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Pidolate de magnésium oral, maladie de l'hémoglobine SC, MG Pidolate

15 novembre 2012 mis à jour par: Brigitta Mueller, Baylor College of Medicine

L'effet du pidolate de magnésium par voie orale sur l'incidence des crises douloureuses chez les patients atteints d'hémoglobine SC

Les sujets ont une forme de drépanocytose, appelée maladie de l'hémoglobine SC. Cela se traduit par des globules rouges de forme anormale qui se « bloquent » dans les vaisseaux sanguins, puis entraînent des épisodes de douleur intense (crises de douleur). Les patients atteints de la forme la plus courante de drépanocytose, appelée maladie de l'hémoglobine SS, souffrent également de crises de douleur. Un traitement avec le médicament hydroxyurée est disponible pour aider à prévenir les crises de douleur dans la maladie de l'hémoglobine SS, mais il n'existe pas de bon traitement pour aider à prévenir les crises de douleur dans la maladie de l'hémoglobine SC.

Il a été démontré que l'une des raisons de la formation de globules rouges de forme anormale chez les patients atteints de la maladie SC est le fait que ces cellules ne contiennent pas suffisamment d'eau ; ils sont déshydratés. Boire plus d'eau n'augmentera pas la quantité d'eau dans les cellules. Certains sels et minéraux peuvent cependant avoir un effet sur la quantité d'eau dans les globules rouges. L'un des minéraux les plus importants influençant cela s'appelle le magnésium. Le magnésium est présent dans les aliments et également dans certains médicaments utilisés pour traiter les brûlures d'estomac. Le magnésium a été utilisé avec succès chez les animaux et les humains pour augmenter la quantité d'eau dans les globules rouges et est très bien toléré par la plupart des gens.

Les chercheurs utilisent une nouvelle forme de magnésium connue sous le nom de pidolate de magnésium, car cette forme de magnésium peut aider à soulager les symptômes de la maladie sans provoquer de diarrhée (un effet secondaire courant des produits à base de magnésium).

Objectif L'objectif de cette étude est de déterminer si le traitement par le pidolate de magnésium augmentera la quantité d'eau dans les globules rouges et entraînera moins de crises douloureuses chez les patients atteints d'une maladie de l'hémoglobine SC sans provoquer de diarrhée.

L'étude durera environ 64 semaines (environ 16 mois).

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude contrôlée par placebo, ce qui signifie que l'efficacité du médicament à base de magnésium (dont la forme chimique est connue sous le nom de Mg pidolate) sera comparée à un placebo. Un placebo ressemble au médicament étudié (dans ce cas du magnésium) mais ne contient aucun médicament actif d'aucune sorte. La comparaison du magnésium avec un placebo aidera à décider si le magnésium est meilleur qu'un traitement avec un placebo.

L'étude dure 64 semaines (environ 16 mois) et est divisée en 2 parties, chaque partie durant 32 semaines (8 mois). Au cours de la première partie de l'étude, les médicaments (magnésium ou placebo) seront pris deux fois par jour pendant 24 semaines (environ 6 mois), suivis d'aucun médicament à l'étude pendant 8 semaines. Ces 8 semaines sont appelées une période de sevrage, au cours de laquelle les effets du médicament à l'étude sont « éliminés » du corps. Après le sevrage de 8 semaines, les patients entreront dans la deuxième partie de l'étude. Au cours de cette seconde partie, le médicament à l'étude (magnésium ou placebo) sera à nouveau pris deux fois par jour pendant 24 semaines. Au cours de la deuxième partie de l'étude, les participants recevront le médicament à l'étude qui n'a pas été pris au cours de la première partie de l'étude. Après les 24 secondes semaines, il y aura une période d'observation de 8 semaines (pendant laquelle aucun médicament à l'étude n'est pris). L'étude est terminée à la fin de la période d'observation de 8 semaines. Les participants prendront du magnésium pendant 24 semaines et un placebo pendant 24 semaines. La décision de savoir si les participants recevront d'abord du magnésium ou un placebo sera prise au hasard par un ordinateur. Il s'agit d'une étude en double aveugle, ce qui signifie que ni le participant ni le médecin de l'étude ne sauront quel médicament à l'étude prend pendant chaque partie de l'étude. Cependant, l'étude peut être levée en aveugle pour des raisons de sécurité si nécessaire.

Si le participant répond au médicament à l'étude, celui-ci peut être poursuivi après la fin des 24 semaines.

Le médicament à l'étude se présente sous la forme d'un liquide, pris deux fois par jour (matin et soir) avec la quantité réelle prise en fonction du poids du participant.

Au cours de cette étude, le participant sera vu en clinique sur une base régulière ; d'abord toutes les 2 semaines, plus tard une fois par mois. Il y aura un total de 21 visites à la clinique pendant l'étude. Trois d'entre eux sont des visites à la clinique qui auraient normalement lieu dans le cadre de la prise en charge courante de cette maladie. Les 18 autres visites sont nécessaires pour cette étude. A chaque visite, les participants auront des tests sanguins pour mesurer la quantité de magnésium dans le sang, en particulier les globules rouges, mais aussi pour rechercher d'autres changements qui pourraient survenir. La quantité totale de sang prélevé au cours de l'étude de 16 mois est de 120 ml (24 cuillères à café), ce qui est une quantité sûre. Trois ml (demi-cuillère à café) seront tirés à 13 visites, 5 ml (1 cuillère à café) à 4 visites et 15 ml (3 cuillères à café) à 4 autres visites. Lors de 4 des visites à la clinique, un test d'urine sera effectué.

Au cours de l'étude, les participants seront invités à tenir un registre de tous les épisodes de douleur ou de tout autre changement remarqué, sous la forme d'un journal.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

12

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Ce protocole est ouvert aux patients masculins et féminins de toutes races ayant un diagnostic d'hémoglobinopathie falciforme sévère à condition qu'ils satisfassent également aux critères d'éligibilité suivants :

  • Patients adultes et pédiatriques atteints d'Hb SC qui sont capables d'avaler la préparation de pidolate de Mg et qui ont déjà eu au moins une crise douloureuse.

Critère d'exclusion:

  • Patients transfusés dans les 90 jours suivant l'entrée dans l'étude,
  • Patients présentant une urée élevée (> 1,5 fois la limite supérieure de la normale pour l'âge), de la créatinine ou des tests de la fonction hépatique > 3 fois la limite supérieure de la normale pour l'âge,
  • Les patients qui prennent un médicament contenant du magnésium (Mylanta, Maalox, etc.) de façon régulière (c'est-à-dire plus de 2 jours par semaine).
  • Patients atteints d'une maladie neuromusculaire progressive ou patients traités par un inhibiteur calcique.
  • Grossesse

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo

Une liste de randomisation générée par ordinateur sera créée par un statisticien du Baylor College of Medicine (non lié à l'étude) avant l'étude.

Les patients sont répartis au hasard pour commencer par le pidolate de magnésium ou un placebo et poursuivront ce traitement pendant 24 semaines. Ensuite, après une période de sevrage de 2 mois, ils passeront à l'autre bras et continueront sur ce bras pendant 24 semaines supplémentaires, suivies de 8 semaines d'observation sans médicament à l'étude. Le patient et le(s) fournisseur(s) de soins médicaux ne seront pas informés de l'attribution du traitement. Le pidolate de magnésium et le placebo seront distribués par l'intermédiaire de la pharmacie avec des étiquettes n'indiquant pas l'affectation.
Médicament: Placebo
Le médicament à l'étude sera un liquide contenant une quantité équivalente de placebo au médicament à l'étude, divisé en 2 doses quotidiennes. Le placebo contiendra la même quantité de saccharose et de poudre de punch tropical que le médicament à l'étude, MG Pidolate, ainsi que 45 g de lactose. Les sujets continueront avec la même affectation pendant 6 mois, puis passeront à l'autre bras (après une période de sevrage de 2 mois).
Comparateur actif: Administration de pidolate de MG

Une liste de randomisation générée par ordinateur sera créée par un statisticien du Baylor College of Medicine (non lié à l'étude) avant l'étude.

Les patients sont répartis au hasard pour commencer par le pidolate de magnésium ou un placebo et poursuivront ce traitement pendant 24 semaines. Ensuite, après une période de sevrage de 2 mois, ils passeront à l'autre bras et continueront sur ce bras pendant 24 semaines supplémentaires, suivies de 8 semaines d'observation sans médicament à l'étude. Le patient et le(s) fournisseur(s) de soins médicaux ne seront pas informés de l'attribution du traitement. Le pidolate de magnésium et le placebo seront distribués par l'intermédiaire de la pharmacie avec des étiquettes n'indiquant pas l'affectation.
Médicament: Pidolate de mg
Mag 2 sera utilisé (pidolate de magnésium, une poudre granuleuse, contenant 0,184 g de Mg/sachet, égal à 7,6 mmol ou 15,2 meq Mg), car cette préparation a moins d'effets secondaires tels que la diarrhée que les autres préparations de Mg. Le médicament à l'étude sera un liquide contenant 0,6 meq Mg de pidolate/kg de poids corporel par jour, divisé en 2 doses quotidiennes. Le pidolate de Mg (45 g) sera distribué sous forme de poudre pré-mélangée contenant de la poudre de Koolaid Tropical Punch (9 g) et du saccharose (67 g).
Autres noms:
  • Pidolate de magnésium

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation si le traitement par Mg pidolate par voie orale diminue le nombre de crises douloureuses.
Délai: 64 semaines
La différence de fréquence des épisodes douloureux entre les 2 modalités de traitement sera calculée pour chaque patient. L'objectif est de diminuer la fréquence des épisodes douloureux d'au moins 50 %.
64 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation de la tolérance d'un traitement à long terme avec du pidolate de Mg par voie orale.
Délai: 16 mois
Les événements indésirables seront tabulés par système corporel, gravité et relation avec le traitement afin de déterminer la tolérance.
16 mois
Pour savoir si le traitement par le pidolate de Mg par voie orale augmente la teneur en Mg intracellulaire des érythrocytes.
Délai: 16 mois
les valeurs moyennes seront comparées par le test de rang signé de Wilcoxon ou le test t apparié
16 mois
Évaluations de l'effet de la thérapie au pidolate de Mg sur l'activité de cotransport K-Cl et l'état d'hydratation des globules rouges
Délai: 16 mois
Le test de McNemar sera utilisé pour évaluer la diminution ou l'augmentation de l'activité du système de cotransport K-CL.
16 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Baylor College of Medicine

Collaborateurs

Boston Children's Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Brigitta Mueller, MD, Baylor College of Medicine

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2001

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mai 2006

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 juin 2002

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 juin 2002

Première publication (Estimation)

28 juin 2002

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

19 novembre 2012

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 novembre 2012

Dernière vérification

1 novembre 2012

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • H9251 MG Pidolate
  • MG Pidolate (Autre identifiant: Baylor College of Medicine)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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