Oral Magnesium Pidolate, Hemoglobin SC Disease, MG Pidolate
Effekten av oral magnesiumpidolat på forekomsten av smertefulle kriser hos pasienter med hemoglobin SC-sykdom
Forsøkspersoner har en form for sigdcellesykdom, kalt hemoglobin SC-sykdom. Dette resulterer i unormalt formede røde blodlegemer som "fast" i blodårene og deretter resulterer i episoder med sterke smerter (smertekriser). Pasienter med den mer vanlige formen for sigdcellesykdom, kalt hemoglobin SS-sykdom, lider også av smertekriser. Behandling med stoffet hydroksyurea er tilgjengelig for å forhindre smertekriser ved hemoglobin SS-sykdom, men det finnes ingen god behandling for å forhindre smertekriser ved hemoglobin SC-sykdom.
Det har vist seg at en av årsakene til dannelsen av de unormalt formede røde blodcellene hos pasienter med SC-sykdom er det faktum at disse cellene ikke inneholder nok vann; de er dehydrert. Å drikke mer vann vil ikke øke vannmengden i cellene. Enkelte salter og mineraler kan imidlertid ha innvirkning på vannmengden i de røde blodcellene. Et av de viktigste mineralene som påvirker dette kalles magnesium. Magnesium er tilstede i mat og også i visse medisiner som brukes til å behandle halsbrann. Magnesium har blitt brukt med hell både hos dyr og mennesker for å øke vannmengden i de røde blodcellene og tolereres veldig godt av de fleste.
Etterforskere bruker en ny form for magnesium kjent som magnesiumpidolat fordi denne formen for magnesium kan hjelpe mot symptomene på sykdom uten å forårsake diaré (en vanlig bivirkning av magnesiumprodukter).
Formål Hensikten med denne studien er å finne ut om behandling med magnesiumpidolat vil øke vannmengden i de røde blodcellene og resultere i færre smertefulle kriser hos pasienter med hemoglobin SC-sykdom samtidig som det ikke forårsaker diaré.
Studiet vil vare i ca. 64 uker (ca. 16 måneder).
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en placebokontrollert studie som betyr at effektiviteten til magnesiummedisinen (den kjemiske formen er kjent som Mg pidolat) vil bli sammenlignet med placebo. En placebo ser ut som stoffet som studeres (i dette tilfellet magnesium), men inneholder ikke noe aktivt medikament av noe slag. Å sammenligne magnesium med placebo vil bidra til å avgjøre om magnesium er bedre enn behandling med placebo.
Studiet varer i 64 uker (ca. 16 måneder) og er delt i 2 deler, hver del varer i 32 uker (8 måneder). I løpet av den første delen av studien vil medisiner (magnesium eller placebo) tas to ganger daglig i 24 uker (ca. 6 måneder), etterfulgt av ingen studiemedisiner i 8 uker. Disse 8 ukene kalles en utvaskingsperiode, hvor effekten av studiemedisinen "vaskes ut" av kroppen. Etter utvaskingen 8 uker vil pasientene gå inn i den andre delen av studien. I løpet av denne andre delen vil studiemedisinen (magnesium eller placebo) igjen tas to ganger daglig i 24 uker. I løpet av den andre delen av studien vil deltakerne motta den studiemedisinen som ikke ble tatt under den første delen av studien. Etter de andre 24 ukene vil det være en observasjonsperiode på 8 uker (i denne tiden tas ingen studiemedisiner). Studien er fullført ved slutten av den 8 uker lange observasjonsperioden. Deltakerne vil ta magnesium i 24 uker og placebo i 24 uker. Beslutningen om deltakerne skal få magnesium eller placebo først vil bli tatt tilfeldig av en datamaskin. Dette er en dobbeltblind studie som betyr at verken deltakeren eller studielegen vil vite hvilke studiemedisiner som tar under hver del av studien. Imidlertid kan studien bli deaktivert for sikkerhetsproblemer hvis nødvendig.
Hvis deltakeren reagerer på studiemedisinen, kan den fortsettes etter at de 24 ukene er fullført.
Studiemedisinen er i form av en væske, tatt to ganger om dagen (morgen og kveld) med den faktiske mengden som tas avhengig av deltakerens vekt.
I løpet av denne studien vil deltakeren bli sett på klinikken med jevne mellomrom; først annenhver uke, senere en gang i måneden. Det vil være totalt 21 klinikkbesøk i løpet av studiet. Tre av disse er klinikkbesøk som normalt vil finne sted i rutinemessig behandling av denne sykdommen. De andre 18 besøkene kreves for denne studien. Ved hvert besøk vil deltakerne ha blodprøver for å måle mengden magnesium i blodet, spesielt de røde blodcellene, men også for å se etter andre endringer som kan oppstå. Den totale mengden blod samlet i løpet av 16 måneders studien er 120 ml (24 teskjeer), som er en sikker mengde. Tre ml (halv teskje) trekkes ved 13 besøk, 5 ml (1 teskje) ved 4 besøk og 15 ml (3 teskjeer) ved ytterligere 4 besøk. Ved 4 av klinikkbesøkene vil det bli tatt urinprøve.
I løpet av studien vil deltakerne bli bedt om å føre en oversikt over alle episoder med smerte, eller andre endringer som blir lagt merke til, i form av en dagbok.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Denne protokollen er åpen for mannlige og kvinnelige pasienter av alle raser med en diagnose av alvorlig sigdhemoglobinopati forutsatt at de også tilfredsstiller følgende kvalifikasjonskriterier:
- Voksne og pediatriske pasienter med Hb SC-sykdom som er i stand til å svelge Mg-pidolatpreparatet og som har hatt minst én tidligere smertefull krise.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter transfusert innen 90 dager etter at studien startet,
- Pasienter med forhøyede (>1,5 ganger øvre normalgrense for alder) BUN-, kreatinin- eller leverfunksjonstester > 3 ganger øvre normalgrense for alder,
- Pasienter som tar en magnesiumholdig medisin (Mylanta, Maalox, etc.) regelmessig (dvs. mer enn 2 dager per uke).
- Pasienter med progressiv nevromuskulær sykdom eller pasienter som behandles med en kalsiumkanalblokker.
- Svangerskap
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
En datamaskingenerert randomiseringsliste vil bli opprettet av en Baylor College of Medicine-statistiker (ikke relatert til studien) før studien. Pasienter blir tilfeldig tildelt til enten å starte med Mg pidolat eller placebo og vil fortsette behandlingen i 24 uker. Deretter, etter en utvaskingsperiode på 2 måneder, vil de byttes til den andre armen og fortsette på den armen i ytterligere 24 uker, etterfulgt av 8 ukers observasjon uten studiemedisin. Både pasient og helsepersonell(e) vil bli blindet for behandlingsoppdrag. Mg pidolat og placebo vil bli distribuert gjennom apoteket med etiketter som ikke angir oppdraget. |
Studiemedisinen vil være en væske som inneholder en tilsvarende mengde placebo som studiemedisinen, delt inn i 2 daglige doser. Placeboen vil ha samme mengde sukrose og Tropical Punch-pulver som studiemedisinen, MG Pidolate, samt 45 g av laktose.
Forsøkspersonene vil fortsette med samme oppdrag i 6 måneder og deretter bytte til den andre armen (etter en 2-måneders utvaskingsperiode).
|
|
Aktiv komparator: MG Pidolatadministrasjon
En datamaskingenerert randomiseringsliste vil bli opprettet av en Baylor College of Medicine-statistiker (ikke relatert til studien) før studien. Pasienter blir tilfeldig tildelt til enten å starte med Mg pidolat eller placebo og vil fortsette behandlingen i 24 uker. Deretter, etter en utvaskingsperiode på 2 måneder, vil de byttes til den andre armen og fortsette på den armen i ytterligere 24 uker, etterfulgt av 8 ukers observasjon uten studiemedisin. Både pasient og helsepersonell(e) vil bli blindet for behandlingsoppdrag. Mg pidolat og placebo vil bli distribuert gjennom apoteket med etiketter som ikke angir oppdraget. |
Mag 2 vil bli brukt (magnesiumpidolat, et granulært pulver, som inneholder 0,184 g Mg/pakke, lik 7,6 mmol eller 15,2 meq Mg), siden dette preparatet har færre bivirkninger som diaré enn andre Mg-preparater.
Studiemedisinen vil være en væske som inneholder 0,6 meq Mg pidolat/kg kroppsvekt per dag, fordelt på 2 daglige doser.
Mg-pidolatet (45 g) vil bli distribuert som et ferdigblandet pulver som inneholder Koolaid Tropical Punch-pulver (9 g) og sukrose (67 g).
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluering av om behandling med oral Mg pidolat reduserer antall smertefulle kriser.
Tidsramme: 64 uker
|
Forskjellen i frekvens av smertefulle episoder mellom de 2 behandlingsmodalitetene vil bli beregnet for hver pasient.
Målet er å redusere frekvensen av smertefulle episoder med minst 50 %.
|
64 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluering av toleranse for langtidsbehandling med oral Mg pidolat.
Tidsramme: 16 måneder
|
Bivirkninger vil bli tabellert etter kroppssystem, alvorlighetsgrad og forhold til behandling for å bestemme toleranse.
|
16 måneder
|
|
For å finne ut om behandling med oral Mg pidolat øker det intracellulære Mg-innholdet i erytrocytter.
Tidsramme: 16 måneder
|
gjennomsnittsverdier vil bli sammenlignet med Wilcoxon signed-rank test eller den parede t-testen
|
16 måneder
|
|
Evalueringer av effekten av Mg-pidolatbehandling på K-Cl-kotransportaktivitet og RBC-hydreringsstatus
Tidsramme: 16 måneder
|
McNemars test vil bli brukt til å vurdere reduksjonen eller økningen i K-CL-samtransportsystemaktivitet.
|
16 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Brigitta Mueller, MD, Baylor College of Medicine
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- H9251 MG Pidolate
- MG Pidolate (Annen identifikator: Baylor College of Medicine)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .