MiniMUD-onderzoek - Ongerelateerde conditionering met verminderde intensiteit met Treosulfan® voor allogene stamceltransplantatie bij patiënten met hematologische maligniteiten

Inclusiecriteria:

• LEEFTIJD: >= 18 jaar en <= 65 jaar
• Patiënten met een te hoge transplantatiegerelateerde mortaliteit (TRM) na standaardtransplantatie (multipel myeloom, chronische lymfoïde leukemie, non-Hodgkin-lymfoom, myelodysplasie)

• Patiënten met viscerale contra-indicatie voor standaardtransplantatie:

  • hart: myocardiopathie; geforceerd expiratoir volume (FEV) < 50%;
  • ademhaling: abnormale diffusiecapaciteit van koolmonoxide (DLCO);
  • nier: creatinineklaring < 50 ml/min;
  • lever: transaminasen en bilirubine > 2 bovenste normaalgrens;
  • besmettelijk: gecontroleerde schimmelinfectie.
• Karnofsky-score >= 70%
• Onverwante donor HLA identiek (ABC, DRB1; DQB1)
• Ondertekende geïnformeerde toestemming

diagnose:

Chronische myeloïde leukemie (CML):

• In de eerste chronische fase, resistent tegen interferon met of zonder aracytine of refractair of resistent tegen Glivec
• In complete respons (CR) of in 2e partiële respons (PR) na in blastische fase te zijn geweest

Multipel myeloom (MM):

• Terugval na autograft als de therapeutische respons werd geëvalueerd tot 50%

Non-Hodgkin-lymfoom (NHL):

• Mantelcellymfoom na eerste recidief maar bij chemosensitiviteit ≥ 50% behalve hooggradig lymfoom
• Bij 2e CR of PR chemosensitief in respons ≥ 50% na autograft

Chronische lymfatische leukemie (CLL):

• Bij 2e CR of PR of bij respons ≥ 50% na autograft of bij 2e recidief na 2 behandelingslijnen maar bij chemosensitiviteit ≥ 50%

Acute myeloïde leukemie (AML):

• In 2e CR of in 1e CR voor criteria met hoog risico [criteria met hoog risico gedefinieerd door: LAM 7; leukocyten > 30.000/mm3; chromosomale afwijkingen: t(6,9); afwijkingen van 11q23, 17p, 11q, 20q, 21q, -5, del(5q), -7/del7q, del 9q et inv 3q]

Acute lymfatische leukemie (ALL):

• In 2e CR of in 1e CR als patiënten met hoge risicocriteria die worden gedefinieerd door chromosomale afwijkingen t(9,22); t(1,19); t(4,11); afwijkingen van 11q23

Myelodysplastische syndromen (MDS):

• Patiënten zonder voorafgaande chemotherapie, met een intermediaire of hoge International Prognostic Scoring System (IPSS)-score en blastcellen < 1% in het beenmerg (BM)
• CR of PR na chemotherapie voor patiënten met 20 tot 30% blastcellen in BM
• Secundaire AML-patiënten met een respons op chemotherapie (< 30% blasten in BM en < 5% blastcellen in bloed)

Voor iedereen:

• Adequate anticonceptie bij vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd