Oral magnesiumpidolat, hæmoglobin SC sygdom, MG pidolat
Effekten af oral magnesiumpidolat på forekomsten af smertefulde kriser hos patienter med hæmoglobin SC-sygdom
Forsøgspersoner har en form for seglcellesygdom, kaldet hæmoglobin SC-sygdom. Dette resulterer i unormalt formede røde blodlegemer, der 'sætter sig fast' i blodkarrene og derefter resulterer i episoder med svær smerte (smertekriser). Patienter med den mere almindelige form for seglcellesygdom, kaldet hæmoglobin SS-sygdom, lider også af smertekriser. Behandling med lægemidlet hydroxyurea er tilgængelig for at hjælpe med at forhindre smertekriserne ved hæmoglobin SS-sygdom, men der er ingen god behandling til at forhindre smertekriserne ved hæmoglobin SC-sygdom.
Det har vist sig, at en af årsagerne til dannelsen af de unormalt formede røde blodlegemer hos patienter med SC-sygdom er det faktum, at disse celler ikke indeholder nok vand; de er dehydrerede. At drikke mere vand vil ikke øge mængden af vand i cellerne. Visse salte og mineraler kan dog have indflydelse på mængden af vand i de røde blodlegemer. Et af de vigtigste mineraler, der påvirker dette, kaldes magnesium. Magnesium er til stede i mad og også i visse lægemidler, der bruges til at behandle halsbrand. Magnesium er blevet brugt med succes både hos dyr og mennesker til at øge mængden af vand i de røde blodlegemer og tolereres meget godt af de fleste mennesker.
Efterforskere bruger en ny form for magnesium kendt som magnesiumpidolat, fordi denne form for magnesium kan hjælpe med symptomer på sygdom uden at forårsage diarré (en almindelig bivirkning af magnesiumprodukter).
Formål Formålet med denne undersøgelse er at finde ud af, om behandling med magnesiumpidolat vil øge mængden af vand i de røde blodlegemer og resultere i færre smertefulde kriser hos patienter med hæmoglobin SC-sygdom, samtidig med at det ikke forårsager diarré.
Undersøgelsen vil vare i omkring 64 uger (ca. 16 måneder).
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et placebokontrolleret studie, som betyder, at effektiviteten af magnesiummedicinen (hvis kemisk form er kendt som Mg pidolat) vil blive sammenlignet med placebo. Et placebo ligner det lægemiddel, der undersøges (i dette tilfælde magnesium), men indeholder ikke noget aktivt lægemiddel af nogen art. Sammenligning af magnesium med placebo vil hjælpe med at afgøre, om magnesium er bedre end behandling med placebo.
Undersøgelsen varer i 64 uger (ca. 16 måneder) og er opdelt i 2 dele, hver del varer i 32 uger (8 måneder). I løbet af den første del af undersøgelsen vil medicin (magnesium eller placebo) blive taget to gange dagligt i 24 uger (ca. 6 måneder), efterfulgt af ingen undersøgelsesmedicin i 8 uger. Disse 8 uger kaldes en udvaskningsperiode, hvor virkningerne af undersøgelsesmedicinen "vaskes ud" af kroppen. Efter udvaskningen 8 uger vil patienterne gå ind i anden del af undersøgelsen. I løbet af denne anden del vil undersøgelsesmedicinen (magnesium eller placebo) igen blive taget to gange dagligt i 24 uger. I løbet af anden del af undersøgelsen vil deltagerne modtage den undersøgelsesmedicin, der ikke blev taget under den første del af undersøgelsen. Efter de anden 24 uger vil der være en observationsperiode på 8 uger (i hvilken tid der ikke tages undersøgelsesmedicin). Undersøgelsen afsluttes i slutningen af den 8-ugers observationsperiode. Deltagerne vil tage magnesium i 24 uger og placebo i 24 uger. Beslutningen om, hvorvidt deltagerne får magnesium eller placebo først, vil blive taget tilfældigt af en computer. Dette er et dobbeltblindt studie, hvilket betyder, at hverken deltageren eller undersøgelsens læge vil vide, hvilken undersøgelsesmedicin, der tager under hver del af undersøgelsen. Undersøgelsen kan dog være ublindet for sikkerhedsproblemer, hvis det er nødvendigt.
Hvis deltageren reagerer på undersøgelsesmedicinen, kan den fortsættes efter afslutningen af de 24 uger.
Undersøgelsesmedicinen er i form af en væske, der tages to gange om dagen (morgen og aften) med den faktiske mængde afhængig af deltagerens vægt.
I løbet af denne undersøgelse vil deltageren regelmæssigt blive set i klinikken; i første omgang hver anden uge, senere en gang om måneden. Der vil være i alt 21 klinikbesøg i løbet af undersøgelsen. Tre af disse er klinikbesøg, der normalt ville finde sted i den rutinemæssige behandling af denne sygdom. De øvrige 18 besøg er nødvendige for denne undersøgelse. Ved hvert besøg vil deltagerne få taget blodprøver for at måle mængden af magnesium i blodet, især de røde blodlegemer, men også for at se efter eventuelle andre ændringer, der måtte opstå. Den samlede mængde blod indsamlet i løbet af 16 måneders undersøgelsen er 120 ml (24 teskefulde), hvilket er en sikker mængde. Tre ml (halv teskefuld) trækkes ved 13 besøg, 5 ml (1 teskefuld) ved 4 besøg og 15 ml (3 teskefulde) ved yderligere 4 besøg. Ved 4 af klinikbesøgene vil der blive foretaget en urinprøve.
I løbet af undersøgelsen vil deltagerne blive bedt om at føre en fortegnelse over alle episoder med smerte eller andre ændringer, der bemærkes, i form af en dagbog.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Denne protokol er åben for mandlige og kvindelige patienter af alle racer med en diagnose af svær seglhæmoglobinopati, forudsat at de også opfylder følgende berettigelseskriterier:
- Voksne og pædiatriske patienter med Hb SC-sygdom, som er i stand til at sluge Mg-pidolatpræparatet, og som har haft mindst én tidligere smertefuld krise.
Ekskluderingskriterier:
- Patienter transfunderet inden for 90 dage efter undersøgelsens start,
- Patienter med forhøjede (>1,5 gange øvre grænse for normal for alder) BUN, kreatinin eller leverfunktionstest > 3 gange den øvre grænse for normal for alder,
- Patienter, der tager en magnesiumholdig medicin (Mylanta, Maalox osv.) på en regelmæssig (dvs. mere end 2 dage om ugen).
- Patienter med progressiv neuromuskulær sygdom eller patienter, der behandles med en calciumkanalblokker.
- Graviditet
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Crossover opgave
- Maskning: Tredobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
En computergenereret randomiseringsliste vil blive oprettet af en Baylor College of Medicine-statistiker (ikke relateret til undersøgelsen) før undersøgelsen. Patienterne tildeles tilfældigt til enten at starte med Mg pidolat eller placebo og vil fortsætte denne behandling i 24 uger. Derefter, efter en udvaskningsperiode på 2 måneder, vil de blive skiftet til den anden arm og fortsætte på den arm i yderligere 24 uger, efterfulgt af 8 ugers observation uden undersøgelsesmedicin. Både patient og læge vil blive blindet over for behandlingsopgaver. Mg pidolat og placebo vil blive distribueret gennem apoteket med etiketter, der ikke angiver opgaven. |
Studiemedicinen vil være en væske, der indeholder en tilsvarende mængde placebo til undersøgelsesmedicinen, opdelt i 2 daglige doser. Placeboen vil have samme mængde saccharose og Tropical Punch-pulver som undersøgelseslægemidlet, MG Pidolate, samt 45 g. af laktose.
Forsøgspersonerne fortsætter med den samme opgave i 6 måneder og skifter derefter til den anden arm (efter en 2-måneders udvaskningsperiode).
|
|
Aktiv komparator: MG Pidolat administration
En computergenereret randomiseringsliste vil blive oprettet af en Baylor College of Medicine-statistiker (ikke relateret til undersøgelsen) før undersøgelsen. Patienterne tildeles tilfældigt til enten at starte med Mg pidolat eller placebo og vil fortsætte denne behandling i 24 uger. Derefter, efter en udvaskningsperiode på 2 måneder, vil de blive skiftet til den anden arm og fortsætte på den arm i yderligere 24 uger, efterfulgt af 8 ugers observation uden undersøgelsesmedicin. Både patient og læge vil blive blindet over for behandlingsopgaver. Mg pidolat og placebo vil blive distribueret gennem apoteket med etiketter, der ikke angiver opgaven. |
Mag 2 vil blive brugt (magnesiumpidolat, et granulært pulver, indeholdende 0,184 g Mg/pakke, svarende til 7,6 mmol eller 15,2 meq Mg), da dette præparat har færre bivirkninger såsom diarré end andre Mg-præparater.
Studiemedicinen vil være en væske indeholdende 0,6 meq Mg pidolat/kg kropsvægt pr. dag, opdelt i 2 daglige doser.
Mg-pidolatet (45 g) vil blive distribueret som et færdigblandet pulver indeholdende Koolaid Tropical Punch-pulver (9 g) og saccharose (67 g).
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluering af, om behandling med oral Mg pidolat nedsætter antallet af smertefulde kriser.
Tidsramme: 64 uger
|
Forskellen i hyppighed af smertefulde episoder mellem de 2 behandlingsmodaliteter vil blive beregnet for hver patient.
Målet er at reducere hyppigheden af smertefulde episoder med mindst 50 %.
|
64 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluering af tolerance ved langtidsbehandling med oral Mg pidolat.
Tidsramme: 16 måneder
|
Bivirkninger vil blive opstillet efter kropssystem, sværhedsgrad og relation til behandling for at bestemme tolerance.
|
16 måneder
|
|
For at finde ud af, om behandling med oral Mg pidolat øger det intracellulære Mg-indhold i erytrocytter.
Tidsramme: 16 måneder
|
middelværdier vil blive sammenlignet med Wilcoxon signed-rank test eller den parrede t-test
|
16 måneder
|
|
Evalueringer af effekten af Mg-pidolatbehandling på K-Cl-cotransportaktivitet og RBC-hydreringsstatus
Tidsramme: 16 måneder
|
McNemars test vil blive brugt til at vurdere faldet eller stigningen i K-CL cotransport system aktivitet.
|
16 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Brigitta Mueller, MD, Baylor College of Medicine
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- H9251 MG Pidolate
- MG Pidolate (Anden identifikator: Baylor College of Medicine)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .