MiniMUD-studie - urelatert kondisjonering med redusert intensitet med Treosulfan® for allogen stamcelletransplantasjon hos pasienter med hematologiske maligniteter

Inklusjonskriterier:

• ALDER: >= 18 år og <= 65 år
• Pasienter med for høy transplantasjonsrelatert dødelighet (TRM) etter standard transplantasjon (multippelt myelom, kronisk lymfoid leukemi, non-Hodgkins lymfom, myelodysplasi)

• Pasienter med visceral kontraindikasjon for standard transplantasjon:

  • hjerte: myokardiopati; forsert ekspirasjonsvolum (FEV) < 50 %;
  • respiratorisk: unormal karbonmonoksiddiffunderende kapasitet (DLCO);
  • nyre: kreatininclearance < 50 ml/min;
  • lever: transaminaser og bilirubin > 2 øvre normalgrense;
  • smittsom: kontrollert soppinfeksjon.
• Karnofsky-score >= 70 %
• Ikke-relatert donor HLA identisk (ABC, DRB1; DQB1)
• Signert informert samtykke

Diagnose :

Kronisk myelogen leukemi (KML):

• I første kroniske fase, resistent mot interferon med eller uten aracytin eller ildfast eller resistent mot Glivec
• I fullstendig respons (CR) eller i 2. delrespons (PR) etter å ha vært i blastisk fase

Myelomatose (MM):

• Tilbakefall etter autograft hvis den terapeutiske responsen ble evaluert til 50 %

Non-Hodgkins lymfom (NHL):

• Mantelcellelymfom etter første tilbakefall, men ved kjemosensitivitet ≥ 50 % bortsett fra høygradig lymfom
• I 2. CR eller PR kjemosensitiv som respons ≥ 50 % etter autograft

Kronisk lymfatisk leukemi (KLL):

• Ved 2. CR eller PR eller som respons ≥ 50 % etter autograft eller ved 2. tilbakefall etter 2 behandlingslinjer, men ved kjemosensitivitet ≥ 50 %

Akutt myeloid leukemi (AML):

• I 2. CR eller i 1. CR for høyrisikokriterier [høyrisikokriterier definert av: LAM 7; leukocytter > 30 000/mm3; kromosomavvik: t(6,9); abnormiteter på 11q23, 17p, 11q, 20q, 21q, -5, del(5q), -7/del7q, del 9q og inv 3q]

Akutt lymfatisk leukemi (ALL):

• I 2. CR eller i 1. CR hvis høyrisikokriterier pasienter som er definert av kromosomavvik t(9,22); t(1,19); t(4,11); abnormiteter på 11q23

Myelodysplastiske syndromer (MDS):

• Pasienter uten tidligere kjemoterapi, med middels eller høy International Prognostic Scoring System (IPSS) score og blastceller < 1 % i benmarg (BM)
• CR eller PR etter kjemoterapi for pasienter med 20 til 30 % av blastcellene i BM
• Sekundære AML-pasienter med respons på kjemoterapi (< 30 % blaster i BM og < 5 % av blastceller i blod)

For alle:

• Adekvat prevensjon hos kvinnelige pasienter i fertil alder