Badanie MiniMUD — niepowiązane kondycjonowanie o zmniejszonej intensywności z użyciem treosulfanu® w celu allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych u pacjentów z nowotworami hematologicznymi

Kryteria przyjęcia:

• WIEK: >= 18 lat i <= 65 lat
• Pacjenci ze zbyt dużą śmiertelnością związaną z przeszczepem (TRM) po standardowym przeszczepie (szpiczak mnogi, przewlekła białaczka limfatyczna, chłoniak nieziarniczy, mielodysplazja)

• Pacjenci z przeciwwskazaniami trzewnymi do standardowego przeszczepu:

  • sercowy: miokardiopatia; natężona objętość wydechowa (FEV1) < 50%;
  • układ oddechowy: nieprawidłowa zdolność dyfuzyjna tlenku węgla (DLCO);
  • nerki: klirens kreatyniny < 50 ml/min;
  • wątroby: aminotransferaz i bilirubina > 2 górna granica normy;
  • zakaźny: kontrolowana infekcja grzybicza.
• Wynik Karnofsky'ego >= 70%
• Identyczny HLA dawcy niespokrewnionego (ABC, DRB1; DQB1)
• Podpisana świadoma zgoda

Diagnoza :

Przewlekła białaczka szpikowa (CML):

• W pierwszej fazie przewlekłej oporny na interferon z lub bez aracytyny lub oporny lub oporny na Glivec
• W odpowiedzi całkowitej (CR) lub w drugiej odpowiedzi częściowej (PR) po fazie blastycznej

Szpiczak mnogi (MM):

• Nawrót po autoprzeszczepie, jeśli odpowiedź terapeutyczną oceniono na 50%

Chłoniak nieziarniczy (NHL):

• Chłoniak z komórek płaszcza po pierwszym nawrocie, ale w przypadku chemiowrażliwości ≥ 50% z wyjątkiem chłoniaka o wysokim stopniu złośliwości
• W 2. CR lub PR chemiowrażliwość w odpowiedzi ≥ 50% po autoprzeszczepie

Przewlekła białaczka limfatyczna (PBL):

• W 2. CR lub PR lub w odpowiedzi ≥ 50% po autoprzeszczepie lub w 2. nawrocie po 2 liniach leczenia, ale w przypadku chemiowrażliwości ≥ 50%

Ostra białaczka szpikowa (AML):

• W 2 RM lub w 1 RB dla kryteriów wysokiego ryzyka [kryteria wysokiego ryzyka określone przez: LAM 7; leukocyty > 30 000/mm3; aberracje chromosomalne: t(6,9); nieprawidłowości 11q23, 17p, 11q, 20q, 21q, -5, del(5q), -7/del7q, del 9q et inv 3q]

Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL):

• W 2. CR lub w 1. CR, jeśli pacjenci z kryteriami wysokiego ryzyka, których definiują nieprawidłowości chromosomalne t(9,22); t(1,19); t(4,11); nieprawidłowości 11q23

Zespoły mielodysplastyczne (MDS):

• Pacjenci bez wcześniejszej chemioterapii, z pośrednim lub wysokim wynikiem International Prognostic Scoring System (IPSS) i liczbą komórek blastycznych < 1% w szpiku kostnym (BM)
• CR lub PR po chemioterapii u pacjentów z 20 do 30% komórek blastycznych w BM
• Pacjenci z wtórną AML z odpowiedzią na chemioterapię (< 30% blastów w BM i < 5% komórek blastycznych we krwi)

Dla wszystkich:

• Odpowiednia antykoncepcja u pacjentek w wieku rozrodczym