MiniMUD 研究 - 与 Treosulfan® 无关的降低强度调节用于血液系统恶性肿瘤患者的同种异体干细胞移植

纳入标准：

• 年龄：>= 18 岁且 <= 65 岁
• 标准移植后移植相关死亡率 (TRM) 过高的患者（多发性骨髓瘤、慢性淋巴性白血病、非霍奇金淋巴瘤、骨髓增生异常）

• 有标准移植内脏禁忌证的患者：

  • 心脏病：心肌病；用力呼气容积 (FEV) < 50%；
  • 呼吸系统：一氧化碳扩散能力异常（DLCO）；
  • 肾脏：肌酐清除率 < 50ml/min；
  • 肝脏：转氨酶和胆红素 > 2 正常上限；
  • 传染性：受控制的真菌感染。
• 卡诺夫斯基评分 >= 70%
• 无关供体 HLA 相同（ABC、DRB1；DQB1）
• 签署知情同意书

诊断 ：

慢性粒细胞白血病 (CML)：

• 在第一慢性期，对干扰素有或没有阿糖胞苷耐药或对格列卫难治或耐药
• 处于完全反应 (CR) 或处于急变期后的第二次部分反应 (PR)

多发性骨髓瘤 (MM)：

• 如果治疗反应评估为 50%，则自体移植后复发

非霍奇金淋巴瘤 (NHL)：

• 套细胞淋巴瘤首次复发后化疗敏感性≥ 50%，高级别淋巴瘤除外
• 在第二次 CR 或 PR 自体移植后化疗敏感反应≥ 50%

慢性淋巴细胞白血病 (CLL)：

• 第二次 CR 或 PR 或自体移植后反应≥ 50% 或 2 线治疗后第二次复发但化疗敏感性 ≥ 50%

急性髓性白血病 (AML)：

• 在第二次 CR 或第一次 CR 中用于高风险标准[高风险标准定义为：LAM 7；白细胞 > 30,000/mm3；染色体异常：t(6,9)； 11q23、17p、11q、20q、21q、-5、del(5q)、-7/del7q、del 9q et inv 3q 异常]

急性淋巴细胞白血病 (ALL)：

• 在第二次 CR 或第一次 CR 中，如果由染色体异常定义的高风险标准患者 t(9,22)； t(1,19); t(4,11); 11q23异常

骨髓增生异常综合征（MDS）：

• 既往未接受化疗、国际预后评分系统 (IPSS) 评分中等或较高且骨髓 (BM) 原始细胞 < 1% 的患者
• BM 原始细胞达到 20% 至 30% 的患者化疗后 CR 或 PR
• 对化疗有反应的继发性 AML 患者（BM 中 < 30% 母细胞和血液中 < 5% 母细胞）

对全部：

• 有生育潜力的女性患者的充分避孕