Pidolato de Magnésio Oral, Doença da Hemoglobina SC, Pidolato MG
O Efeito do Pidolato de Magnésio Oral na Incidência de Crises Dolorosas em Pacientes com Doença da Hemoglobina SC
Os indivíduos têm uma forma de doença falciforme, chamada doença da hemoglobina SC. Isso resulta em glóbulos vermelhos com formato anormal que ficam “presos” nos vasos sanguíneos e, então, resultam em episódios de dor intensa (crises de dor). Pacientes com a forma mais comum da doença falciforme, chamada doença da hemoglobina SS, também sofrem com crises de dor. O tratamento com a droga hidroxiureia está disponível para ajudar a prevenir as crises de dor na doença da hemoglobina SS, mas não há um bom tratamento para ajudar a prevenir as crises de dor na doença da hemoglobina SC.
Foi demonstrado que uma das razões para a formação de glóbulos vermelhos com formato anormal em pacientes com doença SC é o fato de que essas células não contêm água suficiente; eles estão desidratados. Beber mais água não aumentará a quantidade de água nas células. Certos sais e minerais podem, no entanto, ter um efeito sobre a quantidade de água nos glóbulos vermelhos. Um dos minerais mais importantes que influenciam isso é chamado de magnésio. O magnésio está presente nos alimentos e também em certos medicamentos usados para tratar a azia. O magnésio tem sido usado com sucesso tanto em animais quanto em pessoas para aumentar a quantidade de água nos glóbulos vermelhos e é muito bem tolerado pela maioria das pessoas.
Os investigadores estão usando uma nova forma de magnésio conhecida como pidolato de magnésio, porque essa forma de magnésio pode ajudar com os sintomas da doença sem causar diarréia (um efeito colateral comum dos produtos à base de magnésio).
Objetivo O objetivo deste estudo é descobrir se o tratamento com pidolato de magnésio aumentará a quantidade de água nos glóbulos vermelhos e resultará em menos crises dolorosas em pacientes com doença da hemoglobina SC sem causar diarreia.
O estudo durará cerca de 64 semanas (cerca de 16 meses).
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo controlado por placebo, o que significa que a eficácia da medicação de magnésio (cuja forma química é conhecida como Mg pidolato) será comparada ao placebo. Um placebo se parece com o medicamento que está sendo estudado (neste caso, o magnésio), mas não contém nenhum tipo de medicamento ativo. A comparação do magnésio com o placebo ajudará a decidir se o magnésio é melhor do que o tratamento com placebo.
O estudo dura 64 semanas (cerca de 16 meses) e é dividido em 2 partes, cada parte durando 32 semanas (8 meses). Durante a primeira parte, a medicação do estudo (magnésio ou placebo) será tomada duas vezes ao dia por 24 semanas (cerca de 6 meses), seguida de nenhuma medicação do estudo por 8 semanas. Essas 8 semanas são chamadas de período de eliminação, durante o qual os efeitos da medicação do estudo são "eliminados" do corpo. Após o washout de 8 semanas, os pacientes entrarão na segunda parte do estudo. Durante esta segunda parte, a medicação do estudo (magnésio ou placebo) será novamente tomada duas vezes ao dia por 24 semanas. Durante a segunda parte do estudo, os participantes receberão qualquer medicamento do estudo que não tenha sido tomado durante a primeira parte do estudo. Após as segundas 24 semanas, haverá um período de observação de 8 semanas (durante o qual nenhuma medicação do estudo é tomada). O estudo é concluído no final do período de observação de 8 semanas. Os participantes tomarão magnésio por 24 semanas e placebo por 24 semanas. A decisão se os participantes receberão magnésio ou placebo primeiro será feita aleatoriamente por um computador. Este é um estudo duplo-cego, o que significa que nem o participante nem o médico do estudo saberão qual medicamento do estudo está tomando durante cada parte do estudo. No entanto, o estudo pode ser aberto por questões de segurança, se necessário.
Se o participante responder à medicação do estudo, ela pode ser continuada após a conclusão das 24 semanas.
A medicação do estudo está na forma de um líquido, tomada duas vezes ao dia (manhã e noite) com a quantidade real tomada dependendo do peso do participante.
Durante este estudo, o participante será visto na clínica regularmente; inicialmente a cada 2 semanas, depois uma vez por mês. Haverá um total de 21 visitas clínicas durante o estudo. Três delas são visitas clínicas que normalmente ocorreriam no tratamento de rotina desta doença. As outras 18 visitas são necessárias para este estudo. A cada visita os participantes farão exames de sangue para medir a quantidade de magnésio no sangue, principalmente nos glóbulos vermelhos, mas também para procurar outras alterações que possam ocorrer. A quantidade total de sangue coletada durante o estudo de 16 meses é de 120 ml (24 colheres de chá), que é uma quantidade segura. Três ml (meia colher de chá) serão retirados em 13 visitas, 5 ml (1 colher de chá) em 4 visitas e 15 ml (3 colheres de chá) em mais 4 visitas. Em 4 das visitas clínicas, um teste de urina será realizado.
Durante o estudo, os participantes serão solicitados a manter um registro de todos os episódios de dor, ou quaisquer outras alterações que forem notadas, na forma de um diário.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Children's Hospital
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
Este protocolo está aberto a pacientes do sexo masculino e feminino de todas as raças com diagnóstico de hemoglobinopatia falciforme grave, desde que também satisfaçam os seguintes critérios de elegibilidade:
- Pacientes adultos e pediátricos com doença Hb SC que são capazes de engolir a preparação de pidolato de Mg e que tiveram pelo menos uma crise dolorosa anterior.
Critério de exclusão:
- Pacientes transfundidos dentro de 90 dias após a entrada no estudo,
- Pacientes com testes de uréia, creatinina ou função hepática elevados (> 1,5 vezes o limite superior do normal para a idade) > 3 vezes o limite superior do normal para a idade,
- Pacientes que tomam medicamentos contendo magnésio (Mylanta, Maalox, etc.) regularmente (ou seja, mais de 2 dias por semana).
- Pacientes com doença neuromuscular progressiva ou pacientes tratados com bloqueadores dos canais de cálcio.
- Gravidez
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
Uma lista de randomização gerada por computador será criada por um estatístico do Baylor College of Medicine (não relacionado ao estudo) antes do estudo. Os pacientes são designados aleatoriamente para iniciar com pidolato de Mg ou placebo e continuarão essa terapia por 24 semanas. Então, após um período de wash-out de 2 meses, eles serão transferidos para o outro braço e continuarão nesse braço por mais 24 semanas, seguidos por 8 semanas de observação sem o medicamento do estudo. O(s) paciente(s) e o(s) prestador(es) de cuidados médicos serão cegos para a atribuição do tratamento. Pidolato de mg e placebo serão distribuídos pela farmácia com rótulos que não indicam a atribuição. |
A medicação do estudo será um líquido contendo uma quantidade equivalente de placebo à medicação do estudo, dividida em 2 doses diárias. O placebo terá a mesma quantidade de sacarose e pó de Tropical Punch que a droga do estudo, MG Pidolate, bem como 45 g de lactose.
Os indivíduos continuarão com a mesma atribuição por 6 meses e depois mudarão para o outro braço (após um período de wash-out de 2 meses).
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Comparador Ativo: Administração de Pidolato MG
Uma lista de randomização gerada por computador será criada por um estatístico do Baylor College of Medicine (não relacionado ao estudo) antes do estudo. Os pacientes são designados aleatoriamente para iniciar com pidolato de Mg ou placebo e continuarão essa terapia por 24 semanas. Então, após um período de wash-out de 2 meses, eles serão transferidos para o outro braço e continuarão nesse braço por mais 24 semanas, seguidos por 8 semanas de observação sem o medicamento do estudo. O(s) paciente(s) e o(s) prestador(es) de cuidados médicos serão cegos para a atribuição do tratamento. Pidolato de mg e placebo serão distribuídos pela farmácia com rótulos que não indicam a atribuição. |
Será utilizado o Mag 2 (pidolato de magnésio, um pó granulado, contendo 0,184 g de Mg/pacote, igual a 7,6 mmol ou 15,2 meq Mg), pois esta preparação apresenta menos efeitos colaterais como diarreia do que outras preparações de Mg.
A medicação do estudo será um líquido contendo 0,6 meq Mg de pidolato/kg de peso corporal por dia, dividido em 2 doses diárias.
O pidolato de Mg (45 g) será distribuído como um pó pré-misturado contendo pó Koolaid Tropical Punch (9 g) e sacarose (67 g).
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliação se o tratamento com pidolato de Mg oral diminui o número de crises dolorosas.
Prazo: 64 semanas
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A diferença na frequência de episódios dolorosos entre as 2 modalidades de tratamento será calculada para cada paciente.
O objetivo é diminuir a frequência dos episódios dolorosos em pelo menos 50%.
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64 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliação da tolerância ao tratamento prolongado com pidolato de Mg oral.
Prazo: 16 meses
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Os eventos adversos serão tabulados por sistema corporal, gravidade e relação com o tratamento para determinar a tolerância.
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16 meses
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Verificar se o tratamento com pidolato de Mg oral aumenta o conteúdo intracelular de Mg nos eritrócitos.
Prazo: 16 meses
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os valores médios serão comparados pelo teste de posto sinalizado de Wilcoxon ou pelo teste t pareado
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16 meses
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Avaliações do efeito da terapia com pidolato de Mg na atividade de cotransporte de K-Cl e no estado de hidratação de hemácias
Prazo: 16 meses
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O teste de McNemar será utilizado para avaliar a diminuição ou aumento da atividade do sistema de cotransporte K-CL.
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16 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Brigitta Mueller, MD, Baylor College of Medicine
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- H9251 MG Pidolate
- MG Pidolate (Outro identificador: Baylor College of Medicine)
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