Zkouška thymektomie u nethymomatózních pacientů s myasthenia gravis, kteří dostávají prednisonovou terapii
12. dubna 2017 aktualizováno: Gary Cutter, PhD, University of Alabama at Birmingham
Multicentrická, jednoduše zaslepená, randomizovaná studie srovnávající thymektomii s žádnou thymektomií u nethymomatózních pacientů s myasthenia gravis (MG) užívajících prednison
Účelem této studie je zjistit, zda je tymektomie kombinovaná s terapií prednisonem prospěšnější při léčbě nethymomatózní myasthenia gravis než samotná léčba prednizonem.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Myasthenia gravis (MG) je autoimunitní onemocnění postihující brzlík, při kterém má 85 procent pacientů protilátky proti svalovým acetylcholinovým receptorům (AchR-Ab), které interferují s neuromuskulárním přenosem. MG často způsobuje těžké postižení, které může být život ohrožující. Thymektomie – chirurgický výkon, který odstraňuje tkáň brzlíku z hrudní dutiny – je již více než 60 let (na základě retrospektivních, nerandomizovaných studií) zavedenou terapií nethymomatózní MG nebo MG bez thymomu. Kortikosteroidy se nyní stále častěji používají buď jako jediná léčba, nebo v kombinaci s thymektomií. Obě terapie mají přidružené nežádoucí účinky a indikace pro jejich použití na základě údajů z randomizovaných studií chybí.
Účelem této pětileté studie je zjistit, zda je chirurgický zákrok, rozšířená transsternální thymektomie (ETTX), v kombinaci s terapií prednisonem prospěšnější při léčbě jedinců s nethymomatózní MG než samotná léčba prednizonem. Konkrétněji tato studie určí 1) zda ETTX v kombinaci s prednisonem vede k většímu zlepšení myastenické slabosti ve srovnání se samotným prednisonem; 2) pokud ETTX v kombinaci s prednisonem vede k nižší celkové dávce prednisonu, čímž se snižuje pravděpodobnost souběžných a dlouhodobých toxických účinků ve srovnání se samotným prednisonem; a 3) pokud ETTX v kombinaci s prednisonem zvyšuje kvalitu života snížením nežádoucích příhod a symptomů spojených s terapiemi ve srovnání se samotným prednisonem.
Zjištění, že thymektomie vede ke smysluplnému snížení dávky prednisonu nebo dokonce k úplnému vysazení nebo ke snížení vedlejších účinků souvisejících s prednisonem, by podpořilo použití dvou léčebných metod – thymektomie a prednisonu – společně. Pokud se však neprokáže žádné smysluplné snížení dávky prednisonu nebo vedlejších účinků, výsledky by znamenaly, že použití těchto dvou léčeb společně nenabízí žádné výhody oproti léčbě samotným prednizonem.
Po úvodním screeningu budou účastníci studie randomizováni buď k chirurgickému zákroku ETTX a léčbě prednizonem, nebo k léčbě samotným prednizonem bez operace. Účastníci budou sledováni po dobu minimálně 3 let.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
126
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- University of Buenis, Centro de Asistencia Docencia e Investigacion en Miastenia (CADIMI) Av. Forest 1146 - Ciudad Autonoma de Buenos Aires
-
-
-
-
-
Sydney, Austrálie
- University of Sydney, Royal Prince Alfred Hospital and The University of Sydney
-
Victoria, Austrálie, 3050
- University of Melbourne, Melbourne, The Royal Melbourne Hospital, Dept of Neurology, Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Brasilia, Brazílie, CEP 71640 255
- Hospital de Base do Distrito Federal
-
Curitiba, Brazílie, 80060-900
- Universidade Federal do Parana
-
Rio De Janeiro, Brazílie, CEP 20520-053
- Federal University of Rio de Janeiro
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Hospital Del Salvador, Departamento de Ciencias Neurológicas, Universidad de Chile, Salvador 95 Of 416, Providencia
-
-
-
-
-
Leiden, Holandsko
- Leiden University
-
-
-
-
-
Milan, Itálie, 20133
- National Neurological Institute "Carlo Besta", Myopathology and Immunology Unit, Dept of Neurology IV, Natl. Neurolog Inst. "C. Besta", Via Celoria, 11,
-
Rome, Itálie, 00189
- University of Rome "Sapienza"
-
Rome, Itálie
- Catholic University, Universita Cattolica del Sacro Cuore, Largo Agostino Gemelli 8, e
-
Torino, Itálie
- University of Torino
-
-
-
-
Ishikawa
-
Kanazawa, Ishikawa, Japonsko, 920-8641
- Kanazawa University, Department of Neurology, Kanazawa University Hospital, 13-1 Takaramachi
-
-
Kyushu
-
Nagasaki, Kyushu, Japonsko, 852-8501
- Nagasaki University, First Department of Internal Medicine,Graduate School of Biomedical Sciences,1-7-1,Sakamoto
-
-
-
-
-
Cape Town, Jižní Afrika
- University of Cape Town, Division of Neurology E8-74, Groote Schuur Hospital,Observatory
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
- University of Calgary, Heritage Medical Research Clinic Room 1132 3330 Hospital Dr NW
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
- University of British Columbia
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
- University of Ottawa, The Ottawa Hospital General Campus, Division of Neurology, 501 Smyth Rd. Box 601
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3G 1A4
- McGill University Health Center
-
-
-
-
-
Mexico, Mexiko, 14000
- Instituto Nacional de la Nutricion
-
-
-
-
-
Münster, Německo, 48149
- University of Münster, Schlossplatz 2
-
Tübingen, Německo, 72076
- University of Tübingen
-
-
Baden-Württemberg
-
Mannheim, Baden-Württemberg, Německo, 69117
- University of Heidelberg, Seminarstraße 2
-
-
Bavaria
-
Regensburg, Bavaria, Německo, 93043
- University of Regensburg, Dept. of Neurology, Universitätsstr. 84, D
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Německo, D-40225
- University of Dusseldorf
-
-
Rhineland-Palatinate
-
Mainz, Rhineland-Palatinate, Německo, 55101
- Johannes-Gutenberg University, Klinikum der Johannes Gutenberg-Universität, Klinik und Poliklinik für Neurologie, Langenbeckstr
-
-
-
-
Województwo
-
Warsaw, Województwo, Polsko, 02 097
- Medical University of Warsaw
-
Warsaw, Województwo, Polsko
- Institute of Tuberculosis and Lung Disease
-
-
-
-
-
Porto, Portugalsko, 4099-001
- Porto University, Serviço de Neurologia,Hospital Geral de Santo António, Largo Prof Abel Salazar
-
-
-
-
-
Glasgow, Spojené království, G51 4TF
- Queen Elizabeth University Hospital, Glasgow
-
Liverpool, Spojené království, L9 7LJ
- Walton Centre for Neurology and Neurosurgery, Liverpool Heart and Chest Hospital, Liverpool. The Walton Centre for Neurology and Neurosurgery, Lower Lane, Fazakerley
-
Manchester, Spojené království, M13 9PL
- University of Manchester, Oxford Road
-
Oxford, Spojené království, OX2 6HE
- University of Oxford, Dept of Clinical Neurology, University of Oxford, Radcliffe Infirmary
-
Sheffield, Spojené království, S10 2TN
- University of Sheffield, Western Bank
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- University of Alabama at Birmingham, Department of Neurology, Sparks Center, Suite 350, 1720 7th Avenue South
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
- Data Coordination Center: University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Barrow Neurological Institute, Saint Joseph's Hospital and Medical Center, 350 W Thomas Rd
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
- University of Southern California, Doheny Institute, 1450 San Pablo St
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- University of California Irvine, 101 The City Drive S, Bldg. 22 C, Route 13
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94114
- California Pacific Medical Center, Castro St & Duboce Ave
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32209
- University of Florida Jacksonville, Tower I, 8th Floor, 580 W. 8th ST.
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami, 1120 NW 14th Street, Suite 1300
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory University, 201 Dowman Dr
-
Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
- Augusta University, 1120 15th St
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202-2859
- Indiana University, Dept of Neurology, Regenstrief Health Center, 6th floor, 1050 Walnut St, Indiana University Medical Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- The University of Kansas Medical Center, 3901 Rainbow Blvd.
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115-6110
- Brigham and Women's Hospital, 75 Francis Street, 5th Floor Tower
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Wayne State University School of Medicine, 4201 St Antoine, 8D UHC
-
Royal Oak, Michigan, Spojené státy, 48073
- William Beaumont Hospital, 3601 W. Thirteen Mile Road, Royal Oak
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota, Department of Neurology, MMC 295, 420 Delaware St. S.E.,
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic Rochester, 200 First St. SW
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63103-2097
- St. Louis University, One North Grand St. Louis
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
- Robert Wood Johnson University,
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Mount Sinai Hospital,1 Gustave L. Levy Pl
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14642
- University of Rochester, 601 Elmwood Ave
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University, 200 Trent Dr
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- Case Western Reserve University, University Hospitals of Cleveland, 1100 Euclid Avenue
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
- The Ohio State University Wexmer Medical Center, Rm 461 Means Hall, The Ohio State University Medical Center,1654 Upham Dr.
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390-8897
- University of Texas Southwestern Medical Center, 5232 Harry Hines Blvd,
-
Galveston, Texas, Spojené státy, 77555-0539
- University of Texas Medical Branch, 301 University Blvd
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Nerve and Muscle Center of Texas, 6624 Fannin St # 1670
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229-3900
- University of Texas Health Science Center, Mail code 7883, 7703 Floyd Curl Drive
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Spojené státy, 05405
- University of Vermont College of Medicine, Given Bldg C225, 89 Beaumont Avenue
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
- University of Virginia, 1215 Lee St
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
- University of Washington, 1410 NE Campus Pkwy
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
- West Virginia University, Dept of Neurology, WVU Eye Institute, Neurology Suite, 1 Stadium Drive,
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Medical College of Wisconsin, 8701 Watertown Plank Road
-
-
-
-
-
New Taipei, Tchaj-wan, 24205
- Fu-Jen Catholic University, No. 510, Zhongzheng Rd., Xinzhuang Dist
-
-
-
-
-
Bangkok, Thajsko, 10400
- Ramathibodi Hospital, Mahidol University
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08025
- H. Sant Pau, Universitat Autònoma de Barcelona, Neurology Department, Hospital Sta Creu i Sant Pau, C/Mas Casanovas no 90 4o pis 4o modul.
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti s MG muži a ženy jsou starší 18 let a méně než 65 let
- Nástup generalizované MG během posledních 5 let
- Pozitivní sérové protilátky vázající acetylcholinový receptor (svalové acetylcholinové receptory, AchRAb =/> 1,00 nmol/l. Hladiny AchRAb 0,50-0,99 nmol/l bude přijatelný, pokud existuje další potvrzující test na MG, včetně jednovláknové elektromyografie (EMG), opakované nervové stimulace nebo jednoznačného testování edrofonia.)
- MGFA třídy II-IV při vstupu, s použitím klasifikace MG Foundation of America (MGFA), při optimální anticholinesterázové léčbě s nebo bez perorálního prednisonu
Kritéria vyloučení:
- Oční MG bez generalizované slabosti (MGFA třída I) nebo minimální slabosti, která by nevyžadovala použití kortikosteroidů
- Myastenická slabost vyžadující intubaci (MGFA třída IV) v předchozím měsíci
- Imunosupresivní léčba jiná než kortikosteroidy v předchozím roce
- Zdravotně nevhodné pro thymektomii
- CT hrudníku důkaz thymomu.
- Těhotenství nebo kojení; kontraindikace použití kortikosteroidů, pokud nejsou postmenopauzální nebo chirurgicky sterilní. Ženy, které uvažují o otěhotnění během období studie, jsou vyloučeny.
- Závažný souběžný zdravotní, neurologický nebo psychiatrický stav, který by narušoval thymektomii nebo následná klinická hodnocení
- Současná dávka prednisonu každý druhý den > než 1,5 mg/kg nebo 100 mg nebo ekvivalentní denní dávky (> 0,75 mg/kg nebo 50 mg).
- Účast v další experimentální klinické studii
- Anamnéza zneužívání alkoholu nebo drog během 2 let před randomizací.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Singl
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Thymektomie plus prednison
Postup: Rozšířená transsternální tymektomie plus léčba prednisonem
|
Tymektomie bude provedena co nejdříve po randomizaci.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Samotný prednison
Lék: protokol o samotném prednisonu
|
Režim prednisonu bude každý druhý den, počínaje dávkou 10 mg.
Dávka se bude každé 2 dny zvyšovat o 10 mg na cílovou dávku.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Časově vážené průměrné kvantitativní skóre slabosti Myasthenia Gravis za 3 roky
Časové okno: výchozí stav, měsíc 3, 4, 6 a každé 3 měsíce až 36 měsíců
|
Test myasthenia Gravis (QMG).
Celkové skóre QMG se pohybuje od 0 do 39 pro danou návštěvu, přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější onemocnění.
Časově vážený průměr je výpočet, který poskytuje integrované měřítko výsledku v průběhu doby sledování.
Jmenovatel, který byl použit k výpočtu časově váženého průměru pro skóre Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) a dávka prednisonu, byl počet dní od randomizace do poslední návštěvy.
Při výpočtech byla použita lichoběžníková metoda, kde je skóre QMG vynásobeno počtem dnů na této úrovni od jedné návštěvy k další a sečteno za celou dobu sledování a vyděleno celkovým počtem dnů od randomizace.
|
výchozí stav, měsíc 3, 4, 6 a každé 3 měsíce až 36 měsíců
|
|
Časově vážená průměrná alternativní denní dávka prednisonu (mg) měřená za 3 roky
Časové okno: výchozí, 1., 2., 3., 4., 6. měsíc a každé 3 měsíce až 36 měsíců
|
Účastníci uváděli příjem dávky prednisonu (mg) každý druhý den od výchozího stavu až po ukončené nebo dokončené 3leté sledování.
Dávky prednisonu byly zváženy ve dnech sledovaného období.
|
výchozí, 1., 2., 3., 4., 6. měsíc a každé 3 měsíce až 36 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Podskupinové analýzy časově váženého průměrného kvantitativního skóre myasthenia gravis podle použití prednisonu při registraci
Časové okno: výchozí stav, měsíc 3, 4, 6 a každé 3 měsíce až 36 měsíců
|
Test myasthenia Gravis (QMG).
Celkové skóre QMG se pohybuje od 0 do 39 pro danou návštěvu, přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější onemocnění.
|
výchozí stav, měsíc 3, 4, 6 a každé 3 měsíce až 36 měsíců
|
|
Podskupinové analýzy časově váženého průměrného kvantitativního skóre myasthenia gravis podle pohlaví
Časové okno: výchozí stav, měsíc 3, 4, 6 a každé 3 měsíce až 36 měsíců
|
Test myasthenia Gravis (QMG).
Celkové skóre QMG se pohybuje od 0 do 39 pro danou návštěvu, přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější onemocnění.
|
výchozí stav, měsíc 3, 4, 6 a každé 3 měsíce až 36 měsíců
|
|
Podskupinové analýzy časově váženého průměrného kvantitativního skóre myasthenia gravis podle věku při nástupu onemocnění
Časové okno: výchozí stav, měsíc 3, 4, 6 a každé 3 měsíce až 36 měsíců
|
Test myasthenia Gravis (QMG).
Celkové skóre QMG se pohybuje od 0 do 39 pro danou návštěvu, přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější onemocnění.
|
výchozí stav, měsíc 3, 4, 6 a každé 3 měsíce až 36 měsíců
|
|
Podskupinové analýzy časově vážené průměrné alternativní denní dávky prednisonu (mg) podle použití prednisonu při registraci
Časové okno: výchozí stav, měsíc 3, 4, 6 a každé 3 měsíce až 36 měsíců
|
Účastníci uváděli příjem dávky prednisonu (mg) každý druhý den od výchozího stavu až po ukončené nebo dokončené 3leté sledování.
Dávky prednisonu byly zváženy ve dnech sledovaného období.
|
výchozí stav, měsíc 3, 4, 6 a každé 3 měsíce až 36 měsíců
|
|
Podskupinové analýzy časově vážené průměrné alternativní denní dávky prednisonu (mg) podle pohlaví
Časové okno: výchozí stav, měsíc 3, 4, 6 a každé 3 měsíce až 36 měsíců
|
Účastníci uváděli příjem dávky prednisonu (mg) každý druhý den od výchozího stavu až po ukončené nebo dokončené 3leté sledování.
Dávky prednisonu byly zváženy ve dnech sledovaného období.
|
výchozí stav, měsíc 3, 4, 6 a každé 3 měsíce až 36 měsíců
|
|
Podskupinové analýzy časově vážené průměrné průměrné alternativní denní dávky prednisonu (mg) podle věku při nástupu onemocnění
Časové okno: výchozí stav, měsíc 3, 4, 6 a každé 3 měsíce až 36 měsíců
|
Účastníci uváděli příjem dávky prednisonu (mg) každý druhý den od výchozího stavu až po ukončené nebo dokončené 3leté sledování.
Dávky prednisonu byly zváženy ve dnech sledovaného období.
|
výchozí stav, měsíc 3, 4, 6 a každé 3 měsíce až 36 měsíců
|
|
Počet závažných nežádoucích příhod
Časové okno: základní do 3 let
|
Počet účastníků, kteří prodělali alespoň jednu závažnou nežádoucí příhodu během 3 let: Thymektomie plus prednison n=25 (ze 66); Samotný prednison n=33 (ze 60)
|
základní do 3 let
|
|
Počet pacientů s alespoň jedním závažným nežádoucím účinkem
Časové okno: základní do 3 let
|
Počet účastníků, kteří prodělali alespoň jednu závažnou nežádoucí příhodu během 3 let: Thymektomie plus prednison n=25 (ze 66); Samotný prednison n=33 (ze 60)
|
základní do 3 let
|
|
Klasifikace závažných nežádoucích příhod
Časové okno: základní do 3 let
|
základní do 3 let
|
|
|
Hospitalizace pro exacerbaci myasthenia gravis
Časové okno: výchozí stav na 2 roky a výchozí na 3 roky
|
výchozí stav na 2 roky a výchozí na 3 roky
|
|
|
Kumulativní počet dní v nemocnici
Časové okno: základní do 3 let
|
Počet hospitalizovaných: Tymektomie plus prednison n=15 (ze 66); Samotný prednison n=31 (ze 60)
|
základní do 3 let
|
|
Důvod hospitalizace podle lékařského slovníku pro regulační činnosti Termín
Časové okno: základní do 3 let
|
Počet hospitalizovaných: Tymektomie plus prednison n=15 (ze 66); Samotný prednison n=31 (ze 60)
|
základní do 3 let
|
|
Časově vážená průměrná předepsaná alternativní denní dávka prednisonu (mg)
Časové okno: výchozí den 20, měsíc 1, 2, 3, 4, 6 a každé 3 měsíce až 36 měsíců
|
Lékaři hlásili předepsaný denní příjem dávky prednisonu (mg) od výchozího stavu až po ukončené nebo dokončené 3leté sledování.
Předepsané dávky prednisonu byly zváženy ve dnech sledovaného období.
|
výchozí den 20, měsíc 1, 2, 3, 4, 6 a každé 3 měsíce až 36 měsíců
|
|
Penalizovaná časově vážená průměrná alternativní denní dávka prednisonu (mg; Metoda 1: Penalizováno použitím maximální dávky před azathioprinem)
Časové okno: výchozí stav, měsíc 3, 4, 6 a každé 3 měsíce až 36 měsíců
|
Každého účastníka, který užil azathioprin, jsme penalizovali užitím maximální dávky prednisonu před přidáním azathioprinu.
Poté jsme použili stejnou metodu pro výpočet časově vážené alternativní denní dávky prednisonu od výchozí hodnoty, měsíc 3, 4, 6 a každé 3 měsíce až 36 měsíců.
|
výchozí stav, měsíc 3, 4, 6 a každé 3 měsíce až 36 měsíců
|
|
Penalizovaná časově vážená průměrná alternativní denní dávka prednisonu (mg; Metoda 2: Penalizovaná s použitím dávky v době zahájení léčby azathioprinem)
Časové okno: výchozí, 1., 2., 3., 4., 6. měsíc a každé 3 měsíce až 36 měsíců
|
Každého účastníka, který užil azathioprin, jsme penalizovali užitím dávky prednisonu v době, kdy azathioprin začal.
Poté jsme použili stejnou metodu pro výpočet časově vážené alternativní denní dávky prednisonu od výchozí hodnoty, měsíc 3, 4, 6 a každé 3 měsíce až 36 měsíců.
|
výchozí, 1., 2., 3., 4., 6. měsíc a každé 3 měsíce až 36 měsíců
|
|
Časově vážený průměr MG aktivity každodenního života (MG-ADL)
Časové okno: výchozí stav, měsíc 4, 6 a každé 3 měsíce až 36 měsíců
|
Celkové skóre MG Activity of Daily Living se pohybuje od 0 do 24, přičemž nižší skóre ukazuje na lepší kvalitu každodenního života.
|
výchozí stav, měsíc 4, 6 a každé 3 měsíce až 36 měsíců
|
|
Časově vážený průměr MG aktivity denního života (MG-ADL) ve 12., 24. a 36. měsíci
Časové okno: 12., 24. a 36. měsíc
|
Celkové skóre MG Activity of Daily Living se pohybuje od 0 do 24 podle návštěvy, přičemž nižší skóre ukazuje na lepší kvalitu každodenního života.
|
12., 24. a 36. měsíc
|
|
Použití azathioprinu
Časové okno: základní do 3 let
|
základní do 3 let
|
|
|
Použití výměny plazmy
Časové okno: základní do 3 let
|
základní do 3 let
|
|
|
Intravenózní podání imunoglobulinu
Časové okno: základní do 3 let
|
základní do 3 let
|
|
|
Stav minimálního projevu (MM) ve 12., 24. a 36. měsíci
Časové okno: Měsíc 12, 24 a 36
|
Počet účastníků, kteří byli v minimálním manifestačním stavu v měsíci 12, 24 a 36.
|
Měsíc 12, 24 a 36
|
|
Kumulativní dny v nemocnici pro exacerbaci myasthenia gravis
Časové okno: základní do 2 let
|
Počet pacientů s exacerbací MG: Thymektomie plus prednison=6 (ze 66); Samotný prednison=17 (ze 60)
|
základní do 2 let
|
|
Kumulativní dny v nemocnici pro exacerbaci myasthenia gravis
Časové okno: základní do 3 let
|
Počet pacientů s exacerbací MG: Thymektomie plus prednison=6 (ze 66); Samotný prednison=22 (ze 60)
|
základní do 3 let
|
|
Short Form-36 Standardized Physical Component
Časové okno: Měsíc 0, měsíc 12, měsíc 24 a měsíc 36
|
Rozsah od 0 do 100, čím vyšší hodnota fyzické složky, tím lepší duševní zdraví.
|
Měsíc 0, měsíc 12, měsíc 24 a měsíc 36
|
|
Standardizovaná mentální složka Short Form-36
Časové okno: Měsíc 0, měsíc 12, měsíc 24 a měsíc 36
|
Rozsah od 0 do 100, čím vyšší hodnota duševní složky, tím lepší duševní zdraví.
|
Měsíc 0, měsíc 12, měsíc 24 a měsíc 36
|
|
Komplikace spojené s léčbou (TAC)
Časové okno: Měsíc 0, 1, 2, 3, 4 a poté každé 3 měsíce až do měsíce 36
|
Komplikace spojené s léčbou měřené komplikace se objevily u pacientů s myasthenia gravis.
Při každé návštěvě nahlaste počet účastníků s alespoň jednou komplikací.
|
Měsíc 0, 1, 2, 3, 4 a poté každé 3 měsíce až do měsíce 36
|
|
Symptomy spojené s léčbou (TAS)
Časové okno: Měsíc 0, 1, 2, 3, 4 a poté každé 3 měsíce až do měsíce 36
|
Symptomy spojené s léčbou měřily symptomy myasthenia gravis, jako je bolest zad a/nebo modřiny.
Při každé návštěvě uveďte počet účastníků s alespoň jedním symptomem spojeným s léčbou.
|
Měsíc 0, 1, 2, 3, 4 a poté každé 3 měsíce až do měsíce 36
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Gary Cutter, PhD, University of Alabama at Birmingham School of Public Health, Department of Biostatistics
- Vrchní vyšetřovatel: Gil Wolfe, MD, University of Buffalo, Jacobs School of Medicine and Biomedical Sciences
- Vrchní vyšetřovatel: Henry Kaminski, MD, George Washington University School of Medicine and Health Sciences
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Aban IB, Wolfe GI, Cutter GR, Kaminski HJ, Jaretzki A 3rd, Minisman G, Conwit R, Newsom-Davis J; Mgtx Advisory Committee. The MGTX experience: challenges in planning and executing an international, multicenter clinical trial. J Neuroimmunol. 2008 Sep 15;201-202:80-4. doi: 10.1016/j.jneuroim.2008.05.031. Erratum In: J Neuroimmunol. 2009 Dec 10;217(1-2):103.
- Newsom-Davis J, Cutter G, Wolfe GI, Kaminski HJ, Jaretzki A 3rd, Minisman G, Aban I, Conwit R. Status of the thymectomy trial for nonthymomatous myasthenia gravis patients receiving prednisone. Ann N Y Acad Sci. 2008;1132:344-7. doi: 10.1196/annals.1405.014.
- Minisman G, Bhanushali M, Conwit R, Wolfe GI, Aban I, Kaminski HJ, Cutter G. Implementing clinical trials on an international platform: challenges and perspectives. J Neurol Sci. 2012 Feb 15;313(1-2):1-6. doi: 10.1016/j.jns.2011.10.004. Epub 2011 Nov 1.
- Kaminski HJ, Kusner LL, Wolfe GI, Aban I, Minisman G, Conwit R, Cutter G. Biomarker development for myasthenia gravis. Ann N Y Acad Sci. 2012 Dec;1275(1):101-6. doi: 10.1111/j.1749-6632.2012.06787.x.
- Wolfe GI, Kaminski HJ, Aban IB, Minisman G, Kuo HC, Marx A, Strobel P, Mazia C, Oger J, Cea JG, Heckmann JM, Evoli A, Nix W, Ciafaloni E, Antonini G, Witoonpanich R, King JO, Beydoun SR, Chalk CH, Barboi AC, Amato AA, Shaibani AI, Katirji B, Lecky BR, Buckley C, Vincent A, Dias-Tosta E, Yoshikawa H, Waddington-Cruz M, Pulley MT, Rivner MH, Kostera-Pruszczyk A, Pascuzzi RM, Jackson CE, Garcia Ramos GS, Verschuuren JJ, Massey JM, Kissel JT, Werneck LC, Benatar M, Barohn RJ, Tandan R, Mozaffar T, Conwit R, Odenkirchen J, Sonett JR, Jaretzki A 3rd, Newsom-Davis J, Cutter GR; MGTX Study Group. Randomized Trial of Thymectomy in Myasthenia Gravis. N Engl J Med. 2016 Aug 11;375(6):511-22. doi: 10.1056/NEJMoa1602489. Erratum In: N Engl J Med. 2017 May 25;376(21):2097. [Dosage error in article text].
- Lee I, Kuo HC, Aban IB, Cutter GR, McPherson T, Kaminski HJ, Sussman J, Strobel P, Oger J, Cea G, Heckmann JM, Evoli A, Nix W, Ciafaloni E, Antonini G, Witoonpanich R, King JO, Beydoun SR, Chalk CH, Barboi AC, Amato AA, Shaibani AI, Katirji B, Lecky BRF, Buckley C, Vincent A, Dias-Tosta E, Yoshikawa H, Waddington-Cruz M, Pulley MT, Rivner MH, Kostera-Pruszczyk A, Pascuzzi RM, Jackson CE, Verschuuren JJG, Massey JM, Kissel JT, Werneck LC, Benatar M, Barohn RJ, Tandan R, Mozaffar T, Conwit R, Minisman G, Sonett JR, Wolfe GI; MGTX study group. Minimal manifestation status and prednisone withdrawal in the MGTX trial. Neurology. 2020 Aug 11;95(6):e755-e766. doi: 10.1212/WNL.0000000000010031. Epub 2020 Jul 1.
- Wolfe GI, Kaminski HJ, Aban IB, Minisman G, Kuo HC, Marx A, Strobel P, Mazia C, Oger J, Cea JG, Heckmann JM, Evoli A, Nix W, Ciafaloni E, Antonini G, Witoonpanich R, King JO, Beydoun SR, Chalk CH, Barboi AC, Amato AA, Shaibani AI, Katirji B, Lecky BRF, Buckley C, Vincent A, Dias-Tosta E, Yoshikawa H, Waddington-Cruz M, Pulley MT, Rivner MH, Kostera-Pruszczyk A, Pascuzzi RM, Jackson CE, Verschuuren JJGM, Massey JM, Kissel JT, Werneck LC, Benatar M, Barohn RJ, Tandan R, Mozaffar T, Silvestri NJ, Conwit R, Sonett JR, Jaretzki A 3rd, Newsom-Davis J, Cutter GR; MGTX Study Group. Long-term effect of thymectomy plus prednisone versus prednisone alone in patients with non-thymomatous myasthenia gravis: 2-year extension of the MGTX randomised trial. Lancet Neurol. 2019 Mar;18(3):259-268. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30392-2. Epub 2019 Jan 25.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. června 2006
Primární dokončení (Aktuální)
1. listopadu 2015
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. února 2006
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. února 2006
První zveřejněno (Odhad)
22. února 2006
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
23. května 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. dubna 2017
Naposledy ověřeno
1. dubna 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Nemoci nervového systému
- Onemocnění imunitního systému
- Novotvary
- Autoimunitní onemocnění nervového systému
- Autoimunitní onemocnění
- Novotvary podle místa
- Neurologické projevy
- Nemoci pohybového aparátu
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Neuromuskulární projevy
- Novotvary nervového systému
- Paraneoplastické syndromy, nervový systém
- Paraneoplastické syndromy
- Nemoci neuromuskulárního spojení
- Svalová slabost
- Myasthenia Gravis
- Fyziologické účinky léků
- Protizánětlivé látky
- Antineoplastická činidla
- Glukokortikoidy
- Hormony
- Hormony, hormonální náhražky a antagonisté hormonů
- Antineoplastická činidla, Hormonální
- Prednisolon
- Prednison
Další identifikační čísla studie
- R01NS050733
- CRC (NINDS)
- 1U01NS042685-01A2 (Grant/smlouva NIH USA)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .