Pediatrická studie testotoxikózy [Bicalutamide Anastrozole Treatment for Testotoxicosis] (BATT)
25. června 2018 aktualizováno: AstraZeneca
Otevřená, nekomparativní, multicentrická studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti bikalutamidu při použití v kombinaci s anastrozolem k léčbě předčasné puberty nezávislé na gonadotropinu u chlapců s testotoxikózou
Primárním cílem této studie je zjistit, zda je bikalutamid podávaný v kombinaci s anastrozolem jednou denně po dobu 12 měsíců účinný při léčbě testotoxikózy u chlapců.
Testotoxikóza je stav, který způsobuje předčasnou pubertu u chlapců, včetně růstu do výšky a vývoje svalů a pohlavních orgánů.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
14
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Montpellier Cedex, Francie, 34295
- Research Site
-
-
-
-
-
Chennai, Indie, 600020
- Research Site
-
New Dehli, Indie, 110029
- Research Site
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 4G5
- Research Site
-
-
-
-
-
Moscow, Ruská Federace, 117036
- Research Site
-
-
-
-
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
- Research Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- Research Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
- Research Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Research Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55416
- Research Site
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74136
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134
- Research Site
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29615
- Research Site
-
-
Texas
-
Temple, Texas, Spojené státy, 76508
- Research Site
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
- Research Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 9 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Poskytnutí písemného informovaného souhlasu rodiče/zákonného zástupce a souhlasu subjektu (podle potřeby místních požadavků)
- Muž ve věku 2 let a více
- Diagnóza testotoxikózy je založena na následujícím:
- Klinické rysy progresivní sexuální precocity dokumentované Tannerovým stagingem a důkazy symetrického zvětšení varlat
- Klinické příznaky významně pokročilého kostního věku (definovaného jako kostní věk alespoň 12 měsíců za chronologickým věkem)
- Pubertální hladiny sérového testosteronu
- Prepubertální hladiny sérových gonadotropinů
- Nedostatek zvýšení hladin sérového gonadotropinu po stimulaci GnRH
- Jiná patologie vyloučená:
- Nedetekovatelná plazma b lidský choriový gonadotropin (bHCG). Vzorky s hodnotami pod LOQ budou hlášeny jako „<10 IU/L“, což se v klinickém prostředí rovná „nezjistitelné“.
- Normální hladiny 17-hydroxyprogesteronu (17-OHP)
- Normální hladiny dehydroepiandrosteron sulfátu (DHEAS)
- Naivní léčba antiandrogenními receptory:
(Poznámka: Ketokonazol a spironolakton jsou považovány za přijatelné, stejně jako předchozí použití anastrozolu nebo jiných inhibitorů aromatázy)
- Zdokumentované spolehlivé měření výšky provedené > 6 měsíců před zápisem do studie. Navíc u subjektů, které již dříve dostávaly ketokonazol nebo spironolaktonovou léčbu, dokumentované spolehlivé měření výšky provedené bezprostředně před zahájením této léčby.
(Poznámka: u subjektů, které podstoupily takovou předchozí léčbu, je zapotřebí pouze jediné hodnocení, pokud bylo provedeno bezprostředně před zahájením léčby a > 6 měsíců před vstupem do studie)
- Subjekty by před vstupem do studie neměly vykazovat endokrinní nebo jiné účinky předchozí léčby testotoxikózy: k zajištění toho by mělo existovat 15 dní nebo 4 poločasy léčiva (podle toho, co je delší) vymývací období od předchozí medikace na testotoxikózu.
Kritéria vyloučení:
- Důkaz centrální předčasné puberty, jak bylo prokázáno testem stimulace GnRH
- Sérová koncentrace celkového nebo přímého bilirubinu, GGT, AST nebo ALT vyšší než 1,5násobek horní hranice normálu pro věk
- Koncentrace kreatininu v séru vyšší než 1,5násobek horní hranice normálu pro věk
- Jakýkoli doprovodný zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího může vystavit subjekt nepřijatelné úrovni bezpečnostního rizika nebo který ovlivňuje dodržování povinností subjektu
- Známá přecitlivělost na kterýkoli ze studovaných léků
- Účast na klinické studii v době zápisu
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Bicalutamid s anastrozolem
Bicalutamid v kombinaci s anastrozolem
|
ústní
Ostatní jména:
ústní
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna tempa růstu (cm/rok)
Časové okno: Posouzeno po 12 měsících léčby
|
Změna rychlosti růstu po 12 měsících ve srovnání s rychlostí růstu během období ≥ 6 měsíců před zahájením studie na základě nezpracovaných údajů o výšce (cm/rok).
|
Posouzeno po 12 měsících léčby
|
|
Změna tempa růstu (jednotky SD)
Časové okno: Posouzeno po 12 měsících léčby
|
Změna rychlosti růstu po 12 měsících ve vztahu k rychlosti růstu během období ≥ 6 měsíců před zahájením studie, vypočtená po úpravě pro chronologický věk pacienta (vyjádřená jako skóre standardní odchylky [SD]).
|
Posouzeno po 12 měsících léčby
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna tempa růstu (cm/rok)
Časové okno: Posouzeno po 6 měsících léčby
|
Změna rychlosti růstu po 6 měsících léčby ve srovnání s rychlostí růstu během období ≥ 6 měsíců před zahájením studie.
|
Posouzeno po 6 měsících léčby
|
|
Změna tempa růstu (jednotky SD)
Časové okno: Posouzeno po 6 měsících léčby
|
Změna rychlosti růstu po 6 měsících léčby ve srovnání s rychlostí růstu během období ≥ 6 měsíců před zahájením studie.
|
Posouzeno po 6 měsících léčby
|
|
Změna rychlosti zrání kostního věku (cm/rok)
Časové okno: Hodnoceno po 6 a 12 měsících léčby
|
Rentgenové snímky byly použity k posouzení kostního věku ≥ 6 měsíců před studií, výchozí stav, 6 a 12 měsíců.
Rychlost změny kostního věku na počátku byla vypočtena z rentgenového snímku pořízeného alespoň 6 měsíců před zařazením do studie.
Změna kostního zrání po 6 měsících léčby byla vypočtena ve vztahu k rychlosti změny kostního věku během období ≥ 6 měsíců před zahájením studie.
|
Hodnoceno po 6 a 12 měsících léčby
|
|
Změna poměru kostního věku k chronologickému věku
Časové okno: Hodnoceno po 6 a 12 měsících léčby
|
Změna poměru kostního věku k chronologickému věku po 6 a 12 měsících léčby ve srovnání s výchozím poměrem u všech pacientů.
|
Hodnoceno po 6 a 12 měsících léčby
|
|
Počet pacientů s výškou mezi 5. a 95. percentilem
Časové okno: Hodnoceno po 3, 6, 9 a 12 měsících léčby
|
Počet pacientů, jejichž výška leží mezi 5. a 95. percentilem (s použitím percentilových tabulek v databázi WHO) pro chronologický věk při hodnocení 12 měsíců.
|
Hodnoceno po 3, 6, 9 a 12 měsících léčby
|
|
Změna předpokládané výšky dospělého (PAH)
Časové okno: Posouzeno po 12 měsících léčby
|
Rentgenové snímky se používají k posouzení kostního věku, změna predikované výšky v dospělosti (PAH) se vypočítává z kostního věku pomocí Bayleyho a Pinneauovy metody.
Změna PAH se vypočítá odečtením PAH na začátku od PAH za 12 měsíců.
|
Posouzeno po 12 měsících léčby
|
|
Změna průměrného objemu varlat
Časové okno: Hodnoceno po 6 a 12 měsících léčby
|
Testikulární objem obou varlat byl měřen buď pomocí ultrazvuku nebo orchidometru.
Objem varlat byl měřen na začátku a po 6 a 12 měsících.
Změna objemu varlat od výchozí hodnoty byla vypočtena pro levé a pravé varle a také průměr napříč oběma varlaty odečtením základního objemu od objemů po 6 a 12 měsících u každého pacienta.
|
Hodnoceno po 6 a 12 měsících léčby
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Yuri E Rukazenkov, MD, AstraZeneca
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
22. listopadu 2004
Primární dokončení (Aktuální)
22. května 2008
Dokončení studie (Aktuální)
6. prosince 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. října 2004
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. října 2004
První zveřejněno (Odhad)
18. října 2004
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
26. června 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. června 2018
Naposledy ověřeno
1. června 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění endokrinního systému
- Gonadální poruchy
- Puberta, Předčasný
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Antineoplastická činidla
- Hormony, hormonální náhražky a antagonisté hormonů
- Antineoplastická činidla, Hormonální
- Antagonisté hormonů
- Inhibitory aromatázy
- Inhibitory syntézy steroidů
- Antagonisté estrogenu
- Antagonisté androgenů
- Bikalutamid
- Anastrozol
Další identifikační čísla studie
- D6873C00047
- BATT
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .