikaci, může se v ní pokračovat po dokončení 24 týdnů.

Studovaný lék je ve formě tekutiny, užívá se dvakrát denně (ráno a večer), přičemž skutečné množství závisí na hmotnosti účastníka.

Během této studie bude účastník pravidelně navštěvován na klinice; zpočátku každé 2 týdny, později jednou měsíčně. Během studie proběhne celkem 21 návštěv kliniky. Tři z nich jsou návštěvy na klinikách, které by se normálně konaly v rámci rutinní léčby tohoto onemocnění. Dalších 18 návštěv je nutných pro tuto studii. Při každé návštěvě budou účastníci absolvovat krevní testy, aby se změřilo množství hořčíku v krvi, zejména červených krvinek, ale také aby se zjistily další změny, které by mohly nastat. Celkové množství krve odebrané během 16měsíční studie je 120 ml (24 čajových lžiček), což je bezpečné množství. Tři ml (půl čajové lžičky) budou odebrány při 13 návštěvách, 5 ml (1 čajová lžička) při 4 návštěvách a 15 ml (3 čajové lžičky) při dalších 4 návštěvách. Při 4 návštěvách kliniky bude proveden test moči.

Během studie budou účastníci požádáni, aby si ve formě deníku vedli záznamy o všech epizodách bolesti nebo jakýchkoli jiných změnách, kterých si všimli.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Tento protokol je otevřený pro muže a ženy všech ras s diagnózou těžké srpkovité hemoglobinopatie za předpokladu, že splňují také následující kritéria způsobilosti:

  • Dospělí a dětští pacienti s onemocněním Hb SC, kteří jsou schopni spolknout přípravek Pidolát Mg a kteří měli alespoň jednu předchozí bolestivou krizi.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s transfuzí do 90 dnů od vstupu do studie,
  • Pacienti se zvýšenými (>1,5násobek horní hranice normy pro věk) BUN, kreatininu nebo jaterních funkčních testů >3násobkem horní hranice normy pro věk,
  • Pacienti, kteří pravidelně (tj. více než 2 dny v týdnu) užívají léky obsahující hořčík (Mylanta, Maalox atd.).
  • Pacienti s progresivním nervosvalovým onemocněním nebo pacienti léčení blokátorem kalciových kanálů.
  • Těhotenství

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo

Počítačem generovaný randomizační seznam vytvoří statistik Baylor College of Medicine (nesouvisející se studií) před studií.

Pacienti jsou náhodně rozděleni tak, aby buď začali s Mg pidolátem nebo placebem, a v této léčbě budou pokračovat po dobu 24 týdnů. Poté, po 2měsíčním vymývacím období, budou převedeni na druhé rameno a pokračují v tomto rameni dalších 24 týdnů, po kterých bude následovat 8 týdnů pozorování bez studovaného léku. Jak pacient, tak poskytovatel (poskytovatelé) lékařské péče budou zaslepeni vůči přiřazení léčby. Mg pidolát a placebo budou distribuovány prostřednictvím lékárny se štítky, které neoznačují přiřazení.
Lék: Placebo
Studovaný lék bude kapalina obsahující ekvivalentní množství placeba jako studijní lék, rozdělená do 2 denních dávek. Placebo bude mít stejné množství sacharózy a prášku Tropical Punch jako studijní lék, MG Pidolate, a také 45 g laktózy. Subjekty budou pokračovat ve stejném úkolu po dobu 6 měsíců a poté přejdou do druhého ramene (po 2měsíčním vymývacím období).
Aktivní komparátor: Správa MG Pidolate

Počítačem generovaný randomizační seznam vytvoří statistik Baylor College of Medicine (nesouvisející se studií) před studií.

Pacienti jsou náhodně rozděleni tak, aby buď začali s Mg pidolátem nebo placebem, a v této léčbě budou pokračovat po dobu 24 týdnů. Poté, po 2měsíčním vymývacím období, budou převedeni na druhé rameno a pokračují v tomto rameni dalších 24 týdnů, po kterých bude následovat 8 týdnů pozorování bez studovaného léku. Jak pacient, tak poskytovatel (poskytovatelé) lékařské péče budou zaslepeni vůči přiřazení léčby. Mg pidolát a placebo budou distribuovány prostřednictvím lékárny se štítky, které neoznačují přiřazení.
Lék: Mg Pidolate
Bude použit Mag 2 (pidolát hořečnatý, granulovaný prášek, obsahující 0,184 g Mg/balíček, což odpovídá 7,6 mmol nebo 15,2 meq Mg), protože tento přípravek má méně vedlejších účinků, jako je průjem, než jiné Mg přípravky. Studovaným lékem bude tekutina obsahující 0,6 meq Mg pidolátu/kg tělesné hmotnosti za den, rozdělená do 2 denních dávek. Pidolát hořečnatý (45 g) bude distribuován jako předem smíchaný prášek obsahující prášek Koolaid Tropical Punch (9 g) a sacharózu (67 g).
Ostatní jména:
  • Pidolát hořečnatý

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnocení, zda léčba perorálním Mg pidolátem snižuje počet bolestivých krizí.
Časové okno: 64 týdnů
Pro každého pacienta bude vypočítán rozdíl ve frekvenci bolestivých epizod mezi 2 léčebnými modalitami. Cílem je snížit frekvenci bolestivých epizod alespoň o 50 %.
64 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení tolerance dlouhodobé léčby perorálním Mg pidolátem.
Časové okno: 16 měsíců
Nežádoucí účinky budou uvedeny v tabulce podle tělesného systému, závažnosti a vztahu k léčbě, aby se určila tolerance.
16 měsíců
Zjistit, zda léčba perorálním Mg pidolátem zvyšuje intracelulární obsah Mg v erytrocytech.
Časové okno: 16 měsíců
střední hodnoty budou porovnány Wilcoxonovým testem se znaménkem nebo párovým t-testem
16 měsíců
Hodnocení vlivu terapie Mg pidolátem na kotransportní aktivitu K-Cl a stav hydratace červených krvinek
Časové okno: 16 měsíců
K posouzení snížení nebo zvýšení aktivity kotransportního systému K-CL bude použit McNemarův test.
16 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Baylor College of Medicine

Spolupracovníci

Boston Children's Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Brigitta Mueller, MD, Baylor College of Medicine

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2001

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2006

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. června 2002

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. června 2002

První zveřejněno (Odhad)

28. června 2002

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

19. listopadu 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. listopadu 2012

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • H9251 MG Pidolate
  • MG Pidolate (Jiný identifikátor: Baylor College of Medicine)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit