Thymectomy-tutkimus ei-kateenkorvausmyasthenia gravis -potilailla, jotka saavat prednisonihoitoa
keskiviikko 12. huhtikuuta 2017 päivittänyt: Gary Cutter, PhD, University of Alabama at Birmingham
Monikeskus, yksisokea, satunnaistettu tutkimus, jossa verrataan kateenpoistoa ei-kateenpoistoon ei-kateenkorvausmyasthenia gravis (MG) -potilailla, jotka saavat prednisonia
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko tymektomia yhdistettynä prednisonihoitoon hyödyllisempää ei-tymomatoottisen myasthenia graviksen hoidossa kuin pelkkä prednisonihoito.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Myasthenia gravis (MG) on autoimmuunisairaus, johon liittyy kateenkorva, jossa 85 prosentilla potilaista on vasta-aineita lihasasetyylikoliinireseptoreille (AchR-Ab), jotka häiritsevät hermo-lihasvälitystä. MG aiheuttaa usein vakavan vamman, joka voi olla hengenvaarallinen. Thymektomia - kirurginen toimenpide, jolla poistetaan kateenkorvan kudos rintaontelosta - on ollut vakiintunut hoito ei-tymomatoottiselle MG:lle tai MG:lle ilman tymoomaa yli 60 vuoden ajan (perustuu retrospektiivisiin, ei-satunnaistettuihin tutkimuksiin). Kortikosteroideja käytetään nykyään yhä enemmän joko ainoana hoitona tai yhdessä tymektomian kanssa. Molemmilla hoidoilla on haitallisia vaikutuksia, ja satunnaistettuihin tutkimustietoihin perustuvia indikaatioita niiden käyttöön ei ole.
Tämän 5-vuotisen tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko kirurginen toimenpide, laajennettu transsternaalinen kateenpoistoleikkaus (ETTX) yhdistettynä prednisonihoitoon hyödyllisempi hoidettaessa henkilöitä, joilla on ei-tymomatoottinen MG, kuin pelkkä prednisonihoito. Tarkemmin sanottuna tämä tutkimus määrittää 1) parantaako ETTX yhdistettynä prednisoniin myasteeniseen heikkouteen verrattuna pelkkään prednisoniin; 2) jos ETTX yhdistettynä prednisoniin johtaa pienempään prednisonin kokonaisannokseen, mikä vähentää samanaikaisten ja pitkäaikaisten toksisten vaikutusten todennäköisyyttä verrattuna pelkkään prednisoniin; ja 3) jos ETTX yhdistettynä prednisoniin parantaa elämänlaatua vähentämällä hoitoihin liittyviä haittatapahtumia ja oireita verrattuna pelkkään prednisoniin.
Sen oppiminen, että kateenpoistoleikkaus johtaa prednisonin annoksen merkittävään pienenemiseen tai jopa täydelliseen vieroittamiseen tai vähentää prednisoniin liittyviä sivuvaikutuksia, tukisi kahden hoidon - kateenpoistoleikkauksen ja prednisonin - käyttöä yhdessä. Jos prednisoniannoksen tai sivuvaikutusten merkityksellistä pienentämistä ei kuitenkaan näytetä, tulokset tarkoittaisivat, että näiden kahden hoidon yhteiskäytöllä ei ole etuja verrattuna pelkkään prednisonihoitoon.
Alkuseulonnan jälkeen tutkimukseen osallistujat satunnaistetaan joko leikkaustoimenpiteeseen ETTX ja prednisonihoitoon tai pelkkään prednisonihoitoon ilman leikkausta. Osallistujia seurataan vähintään 3 vuotta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
126
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Leiden, Alankomaat
- Leiden University
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina
- University of Buenis, Centro de Asistencia Docencia e Investigacion en Miastenia (CADIMI) Av. Forest 1146 - Ciudad Autonoma de Buenos Aires
-
-
-
-
-
Sydney, Australia
- University of Sydney, Royal Prince Alfred Hospital and The University of Sydney
-
Victoria, Australia, 3050
- University of Melbourne, Melbourne, The Royal Melbourne Hospital, Dept of Neurology, Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Brasilia, Brasilia, CEP 71640 255
- Hospital de Base do Distrito Federal
-
Curitiba, Brasilia, 80060-900
- Universidade Federal do Parana
-
Rio De Janeiro, Brasilia, CEP 20520-053
- Federal University of Rio de Janeiro
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Hospital Del Salvador, Departamento de Ciencias Neurológicas, Universidad de Chile, Salvador 95 Of 416, Providencia
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08025
- H. Sant Pau, Universitat Autònoma de Barcelona, Neurology Department, Hospital Sta Creu i Sant Pau, C/Mas Casanovas no 90 4o pis 4o modul.
-
-
-
-
-
Cape Town, Etelä-Afrikka
- University of Cape Town, Division of Neurology E8-74, Groote Schuur Hospital,Observatory
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20133
- National Neurological Institute "Carlo Besta", Myopathology and Immunology Unit, Dept of Neurology IV, Natl. Neurolog Inst. "C. Besta", Via Celoria, 11,
-
Rome, Italia, 00189
- University of Rome "Sapienza"
-
Rome, Italia
- Catholic University, Universita Cattolica del Sacro Cuore, Largo Agostino Gemelli 8, e
-
Torino, Italia
- University of Torino
-
-
-
-
Ishikawa
-
Kanazawa, Ishikawa, Japani, 920-8641
- Kanazawa University, Department of Neurology, Kanazawa University Hospital, 13-1 Takaramachi
-
-
Kyushu
-
Nagasaki, Kyushu, Japani, 852-8501
- Nagasaki University, First Department of Internal Medicine,Graduate School of Biomedical Sciences,1-7-1,Sakamoto
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
- University of Calgary, Heritage Medical Research Clinic Room 1132 3330 Hospital Dr NW
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
- University of British Columbia
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
- University of Ottawa, The Ottawa Hospital General Campus, Division of Neurology, 501 Smyth Rd. Box 601
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3G 1A4
- McGill University Health Center
-
-
-
-
-
Mexico, Meksiko, 14000
- Instituto Nacional de la Nutricion
-
-
-
-
-
Porto, Portugali, 4099-001
- Porto University, Serviço de Neurologia,Hospital Geral de Santo António, Largo Prof Abel Salazar
-
-
-
-
Województwo
-
Warsaw, Województwo, Puola, 02 097
- Medical University of Warsaw
-
Warsaw, Województwo, Puola
- Institute of Tuberculosis and Lung Disease
-
-
-
-
-
Münster, Saksa, 48149
- University of Münster, Schlossplatz 2
-
Tübingen, Saksa, 72076
- University of Tübingen
-
-
Baden-Württemberg
-
Mannheim, Baden-Württemberg, Saksa, 69117
- University of Heidelberg, Seminarstraße 2
-
-
Bavaria
-
Regensburg, Bavaria, Saksa, 93043
- University of Regensburg, Dept. of Neurology, Universitätsstr. 84, D
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Saksa, D-40225
- University of Dusseldorf
-
-
Rhineland-Palatinate
-
Mainz, Rhineland-Palatinate, Saksa, 55101
- Johannes-Gutenberg University, Klinikum der Johannes Gutenberg-Universität, Klinik und Poliklinik für Neurologie, Langenbeckstr
-
-
-
-
-
New Taipei, Taiwan, 24205
- Fu-Jen Catholic University, No. 510, Zhongzheng Rd., Xinzhuang Dist
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaimaa, 10400
- Ramathibodi Hospital, Mahidol University
-
-
-
-
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
- Queen Elizabeth University Hospital, Glasgow
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L9 7LJ
- Walton Centre for Neurology and Neurosurgery, Liverpool Heart and Chest Hospital, Liverpool. The Walton Centre for Neurology and Neurosurgery, Lower Lane, Fazakerley
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9PL
- University of Manchester, Oxford Road
-
Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX2 6HE
- University of Oxford, Dept of Clinical Neurology, University of Oxford, Radcliffe Infirmary
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TN
- University of Sheffield, Western Bank
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama at Birmingham, Department of Neurology, Sparks Center, Suite 350, 1720 7th Avenue South
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- Data Coordination Center: University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Barrow Neurological Institute, Saint Joseph's Hospital and Medical Center, 350 W Thomas Rd
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- University of Southern California, Doheny Institute, 1450 San Pablo St
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- University of California Irvine, 101 The City Drive S, Bldg. 22 C, Route 13
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94114
- California Pacific Medical Center, Castro St & Duboce Ave
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32209
- University of Florida Jacksonville, Tower I, 8th Floor, 580 W. 8th ST.
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami, 1120 NW 14th Street, Suite 1300
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University, 201 Dowman Dr
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Augusta University, 1120 15th St
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202-2859
- Indiana University, Dept of Neurology, Regenstrief Health Center, 6th floor, 1050 Walnut St, Indiana University Medical Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- The University of Kansas Medical Center, 3901 Rainbow Blvd.
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115-6110
- Brigham and Women's Hospital, 75 Francis Street, 5th Floor Tower
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Wayne State University School of Medicine, 4201 St Antoine, 8D UHC
-
Royal Oak, Michigan, Yhdysvallat, 48073
- William Beaumont Hospital, 3601 W. Thirteen Mile Road, Royal Oak
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota, Department of Neurology, MMC 295, 420 Delaware St. S.E.,
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic Rochester, 200 First St. SW
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63103-2097
- St. Louis University, One North Grand St. Louis
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
- Robert Wood Johnson University,
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Mount Sinai Hospital,1 Gustave L. Levy Pl
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- University of Rochester, 601 Elmwood Ave
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University, 200 Trent Dr
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Case Western Reserve University, University Hospitals of Cleveland, 1100 Euclid Avenue
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- The Ohio State University Wexmer Medical Center, Rm 461 Means Hall, The Ohio State University Medical Center,1654 Upham Dr.
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390-8897
- University of Texas Southwestern Medical Center, 5232 Harry Hines Blvd,
-
Galveston, Texas, Yhdysvallat, 77555-0539
- University of Texas Medical Branch, 301 University Blvd
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Nerve and Muscle Center of Texas, 6624 Fannin St # 1670
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229-3900
- University of Texas Health Science Center, Mail code 7883, 7703 Floyd Curl Drive
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05405
- University of Vermont College of Medicine, Given Bldg C225, 89 Beaumont Avenue
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
- University of Virginia, 1215 Lee St
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- University of Washington, 1410 NE Campus Pkwy
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26506
- West Virginia University, Dept of Neurology, WVU Eye Institute, Neurology Suite, 1 Stadium Drive,
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Medical College of Wisconsin, 8701 Watertown Plank Road
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- ja naispuoliset MG-potilaat ovat yli 18-vuotiaita ja alle 65-vuotiaita
- Yleistyneen MG:n puhkeaminen viimeisen 5 vuoden aikana
- Positiiviset seerumin anti-asetyylikoliinireseptoriin sitoutuvat vasta-aineet (lihasten asetyylikoliinireseptorit, AchRAb =/> 1,00 nmol/L. AchRAb-tasot 0,50-0,99 nmol/L hyväksytään, jos MG:lle on olemassa toinen varmistustesti, mukaan lukien yhden kuidun elektromyografia (EMG), toistuva hermostimulaatio tai yksiselitteinen edrofoniumtesti.)
- MGFA-luokka II-IV tulovaiheessa käyttäen MG Foundation of America (MGFA) -luokitusta, samalla kun he saavat optimaalista anti-koliiniesteraasihoitoa oraalisen prednisonin kanssa tai ilman
Poissulkemiskriteerit:
- Silmän MG ilman yleistä heikkoutta (MGFA-luokka I) tai vähäistä heikkoutta, joka ei edellytä kortikosteroidien käyttöä
- Myasteeninen heikkous, joka vaatii intubaatiota (MGFA-luokka IV) edellisen kuukauden aikana
- Muu immunosuppressiohoito kuin kortikosteroidit edellisenä vuonna
- Lääketieteellisesti kelpaamaton kateenpoistoon
- Rintakehän TT-todiste tymoomasta.
- Raskaus tai imetys; kortikosteroidien käytön vasta-aiheet, elleivät ne ole postmenopausaalisia tai kirurgisesti steriilejä. Naiset, jotka harkitsevat raskautta tutkimuksen aikana, on suljettava pois.
- Vakava samanaikainen lääketieteellinen, neurologinen tai psykiatrinen tila, joka häiritsisi kateenpoistoa tai myöhempiä kliinisiä arviointeja
- Nykyinen vaihtoehtoinen prednisonin päiväannos > yli 1,5 mg/kg tai 100 mg tai vastaavat päiväannokset (> 0,75 mg/kg tai 50 mg).
- Osallistuminen toiseen kokeelliseen kliiniseen tutkimukseen
- Alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö 2 vuoden aikana ennen satunnaistamista.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Themektomia plus prednisoni
Toimenpide: Laajennettu transsternaalinen tymektomia plus prednisonihoito
|
Tymektomia suoritetaan mahdollisimman pian satunnaistamisen jälkeen.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Prednisoni yksinään
Lääke: pelkkä prednisoni protokolla
|
Prednisonihoito on joka toinen päivä alkaen 10 mg:sta.
Annosta suurennetaan 10 mg:lla 2 päivän välein tavoiteannokseen.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aikapainotettu keskimääräinen kvantitatiivinen Myasthenia Gravis -heikkouspisteet yli 3 vuoden ajalta
Aikaikkuna: lähtötilanne, kuukausi 3, 4, 6 ja 3 kuukauden välein 36 kuukauden ajan
|
Myasthenia Gravis (QMG) -testi.
QMG-kokonaispisteet vaihtelevat 0-39 tietyllä käynnillä, korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa sairautta.
Aikapainotettu keskiarvo on laskelma, joka tarjoaa integroidun mittarin tuloksesta seurannan aikana.
Nimittäjä, jota käytettiin kvantitatiivisen myasthenia gravis (QMG) -pistemäärän ja prednisoniannoksen aikapainotetun keskiarvon laskemiseen, oli päivien lukumäärä satunnaistamisesta viimeiseen käyntiin.
Laskelmissa käytettiin puolisuunnikkaan muotoista menetelmää, jossa QMG-pisteet kerrotaan tämän tason päivien lukumäärällä käynnistä seuraavaan ja lasketaan yhteen koko seurantakokemuksen ajalta ja jaetaan satunnaistamisen päivien kokonaismäärällä.
|
lähtötilanne, kuukausi 3, 4, 6 ja 3 kuukauden välein 36 kuukauden ajan
|
|
Aikapainotettu keskimääräinen vuorottelevan päivän prednisoniannos (mg) mitattuna 3 vuoden ajalta
Aikaikkuna: lähtötaso, kuukausi 1 , 2 , 3, 4, 6 ja 3 kuukauden välein 36 kuukauden ajan
|
Osallistujat ilmoittivat ottaneensa prednisoniannoksen (mg) joka toinen päivä lähtötasosta keskeytettyyn tai päättyneeseen kolmen vuoden seurantaan asti.
Prednisonin annokset oli painotettu raportointijakson päivien mukaan.
|
lähtötaso, kuukausi 1 , 2 , 3, 4, 6 ja 3 kuukauden välein 36 kuukauden ajan
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aikapainotetun keskimääräisen määrällisen myasthenia gravis -pisteen alaryhmäanalyysit prednisonin käytön mukaan ilmoittautumisen yhteydessä
Aikaikkuna: lähtötilanne, kuukausi 3, 4, 6 ja 3 kuukauden välein 36 kuukauden ajan
|
Myasthenia Gravis (QMG) -testi.
QMG-kokonaispisteet vaihtelevat 0-39 tietyllä käynnillä, korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa sairautta.
|
lähtötilanne, kuukausi 3, 4, 6 ja 3 kuukauden välein 36 kuukauden ajan
|
|
Aikapainotetun keskimääräisen määrällisen Myasthenia Gravis -pisteen alaryhmäanalyysit sukupuolen mukaan
Aikaikkuna: lähtötilanne, kuukausi 3, 4, 6 ja 3 kuukauden välein 36 kuukauden ajan
|
Myasthenia Gravis (QMG) -testi.
QMG-kokonaispisteet vaihtelevat 0-39 tietyllä käynnillä, korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa sairautta.
|
lähtötilanne, kuukausi 3, 4, 6 ja 3 kuukauden välein 36 kuukauden ajan
|
|
Aikapainotetun keskimääräisen määrällisen myasthenia gravis -pisteen alaryhmäanalyysit iän mukaan taudin alkaessa
Aikaikkuna: lähtötilanne, kuukausi 3, 4, 6 ja 3 kuukauden välein 36 kuukauden ajan
|
Myasthenia Gravis (QMG) -testi.
QMG-kokonaispisteet vaihtelevat 0-39 tietyllä käynnillä, korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa sairautta.
|
lähtötilanne, kuukausi 3, 4, 6 ja 3 kuukauden välein 36 kuukauden ajan
|
|
Aikapainotetun keskimääräisen vuorottelevan päivän prednisoniannoksen (mg) alaryhmäanalyysit prednisonin käytön mukaan ilmoittautumisen yhteydessä
Aikaikkuna: lähtötilanne, kuukausi 3, 4, 6 ja 3 kuukauden välein 36 kuukauden ajan
|
Osallistujat ilmoittivat ottaneensa prednisoniannoksen (mg) joka toinen päivä lähtötasosta keskeytettyyn tai päättyneeseen kolmen vuoden seurantaan asti.
Prednisonin annokset oli painotettu raportointijakson päivien mukaan.
|
lähtötilanne, kuukausi 3, 4, 6 ja 3 kuukauden välein 36 kuukauden ajan
|
|
Aikapainotetun keskimääräisen vuorottelevan päivän prednisoniannoksen (mg) alaryhmäanalyysit sukupuolen mukaan
Aikaikkuna: lähtötilanne, kuukausi 3, 4, 6 ja 3 kuukauden välein 36 kuukauden ajan
|
Osallistujat ilmoittivat ottaneensa prednisoniannoksen (mg) joka toinen päivä lähtötasosta keskeytettyyn tai päättyneeseen kolmen vuoden seurantaan asti.
Prednisonin annokset oli painotettu raportointijakson päivien mukaan.
|
lähtötilanne, kuukausi 3, 4, 6 ja 3 kuukauden välein 36 kuukauden ajan
|
|
Alaryhmäanalyysit aikapainotetusta keskimääräisestä vuorokauden prednisoniannoksesta (mg) iän mukaan taudin alkaessa
Aikaikkuna: lähtötilanne, kuukausi 3, 4, 6 ja 3 kuukauden välein 36 kuukauden ajan
|
Osallistujat ilmoittivat ottaneensa prednisoniannoksen (mg) joka toinen päivä lähtötasosta keskeytettyyn tai päättyneeseen kolmen vuoden seurantaan asti.
Prednisonin annokset oli painotettu raportointijakson päivien mukaan.
|
lähtötilanne, kuukausi 3, 4, 6 ja 3 kuukauden välein 36 kuukauden ajan
|
|
Vakavien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: perusviiva 3 vuoteen
|
Niiden osallistujien lukumäärä, jotka kokivat vähintään yhden vakavan haittatapahtuman kolmen vuoden aikana: Thymectomy plus prednisoni n = 25 (66:sta); Pelkkä prednisoni n = 33 (60:stä)
|
perusviiva 3 vuoteen
|
|
Niiden potilaiden määrä, joilla on vähintään yksi vakava haittatapahtuma
Aikaikkuna: perusviiva 3 vuoteen
|
Niiden osallistujien lukumäärä, jotka kokivat vähintään yhden vakavan haittatapahtuman kolmen vuoden aikana: Thymectomy plus prednisoni n = 25 (66:sta); Pelkkä prednisoni n = 33 (60:stä)
|
perusviiva 3 vuoteen
|
|
Vakavien haittatapahtumien luokitus
Aikaikkuna: perusviiva 3 vuoteen
|
perusviiva 3 vuoteen
|
|
|
Sairaalahoito myasthenia graviksen pahenemisen vuoksi
Aikaikkuna: lähtötaso 2 vuoteen ja lähtötaso 3 vuoteen
|
lähtötaso 2 vuoteen ja lähtötaso 3 vuoteen
|
|
|
Sairaalapäivien kumulatiivinen määrä
Aikaikkuna: perusviiva 3 vuoteen
|
Sairaalahoitoon joutuneiden lukumäärä: Thymectomy plus prednisoni n=15 (66:sta); Pelkkä prednisoni n = 31 (60:stä)
|
perusviiva 3 vuoteen
|
|
Sairaalahoidon syy sääntelytoimintojen lääketieteellisen sanakirjan mukaan
Aikaikkuna: perusviiva 3 vuoteen
|
Sairaalahoitoon joutuneiden lukumäärä: Thymectomy plus prednisoni n=15 (66:sta); Pelkkä prednisoni n = 31 (60:stä)
|
perusviiva 3 vuoteen
|
|
Aikapainotettu keskimääräinen määrätty vuorokausiprednisoniannos (mg)
Aikaikkuna: peruspäivä 20, kuukausi 1, 2, 3, 4, 6 ja 3 kuukauden välein 36 kuukauden ajan
|
Lääkärit raportoivat määrätyn vuorokauden prednisoniannosten (mg) saannin lähtötasosta keskeytettyyn tai päättyneeseen kolmen vuoden seurantaan asti.
Määrätyt prednisoniannokset oli painotettu raportointijakson päivien mukaan.
|
peruspäivä 20, kuukausi 1, 2, 3, 4, 6 ja 3 kuukauden välein 36 kuukauden ajan
|
|
Rangaistettu aikapainotettu keskimääräinen vaihtoehtoinen päiväprednisoniannos (mg; menetelmä 1: rangaistaan käyttämällä enimmäisannosta ennen atsatiopriinia)
Aikaikkuna: lähtötilanne, kuukausi 3, 4, 6 ja 3 kuukauden välein 36 kuukauden ajan
|
Jokaisen atsatiopriinia käyttäneen osallistujan kohdalla rankaisimme heitä ottamalla suurimman annoksen prednisonia ennen atsatiopriinin lisäämistä.
Sitten käytimme samaa menetelmää aikapainotetun vaihtoehtoisen päivän prednisoniannoksen laskemiseen lähtötasosta, kuukaudesta 3, 4, 6 ja joka kolmas kuukausi 36 kuukauden ajan.
|
lähtötilanne, kuukausi 3, 4, 6 ja 3 kuukauden välein 36 kuukauden ajan
|
|
Rangaistettu aikapainotettu keskimääräinen vaihtoehtoinen päiväprednisoniannos (mg; menetelmä 2: rangaistettu käyttöannos atsatiopriinin käytön aloittamisen yhteydessä)
Aikaikkuna: lähtötaso, kuukausi 1 , 2 , 3, 4, 6 ja 3 kuukauden välein 36 kuukauden ajan
|
Rangaisimme jokaista atsatiopriinia käyttävää osallistujaa ottamalla prednisoniannoksen atsatiopriinihoidon alkaessa.
Sitten käytimme samaa menetelmää aikapainotetun vaihtoehtoisen päivän prednisoniannoksen laskemiseen lähtötasosta, kuukaudesta 3, 4, 6 ja joka kolmas kuukausi 36 kuukauden ajan.
|
lähtötaso, kuukausi 1 , 2 , 3, 4, 6 ja 3 kuukauden välein 36 kuukauden ajan
|
|
Päivittäisen elämän aikapainotettu keskimääräinen MG-aktiivisuus (MG-ADL)
Aikaikkuna: lähtötilanne, kuukausi 4, 6 ja 3 kuukauden välein 36 kuukauden ajan
|
MG Activity of Daily Living -kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0–24, ja alemmat pisteet osoittavat parempaa päivittäistä elämänlaatua.
|
lähtötilanne, kuukausi 4, 6 ja 3 kuukauden välein 36 kuukauden ajan
|
|
Päivittäisen elämän aikapainotettu keskimääräinen MG-aktiivisuus (MG-ADL) kuukausina 12, 24 ja 36
Aikaikkuna: Kuukausi 12, 24 ja 36
|
MG Activity of Daily Living -kokonaispisteet vaihtelevat 0–24 käyntikohtaisesti, ja alemmat pisteet osoittavat parempaa päivittäistä elämänlaatua.
|
Kuukausi 12, 24 ja 36
|
|
Atsatiopriinin käyttö
Aikaikkuna: perusviiva 3 vuoteen
|
perusviiva 3 vuoteen
|
|
|
Plasmanvaihtokäyttö
Aikaikkuna: perusviiva 3 vuoteen
|
perusviiva 3 vuoteen
|
|
|
Suonensisäinen immunoglobuliinin käyttö
Aikaikkuna: perusviiva 3 vuoteen
|
perusviiva 3 vuoteen
|
|
|
Minimaalisen ilmenemisen (MM) tila kuukausina 12, 24 ja 36
Aikaikkuna: Kuukausi 12, 24 ja 36
|
Niiden osallistujien lukumäärä, jotka olivat minimaalisessa ilmenemistilassa kuukausina 12, 24 ja 36.
|
Kuukausi 12, 24 ja 36
|
|
Kumulatiiviset päivät sairaalassa myasthenia graviksen pahenemisen vuoksi
Aikaikkuna: lähtötasosta 2 vuoteen
|
Potilaiden määrä, joilla on MG:n paheneminen: Thymectomy plus prednisoni = 6 (66:sta); Pelkkä prednisoni = 17 (60:stä)
|
lähtötasosta 2 vuoteen
|
|
Kumulatiiviset päivät sairaalassa myasthenia graviksen pahenemisen vuoksi
Aikaikkuna: perusviiva 3 vuoteen
|
Potilaiden määrä, joilla on MG:n paheneminen: Thymectomy plus prednisoni = 6 (66:sta); Pelkkä prednisoni = 22 (60:stä)
|
perusviiva 3 vuoteen
|
|
Lyhytmuoto-36 standardoitu fyysinen komponentti
Aikaikkuna: Kuukausi 0, kuukausi 12, kuukausi 24 ja kuukausi 36
|
Alue 0-100, mitä suurempi fyysisen komponentin arvo, sitä parempi mielenterveys.
|
Kuukausi 0, kuukausi 12, kuukausi 24 ja kuukausi 36
|
|
Lyhyen lomakkeen 36 standardisoitu henkinen komponentti
Aikaikkuna: Kuukausi 0, kuukausi 12, kuukausi 24 ja kuukausi 36
|
Välillä 0-100, mitä korkeampi henkisen komponentin arvo, sitä parempi mielenterveys.
|
Kuukausi 0, kuukausi 12, kuukausi 24 ja kuukausi 36
|
|
Hoitoon liittyvät komplikaatiot (TAC)
Aikaikkuna: Kuukausi 0, 1, 2, 3, 4 ja sitten 3 kuukauden välein 36. kuukauteen asti
|
Hoitoon liittyvät komplikaatiot mitattiin myasthenia gravis -potilailla.
Ilmoita jokaisella käynnillä niiden osallistujien lukumäärä, joilla on vähintään yksi komplikaatio.
|
Kuukausi 0, 1, 2, 3, 4 ja sitten 3 kuukauden välein 36. kuukauteen asti
|
|
Hoitoon liittyvät oireet (TAS)
Aikaikkuna: Kuukausi 0, 1, 2, 3, 4 ja sitten 3 kuukauden välein 36. kuukauteen asti
|
Hoitoon liittyvillä oireilla mitattiin myasthenia gravis -oireita, kuten selkäkipuja ja/tai mustelmia.
Ilmoita jokaisella käynnillä niiden osallistujien lukumäärä, joilla on vähintään yksi hoitoon liittyvä oire.
|
Kuukausi 0, 1, 2, 3, 4 ja sitten 3 kuukauden välein 36. kuukauteen asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Gary Cutter, PhD, University of Alabama at Birmingham School of Public Health, Department of Biostatistics
- Päätutkija: Gil Wolfe, MD, University of Buffalo, Jacobs School of Medicine and Biomedical Sciences
- Päätutkija: Henry Kaminski, MD, George Washington University School of Medicine and Health Sciences
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Aban IB, Wolfe GI, Cutter GR, Kaminski HJ, Jaretzki A 3rd, Minisman G, Conwit R, Newsom-Davis J; Mgtx Advisory Committee. The MGTX experience: challenges in planning and executing an international, multicenter clinical trial. J Neuroimmunol. 2008 Sep 15;201-202:80-4. doi: 10.1016/j.jneuroim.2008.05.031. Erratum In: J Neuroimmunol. 2009 Dec 10;217(1-2):103.
- Newsom-Davis J, Cutter G, Wolfe GI, Kaminski HJ, Jaretzki A 3rd, Minisman G, Aban I, Conwit R. Status of the thymectomy trial for nonthymomatous myasthenia gravis patients receiving prednisone. Ann N Y Acad Sci. 2008;1132:344-7. doi: 10.1196/annals.1405.014.
- Minisman G, Bhanushali M, Conwit R, Wolfe GI, Aban I, Kaminski HJ, Cutter G. Implementing clinical trials on an international platform: challenges and perspectives. J Neurol Sci. 2012 Feb 15;313(1-2):1-6. doi: 10.1016/j.jns.2011.10.004. Epub 2011 Nov 1.
- Kaminski HJ, Kusner LL, Wolfe GI, Aban I, Minisman G, Conwit R, Cutter G. Biomarker development for myasthenia gravis. Ann N Y Acad Sci. 2012 Dec;1275(1):101-6. doi: 10.1111/j.1749-6632.2012.06787.x.
- Wolfe GI, Kaminski HJ, Aban IB, Minisman G, Kuo HC, Marx A, Strobel P, Mazia C, Oger J, Cea JG, Heckmann JM, Evoli A, Nix W, Ciafaloni E, Antonini G, Witoonpanich R, King JO, Beydoun SR, Chalk CH, Barboi AC, Amato AA, Shaibani AI, Katirji B, Lecky BR, Buckley C, Vincent A, Dias-Tosta E, Yoshikawa H, Waddington-Cruz M, Pulley MT, Rivner MH, Kostera-Pruszczyk A, Pascuzzi RM, Jackson CE, Garcia Ramos GS, Verschuuren JJ, Massey JM, Kissel JT, Werneck LC, Benatar M, Barohn RJ, Tandan R, Mozaffar T, Conwit R, Odenkirchen J, Sonett JR, Jaretzki A 3rd, Newsom-Davis J, Cutter GR; MGTX Study Group. Randomized Trial of Thymectomy in Myasthenia Gravis. N Engl J Med. 2016 Aug 11;375(6):511-22. doi: 10.1056/NEJMoa1602489. Erratum In: N Engl J Med. 2017 May 25;376(21):2097. [Dosage error in article text].
- Lee I, Kuo HC, Aban IB, Cutter GR, McPherson T, Kaminski HJ, Sussman J, Strobel P, Oger J, Cea G, Heckmann JM, Evoli A, Nix W, Ciafaloni E, Antonini G, Witoonpanich R, King JO, Beydoun SR, Chalk CH, Barboi AC, Amato AA, Shaibani AI, Katirji B, Lecky BRF, Buckley C, Vincent A, Dias-Tosta E, Yoshikawa H, Waddington-Cruz M, Pulley MT, Rivner MH, Kostera-Pruszczyk A, Pascuzzi RM, Jackson CE, Verschuuren JJG, Massey JM, Kissel JT, Werneck LC, Benatar M, Barohn RJ, Tandan R, Mozaffar T, Conwit R, Minisman G, Sonett JR, Wolfe GI; MGTX study group. Minimal manifestation status and prednisone withdrawal in the MGTX trial. Neurology. 2020 Aug 11;95(6):e755-e766. doi: 10.1212/WNL.0000000000010031. Epub 2020 Jul 1.
- Wolfe GI, Kaminski HJ, Aban IB, Minisman G, Kuo HC, Marx A, Strobel P, Mazia C, Oger J, Cea JG, Heckmann JM, Evoli A, Nix W, Ciafaloni E, Antonini G, Witoonpanich R, King JO, Beydoun SR, Chalk CH, Barboi AC, Amato AA, Shaibani AI, Katirji B, Lecky BRF, Buckley C, Vincent A, Dias-Tosta E, Yoshikawa H, Waddington-Cruz M, Pulley MT, Rivner MH, Kostera-Pruszczyk A, Pascuzzi RM, Jackson CE, Verschuuren JJGM, Massey JM, Kissel JT, Werneck LC, Benatar M, Barohn RJ, Tandan R, Mozaffar T, Silvestri NJ, Conwit R, Sonett JR, Jaretzki A 3rd, Newsom-Davis J, Cutter GR; MGTX Study Group. Long-term effect of thymectomy plus prednisone versus prednisone alone in patients with non-thymomatous myasthenia gravis: 2-year extension of the MGTX randomised trial. Lancet Neurol. 2019 Mar;18(3):259-268. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30392-2. Epub 2019 Jan 25.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. kesäkuuta 2006
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. marraskuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. joulukuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 21. helmikuuta 2006
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 21. helmikuuta 2006
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 22. helmikuuta 2006
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 23. toukokuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 12. huhtikuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. huhtikuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neoplasmat
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Lihas heikkous
- Myasthenia Gravis
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Tulehdusta ehkäisevät aineet
- Antineoplastiset aineet
- Glukokortikoidit
- Hormonit
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Antineoplastiset aineet, hormonaaliset
- Prednisoloni
- Prednisoni
Muut tutkimustunnusnumerot
- R01NS050733
- CRC (NINDS)
- 1U01NS042685-01A2 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .