Suun kautta otettava magnesiumpidolaatti, hemoglobiini-SC-tauti, MG-pidolaatti
Suun kautta otettavan magnesiumpidolaatin vaikutus tuskallisten kriisien ilmaantumiseen potilailla, joilla on hemoglobiini-SC-sairaus
Koehenkilöillä on sirppisolusairaus, jota kutsutaan hemoglobiini-SC-taudiksi. Tämä johtaa epänormaalin muotoisiin punasoluihin, jotka "jumiutuvat" verisuoniin ja aiheuttavat sitten voimakkaita kipujaksoja (kipukriisejä). Potilaat, joilla on yleisempi sirppisolusairaus, nimeltään hemoglobiini-SS, kärsivät myös kipukriiseistä. Hoito hydroksiurealla on saatavilla estämään hemoglobiini-SS-taudin kipukriisejä, mutta ei ole olemassa hyvää hoitoa, joka auttaisi estämään hemoglobiini-SC-taudin kipukriisejä.
On osoitettu, että yksi syy epänormaalin muotoisten punasolujen muodostumiseen potilailla, joilla on SC-sairaus, on se, että nämä solut eivät sisällä tarpeeksi vettä; ne ovat kuivuneet. Veden juominen enemmän ei lisää veden määrää soluissa. Tietyt suolat ja kivennäisaineet voivat kuitenkin vaikuttaa punasolujen vesimäärään. Yksi tärkeimmistä tähän vaikuttavista mineraaleista on nimeltään magnesium. Magnesiumia on ruoassa ja myös tietyissä närästyksen hoitoon käytettävissä lääkkeissä. Magnesiumia on käytetty menestyksekkäästi sekä eläimillä että ihmisillä lisäämään veden määrää punasoluissa, ja useimmat ihmiset sietävät sitä erittäin hyvin.
Tutkijat käyttävät uutta magnesiumin muotoa, joka tunnetaan nimellä magnesiumpidolaatti, koska tämä magnesiummuoto voi auttaa taudin oireissa aiheuttamatta ripulia (yleinen magnesiumtuotteiden sivuvaikutus).
Tarkoitus Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, lisääkö magnesiumpidolaattihoito punaisten verisolujen veden määrää ja vähentääkö tuskallisia kriisejä potilailla, joilla on hemoglobiini-SC-sairaus, mutta ei aiheuta ripulia.
Tutkimus kestää noin 64 viikkoa (noin 16 kuukautta).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on lumekontrolloitu tutkimus, joka tarkoittaa, että magnesiumlääkkeen (jonka kemiallinen muoto tunnetaan nimellä Mg-pidolaatti) tehoa verrataan lumelääkkeeseen. Plasebo näyttää tutkittavalta lääkkeeltä (tässä tapauksessa magnesiumilta), mutta se ei sisällä minkäänlaista aktiivista lääkettä. Magnesiumin vertaaminen lumelääkkeeseen auttaa päättämään, onko magnesium parempi kuin lumelääkehoito.
Tutkimus kestää 64 viikkoa (noin 16 kuukautta) ja on jaettu 2 osaan, joista kukin kestää 32 viikkoa (8 kuukautta). Tutkimuksen ensimmäisen osan aikana lääkettä (magnesiumia tai lumelääkettä) otetaan kahdesti päivässä 24 viikon ajan (noin 6 kuukautta), minkä jälkeen ei tutkimuslääkitystä 8 viikkoon. Näitä 8 viikkoa kutsutaan huuhtoutumisjaksoksi, jonka aikana tutkimuslääkityksen vaikutukset "huuhtuvat" pois kehosta. 8 viikon pesun jälkeen potilaat siirtyvät tutkimuksen toiseen osaan. Tämän toisen osan aikana tutkimuslääkettä (magnesiumia tai lumelääkettä) otetaan jälleen kahdesti päivässä 24 viikon ajan. Tutkimuksen toisen osan aikana osallistujat saavat sen tutkimuslääkkeen, jota ei ole otettu tutkimuksen ensimmäisessä osassa. Toisen 24 viikon jälkeen on 8 viikon tarkkailujakso (jona aikana tutkimuslääkitystä ei oteta). Tutkimus valmistuu 8 viikon havaintojakson lopussa. Osallistujat saavat magnesiumia 24 viikon ajan ja lumelääkettä 24 viikon ajan. Päätöksen siitä, saavatko osallistujat ensin magnesiumia vai lumelääkettä, tekee satunnaisesti tietokone. Tämä on kaksoissokkotutkimus, mikä tarkoittaa, että osallistuja tai tutkimuslääkäri ei tiedä, mitä tutkimuslääkitystä käyttää tutkimuksen kunkin osan aikana. Tutkimus voidaan kuitenkin tarvittaessa suojata turvallisuussyistä.
Jos osallistuja reagoi tutkimuslääkitykseen, sitä voidaan jatkaa 24 viikon kuluttua.
Tutkimuslääke on nestemäinen, kaksi kertaa päivässä (aamulla ja illalla) otettuna ja todellinen määrä riippuu osallistujan painosta.
Tämän tutkimuksen aikana osallistuja nähdään klinikalla säännöllisesti; aluksi 2 viikon välein, myöhemmin kerran kuukaudessa. Tutkimuksen aikana on yhteensä 21 klinikkakäyntiä. Näistä kolme on klinikkakäyntejä, jotka normaalisti tapahtuisivat tämän taudin rutiininomaisessa hallinnassa. Muut 18 käyntiä tarvitaan tähän tutkimukseen. Jokaisella käynnillä osallistujille tehdään verikokeita, joilla mitataan magnesiumin määrä veressä, erityisesti punasoluissa, mutta myös mahdollisten muiden mahdollisten muutosten etsimiseksi. Kokonaisveren määrä 16 kuukauden tutkimuksen aikana on 120 ml (24 teelusikallista), mikä on turvallinen määrä. Kolme ml (puoli teelusikallista) otetaan 13 käynnillä, 5 ml (1 tl) 4 käynnillä ja 15 ml (3 tl) seuraavalla 4 käynnillä. Neljällä klinikalla käynnistä tehdään virtsakoe.
Tutkimuksen aikana osallistujia pyydetään pitämään kirjaa kaikista kipujaksoista tai muista havaituista muutoksista päiväkirjan muodossa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Tämä protokolla on avoin kaikkien rotujen mies- ja naispotilaille, joilla on vaikea sirppihemoglobinopatian diagnoosi, edellyttäen, että he täyttävät myös seuraavat kelpoisuusvaatimukset:
- Aikuiset ja lapsipotilaat, joilla on Hb SC -sairaus ja jotka pystyvät nielemään Mg-pidolaattivalmistetta ja joilla on ollut vähintään yksi kivulias kriisi.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joille on annettu verensiirto 90 päivän kuluessa tutkimukseen saapumisesta,
- Potilaat, joiden BUN-, kreatiniini- tai maksan toimintakokeet ovat kohonneet (> 1,5 kertaa normaalin yläraja iän suhteen) > 3 kertaa iän normaalin yläraja,
- Potilaat, jotka käyttävät magnesiumia sisältävää lääkettä (Mylanta, Maalox jne.) säännöllisesti (eli yli 2 päivää viikossa).
- Potilaat, joilla on etenevä neuromuskulaarinen sairaus tai potilaat, joita hoidetaan kalsiumkanavan salpaajalla.
- Raskaus
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Baylor College of Medicine -tilastomies (ei liity tutkimukseen) luo tietokoneella luoman satunnaistusluettelon ennen tutkimusta. Potilaat jaetaan satunnaisesti joko aloittamaan Mg-pidolaatti tai lumelääke ja jatkavat tätä hoitoa 24 viikon ajan. Sitten 2 kuukauden huuhtoutumisjakson jälkeen heidät vaihdetaan toiseen käsivarteen ja jatketaan kyseisessä käsivarressa vielä 24 viikkoa, minkä jälkeen seurataan 8 viikkoa tutkimuslääkkeen ulkopuolella. Sekä potilas että sairaanhoidon tarjoaja(t) sokeutuvat hoitomääräyksiin. Mg-pidolaattia ja lumelääkettä jaetaan apteekin kautta etiketeillä, joissa ei mainita tehtävää. |
Tutkimuslääke on nestettä, joka sisältää tutkimuslääkettä vastaavan määrän lumelääkettä jaettuna 2 vuorokausiannokseen. Lume sisältää saman määrän sakkaroosia ja Tropical Punch -jauhetta kuin tutkimuslääke, MG Pidolate, sekä 45 g laktoosista.
Koehenkilöt jatkavat samassa tehtävässä 6 kuukautta ja siirtyvät sitten toiseen käteen (2 kuukauden pesujakson jälkeen).
|
|
Active Comparator: MG Pidolate hallinto
Baylor College of Medicine -tilastomies (ei liity tutkimukseen) luo tietokoneella luoman satunnaistusluettelon ennen tutkimusta. Potilaat jaetaan satunnaisesti joko aloittamaan Mg-pidolaatti tai lumelääke ja jatkavat tätä hoitoa 24 viikon ajan. Sitten 2 kuukauden huuhtoutumisjakson jälkeen heidät vaihdetaan toiseen käsivarteen ja jatketaan kyseisessä käsivarressa vielä 24 viikkoa, minkä jälkeen seurataan 8 viikkoa tutkimuslääkkeen ulkopuolella. Sekä potilas että sairaanhoidon tarjoaja(t) sokeutuvat hoitomääräyksiin. Mg-pidolaattia ja lumelääkettä jaetaan apteekin kautta etiketeillä, joissa ei mainita tehtävää. |
Mag 2:ta käytetään (magnesiumpidolaatti, rakeinen jauhe, joka sisältää 0,184 g Mg/pakkaus, mikä vastaa 7,6 mmol tai 15,2 meq Mg), koska tällä valmisteella on vähemmän sivuvaikutuksia, kuten ripulia, kuin muilla Mg-valmisteilla.
Tutkimuslääke on nestettä, joka sisältää 0,6 meq Mg pidolaattia/kg ruumiinpainoa vuorokaudessa jaettuna 2 vuorokausiannokseen.
Mg-pidolaatti (45 g) jaetaan valmiiksi sekoitettuna jauheena, joka sisältää Koolaid Tropical Punch -jauhetta (9 g) ja sakkaroosia (67 g).
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arviointi siitä, vähentääkö oraalinen Mg-pidolaattihoito tuskallisten kriisien määrää.
Aikaikkuna: 64 viikkoa
|
Kipukohtausten esiintymistiheyden ero näiden kahden hoitotavan välillä lasketaan kullekin potilaalle.
Tavoitteena on vähentää tuskallisten kohtausten esiintymistiheyttä vähintään 50 %.
|
64 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pitkäaikaisen oraalisen Mg-pidolaattihoidon sietokyvyn arviointi.
Aikaikkuna: 16 kuukautta
|
Haittatapahtumat taulukoidaan kehon järjestelmän, vakavuuden ja hoitosuhteen mukaan sietokyvyn määrittämiseksi.
|
16 kuukautta
|
|
Selvittää, lisääkö oraalinen Mg-pidolaattihoito erytrosyyttien solunsisäistä Mg-pitoisuutta.
Aikaikkuna: 16 kuukautta
|
keskiarvoja verrataan Wilcoxon Signed -rank -testillä tai parillisella t-testillä
|
16 kuukautta
|
|
Arvioinnit Mg-pidolaattihoidon vaikutuksesta K-Cl:n yhteiskuljetusaktiivisuuteen ja punasolujen hydraatiotilaan
Aikaikkuna: 16 kuukautta
|
McNemarin testiä käytetään arvioimaan K-CL:n yhteiskuljetusjärjestelmän aktiivisuuden vähenemistä tai lisääntymistä.
|
16 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Brigitta Mueller, MD, Baylor College of Medicine
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- H9251 MG Pidolate
- MG Pidolate (Muu tunniste: Baylor College of Medicine)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .