Studio MiniMUD - Condizionamento a intensità ridotta non correlato con Treosulfan® per il trapianto di cellule staminali allogeniche in pazienti con neoplasie ematologiche

Criterio di inclusione:

• ETÀ: >= 18 anni e <= 65 anni
• Pazienti con una mortalità correlata al trapianto (TRM) troppo elevata dopo trapianto standard (mieloma multiplo, leucemia linfoide cronica, linfoma non Hodgkin, mielodisplasia)

• Pazienti con controindicazione viscerale al trapianto standard:

  • cardiaco: miocardiopatia; volume espiratorio forzato (FEV) < 50%;
  • respiratorio: anomala capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO);
  • renale: clearance della creatinina < 50 ml/min;
  • epatico: transaminasi e bilirubina > 2 limite normale superiore;
  • infettiva: infezione fungina controllata.
• Punteggio Karnofsky >= 70%
• Donatore non imparentato HLA identico (ABC, DRB1; DQB1)
• Consenso informato firmato

Diagnosi :

Leucemia mieloide cronica (LMC):

• In prima fase cronica, resistente all'interferone con o senza aracitin o refrattario o resistente a Glivec
• In risposta completa (CR) o in seconda risposta parziale (PR) dopo essere stato in fase blastica

Mieloma multiplo (MM):

• Recidiva dopo autotrapianto se la risposta terapeutica è stata valutata al 50%

Linfoma non Hodgkin (NHL):

• Linfoma mantellare dopo la prima recidiva ma in caso di chemiosensibilità ≥ 50% ad eccezione del linfoma ad alto grado
• In 2a CR o PR chemiosensibili in risposta ≥ 50% dopo autotrapianto

Leucemia linfatica cronica (LLC):

• In 2a CR o PR o in risposta ≥ 50% dopo autotrapianto o in 2a recidiva dopo 2 linee di trattamento ma in caso di chemiosensibilità ≥ 50%

Leucemia mieloide acuta (AML):

• In 2° CR o in 1° CR per criteri ad alto rischio [criteri ad alto rischio definiti da: LAM 7; leucociti > 30.000/mm3; anomalie cromosomiche: t(6,9); anomalie di 11q23, 17p, 11q, 20q, 21q, -5, del(5q), -7/del7q, del 9q et inv 3q]

Leucemia linfoblastica acuta (ALL):

• In 2a CR o in 1a CR se i criteri ad alto rischio sono pazienti definiti da anomalie cromosomiche t(9,22); t(1,19); t(4,11); anomalie di 11q23

Sindromi mielodisplastiche (MDS):

• Pazienti senza precedente chemioterapia, con punteggio IPSS (International Prognostic Scoring System) intermedio o alto e cellule blastiche < 1% nel midollo osseo (BM)
• CR o PR dopo la chemioterapia per i pazienti con il 20-30% di blasti nel midollo osseo
• Pazienti con LMA secondaria con risposta alla chemioterapia (< 30% di blasti nel midollo osseo e < 5% di blasti nel sangue)

Per tutti:

• Contraccezione adeguata nelle pazienti di sesso femminile in età fertile