Studie MiniMUD – nesouvisející kondicionování se sníženou intenzitou pomocí Treosulfanu® pro alogenní transplantaci kmenových buněk u pacientů s hematologickými malignitami

Kritéria pro zařazení:

• VĚK: >= 18 let a <= 65 let
• Pacienti s příliš vysokou mortalitou související s transplantací (TRM) po standardní transplantaci (mnohočetný myelom, chronická lymfoidní leukémie, non Hodgkinův lymfom, myelodysplazie)

• Pacienti s viscerální kontraindikací pro standardní transplantaci:

  • srdeční: myokardiopatie; objem usilovného výdechu (FEV) < 50 %;
  • respirační: abnormální kapacita difuze oxidu uhelnatého (DLCO);
  • ledviny: clearance kreatininu < 50 ml/min;
  • jaterní: transaminázy a bilirubin > 2 horní normální hranice;
  • infekční: kontrolovaná plísňová infekce.
• Karnofsky skóre >= 70 %
• Nepříbuzný dárce HLA identický (ABC, DRB1; DQB1)
• Podepsaný informovaný souhlas

Diagnóza:

Chronická myeloidní leukémie (CML):

• V první chronické fázi rezistentní na interferon s nebo bez aracytinu nebo refrakterní nebo rezistentní na Glivec
• V kompletní odpovědi (CR) nebo ve 2. částečné odpovědi (PR) poté, co byl v blastické fázi

Mnohočetný myelom (MM):

• Relaps po autoštěpu, pokud byla terapeutická odpověď vyhodnocena na 50 %

Non-Hodgkinův lymfom (NHL):

• Lymfom z plášťových buněk po prvním relapsu, ale v případě chemosenzitivity ≥ 50 % s výjimkou lymfomu vysokého stupně
• U 2. CR nebo PR chemosenzitivní v odpovědi ≥ 50 % po autoštěpu

Chronická lymfocytární leukémie (CLL):

• Ve 2. CR nebo PR nebo v odpovědi ≥ 50 % po autoštěpu nebo ve 2. relapsu po 2 liniích léčby, ale v případě chemosenzitivity ≥ 50 %

Akutní myeloidní leukémie (AML):

• Ve 2. ČR nebo v 1. ČR pro kritéria vysokého rizika [kritéria vysokého rizika definovaná: LAM 7; leukocyty > 30 000/mm3; chromozomální abnormality: t(6,9); abnormality 11q23, 17p, 11q, 20q, 21q, -5, del(5q), -7/del7q, del 9q et inv 3q]

Akutní lymfoblastická leukémie (ALL):

• Ve 2. ČR nebo v 1. ČR u pacientů s vysokým rizikem, kteří jsou definováni chromozomálními abnormalitami t(9,22); t(1,19); t(4,11); abnormality 11q23

Myelodysplastické syndromy (MDS):

• Pacienti bez předchozí chemoterapie, se středním nebo vysokým skóre mezinárodního prognostického skórovacího systému (IPSS) a blastickými buňkami < 1 % v kostní dřeni (BM)
• CR nebo PR po chemoterapii u pacientů s 20 až 30 % blastových buněk v BM
• Pacienti se sekundární AML s odpovědí na chemoterapii (< 30 % blastů v BM a < 5 % blastů v krvi)

Pro všechny:

• Adekvátní antikoncepce u pacientek ve fertilním věku