Pidolato di magnesio orale, malattia da emoglobina SC, MG pidolato
L'effetto del pidolato di magnesio orale sull'incidenza di crisi dolorose nei pazienti con malattia da emoglobina SC
I soggetti hanno una forma di anemia falciforme, chiamata malattia da emoglobina SC. Ciò si traduce in globuli rossi di forma anomala che rimangono "bloccati" nei vasi sanguigni e quindi provocano episodi di dolore intenso (crisi dolorose). Anche i pazienti con la forma più comune di anemia falciforme, chiamata malattia da emoglobina SS, soffrono di crisi dolorose. Il trattamento con il farmaco idrossiurea è disponibile per aiutare a prevenire le crisi dolorose nella malattia da emoglobina SS, ma non esiste un buon trattamento per aiutare a prevenire le crisi dolorose nella malattia da emoglobina SC.
È stato dimostrato che uno dei motivi della formazione di globuli rossi di forma anomala nei pazienti con malattia SC è il fatto che queste cellule non contengono abbastanza acqua; sono disidratati. Bere più acqua non aumenterà la quantità di acqua nelle cellule. Alcuni sali e minerali possono tuttavia avere un effetto sulla quantità di acqua nei globuli rossi. Uno dei minerali più importanti che influenzano questo si chiama magnesio. Il magnesio è presente negli alimenti e anche in alcuni farmaci usati per trattare il bruciore di stomaco. Il magnesio è stato utilizzato con successo sia negli animali che nelle persone per aumentare la quantità di acqua nei globuli rossi ed è molto ben tollerato dalla maggior parte delle persone.
Gli investigatori stanno usando una nuova forma di magnesio nota come pidolato di magnesio perché questa forma di magnesio può aiutare con i sintomi della malattia senza causare diarrea (un effetto collaterale comune dei prodotti a base di magnesio).
Scopo Lo scopo di questo studio è scoprire se il trattamento con magnesio pidolato aumenterà la quantità di acqua nei globuli rossi e risulterà in un minor numero di crisi dolorose nei pazienti con malattia da emoglobina SC senza causare diarrea.
Lo studio durerà per circa 64 settimane (circa 16 mesi).
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio controllato con placebo, il che significa che l'efficacia del farmaco a base di magnesio (la cui forma chimica è nota come Mg pidolato) sarà confrontata con il placebo. Un placebo ha l'aspetto del farmaco oggetto di studio (in questo caso il magnesio) ma non contiene alcun farmaco attivo di alcun tipo. Confrontare il magnesio con il placebo aiuterà a decidere se il magnesio è migliore del trattamento con placebo.
Lo studio dura 64 settimane (circa 16 mesi) ed è diviso in 2 parti, ciascuna delle quali dura 32 settimane (8 mesi). Durante la prima parte il farmaco in studio (magnesio o placebo) verrà assunto due volte al giorno per 24 settimane (circa 6 mesi), seguito da nessun farmaco in studio per 8 settimane. Queste 8 settimane sono chiamate periodo di washout, durante il quale gli effetti del farmaco in studio vengono "eliminati" dal corpo. Dopo le 8 settimane di washout, i pazienti entreranno nella seconda parte dello studio. Durante questa seconda parte, il farmaco in studio (magnesio o placebo) verrà nuovamente assunto due volte al giorno per 24 settimane. Durante la seconda parte dello studio i partecipanti riceveranno qualsiasi farmaco in studio che non sia stato assunto durante la prima parte dello studio. Dopo le seconde 24 settimane, ci sarà un periodo di osservazione di 8 settimane (durante le quali non verrà assunto alcun farmaco in studio). Lo studio è completato alla fine del periodo di osservazione di 8 settimane. I partecipanti assumeranno magnesio per 24 settimane e placebo per 24 settimane. La decisione se i partecipanti riceveranno prima il magnesio o il placebo sarà presa in modo casuale da un computer. Questo è uno studio in doppio cieco, il che significa che né il partecipante né il medico dello studio sapranno quale farmaco in studio sta assumendo durante ciascuna parte dello studio. Tuttavia, lo studio può essere aperto per problemi di sicurezza, se necessario.
Se il partecipante risponde al farmaco in studio, può essere continuato dopo il completamento delle 24 settimane.
Il farmaco in studio è sotto forma di liquido, assunto due volte al giorno (mattina e sera) con la quantità effettiva assunta in base al peso del partecipante.
Durante questo studio il partecipante sarà visto regolarmente in clinica; inizialmente ogni 2 settimane, successivamente una volta al mese. Ci saranno un totale di 21 visite cliniche durante lo studio. Tre di queste sono visite cliniche che normalmente si svolgerebbero nella gestione di routine di questa malattia. Le altre 18 visite sono necessarie per questo studio. Ad ogni visita i partecipanti verranno sottoposti a esami del sangue per misurare la quantità di magnesio nel sangue, in particolare nei globuli rossi, ma anche per cercare eventuali altri cambiamenti che potrebbero verificarsi. La quantità totale di sangue raccolto durante lo studio di 16 mesi è di 120 ml (24 cucchiaini), che è una quantità sicura. Verranno prelevati 3 ml (mezzo cucchiaino) a 13 visite, 5 ml (1 cucchiaino) a 4 visite e 15 ml (3 cucchiaini) a ulteriori 4 visite. A 4 delle visite cliniche verrà eseguito un test delle urine.
Durante lo studio ai partecipanti verrà chiesto di tenere un registro di tutti gli episodi di dolore, o di qualsiasi altro cambiamento notato, sotto forma di un diario.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Children's Hospital
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Texas Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
Questo protocollo è aperto a pazienti di sesso maschile e femminile di tutte le razze con una diagnosi di emoglobinopatia falciforme grave, a condizione che soddisfino anche i seguenti criteri di ammissibilità:
- Pazienti adulti e pediatrici con malattia da Hb SC che sono in grado di deglutire il preparato di Mg pidolato e che hanno avuto almeno una precedente crisi dolorosa.
Criteri di esclusione:
- Pazienti trasfusi entro 90 giorni dall'ingresso nello studio,
- Pazienti con azotemia, creatinina o test di funzionalità epatica elevati (> 1,5 volte il limite superiore della norma per l'età) > 3 volte il limite superiore della norma per l'età,
- Pazienti che assumono un farmaco contenente magnesio (Mylanta, Maalox, ecc.) su base regolare (cioè più di 2 giorni alla settimana).
- Pazienti con malattia neuromuscolare progressiva o pazienti trattati con un calcio-antagonista.
- Gravidanza
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo
Un elenco di randomizzazione generato dal computer verrà creato da uno statistico del Baylor College of Medicine (non correlato allo studio) prima dello studio. I pazienti vengono assegnati in modo casuale a iniziare con Mg pidolato o placebo e continueranno la terapia per 24 settimane. Quindi, dopo un periodo di sospensione di 2 mesi, passeranno all'altro braccio e continueranno su quel braccio per altre 24 settimane, seguite da 8 settimane di osservazione senza il farmaco oggetto dello studio. Sia i pazienti che gli operatori sanitari saranno all'oscuro dell'assegnazione del trattamento. Mg pidolato e placebo saranno distribuiti in farmacia con etichette che non ne indichino l'assegnazione. |
Il farmaco in studio sarà un liquido contenente una quantità equivalente di placebo al farmaco in studio, suddiviso in 2 dosi giornaliere. Il placebo avrà la stessa quantità di saccarosio e polvere di punch tropicale del farmaco in studio, MG Pidolate, nonché 45 g di lattosio.
I soggetti continueranno con lo stesso incarico per 6 mesi e poi passeranno all'altro braccio (dopo un periodo di wash-out di 2 mesi).
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Comparatore attivo: Amministrazione MG Pidolato
Un elenco di randomizzazione generato dal computer verrà creato da uno statistico del Baylor College of Medicine (non correlato allo studio) prima dello studio. I pazienti vengono assegnati in modo casuale a iniziare con Mg pidolato o placebo e continueranno la terapia per 24 settimane. Quindi, dopo un periodo di sospensione di 2 mesi, passeranno all'altro braccio e continueranno su quel braccio per altre 24 settimane, seguite da 8 settimane di osservazione senza il farmaco oggetto dello studio. Sia i pazienti che gli operatori sanitari saranno all'oscuro dell'assegnazione del trattamento. Mg pidolato e placebo saranno distribuiti in farmacia con etichette che non ne indichino l'assegnazione. |
Verrà utilizzato il Mag 2 (magnesio pidolato, una polvere granulare, contenente 0,184 g di Mg/pacchetto, pari a 7,6 mmol o 15,2 meq Mg), poiché questo preparato ha meno effetti collaterali come la diarrea rispetto ad altri preparati a base di Mg.
Il farmaco in studio sarà un liquido contenente 0,6 meq Mg di pidolato/kg di peso corporeo al giorno, suddiviso in 2 dosi giornaliere.
Il Mg pidolato (45 g) sarà distribuito come una polvere premiscelata contenente polvere Koolaid Tropical Punch (9 gm) e saccarosio (67 gm).
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutazione se il trattamento con Mg pidolato per via orale riduca il numero di crisi dolorose.
Lasso di tempo: 64 settimane
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La differenza nella frequenza degli episodi dolorosi tra le 2 modalità di trattamento sarà calcolata per ciascun paziente.
L'obiettivo è diminuire la frequenza degli episodi dolorosi di almeno il 50%.
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64 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutazione della tolleranza del trattamento a lungo termine con Mg pidolato orale.
Lasso di tempo: 16 mesi
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Gli eventi avversi saranno tabulati per sistema corporeo, gravità e relazione al trattamento al fine di determinare la tolleranza.
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16 mesi
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Per scoprire se il trattamento con Mg pidolato orale aumenta il contenuto intracellulare di Mg degli eritrociti.
Lasso di tempo: 16 mesi
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i valori medi saranno confrontati con il Wilcoxon Signed-Rank test o con il paired t-test
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16 mesi
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Valutazioni dell'effetto della terapia con Mg pidolato sull'attività di cotrasporto K-Cl e sullo stato di idratazione dei globuli rossi
Lasso di tempo: 16 mesi
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Il test di McNemar sarà utilizzato per valutare la diminuzione o l'aumento dell'attività del sistema di cotrasporto K-CL.
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16 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Brigitta Mueller, MD, Baylor College of Medicine
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- H9251 MG Pidolate
- MG Pidolate (Altro identificatore: Baylor College of Medicine)
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