Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Doustny pidolan magnezu, choroba hemoglobiny SC, pidolan MG

15 listopada 2012 zaktualizowane przez: Brigitta Mueller, Baylor College of Medicine

Wpływ doustnego pidolanu magnezu na częstość występowania bolesnych przełomów u pacjentów z chorobą Hemoglobiny SC

Podmioty mają postać niedokrwistości sierpowatokrwinkowej, zwaną chorobą hemoglobiny SC. Powoduje to nieprawidłowo ukształtowane krwinki czerwone, które „zablokowują się” w naczyniach krwionośnych, a następnie powodują epizody silnego bólu (napady bólu). Pacjenci z bardziej powszechną postacią niedokrwistości sierpowatokrwinkowej, zwaną chorobą hemoglobiny SS, również cierpią z powodu napadów bólu. Dostępne jest leczenie lekiem hydroksymocznikiem, które pomaga zapobiegać napadom bólu w chorobie hemoglobiny SS, ale nie ma dobrego leczenia, które pomogłoby zapobiegać napadom bólu w chorobie hemoglobiny SC.

Wykazano, że jedną z przyczyn powstawania nieprawidłowo ukształtowanych krwinek czerwonych u pacjentów z chorobą SC jest fakt, że komórki te nie zawierają wystarczającej ilości wody; są odwodnione. Picie większej ilości wody nie zwiększy ilości wody w komórkach. Niektóre sole i minerały mogą jednak mieć wpływ na ilość wody w krwinkach czerwonych. Jednym z najważniejszych minerałów wpływających na to jest magnez. Magnez jest obecny w żywności, a także w niektórych lekach stosowanych w leczeniu zgagi. Magnez był z powodzeniem stosowany zarówno u zwierząt, jak i ludzi w celu zwiększenia ilości wody w krwinkach czerwonych i jest bardzo dobrze tolerowany przez większość ludzi.

Badacze stosują nową formę magnezu znaną jako pidolan magnezu, ponieważ ta forma magnezu może łagodzić objawy choroby, nie powodując biegunki (częsty efekt uboczny produktów zawierających magnez).

Cel Celem tego badania jest ustalenie, czy leczenie pidolanem magnezu zwiększy ilość wody w krwinkach czerwonych i spowoduje mniej bolesnych kryzysów u pacjentów z chorobą hemoglobiny SC, nie powodując jednocześnie biegunki.

Badanie potrwa około 64 tygodni (około 16 miesięcy).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie kontrolowane placebo, co oznacza, że ​​skuteczność leku magnezowego (którego postać chemiczna jest znana jako pidolan magnezu) zostanie porównana z placebo. Placebo wygląda jak badany lek (w tym przypadku magnez), ale nie zawiera żadnego aktywnego leku. Porównanie magnezu z placebo pomoże zdecydować, czy magnez jest lepszy niż leczenie placebo.

Badanie trwa 64 tygodnie (około 16 miesięcy) i jest podzielone na 2 części, z których każda trwa 32 tygodnie (8 miesięcy). Podczas pierwszej części badany lek (magnez lub placebo) będzie przyjmowany dwa razy dziennie przez 24 tygodnie (około 6 miesięcy), a następnie nie będzie przyjmowany badany lek przez 8 tygodni. Te 8 tygodni nazywane jest okresem wypłukiwania, podczas którego działanie badanego leku jest „wymywane” z organizmu. Po wypłukaniu 8 tygodni pacjenci przejdą do drugiej części badania. Podczas tej drugiej części badany lek (magnez lub placebo) będzie ponownie przyjmowany dwa razy dziennie przez 24 tygodnie. Podczas drugiej części badania uczestnicy otrzymają dowolny badany lek, który nie był przyjmowany podczas pierwszej części badania. Po drugich 24 tygodniach nastąpi 8-tygodniowy okres obserwacji (w czasie którego nie będzie przyjmowany żaden badany lek). Badanie kończy się pod koniec 8-tygodniowego okresu obserwacji. Uczestnicy będą przyjmować magnez przez 24 tygodnie i placebo przez 24 tygodnie. Decyzja, czy uczestnicy otrzymają najpierw magnez, czy placebo, zostanie podjęta losowo przez komputer. Jest to badanie z podwójną ślepą próbą, co oznacza, że ​​ani uczestnik, ani lekarz prowadzący badanie nie będą wiedzieć, który badany lek przyjmuje podczas każdej części badania. Jednak w razie potrzeby badanie może zostać odślepione ze względów bezpieczeństwa.

Jeśli uczestnik zareaguje na badany lek, można go kontynuować po upływie 24 tygodni.

Badany lek jest w postaci płynu, przyjmowany dwa razy dziennie (rano i wieczorem), a rzeczywista przyjmowana ilość zależy od wagi uczestnika.

Podczas tego badania uczestnik będzie regularnie odwiedzany w klinice; początkowo co 2 tygodnie, później raz w miesiącu. Podczas badania odbędzie się łącznie 21 wizyt w klinice. Trzy z nich to wizyty w klinice, które zwykle mają miejsce w ramach rutynowego leczenia tej choroby. Do tego badania potrzeba jeszcze 18 wizyt. Podczas każdej wizyty uczestnicy będą mieli wykonywane badania krwi, aby zmierzyć ilość magnezu we krwi, zwłaszcza krwinek czerwonych, ale także w celu wykrycia innych zmian, które mogą wystąpić. Całkowita ilość krwi pobranej podczas 16-miesięcznego badania wynosi 120 ml (24 łyżeczki), co jest ilością bezpieczną. Trzy ml (pół łyżeczki) zostanie pobrane podczas 13 wizyt, 5 ml (1 łyżeczka) podczas 4 wizyt i 15 ml (3 łyżeczki) podczas kolejnych 4 wizyt. Na 4 wizytach w poradni zostanie wykonane badanie moczu.

W trakcie badania uczestnicy zostaną poproszeni o zapisywanie w formie dzienniczka wszystkich epizodów bólu lub innych zauważonych zmian.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Ten protokół jest otwarty dla pacjentów płci męskiej i żeńskiej wszystkich ras z rozpoznaniem ciężkiej hemoglobinopatii sierpowatej, pod warunkiem, że spełniają oni również następujące kryteria kwalifikacyjne:

  • Dorośli i dzieci z chorobą Hb SC, którzy są w stanie połknąć preparat pidolanu magnezu i którzy przebyli co najmniej jeden wcześniejszy bolesny przełom.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którym przetoczono krew w ciągu 90 dni od włączenia do badania,
  • Pacjenci z podwyższoną (>1,5 razy górną granicą normy dla wieku) BUN, kreatyniną lub próbami czynności wątroby >3 razy powyżej górnej granicy normy dla wieku,
  • Pacjenci, którzy regularnie (tj. częściej niż 2 dni w tygodniu) przyjmują leki zawierające magnez (Mylanta, Maalox itp.).
  • Pacjenci z postępującą chorobą nerwowo-mięśniową lub pacjenci leczeni blokerem kanału wapniowego.
  • Ciąża

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo

Wygenerowana komputerowo lista randomizacji zostanie utworzona przez statystyka Baylor College of Medicine (niezwiązanego z badaniem) przed badaniem.

Pacjenci są losowo przydzielani do grupy rozpoczynającej od pidolanu magnezu lub placebo i będą kontynuować tę terapię przez 24 tygodnie. Następnie, po 2-miesięcznym okresie wypłukiwania, zostaną przeniesieni do drugiego ramienia i będą kontynuować to ramię przez kolejne 24 tygodnie, po czym nastąpi 8 tygodni obserwacji bez badanego leku. Zarówno pacjent, jak i personel medyczny będą zaślepieni co do przypisania do leczenia. Pidolan magnezu i placebo będą dystrybuowane w aptece z etykietami, które nie wskazują przypisania.
Lek: Placebo
Badany lek będzie płynem zawierającym ilość placebo odpowiadającą badanemu lekowi, podzieloną na 2 dawki dzienne. laktozy. Pacjenci będą kontynuować to samo zadanie przez 6 miesięcy, a następnie przejdą do drugiej grupy (po 2-miesięcznym okresie wymywania).
Aktywny komparator: Administracja MG Pidolate

Wygenerowana komputerowo lista randomizacji zostanie utworzona przez statystyka Baylor College of Medicine (niezwiązanego z badaniem) przed badaniem.

Pacjenci są losowo przydzielani do grupy rozpoczynającej od pidolanu magnezu lub placebo i będą kontynuować tę terapię przez 24 tygodnie. Następnie, po 2-miesięcznym okresie wypłukiwania, zostaną przeniesieni do drugiego ramienia i będą kontynuować to ramię przez kolejne 24 tygodnie, po czym nastąpi 8 tygodni obserwacji bez badanego leku. Zarówno pacjent, jak i personel medyczny będą zaślepieni co do przypisania do leczenia. Pidolan magnezu i placebo będą dystrybuowane w aptece z etykietami, które nie wskazują przypisania.
Lek: Mg Pidolate
Zastosowany zostanie Mag 2 (pidolan magnezu, granulowany proszek, zawierający 0,184 g Mg/opakowanie, co odpowiada 7,6 mmol lub 15,2 meq Mg), ponieważ preparat ten ma mniej skutków ubocznych, takich jak biegunka, niż inne preparaty Mg. Badany lek będzie płynem zawierającym 0,6 meq Mg pidolanu/kg masy ciała na dzień, podzielony na 2 dzienne dawki. Pidolan Mg (45 g) będzie dystrybuowany jako wstępnie zmieszany proszek zawierający proszek Koolaid Tropical Punch (9 g) i sacharozę (67 g).
Inne nazwy:
  • Pidolan magnezu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena, czy leczenie doustnym pidolanem magnezu zmniejsza liczbę bolesnych przełomów.
Ramy czasowe: 64 tygodnie
Dla każdego pacjenta zostanie obliczona różnica w częstości występowania bolesnych epizodów między dwiema metodami leczenia. Celem jest zmniejszenie częstości bolesnych epizodów o co najmniej 50%.
64 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena tolerancji długotrwałego leczenia doustnym pidolanem magnezu.
Ramy czasowe: 16 miesięcy
Zdarzenia niepożądane zostaną zestawione w tabeli według układu ciała, nasilenia i związku z leczeniem w celu określenia tolerancji.
16 miesięcy
Aby dowiedzieć się, czy leczenie doustnym pidolanem magnezu zwiększa wewnątrzkomórkową zawartość Mg w erytrocytach.
Ramy czasowe: 16 miesięcy
średnie wartości zostaną porównane za pomocą testu rang ze znakiem Wilcoxona lub testu t dla par
16 miesięcy
Ocena wpływu terapii pidolanem Mg na aktywność kotransportu K-Cl i stan nawodnienia RBC
Ramy czasowe: 16 miesięcy
Test McNemara posłuży do oceny spadku lub wzrostu aktywności systemu kotransportu K-CL.
16 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Współpracownicy

Boston Children's Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Brigitta Mueller, MD, Baylor College of Medicine

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2001

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2006

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 czerwca 2002

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 czerwca 2002

Pierwszy wysłany (Oszacować)

28 czerwca 2002

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

19 listopada 2012

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 listopada 2012

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2012

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • H9251 MG Pidolate
  • MG Pidolate (Inny identyfikator: Baylor College of Medicine)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na CHOROBA HEMOGLOBINY SC

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj