Pediatrics Testotoxicosis Study [Tratamiento con bicalutamida y anastrozol para la testotoxicosis] (BATT)

Criterios de inclusión:

• Provisión de consentimiento informado por escrito del padre/tutor legal y asentimiento del sujeto (según lo requieran los requisitos locales)
• Varón de 2 años en adelante
• El diagnóstico de testotoxicosis se basa en lo siguiente:
• Características clínicas de precocidad sexual progresiva documentadas por la estadificación de Tanner y evidencia de agrandamiento testicular simétrico
• Características clínicas de una edad ósea significativamente avanzada (definida como una edad ósea de al menos 12 meses más allá de la edad cronológica)
• Niveles puberales de testosterona sérica
• Niveles prepuberales de gonadotropinas séricas
• Ausencia de un aumento en los niveles de gonadotropina sérica después de la estimulación con GnRH
• Otra patología excluida por:
• Gonadotropina coriónica humana b plasmática indetectable (bHCG). Las muestras con valores por debajo del LOQ se informarán como "<10 UI/L", lo que en el entorno clínico equivale a "indetectable".
• Niveles normales de 17-hidroxiprogesterona (17-OHP)
• Niveles normales de sulfato de dehidroepiandrosterona (DHEAS)
• Ingenuo a la terapia anti-receptor de andrógenos:

(Nota: el ketoconazol y la espironolactona se consideran aceptables, al igual que el uso previo de anastrozol u otros inhibidores de la aromatasa)

• Una medición de altura confiable documentada tomada > 6 meses antes de la inscripción en el estudio. Además, para los sujetos que hayan recibido previamente un tratamiento con ketoconazol o espironolactona, una medición de altura confiable y documentada tomada inmediatamente antes de comenzar este tratamiento.

(Nota: para los sujetos que recibieron dicho tratamiento previo, solo se necesita una única evaluación si se realizó inmediatamente antes de comenzar el tratamiento y > 6 meses antes del ingreso al estudio)

• Los sujetos deben estar libres de efectos endocrinos o de otro tipo del tratamiento previo para la testotoxicosis antes del ingreso al estudio: para garantizar esto, debe haber un período de lavado de 15 días o 4 vidas medias del fármaco (lo que sea más largo) de la medicación anterior para la testotoxicosis.

Criterio de exclusión:

• Evidencia de pubertad precoz central como lo demuestra la prueba de estimulación con GnRH
• Concentración sérica de bilirrubina total o directa, GGT, AST o ALT superior a 1,5 veces el límite superior normal para la edad
• Concentración sérica de creatinina superior a 1,5 veces el límite superior normal para la edad
• Cualquier condición médica concomitante que, en opinión del investigador, pueda exponer a un sujeto a un nivel inaceptable de riesgo de seguridad o que afecte el cumplimiento del sujeto.
• Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los medicamentos del estudio
• Participación en un estudio clínico en el momento de la inscripción