Orales Magnesiumpidolat, Hämoglobin-SC-Krankheit, MG-Pidolat
Die Wirkung von oralem Magnesiumpidolat auf das Auftreten schmerzhafter Krisen bei Patienten mit Hämoglobin-SC-Erkrankung
Die Probanden haben eine Form der Sichelzellkrankheit, die als Hämoglobin-SC-Krankheit bezeichnet wird. Dies führt zu anormal geformten roten Blutkörperchen, die in Blutgefäßen „stecken bleiben“ und dann zu starken Schmerzepisoden (Schmerzkrisen) führen. Patienten mit der häufigeren Form der Sichelzellkrankheit, der so genannten Hämoglobin-SS-Krankheit, leiden ebenfalls unter Schmerzkrisen. Eine Behandlung mit dem Medikament Hydroxyharnstoff ist verfügbar, um die Schmerzkrisen bei der Hämoglobin-SS-Krankheit zu verhindern, aber es gibt keine gute Behandlung, um die Schmerzkrisen bei der Hämoglobin-SC-Krankheit zu verhindern.
Es hat sich gezeigt, dass einer der Gründe für die Bildung abnormal geformter roter Blutkörperchen bei Patienten mit SC-Erkrankung die Tatsache ist, dass diese Zellen nicht genügend Wasser enthalten; sie sind dehydriert. Mehr Wasser zu trinken wird die Wassermenge in den Zellen nicht erhöhen. Bestimmte Salze und Mineralien können sich jedoch auf den Wassergehalt der roten Blutkörperchen auswirken. Einer der wichtigsten Mineralstoffe, der dies beeinflusst, heißt Magnesium. Magnesium ist in Lebensmitteln und auch in bestimmten Medikamenten zur Behandlung von Sodbrennen enthalten. Magnesium wurde sowohl bei Tieren als auch beim Menschen erfolgreich zur Erhöhung der Wassermenge in den roten Blutkörperchen eingesetzt und wird von den meisten Menschen sehr gut vertragen.
Forscher verwenden eine neue Form von Magnesium, die als Magnesiumpidolat bekannt ist, da diese Form von Magnesium bei den Krankheitssymptomen helfen kann, ohne Durchfall zu verursachen (eine häufige Nebenwirkung von Magnesiumprodukten).
Zweck Der Zweck dieser Studie ist es herauszufinden, ob die Behandlung mit Magnesiumpidolat die Wassermenge in den roten Blutkörperchen erhöht und zu weniger schmerzhaften Krisen bei Patienten mit Hämoglobin-SC-Krankheit führt, ohne Durchfall zu verursachen.
Die Studie dauert etwa 64 Wochen (etwa 16 Monate).
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine placebokontrollierte Studie, was bedeutet, dass die Wirksamkeit des Magnesiummedikaments (dessen chemische Form als Mg-Pidolat bekannt ist) mit Placebo verglichen wird. Ein Placebo sieht aus wie das untersuchte Medikament (in diesem Fall Magnesium), enthält aber keinerlei aktives Medikament. Der Vergleich von Magnesium mit Placebo hilft bei der Entscheidung, ob Magnesium besser ist als die Behandlung mit Placebo.
Die Studie dauert 64 Wochen (ca. 16 Monate) und ist in 2 Teile gegliedert, wobei jeder Teil 32 Wochen (8 Monate) dauert. Während des ersten Teils der Studienmedikation (Magnesium oder Placebo) wird zweimal täglich für 24 Wochen (ca. 6 Monate) eingenommen, gefolgt von keiner Studienmedikation für 8 Wochen. Diese 8 Wochen werden als Auswaschphase bezeichnet, während der die Wirkungen der Studienmedikation aus dem Körper „ausgewaschen“ werden. Nach der Auswaschung 8 Wochen treten die Patienten in den zweiten Teil der Studie ein. Während dieses zweiten Teils wird die Studienmedikation (Magnesium oder Placebo) erneut zweimal täglich für 24 Wochen eingenommen. Während des zweiten Teils der Studie erhalten die Teilnehmer die Studienmedikation, die während des ersten Teils der Studie nicht eingenommen wurde. Nach den zweiten 24 Wochen folgt ein Beobachtungszeitraum von 8 Wochen (während dieser Zeit wird kein Studienmedikament eingenommen). Die Studie ist am Ende des 8-wöchigen Beobachtungszeitraums abgeschlossen. Die Teilnehmer nehmen 24 Wochen lang Magnesium und 24 Wochen lang Placebo ein. Die Entscheidung, ob die Teilnehmer zuerst Magnesium oder Placebo erhalten, wird zufällig von einem Computer getroffen. Dies ist eine doppelblinde Studie, was bedeutet, dass weder der Teilnehmer noch der Studienarzt wissen, welche Studienmedikation während jedes Teils der Studie eingenommen wird. Die Studie kann jedoch bei Bedarf aus Sicherheitsgründen entblindet werden.
Wenn der Teilnehmer auf die Studienmedikation anspricht, kann diese nach Ablauf der 24 Wochen fortgesetzt werden.
Die Studienmedikation liegt in Form einer Flüssigkeit vor, die zweimal täglich (morgens und abends) eingenommen wird, wobei die tatsächlich eingenommene Menge vom Gewicht des Teilnehmers abhängt.
Während dieser Studie wird der Teilnehmer regelmäßig in der Klinik gesehen; zunächst alle 2 Wochen, später einmal im Monat. Während der Studie werden insgesamt 21 Klinikbesuche durchgeführt. Drei davon sind Klinikbesuche, die normalerweise im Rahmen der routinemäßigen Behandlung dieser Krankheit stattfinden würden. Die anderen 18 Besuche sind für diese Studie erforderlich. Bei jedem Besuch werden bei den Teilnehmern Bluttests durchgeführt, um die Menge an Magnesium im Blut zu messen, insbesondere in den roten Blutkörperchen, aber auch um nach anderen Veränderungen zu suchen, die auftreten können. Die Gesamtmenge an Blut, die während der 16-monatigen Studie entnommen wurde, beträgt 120 ml (24 Teelöffel), was eine sichere Menge ist. Bei 13 Besuchen werden 3 ml (halber Teelöffel), bei 4 Besuchen 5 ml (1 Teelöffel) und bei weiteren 4 Besuchen 15 ml (3 Teelöffel) entnommen. Bei 4 der Klinikbesuche wird ein Urintest durchgeführt.
Während der Studie werden die Teilnehmer gebeten, alle Schmerzepisoden oder andere festgestellte Veränderungen in Form eines Tagebuchs zu dokumentieren.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Children's Hospital
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Texas Children's Hospital
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Dieses Protokoll steht männlichen und weiblichen Patienten aller Rassen mit einer Diagnose einer schweren Sichelhämoglobinopathie offen, sofern sie auch die folgenden Eignungskriterien erfüllen:
- Erwachsene und pädiatrische Patienten mit Hb-SC-Erkrankung, die in der Lage sind, das Mg-Pidolat-Präparat zu schlucken und die zuvor mindestens eine schmerzhafte Krise hatten.
Ausschlusskriterien:
- Patienten, die innerhalb von 90 Tagen nach Studieneintritt transfundiert wurden,
- Patienten mit erhöhtem (> 1,5-fachem oberen Grenzwert für das Alter) BUN, Kreatinin oder Leberfunktionstests > 3-fachem oberen Grenzwert für das Alter,
- Patienten, die regelmäßig (d. h. mehr als 2 Tage pro Woche) ein magnesiumhaltiges Medikament (Mylanta, Maalox usw.) einnehmen.
- Patienten mit fortschreitender neuromuskulärer Erkrankung oder Patienten, die mit einem Kalziumkanalblocker behandelt werden.
- Schwangerschaft
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
- Maskierung: Verdreifachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Placebo-Komparator: Placebo
Vor der Studie wird von einem Statistiker des Baylor College of Medicine (ohne Bezug zur Studie) eine computergenerierte Randomisierungsliste erstellt. Die Patienten werden nach dem Zufallsprinzip entweder mit Mg-Pidolat oder Placebo begonnen und setzen diese Therapie 24 Wochen lang fort. Dann, nach einer 2-monatigen Auswaschphase, werden sie auf den anderen Arm umgestellt und bleiben für weitere 24 Wochen auf diesem Arm, gefolgt von einer 8-wöchigen Beobachtung ohne Studienmedikation. Sowohl der Patient als auch die medizinischen Leistungserbringer werden gegenüber der Behandlungszuweisung verblindet. Mg-Pidolat und Placebo werden über die Apotheke mit Etiketten vertrieben, die die Zuordnung nicht erkennen lassen. |
Das Studienmedikament ist eine Flüssigkeit, die eine äquivalente Menge Placebo zum Studienmedikament enthält, aufgeteilt in 2 Tagesdosen. Das Placebo enthält die gleiche Menge an Saccharose und Tropical Punch-Pulver wie das Studienmedikament, MG Pidolate, sowie 45 g von Laktose.
Die Probanden werden 6 Monate lang mit derselben Aufgabe fortfahren und dann zum anderen Arm wechseln (nach einer 2-monatigen Auswaschphase).
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Aktiver Komparator: MG Pidolate Verwaltung
Vor der Studie wird von einem Statistiker des Baylor College of Medicine (ohne Bezug zur Studie) eine computergenerierte Randomisierungsliste erstellt. Die Patienten werden nach dem Zufallsprinzip entweder mit Mg-Pidolat oder Placebo begonnen und setzen diese Therapie 24 Wochen lang fort. Dann, nach einer 2-monatigen Auswaschphase, werden sie auf den anderen Arm umgestellt und bleiben für weitere 24 Wochen auf diesem Arm, gefolgt von einer 8-wöchigen Beobachtung ohne Studienmedikation. Sowohl der Patient als auch die medizinischen Leistungserbringer werden gegenüber der Behandlungszuweisung verblindet. Mg-Pidolat und Placebo werden über die Apotheke mit Etiketten vertrieben, die die Zuordnung nicht erkennen lassen. |
Mag 2 wird verwendet (Magnesiumpidolat, ein körniges Pulver mit 0,184 g Mg/Packung, entsprechend 7,6 mmol oder 15,2 meq Mg), da dieses Präparat weniger Nebenwirkungen wie Durchfall hat als andere Mg-Präparate.
Die Studienmedikation wird eine Flüssigkeit sein, die 0,6 meq Mg Pidolat/kg Körpergewicht pro Tag enthält, aufgeteilt in 2 Tagesdosen.
Das Mg-Pidolat (45 g) wird als vorgemischtes Pulver vertrieben, das Koolaid Tropical Punch-Pulver (9 g) und Saccharose (67 g) enthält.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Bewertung, ob die Behandlung mit oralem Mg-Pidolat die Anzahl schmerzhafter Krisen verringert.
Zeitfenster: 64 Wochen
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Der Unterschied in der Häufigkeit schmerzhafter Episoden zwischen den beiden Behandlungsmodalitäten wird für jeden Patienten berechnet.
Ziel ist es, die Häufigkeit schmerzhafter Episoden um mindestens 50 % zu verringern.
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64 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Bewertung der Verträglichkeit einer Langzeitbehandlung mit oralem Mg-Pidolat.
Zeitfenster: 16 Monate
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Unerwünschte Ereignisse werden nach Körpersystem, Schweregrad und Beziehung zur Behandlung tabelliert, um die Verträglichkeit zu bestimmen.
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16 Monate
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Um herauszufinden, ob die Behandlung mit oralem Mg-Pidolat den intrazellulären Mg-Gehalt der Erythrozyten erhöht.
Zeitfenster: 16 Monate
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Mittelwerte werden mit dem Wilcoxon-Vorzeichen-Rang-Test oder dem gepaarten t-Test verglichen
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16 Monate
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Bewertungen der Wirkung einer Mg-Pidolat-Therapie auf die K-Cl-Kotransportaktivität und den RBC-Hydratationsstatus
Zeitfenster: 16 Monate
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Der McNemar-Test wird verwendet, um die Abnahme oder Zunahme der Aktivität des K-CL-Cotransportsystems zu beurteilen.
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16 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Brigitta Mueller, MD, Baylor College of Medicine
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- H9251 MG Pidolate
- MG Pidolate (Andere Kennung: Baylor College of Medicine)
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