Pidolato de magnesio oral, Enfermedad de hemoglobina SC, Pidolato de MG
El efecto del pidolato de magnesio oral sobre la incidencia de crisis dolorosas en pacientes con enfermedad de hemoglobina SC
Los sujetos tienen una forma de enfermedad de células falciformes, llamada enfermedad de hemoglobina SC. Esto da como resultado glóbulos rojos de forma anormal que se "atascan" en los vasos sanguíneos y luego provocan episodios de dolor intenso (crisis de dolor). Los pacientes con la forma más común de enfermedad de células falciformes, llamada enfermedad de hemoglobina SS, también sufren crisis de dolor. El tratamiento con el fármaco hidroxiurea está disponible para ayudar a prevenir las crisis de dolor en la enfermedad de hemoglobina SS, pero no existe un buen tratamiento para ayudar a prevenir las crisis de dolor en la enfermedad de hemoglobina SC.
Se ha demostrado que una de las razones de la formación de glóbulos rojos de forma anormal en pacientes con enfermedad SC es el hecho de que estas células no contienen suficiente agua; están deshidratados. Beber más agua no aumentará la cantidad de agua en las células. Sin embargo, ciertas sales y minerales pueden tener un efecto sobre la cantidad de agua en los glóbulos rojos. Uno de los minerales más importantes que influyen en esto se llama magnesio. El magnesio está presente en los alimentos y también en ciertos medicamentos que se usan para tratar la acidez estomacal. El magnesio se ha utilizado con éxito tanto en animales como en personas para aumentar la cantidad de agua en los glóbulos rojos y es muy bien tolerado por la mayoría de las personas.
Los investigadores están usando una nueva forma de magnesio conocida como pidolato de magnesio porque esta forma de magnesio puede ayudar con los síntomas de la enfermedad sin causar diarrea (un efecto secundario común de los productos de magnesio).
Propósito El propósito de este estudio es averiguar si el tratamiento con pidolato de magnesio aumentará la cantidad de agua en los glóbulos rojos y resultará en menos crisis dolorosas en pacientes con enfermedad de la hemoglobina SC sin causar diarrea.
El estudio durará unas 64 semanas (alrededor de 16 meses).
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio controlado con placebo, lo que significa que la eficacia del medicamento de magnesio (cuya forma química se conoce como pidolato de magnesio) se comparará con el placebo. Un placebo se parece al fármaco que se está estudiando (en este caso magnesio) pero no contiene ningún fármaco activo de ningún tipo. La comparación de magnesio con placebo ayudará a decidir si el magnesio es mejor que el tratamiento con placebo.
El estudio tiene una duración de 64 semanas (alrededor de 16 meses) y se divide en 2 partes, cada una de las cuales dura 32 semanas (8 meses). Durante la primera parte, la medicación del estudio (magnesio o placebo) se tomará dos veces al día durante 24 semanas (alrededor de 6 meses), seguida de ninguna medicación del estudio durante 8 semanas. Estas 8 semanas se denominan período de lavado, durante el cual los efectos del medicamento del estudio se "eliminan" del cuerpo. Después del lavado de 8 semanas, los pacientes ingresarán a la segunda parte del estudio. Durante esta segunda parte, la medicación del estudio (magnesio o placebo) se volverá a tomar dos veces al día durante 24 semanas. Durante la segunda parte del estudio, los participantes recibirán cualquier medicamento del estudio que no hayan tomado durante la primera parte del estudio. Después de las segundas 24 semanas, habrá un período de observación de 8 semanas (durante el cual no se toma ningún medicamento del estudio). El estudio se completa al final del período de observación de 8 semanas. Los participantes tomarán magnesio durante 24 semanas y placebo durante 24 semanas. La decisión de si los participantes recibirán primero magnesio o placebo la tomará una computadora al azar. Este es un estudio doble ciego, lo que significa que ni el participante ni el médico del estudio sabrán qué medicamento del estudio está tomando durante cada parte del estudio. Sin embargo, el estudio puede ser abierto por cuestiones de seguridad si es necesario.
Si el participante responde al medicamento del estudio, se puede continuar después de completar las 24 semanas.
El medicamento del estudio está en forma de líquido, se toma dos veces al día (mañana y noche) y la cantidad real depende del peso del participante.
Durante este estudio, el participante será visto en la clínica regularmente; inicialmente cada 2 semanas, luego una vez al mes. Habrá un total de 21 visitas a la clínica durante el estudio. Tres de ellas son visitas clínicas que normalmente se realizarían en el manejo de rutina de esta enfermedad. Las otras 18 visitas son necesarias para este estudio. En cada visita, los participantes se someterán a análisis de sangre para medir la cantidad de magnesio en la sangre, especialmente en los glóbulos rojos, pero también para detectar cualquier otro cambio que pueda ocurrir. La cantidad total de sangre recolectada durante los 16 meses del estudio es de 120 ml (24 cucharaditas), que es una cantidad segura. Se extraerán tres ml (media cucharadita) en 13 visitas, 5 ml (1 cucharadita) en 4 visitas y 15 ml (3 cucharaditas) en otras 4 visitas. En 4 de las visitas a la clínica se realizará un análisis de orina.
Durante el estudio, se les pedirá a los participantes que mantengan un registro de todos los episodios de dolor, o cualquier otro cambio que observen, en forma de diario.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Children's Hospital
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Este protocolo está abierto a pacientes masculinos y femeninos de todas las razas con un diagnóstico de hemoglobinopatía falciforme grave, siempre que también cumplan con los siguientes criterios de elegibilidad:
- Pacientes adultos y pediátricos con enfermedad Hb SC que pueden tragar la preparación de pidolato de Mg y que han tenido al menos una crisis dolorosa previa.
Criterio de exclusión:
- Pacientes transfundidos dentro de los 90 días posteriores al ingreso al estudio,
- Pacientes con BUN elevado (>1,5 veces el límite superior normal para la edad), creatinina o pruebas de función hepática > 3 veces el límite superior normal para la edad,
- Pacientes que toman un medicamento que contiene magnesio (Mylanta, Maalox, etc.) de forma regular (es decir, más de 2 días a la semana).
- Pacientes con enfermedad neuromuscular progresiva o pacientes tratados con un bloqueador de los canales de calcio.
- El embarazo
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
Un estadístico del Baylor College of Medicine (no relacionado con el estudio) creará una lista de aleatorización generada por computadora antes del estudio. Los pacientes se asignan al azar para comenzar con pidolato de Mg o con placebo y continuarán esa terapia durante 24 semanas. Luego, después de un período de lavado de 2 meses, se cambiarán al otro brazo y continuarán en ese brazo durante otras 24 semanas, seguidas de 8 semanas de observación sin el fármaco del estudio. Tanto el paciente como el(los) proveedor(es) de atención médica estarán cegados a la asignación del tratamiento. El pidolato de mg y el placebo se distribuirán a través de la farmacia con etiquetas que no indiquen la asignación. |
El medicamento del estudio será un líquido que contendrá una cantidad de placebo equivalente a la del medicamento del estudio, dividida en 2 dosis diarias. El placebo tendrá la misma cantidad de sacarosa y polvo Tropical Punch que el medicamento del estudio, MG Pidolate, así como 45 g. de lactosa
Los sujetos continuarán con la misma asignación durante 6 meses y luego cambiarán al otro brazo (después de un período de lavado de 2 meses).
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Comparador activo: Administración de pidolato de MG
Un estadístico del Baylor College of Medicine (no relacionado con el estudio) creará una lista de aleatorización generada por computadora antes del estudio. Los pacientes se asignan al azar para comenzar con pidolato de Mg o con placebo y continuarán esa terapia durante 24 semanas. Luego, después de un período de lavado de 2 meses, se cambiarán al otro brazo y continuarán en ese brazo durante otras 24 semanas, seguidas de 8 semanas de observación sin el fármaco del estudio. Tanto el paciente como el(los) proveedor(es) de atención médica estarán cegados a la asignación del tratamiento. El pidolato de mg y el placebo se distribuirán a través de la farmacia con etiquetas que no indiquen la asignación. |
Se utilizará Mag 2 (pidolato de magnesio, un polvo granular, que contiene 0,184 g de Mg/paquete, equivalente a 7,6 mmol o 15,2 meq Mg), ya que esta preparación tiene menos efectos secundarios como diarrea que otras preparaciones de Mg.
El medicamento del estudio será un líquido que contenga 0,6 meq Mg de pidolato/kg de peso corporal por día, dividido en 2 dosis diarias.
El pidolato de Mg (45 g) se distribuirá como un polvo premezclado que contiene polvo Koolaid Tropical Punch (9 g) y sacarosa (67 g).
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluación de si el tratamiento con pidolato de Mg oral disminuye el número de crisis dolorosas.
Periodo de tiempo: 64 semanas
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La diferencia en la frecuencia de episodios dolorosos entre las 2 modalidades de tratamiento se calculará para cada paciente.
El objetivo es disminuir la frecuencia de los episodios dolorosos en al menos un 50%.
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64 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluación de la tolerancia al tratamiento a largo plazo con pidolato de Mg oral.
Periodo de tiempo: 16 meses
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Los eventos adversos se tabularán por sistema corporal, gravedad y relación con el tratamiento para determinar la tolerancia.
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16 meses
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Conocer si el tratamiento con pidolato de Mg oral aumenta el contenido de Mg intracelular de los eritrocitos.
Periodo de tiempo: 16 meses
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los valores medios se compararán mediante la prueba de rango con signo de Wilcoxon o la prueba t pareada
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16 meses
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Evaluaciones del efecto de la terapia con pidolato de Mg sobre la actividad de cotransporte de K-Cl y el estado de hidratación de los glóbulos rojos
Periodo de tiempo: 16 meses
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La prueba de McNemar se utilizará para evaluar la disminución o el aumento de la actividad del sistema de cotransporte K-CL.
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16 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Brigitta Mueller, MD, Baylor College of Medicine
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- H9251 MG Pidolate
- MG Pidolate (Otro identificador: Baylor College of Medicine)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .