Oraal magnesiumpidolaat, hemoglobine SC-ziekte, MG-pidolaat
Het effect van oraal magnesiumpidolaat op de incidentie van pijnlijke crises bij patiënten met hemoglobine SC-ziekte
Proefpersonen hebben een vorm van sikkelcelanemie, genaamd hemoglobine SC-ziekte. Dit resulteert in abnormaal gevormde rode bloedcellen die 'vast komen te zitten' in bloedvaten en vervolgens resulteren in periodes van hevige pijn (pijncrises). Patiënten met de meer algemene vorm van sikkelcelanemie, genaamd hemoglobine SS-ziekte, lijden ook aan pijncrises. Behandeling met het medicijn hydroxyurea is beschikbaar om de pijncrises bij de hemoglobine-SS-ziekte te helpen voorkomen, maar er is geen goede behandeling om de pijncrises bij de hemoglobine-SC-ziekte te helpen voorkomen.
Het is aangetoond dat een van de redenen voor de vorming van abnormaal gevormde rode bloedcellen bij patiënten met SC-ziekte het feit is dat deze cellen niet genoeg water bevatten; ze zijn uitgedroogd. Meer water drinken zal de hoeveelheid water in de cellen niet verhogen. Bepaalde zouten en mineralen kunnen echter een effect hebben op de hoeveelheid water in de rode bloedcellen. Een van de belangrijkste mineralen die hier invloed op heeft, is magnesium. Magnesium is aanwezig in voedsel en ook in bepaalde medicijnen die worden gebruikt om brandend maagzuur te behandelen. Magnesium is zowel bij dieren als bij mensen met succes gebruikt om de hoeveelheid water in de rode bloedcellen te verhogen en wordt door de meeste mensen zeer goed verdragen.
Onderzoekers gebruiken een nieuwe vorm van magnesium, bekend als magnesiumpidolaat, omdat deze vorm van magnesium kan helpen bij de symptomen van ziekte zonder diarree te veroorzaken (een veelvoorkomende bijwerking van magnesiumproducten).
Doel Het doel van deze studie is om uit te vinden of behandeling met magnesiumpidolaat de hoeveelheid water in de rode bloedcel zal verhogen en zal resulteren in minder pijnlijke crises bij patiënten met hemoglobine SC-ziekte zonder diarree te veroorzaken.
Het onderzoek duurt ongeveer 64 weken (ongeveer 16 maanden).
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een placebogecontroleerde studie, wat betekent dat de effectiviteit van de magnesiummedicatie (waarvan de chemische vorm bekend staat als Mg-pidolaat) zal worden vergeleken met placebo. Een placebo lijkt op het medicijn dat wordt bestudeerd (in dit geval magnesium) maar bevat geen enkel actief medicijn. Het vergelijken van magnesium met placebo zal helpen beslissen of magnesium beter is dan behandeling met placebo.
Het onderzoek duurt 64 weken (ongeveer 16 maanden) en bestaat uit 2 delen, waarbij elk deel 32 weken (8 maanden) duurt. Tijdens het eerste deel wordt de studiemedicatie (magnesium of placebo) gedurende 24 weken (ongeveer 6 maanden) tweemaal daags ingenomen, gevolgd door geen studiemedicatie gedurende 8 weken. Deze 8 weken worden een uitwasperiode genoemd, gedurende welke tijd de effecten van de studiemedicatie uit het lichaam worden 'uitgewassen'. Na de wash-out 8 weken gaan de patiënten het tweede deel van de studie in. Tijdens dit tweede deel wordt de studiemedicatie (magnesium of placebo) opnieuw tweemaal daags ingenomen gedurende 24 weken. Tijdens het tweede deel van de studie krijgen de deelnemers de studiemedicatie die ze tijdens het eerste deel van de studie niet hebben ingenomen. Na de tweede 24 weken volgt een observatieperiode van 8 weken (gedurende welke tijd geen studiemedicatie wordt ingenomen). Het onderzoek is voltooid aan het einde van de observatieperiode van 8 weken. Deelnemers nemen magnesium gedurende 24 weken en placebo gedurende 24 weken. De beslissing of deelnemers eerst magnesium of placebo krijgen, wordt willekeurig door een computer genomen. Dit is een dubbelblind onderzoek, wat betekent dat noch de deelnemer, noch de onderzoeksarts tijdens elk onderdeel van het onderzoek weet welke studiemedicatie wordt ingenomen. Indien nodig kan de studie echter worden gedeblindeerd voor veiligheidskwesties.
Als de deelnemer reageert op de studiemedicatie, kan deze na afloop van de 24 weken worden voortgezet.
De onderzoeksmedicatie is in de vorm van een vloeistof, twee keer per dag ('s ochtends en 's avonds) ingenomen, waarbij de werkelijke hoeveelheid afhankelijk is van het gewicht van de deelnemer.
Tijdens dit onderzoek zal de deelnemer regelmatig in de kliniek worden gezien; aanvankelijk om de 2 weken, later eenmaal per maand. Tijdens de studie zullen in totaal 21 kliniekbezoeken plaatsvinden. Drie hiervan zijn kliniekbezoeken die normaal gesproken plaatsvinden bij de routinematige behandeling van deze ziekte. De overige 18 bezoeken zijn vereist voor dit onderzoek. Bij elk bezoek zullen deelnemers bloedtesten ondergaan om de hoeveelheid magnesium in het bloed te meten, vooral de rode bloedcellen, maar ook om te kijken naar eventuele andere veranderingen die kunnen optreden. De totale hoeveelheid bloed die tijdens de studie van 16 maanden is verzameld, is 120 ml (24 theelepels), wat een veilige hoeveelheid is. Bij 13 bezoeken wordt drie ml (halve theelepel) afgenomen, bij 4 bezoeken 5 ml (1 theelepel) en bij nog eens 4 bezoeken 15 ml (3 theelepels). Bij 4 van de polikliniekbezoeken wordt een urineonderzoek uitgevoerd.
Tijdens het onderzoek wordt de deelnemers gevraagd om alle pijnepisodes of andere veranderingen die worden opgemerkt bij te houden in de vorm van een dagboek.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Dit protocol staat open voor mannelijke en vrouwelijke patiënten van alle rassen met een diagnose van ernstige sikkelhemoglobinopathie, op voorwaarde dat ze ook voldoen aan de volgende geschiktheidscriteria:
- Volwassen en pediatrische patiënten met Hb SC-ziekte die het Mg-pidolaatpreparaat kunnen slikken en die ten minste één eerdere pijnlijke crisis hebben gehad.
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten die binnen 90 dagen na deelname aan het onderzoek een transfusie kregen,
- Patiënten met verhoogde (> 1,5 keer bovengrens van normaal voor leeftijd) BUN, creatinine of leverfunctietesten > 3 keer de bovengrens van normaal voor leeftijd,
- Patiënten die regelmatig (d.w.z. meer dan 2 dagen per week) een magnesiumbevattend medicijn gebruiken (Mylanta, Maalox, enz.).
- Patiënten met progressieve neuromusculaire aandoeningen of patiënten die worden behandeld met een calciumantagonist.
- Zwangerschap
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Voorafgaand aan het onderzoek zal een door de computer gegenereerde randomisatielijst worden opgesteld door een statisticus van het Baylor College of Medicine (niet gerelateerd aan het onderzoek). Patiënten worden willekeurig toegewezen om te beginnen met Mg-pidolaat of placebo en zullen die therapie gedurende 24 weken voortzetten. Daarna, na een wash-outperiode van 2 maanden, worden ze overgeschakeld naar de andere arm en gaan ze nog 24 weken door met die arm, gevolgd door 8 weken observatie zonder studiemedicatie. Zowel de patiënt als de medische zorgverlener(s) zullen blind zijn voor de behandelopdracht. Mg pidolaat en placebo zullen via de apotheek verdeeld worden met etiketten die de opdracht niet aangeven. |
De studiemedicatie zal een vloeistof zijn die een equivalente hoeveelheid placebo bevat als de studiemedicatie, verdeeld over 2 dagelijkse doses. De placebo zal dezelfde hoeveelheid sucrose en Tropical Punch-poeder bevatten als de studiemedicatie, MG Pidolate, evenals 45 g van lactose.
De proefpersonen gaan 6 maanden door met dezelfde opdracht en schakelen dan over naar de andere arm (na een wash-outperiode van 2 maanden).
|
|
Actieve vergelijker: MG Pidolaat Administratie
Voorafgaand aan het onderzoek zal een door de computer gegenereerde randomisatielijst worden opgesteld door een statisticus van het Baylor College of Medicine (niet gerelateerd aan het onderzoek). Patiënten worden willekeurig toegewezen om te beginnen met Mg-pidolaat of placebo en zullen die therapie gedurende 24 weken voortzetten. Daarna, na een wash-outperiode van 2 maanden, worden ze overgeschakeld naar de andere arm en gaan ze nog 24 weken door met die arm, gevolgd door 8 weken observatie zonder studiemedicatie. Zowel de patiënt als de medische zorgverlener(s) zullen blind zijn voor de behandelopdracht. Mg pidolaat en placebo zullen via de apotheek verdeeld worden met etiketten die de opdracht niet aangeven. |
Mag 2 zal worden gebruikt (magnesiumpidolaat, een korrelig poeder dat 0,184 g Mg/pakket bevat, gelijk aan 7,6 mmol of 15,2 meq Mg), aangezien dit preparaat minder bijwerkingen zoals diarree heeft dan andere Mg-preparaten.
De studiemedicatie zal een vloeistof zijn die 0,6 meq Mg pidolaat/kg lichaamsgewicht per dag bevat, verdeeld over 2 dagelijkse doses.
Het Mg-pidolaat (45 g) wordt gedistribueerd als een voorgemengd poeder dat Koolaid Tropical Punch-poeder (9 g) en sucrose (67 g) bevat.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Evaluatie of behandeling met oraal Mg-pidolaat het aantal pijnlijke crises vermindert.
Tijdsspanne: 64 weken
|
Voor elke patiënt wordt het verschil in frequentie van pijnlijke episoden tussen de 2 behandelingsmodaliteiten berekend.
Het doel is om de frequentie van pijnlijke episodes met minstens 50% te verminderen.
|
64 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Evaluatie van de tolerantie van langdurige behandeling met oraal Mg-pidolaat.
Tijdsspanne: 16 maanden
|
Bijwerkingen worden getabelleerd per lichaamssysteem, ernst en relatie tot de behandeling om de tolerantie te bepalen.
|
16 maanden
|
|
Om erachter te komen of behandeling met oraal Mg-pidolaat het intracellulaire Mg-gehalte van erytrocyten verhoogt.
Tijdsspanne: 16 maanden
|
gemiddelde waarden zullen worden vergeleken met de door Wilcoxon ondertekende -rangtest of de gepaarde t-test
|
16 maanden
|
|
Evaluaties van het effect van Mg-pidolaattherapie op de K-Cl-cotransportactiviteit en RBC-hydratatiestatus
Tijdsspanne: 16 maanden
|
De test van McNemar zal worden gebruikt om de afname of toename van de activiteit van het K-CL-cotransportsysteem te beoordelen.
|
16 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Brigitta Mueller, MD, Baylor College of Medicine
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- H9251 MG Pidolate
- MG Pidolate (Andere identificatie: Baylor College of Medicine)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .