MiniMUD-tutkimus - Riippumaton, alentuneen intensiteetin hoito Treosulfanilla® allogeenisten kantasolujen siirtämiseen potilailla, joilla on hematologisia pahanlaatuisia kasvaimia

Sisällyttämiskriteerit:

• IKÄ: >= 18 vuotta ja <= 65 vuotta
• Potilaat, joilla on liian korkea siirtoon liittyvä kuolleisuus (TRM) tavallisen elinsiirron jälkeen (multippeli myelooma, krooninen lymfoidinen leukemia, non-Hodgkinin lymfooma, myelodysplasia)

• Potilaat, joilla on sisäelinten vasta-aihe tavalliselle siirrolle:

  • sydän: myokardiopatia; pakotetun uloshengityksen tilavuus (FEV) < 50 %;
  • hengityselimet: epänormaali hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetti (DLCO);
  • munuaiset: kreatiniinipuhdistuma < 50 ml/min;
  • maksa: transaminaasit ja bilirubiini > 2 normaalin ylärajaa;
  • tarttuva: hallinnassa oleva sieni-infektio.
• Karnofsky-pisteet >= 70 %
• Edelleen riippumaton luovuttajan HLA (ABC, DRB1; DQB1)
• Allekirjoitettu tietoinen suostumus

Diagnoosi:

Krooninen myelooinen leukemia (CML):

• Ensimmäisessä kroonisessa vaiheessa resistentti interferonille arasytiinin kanssa tai ilman tai tulenkestävää tai resistentti Glivecille
• Täydellisessä vasteessa (CR) tai toisessa osittaisessa vasteessa (PR) blastivaiheen jälkeen

Multippeli myelooma (MM):

• Relapsi autosiirteen jälkeen, jos terapeuttisen vasteen arvioitiin olevan 50 %

Non-Hodgkinin lymfooma (NHL):

• Manttelisolulymfooma ensimmäisen uusiutumisen jälkeen, mutta kemosensitiivisyyden tapauksessa ≥ 50 %, paitsi korkea-asteinen lymfooma
• Toisessa CR- tai PR-kemosensitiivisessä vasteessa ≥ 50 % autograftin jälkeen

Krooninen lymfaattinen leukemia (CLL):

• Toisessa CR:ssä tai PR:ssa tai vasteena ≥ 50 % autosiirteen jälkeen tai toisessa relapsissa 2 hoitolinjan jälkeen, mutta kemosensitiivisyyden tapauksessa ≥ 50 %

Akuutti myelooinen leukemia (AML):

• 2. CR:ssä tai 1. CR:ssä korkean riskin kriteereillä [korkean riskin kriteerit määrittelee: LAM 7; leukosyytit > 30 000/mm3; kromosomipoikkeavuudet: t(6,9); poikkeavuudet 11q23, 17p, 11q, 20q, 21q, -5, del(5q), -7/del7q, del 9q et inv 3q]

Akuutti lymfoblastinen leukemia (ALL):

• 2. CR tai 1. CR, jos korkean riskin kriteerit potilaat, jotka määritellään kromosomipoikkeavuuksilla t(9,22); t(1,19); t(4,11); poikkeavuuksia 11q23

Myelodysplastiset oireyhtymät (MDS):

• Potilaat, jotka eivät ole saaneet aikaisempaa kemoterapiaa, joilla on keskitasoinen tai korkea kansainvälinen ennustepisteytysjärjestelmä (IPSS) ja blastisoluja < 1 % luuytimessä (BM)
• CR tai PR kemoterapian jälkeen potilaille, joilla on 20–30 % blastisoluista BM:ssä
• Toissijaiset AML-potilaat, joilla on vaste kemoterapiaan (< 30 % blasteja BM:ssä ja < 5 % blastisoluista veressä)

Kaikille:

• Riittävä ehkäisy hedelmällisessä iässä oleville naispotilaille