Onderzoek naar testotoxicose bij kinderen [behandeling met bicalutamide anastrozol voor testotoxicose] (BATT)

Inclusiecriteria:

• Verstrekking van schriftelijke geïnformeerde toestemming van ouder/wettelijke voogd en toestemming van de proefpersoon (zoals vereist door lokale vereisten)
• Man van 2 jaar en ouder
• Diagnose van testotoxicose op basis van het volgende:
• Klinische kenmerken van progressieve seksuele vroegrijpheid gedocumenteerd door Tanner-stadiëring en bewijs van symmetrische testiculaire vergroting
• Klinische kenmerken van significant gevorderde botleeftijd (gedefinieerd als botleeftijd van ten minste 12 maanden na chronologische leeftijd)
• Pubertale niveaus van serumtestosteron
• Prepuberale niveaus van serumgonadotropines
• Gebrek aan een verhoging van de serumgonadotropinespiegels na GnRH-stimulatie
• Andere pathologie uitgesloten door:
• Niet-detecteerbaar plasma b humaan choriongonadotrofine (bHCG). Monsters met waarden onder de LOQ worden gerapporteerd als "<10 IU/L", wat in de klinische setting gelijk staat aan 'niet detecteerbaar'.
• Normale niveaus van 17-hydroxyprogesteron (17-OHP)
• Normale niveaus van dehydroepiandrosteronsulfaat (DHEAS)
• Naïef voor anti-androgeenreceptortherapie:

(Opmerking: ketoconazol en spironolacton worden als acceptabel beschouwd, evenals voorafgaand gebruik van anastrozol of andere aromataseremmers)

• Een gedocumenteerde, betrouwbare lengtemeting die > 6 maanden voorafgaand aan de studie-inschrijving is uitgevoerd. Daarnaast voor proefpersonen die eerder een behandeling met ketoconazol of spironolacton hebben ondergaan, een gedocumenteerde betrouwbare lengtemeting die onmiddellijk voorafgaand aan het begin van deze behandeling is uitgevoerd.

(Opmerking: voor proefpersonen die een dergelijke eerdere behandeling hebben ondergaan, is slechts één enkele beoordeling nodig als deze onmiddellijk voorafgaand aan het begin van de behandeling en > 6 maanden voorafgaand aan deelname aan het onderzoek is afgenomen)

• Proefpersonen moeten vrij zijn van endocriene of andere effecten van eerdere behandeling voor testotoxicose voordat ze aan de studie beginnen: om dit te garanderen, moeten er 15 dagen of 4 halfwaardetijden van het geneesmiddel zijn (welke van de twee het langst is) wash-out-periode van eerdere medicatie voor testotoxicose.

Uitsluitingscriteria:

• Bewijs van centrale vroegrijpe puberteit zoals aangetoond door GnRH-stimulatietest
• Serumconcentratie van totaal of direct bilirubine, GGT, AST of ALT hoger dan 1,5 keer de bovengrens van normaal voor leeftijd
• Serumconcentratie van creatinine hoger dan 1,5 keer de bovengrens van normaal voor leeftijd
• Elke bijkomende medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, een proefpersoon kan blootstellen aan een onaanvaardbaar veiligheidsrisico of die de naleving van de proefpersoon beïnvloedt
• Bekende overgevoeligheid voor een van de onderzoeksmedicijnen
• Deelname aan een klinische studie op het moment van inschrijving