Thymektomiforsøk hos ikke-thymomatøs myasthenia gravis-pasienter som får prednisonterapi
12. april 2017 oppdatert av: Gary Cutter, PhD, University of Alabama at Birmingham
En multisenter, enkeltblind, randomisert studie som sammenligner tymektomi med ingen tymektomi hos ikke-thymomatøs myasthenia gravis (MG)-pasienter som får prednison
Formålet med denne studien er å finne ut om tymektomi kombinert med prednisonbehandling er mer fordelaktig ved behandling av ikke-thymomatøs myasthenia gravis enn prednisonbehandling alene.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Myasthenia gravis (MG) er en autoimmun sykdom som involverer thymus der 85 prosent av pasientene har antistoffer mot muskelacetylkolinreseptorer (AchR-Ab) som forstyrrer nevromuskulær overføring. MG forårsaker ofte alvorlig funksjonshemming som kan være livstruende. Thymektomi - en kirurgisk prosedyre som fjerner tymuskjertelvev fra brysthulen - har vært en etablert terapi for ikke-thymomatøs MG, eller MG uten tymom, i mer enn 60 år (basert på retrospektive, ikke-randomiserte studier). Kortikosteroider brukes nå i økende grad enten som eneste behandling eller i kombinasjon med tymektomi. Begge terapiene har assosierte bivirkninger og indikasjoner for bruk basert på randomiserte studiedata mangler.
Formålet med denne 5-årige studien er å avgjøre om den kirurgiske prosedyren, utvidet transsternal tymektomi (ETTX), kombinert med prednisonterapi er mer fordelaktig ved behandling av individer med ikke-thymomatøs MG enn prednisonterapi alene. Mer spesifikt vil denne studien avgjøre 1) om ETTX kombinert med prednison resulterer i en større forbedring i myastenisk svakhet, sammenlignet med prednison alene; 2) hvis ETTX kombinert med prednison resulterer i en lavere total dose av prednison, og dermed reduserer sannsynligheten for samtidige og langsiktige toksiske effekter, sammenlignet med prednison alene; og 3) hvis ETTX kombinert med prednison øker livskvaliteten ved å redusere uønskede hendelser og symptomer forbundet med terapiene, sammenlignet med prednison alene.
Å lære at tymektomi resulterer i en meningsfull reduksjon av prednisondosering eller til og med full abstinens eller reduserer bivirkninger relatert til prednison, vil støtte bruk av de to behandlingene tymectomi og prednison sammen. Men hvis det ikke vises noen meningsfull reduksjon av prednisondosering eller bivirkninger, vil resultatene bety at bruk av de to behandlingene sammen ikke gir noen fordeler fremfor prednisonbehandling alene.
Etter en innledende screening vil studiedeltakerne bli randomisert enten til å gjennomgå den kirurgiske prosedyren ETTX og motta prednisonbehandling, eller til å motta prednisonbehandling alene uten kirurgi. Deltakerne vil bli fulgt i minst 3 år.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
126
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- University of Buenis, Centro de Asistencia Docencia e Investigacion en Miastenia (CADIMI) Av. Forest 1146 - Ciudad Autonoma de Buenos Aires
-
-
-
-
-
Sydney, Australia
- University of Sydney, Royal Prince Alfred Hospital and The University of Sydney
-
Victoria, Australia, 3050
- University of Melbourne, Melbourne, The Royal Melbourne Hospital, Dept of Neurology, Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Brasilia, Brasil, CEP 71640 255
- Hospital de Base do Distrito Federal
-
Curitiba, Brasil, 80060-900
- Universidade Federal do Parana
-
Rio De Janeiro, Brasil, CEP 20520-053
- Federal University of Rio de Janeiro
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N 2T9
- University of Calgary, Heritage Medical Research Clinic Room 1132 3330 Hospital Dr NW
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
- University of British Columbia
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
- University of Ottawa, The Ottawa Hospital General Campus, Division of Neurology, 501 Smyth Rd. Box 601
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3G 1A4
- McGill University Health Center
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Hospital Del Salvador, Departamento de Ciencias Neurológicas, Universidad de Chile, Salvador 95 Of 416, Providencia
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- University of Alabama at Birmingham, Department of Neurology, Sparks Center, Suite 350, 1720 7th Avenue South
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
- Data Coordination Center: University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
- Barrow Neurological Institute, Saint Joseph's Hospital and Medical Center, 350 W Thomas Rd
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90033
- University of Southern California, Doheny Institute, 1450 San Pablo St
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- University of California Irvine, 101 The City Drive S, Bldg. 22 C, Route 13
-
San Francisco, California, Forente stater, 94114
- California Pacific Medical Center, Castro St & Duboce Ave
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32209
- University of Florida Jacksonville, Tower I, 8th Floor, 580 W. 8th ST.
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- University of Miami, 1120 NW 14th Street, Suite 1300
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Emory University, 201 Dowman Dr
-
Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
- Augusta University, 1120 15th St
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202-2859
- Indiana University, Dept of Neurology, Regenstrief Health Center, 6th floor, 1050 Walnut St, Indiana University Medical Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- The University of Kansas Medical Center, 3901 Rainbow Blvd.
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115-6110
- Brigham and Women's Hospital, 75 Francis Street, 5th Floor Tower
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
- Wayne State University School of Medicine, 4201 St Antoine, 8D UHC
-
Royal Oak, Michigan, Forente stater, 48073
- William Beaumont Hospital, 3601 W. Thirteen Mile Road, Royal Oak
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- University of Minnesota, Department of Neurology, MMC 295, 420 Delaware St. S.E.,
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Mayo Clinic Rochester, 200 First St. SW
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Forente stater, 63103-2097
- St. Louis University, One North Grand St. Louis
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
- Robert Wood Johnson University,
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Mount Sinai Hospital,1 Gustave L. Levy Pl
-
Rochester, New York, Forente stater, 14642
- University of Rochester, 601 Elmwood Ave
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Duke University, 200 Trent Dr
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
- Case Western Reserve University, University Hospitals of Cleveland, 1100 Euclid Avenue
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
- The Ohio State University Wexmer Medical Center, Rm 461 Means Hall, The Ohio State University Medical Center,1654 Upham Dr.
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390-8897
- University of Texas Southwestern Medical Center, 5232 Harry Hines Blvd,
-
Galveston, Texas, Forente stater, 77555-0539
- University of Texas Medical Branch, 301 University Blvd
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Nerve and Muscle Center of Texas, 6624 Fannin St # 1670
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78229-3900
- University of Texas Health Science Center, Mail code 7883, 7703 Floyd Curl Drive
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Forente stater, 05405
- University of Vermont College of Medicine, Given Bldg C225, 89 Beaumont Avenue
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
- University of Virginia, 1215 Lee St
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98195
- University of Washington, 1410 NE Campus Pkwy
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Forente stater, 26506
- West Virginia University, Dept of Neurology, WVU Eye Institute, Neurology Suite, 1 Stadium Drive,
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Medical College of Wisconsin, 8701 Watertown Plank Road
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20133
- National Neurological Institute "Carlo Besta", Myopathology and Immunology Unit, Dept of Neurology IV, Natl. Neurolog Inst. "C. Besta", Via Celoria, 11,
-
Rome, Italia, 00189
- University of Rome "Sapienza"
-
Rome, Italia
- Catholic University, Universita Cattolica del Sacro Cuore, Largo Agostino Gemelli 8, e
-
Torino, Italia
- University of Torino
-
-
-
-
Ishikawa
-
Kanazawa, Ishikawa, Japan, 920-8641
- Kanazawa University, Department of Neurology, Kanazawa University Hospital, 13-1 Takaramachi
-
-
Kyushu
-
Nagasaki, Kyushu, Japan, 852-8501
- Nagasaki University, First Department of Internal Medicine,Graduate School of Biomedical Sciences,1-7-1,Sakamoto
-
-
-
-
-
Mexico, Mexico, 14000
- Instituto Nacional de la Nutricion
-
-
-
-
-
Leiden, Nederland
- Leiden University
-
-
-
-
Województwo
-
Warsaw, Województwo, Polen, 02 097
- Medical University of Warsaw
-
Warsaw, Województwo, Polen
- Institute of Tuberculosis and Lung Disease
-
-
-
-
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Porto University, Serviço de Neurologia,Hospital Geral de Santo António, Largo Prof Abel Salazar
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08025
- H. Sant Pau, Universitat Autònoma de Barcelona, Neurology Department, Hospital Sta Creu i Sant Pau, C/Mas Casanovas no 90 4o pis 4o modul.
-
-
-
-
-
Glasgow, Storbritannia, G51 4TF
- Queen Elizabeth University Hospital, Glasgow
-
Liverpool, Storbritannia, L9 7LJ
- Walton Centre for Neurology and Neurosurgery, Liverpool Heart and Chest Hospital, Liverpool. The Walton Centre for Neurology and Neurosurgery, Lower Lane, Fazakerley
-
Manchester, Storbritannia, M13 9PL
- University of Manchester, Oxford Road
-
Oxford, Storbritannia, OX2 6HE
- University of Oxford, Dept of Clinical Neurology, University of Oxford, Radcliffe Infirmary
-
Sheffield, Storbritannia, S10 2TN
- University of Sheffield, Western Bank
-
-
-
-
-
Cape Town, Sør-Afrika
- University of Cape Town, Division of Neurology E8-74, Groote Schuur Hospital,Observatory
-
-
-
-
-
New Taipei, Taiwan, 24205
- Fu-Jen Catholic University, No. 510, Zhongzheng Rd., Xinzhuang Dist
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10400
- Ramathibodi Hospital, Mahidol University
-
-
-
-
-
Münster, Tyskland, 48149
- University of Münster, Schlossplatz 2
-
Tübingen, Tyskland, 72076
- University of Tübingen
-
-
Baden-Württemberg
-
Mannheim, Baden-Württemberg, Tyskland, 69117
- University of Heidelberg, Seminarstraße 2
-
-
Bavaria
-
Regensburg, Bavaria, Tyskland, 93043
- University of Regensburg, Dept. of Neurology, Universitätsstr. 84, D
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Tyskland, D-40225
- University of Dusseldorf
-
-
Rhineland-Palatinate
-
Mainz, Rhineland-Palatinate, Tyskland, 55101
- Johannes-Gutenberg University, Klinikum der Johannes Gutenberg-Universität, Klinik und Poliklinik für Neurologie, Langenbeckstr
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige og kvinnelige MG-pasienter er eldre enn 18 og under 65 år
- Utbruddet av generalisert MG i løpet av de siste 5 årene
- Positive serum anti-acetylkolin reseptor bindende antistoffer (muskel acetylkolin reseptorer, AchRAb =/> 1,00 nmol/L. AchRAb-nivåer på 0,50-0,99 nmol/L vil være akseptabelt hvis det er en annen bekreftende test for MG, inkludert enkeltfiberelektromyografi (EMG), repeterende nervestimulering eller utvetydig edrofoniumtesting.)
- MGFA klasse II-IV ved innreise, ved bruk av MG Foundation of America (MGFA) klassifisering, samtidig som den mottar optimal anti-kolinesterasebehandling med eller uten oral prednison
Ekskluderingskriterier:
- Okulær MG uten generalisert svakhet (MGFA klasse I) eller minimal svakhet som ikke krever bruk av kortikosteroider
- Myastenisk svakhet som krever intubasjon (MGFA klasse IV) i forrige måned
- Immunsuppressiv behandling annet enn kortikosteroider i det foregående året
- Medisinsk uegnet for tymektomi
- CT-thorax bevis på tymom.
- Graviditet eller amming; kontraindikasjoner for bruk av kortikosteroider, med mindre de er postmenopausale eller kirurgisk sterile. Kvinner som vurderer å bli gravide i løpet av studieperioden skal ekskluderes.
- En alvorlig samtidig medisinsk, nevrologisk eller psykiatrisk tilstand som vil forstyrre tymektomi eller påfølgende kliniske vurderinger
- Gjeldende vekseldagsdose av prednison > enn 1,5 mg/kg eller 100 mg eller tilsvarende daglige doser (> 0,75 mg/kg eller 50 mg).
- Deltakelse i en annen eksperimentell klinisk studie
- Historie med alkohol- eller narkotikamisbruk innen 2 år før randomisering.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Tymektomi pluss prednison
Prosedyre: Forlenget transsternal tymektomi pluss prednisonbehandling
|
Tymektomien vil bli utført så snart som mulig etter randomisering.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Prednison alene
Legemiddel: prednison alene protokoll
|
Prednison-kur vil være annenhver dag, fra 10 mg.
Dosen vil øke med 10 mg hver 2. dag til en måldose.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tidsvektet gjennomsnittlig kvantitativ Myasthenia Gravis svakhetspoeng over 3 år
Tidsramme: baseline, måned 3, 4, 6 og hver 3. måned gjennom 36 måneder
|
Myasthenia Gravis (QMG) test.
QMG totalscore varierer fra 0 til 39 for et gitt besøk, med høyere skåre som indikerer mer alvorlig sykdom.
Det tidsvektede gjennomsnittet er en beregning som gir et integrert mål på utfallet over oppfølgingstiden.
Nevneren som ble brukt til å beregne det tidsvektede gjennomsnittet for Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score og prednisondosen var antall dager fra randomisering til siste besøk.
Beregninger brukte den trapesformede metoden hvor QMG-poengsummen multipliseres med antall dager på dette nivået fra ett besøk til det neste og legges opp over hele oppfølgingsopplevelsen og delt på totalt antall dager fra randomisering.
|
baseline, måned 3, 4, 6 og hver 3. måned gjennom 36 måneder
|
|
Tidsvektet gjennomsnittlig prednisondose på andre dager (mg) målt over 3 år
Tidsramme: baseline, måned 1 , 2 , 3, 4, 6 og hver 3. måned gjennom 36 måneder
|
Deltakerne rapporterte om inntak av prednisondose (mg) fra baseline til tilbaketrukket eller fullført 3 års oppfølging.
Prednisondosene ble vektet over dagene i rapporteringsperioden.
|
baseline, måned 1 , 2 , 3, 4, 6 og hver 3. måned gjennom 36 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Undergruppeanalyser av tidsvektet gjennomsnittlig kvantitativ Myasthenia Gravis-score etter prednisonbruk ved registrering
Tidsramme: baseline, måned 3, 4, 6 og hver 3. måned gjennom 36 måneder
|
Myasthenia Gravis (QMG) test.
QMG totalscore varierer fra 0 til 39 for et gitt besøk, med høyere skåre som indikerer mer alvorlig sykdom.
|
baseline, måned 3, 4, 6 og hver 3. måned gjennom 36 måneder
|
|
Undergruppeanalyser av tidsvektet gjennomsnittlig kvantitativ Myasthenia Gravis-score etter kjønn
Tidsramme: baseline, måned 3, 4, 6 og hver 3. måned gjennom 36 måneder
|
Myasthenia Gravis (QMG) test.
QMG totalscore varierer fra 0 til 39 for et gitt besøk, med høyere skåre som indikerer mer alvorlig sykdom.
|
baseline, måned 3, 4, 6 og hver 3. måned gjennom 36 måneder
|
|
Undergruppeanalyser av tidsvektet gjennomsnittlig kvantitativ Myasthenia Gravis-score etter alder ved sykdomsdebut
Tidsramme: baseline, måned 3, 4, 6 og hver 3. måned gjennom 36 måneder
|
Myasthenia Gravis (QMG) test.
QMG totalscore varierer fra 0 til 39 for et gitt besøk, med høyere skåre som indikerer mer alvorlig sykdom.
|
baseline, måned 3, 4, 6 og hver 3. måned gjennom 36 måneder
|
|
Undergruppeanalyser av tidsvektet gjennomsnittlig prednisondose for andre dager (mg) etter bruk av prednison ved registrering
Tidsramme: baseline, måned 3, 4, 6 og hver 3. måned gjennom 36 måneder
|
Deltakerne rapporterte om inntak av prednisondose (mg) fra baseline til tilbaketrukket eller fullført 3 års oppfølging.
Prednisondosene ble vektet over dagene i rapporteringsperioden.
|
baseline, måned 3, 4, 6 og hver 3. måned gjennom 36 måneder
|
|
Undergruppeanalyser av tidsvektet gjennomsnittlig prednisondose på andre dager (mg) etter kjønn
Tidsramme: baseline, måned 3, 4, 6 og hver 3. måned gjennom 36 måneder
|
Deltakerne rapporterte om inntak av prednisondose (mg) fra baseline til tilbaketrukket eller fullført 3 års oppfølging.
Prednisondosene ble vektet over dagene i rapporteringsperioden.
|
baseline, måned 3, 4, 6 og hver 3. måned gjennom 36 måneder
|
|
Undergruppeanalyser av tidsvektet gjennomsnittlig gjennomsnittlig prednisondose på andre dager (mg) etter alder ved sykdomsdebut
Tidsramme: baseline, måned 3, 4, 6 og hver 3. måned gjennom 36 måneder
|
Deltakerne rapporterte om inntak av prednisondose (mg) fra baseline til tilbaketrukket eller fullført 3 års oppfølging.
Prednisondosene ble vektet over dagene i rapporteringsperioden.
|
baseline, måned 3, 4, 6 og hver 3. måned gjennom 36 måneder
|
|
Antall alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: baseline til 3 år
|
Antall deltakere som opplevde minst én alvorlig bivirkning over 3 år: Tymektomi pluss prednison n=25 (av 66); Prednison alene n=33 (av 60)
|
baseline til 3 år
|
|
Antall pasienter med minst én alvorlig bivirkning
Tidsramme: baseline til 3 år
|
Antall deltakere som opplevde minst én alvorlig bivirkning over 3 år: Tymektomi pluss prednison n=25 (av 66); Prednison alene n=33 (av 60)
|
baseline til 3 år
|
|
Klassifisering av alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: baseline til 3 år
|
baseline til 3 år
|
|
|
Sykehusinnleggelse for forverring av Myasthenia Gravis
Tidsramme: baseline til 2 år og baseline til 3 år
|
baseline til 2 år og baseline til 3 år
|
|
|
Akkumulert antall sykehusdager
Tidsramme: baseline til 3 år
|
Antall som hadde sykehusinnleggelse: Tymektomi pluss prednison n=15 (av 66); Prednison alene n=31 (av 60)
|
baseline til 3 år
|
|
Årsak til sykehusinnleggelse i henhold til medisinsk ordbok for reguleringsaktiviteter Term
Tidsramme: baseline til 3 år
|
Antall som hadde sykehusinnleggelse: Tymektomi pluss prednison n=15 (av 66); Prednison alene n=31 (av 60)
|
baseline til 3 år
|
|
Tidsvektet gjennomsnittlig foreskrevet prednisondose alternativ dag (mg)
Tidsramme: baseline-dag 20, måned 1, 2, 3, 4, 6 og hver 3. måned gjennom 36 måneder
|
Leger rapporterte foreskrevet prednisondose (mg) vekslende dag fra baseline til tilbaketrukket eller fullført 3 års oppfølging.
De foreskrevne prednisondosene hadde blitt vektet over dagene i rapporteringsperioden.
|
baseline-dag 20, måned 1, 2, 3, 4, 6 og hver 3. måned gjennom 36 måneder
|
|
Straffet tidsvektet gjennomsnittlig prednisondose alternativ dag (mg; metode 1: straffes med maksimal dose før azatioprin)
Tidsramme: baseline, måned 3, 4, 6 og hver 3. måned gjennom 36 måneder
|
For hver deltaker som tok azatioprin, straffet vi dem ved å ta den maksimale dosen prednison før azatioprin ble tilsatt.
Vi brukte deretter den samme metoden for å beregne den tidsvektede alternative dagen prednison dose fra baseline, måned 3, 4, 6 og hver 3. måned til 36 måneder.
|
baseline, måned 3, 4, 6 og hver 3. måned gjennom 36 måneder
|
|
Penalisert tidsvektet gjennomsnittlig prednisondose alternativ dag (mg; metode 2: straffet med dose ved start av azatioprin)
Tidsramme: baseline, måned 1 , 2 , 3, 4, 6 og hver 3. måned gjennom 36 måneder
|
For hver deltaker som tok azatioprin, straffet vi dem ved å ta prednisondosen på det tidspunktet azatioprin begynte.
Vi brukte deretter den samme metoden for å beregne den tidsvektede alternative dagen prednison dose fra baseline, måned 3, 4, 6 og hver 3. måned til 36 måneder.
|
baseline, måned 1 , 2 , 3, 4, 6 og hver 3. måned gjennom 36 måneder
|
|
Tidsvektet gjennomsnittlig MG-aktivitet i dagliglivet (MG-ADL)
Tidsramme: baseline, måned 4, 6 og hver 3. måned gjennom 36 måneder
|
Totalscore for MG Activity of Daily Living varierer fra 0 til 24, hvor de lavere skårene indikerer bedre daglig livskvalitet.
|
baseline, måned 4, 6 og hver 3. måned gjennom 36 måneder
|
|
Tidsvektet gjennomsnittlig MG-aktivitet i dagliglivet (MG-ADL) ved måned 12, 24 og 36
Tidsramme: Måned 12, 24 og 36
|
Totalscore for MG Activity of Daily Living varierer fra 0 til 24 ved besøk, med de lavere skårene som indikerer bedre daglig livskvalitet.
|
Måned 12, 24 og 36
|
|
Azatioprin bruk
Tidsramme: baseline til 3 år
|
baseline til 3 år
|
|
|
Plasmautvekslingsbruk
Tidsramme: baseline til 3 år
|
baseline til 3 år
|
|
|
Intravenøs bruk av immunglobulin
Tidsramme: baseline til 3 år
|
baseline til 3 år
|
|
|
Status for minimal manifestasjon (MM) ved måned 12, 24 og 36
Tidsramme: Måned 12, 24 og 36
|
Antall deltakere som var i minimal manifestasjonsstatus ved måned 12, 24 og 36.
|
Måned 12, 24 og 36
|
|
Akkumulerte dager på sykehus for myasthenia gravis-eksacerbasjon
Tidsramme: baseline til 2 år
|
Antall pasienter med MG-eksaserbasjon: Tymektomi pluss prednison=6 (av 66); Prednison alene = 17 (av 60)
|
baseline til 2 år
|
|
Akkumulerte dager på sykehus for myasthenia gravis-eksacerbasjon
Tidsramme: baseline til 3 år
|
Antall pasienter med MG-eksaserbasjon: Tymektomi pluss prednison=6 (av 66); Prednison alene = 22 (av 60)
|
baseline til 3 år
|
|
Short Form-36 Standardisert fysisk komponent
Tidsramme: Måned 0, Måned 12, Måned 24 og Måned 36
|
Varier fra 0 til 100, jo høyere den fysiske komponentverdien er, jo bedre mental helse.
|
Måned 0, Måned 12, Måned 24 og Måned 36
|
|
Short Form-36 Standardisert mental komponent
Tidsramme: Måned 0, Måned 12, Måned 24 og Måned 36
|
Varier fra 0 til 100, jo høyere mental komponentverdi, jo bedre mental helse.
|
Måned 0, Måned 12, Måned 24 og Måned 36
|
|
Behandlingsassosierte komplikasjoner (TAC)
Tidsramme: Måned 0, 1, 2, 3, 4, deretter hver tredje måned til og med måned 36
|
Behandlingsassosierte komplikasjoner målte komplikasjoner som oppsto av myasthenia gravis-pasienter.
Rapporter antall deltakere med minst én komplikasjon ved hvert besøk.
|
Måned 0, 1, 2, 3, 4, deretter hver tredje måned til og med måned 36
|
|
Behandlingsassosierte symptomer (TAS)
Tidsramme: Måned 0, 1, 2, 3, 4, deretter hver tredje måned til og med måned 36
|
Behandlingsassosierte symptomer målte myasthenia gravis-symptomer som ryggsmerter og/eller blåmerker.
Rapporter antall deltakere med minst ett behandlingsrelatert symptom ved hvert besøk.
|
Måned 0, 1, 2, 3, 4, deretter hver tredje måned til og med måned 36
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Gary Cutter, PhD, University of Alabama at Birmingham School of Public Health, Department of Biostatistics
- Hovedetterforsker: Gil Wolfe, MD, University of Buffalo, Jacobs School of Medicine and Biomedical Sciences
- Hovedetterforsker: Henry Kaminski, MD, George Washington University School of Medicine and Health Sciences
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Aban IB, Wolfe GI, Cutter GR, Kaminski HJ, Jaretzki A 3rd, Minisman G, Conwit R, Newsom-Davis J; Mgtx Advisory Committee. The MGTX experience: challenges in planning and executing an international, multicenter clinical trial. J Neuroimmunol. 2008 Sep 15;201-202:80-4. doi: 10.1016/j.jneuroim.2008.05.031. Erratum In: J Neuroimmunol. 2009 Dec 10;217(1-2):103.
- Newsom-Davis J, Cutter G, Wolfe GI, Kaminski HJ, Jaretzki A 3rd, Minisman G, Aban I, Conwit R. Status of the thymectomy trial for nonthymomatous myasthenia gravis patients receiving prednisone. Ann N Y Acad Sci. 2008;1132:344-7. doi: 10.1196/annals.1405.014.
- Minisman G, Bhanushali M, Conwit R, Wolfe GI, Aban I, Kaminski HJ, Cutter G. Implementing clinical trials on an international platform: challenges and perspectives. J Neurol Sci. 2012 Feb 15;313(1-2):1-6. doi: 10.1016/j.jns.2011.10.004. Epub 2011 Nov 1.
- Kaminski HJ, Kusner LL, Wolfe GI, Aban I, Minisman G, Conwit R, Cutter G. Biomarker development for myasthenia gravis. Ann N Y Acad Sci. 2012 Dec;1275(1):101-6. doi: 10.1111/j.1749-6632.2012.06787.x.
- Wolfe GI, Kaminski HJ, Aban IB, Minisman G, Kuo HC, Marx A, Strobel P, Mazia C, Oger J, Cea JG, Heckmann JM, Evoli A, Nix W, Ciafaloni E, Antonini G, Witoonpanich R, King JO, Beydoun SR, Chalk CH, Barboi AC, Amato AA, Shaibani AI, Katirji B, Lecky BR, Buckley C, Vincent A, Dias-Tosta E, Yoshikawa H, Waddington-Cruz M, Pulley MT, Rivner MH, Kostera-Pruszczyk A, Pascuzzi RM, Jackson CE, Garcia Ramos GS, Verschuuren JJ, Massey JM, Kissel JT, Werneck LC, Benatar M, Barohn RJ, Tandan R, Mozaffar T, Conwit R, Odenkirchen J, Sonett JR, Jaretzki A 3rd, Newsom-Davis J, Cutter GR; MGTX Study Group. Randomized Trial of Thymectomy in Myasthenia Gravis. N Engl J Med. 2016 Aug 11;375(6):511-22. doi: 10.1056/NEJMoa1602489. Erratum In: N Engl J Med. 2017 May 25;376(21):2097. [Dosage error in article text].
- Lee I, Kuo HC, Aban IB, Cutter GR, McPherson T, Kaminski HJ, Sussman J, Strobel P, Oger J, Cea G, Heckmann JM, Evoli A, Nix W, Ciafaloni E, Antonini G, Witoonpanich R, King JO, Beydoun SR, Chalk CH, Barboi AC, Amato AA, Shaibani AI, Katirji B, Lecky BRF, Buckley C, Vincent A, Dias-Tosta E, Yoshikawa H, Waddington-Cruz M, Pulley MT, Rivner MH, Kostera-Pruszczyk A, Pascuzzi RM, Jackson CE, Verschuuren JJG, Massey JM, Kissel JT, Werneck LC, Benatar M, Barohn RJ, Tandan R, Mozaffar T, Conwit R, Minisman G, Sonett JR, Wolfe GI; MGTX study group. Minimal manifestation status and prednisone withdrawal in the MGTX trial. Neurology. 2020 Aug 11;95(6):e755-e766. doi: 10.1212/WNL.0000000000010031. Epub 2020 Jul 1.
- Wolfe GI, Kaminski HJ, Aban IB, Minisman G, Kuo HC, Marx A, Strobel P, Mazia C, Oger J, Cea JG, Heckmann JM, Evoli A, Nix W, Ciafaloni E, Antonini G, Witoonpanich R, King JO, Beydoun SR, Chalk CH, Barboi AC, Amato AA, Shaibani AI, Katirji B, Lecky BRF, Buckley C, Vincent A, Dias-Tosta E, Yoshikawa H, Waddington-Cruz M, Pulley MT, Rivner MH, Kostera-Pruszczyk A, Pascuzzi RM, Jackson CE, Verschuuren JJGM, Massey JM, Kissel JT, Werneck LC, Benatar M, Barohn RJ, Tandan R, Mozaffar T, Silvestri NJ, Conwit R, Sonett JR, Jaretzki A 3rd, Newsom-Davis J, Cutter GR; MGTX Study Group. Long-term effect of thymectomy plus prednisone versus prednisone alone in patients with non-thymomatous myasthenia gravis: 2-year extension of the MGTX randomised trial. Lancet Neurol. 2019 Mar;18(3):259-268. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30392-2. Epub 2019 Jan 25.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juni 2006
Primær fullføring (Faktiske)
1. november 2015
Studiet fullført (Faktiske)
1. desember 2015
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. februar 2006
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. februar 2006
Først lagt ut (Anslag)
22. februar 2006
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
23. mai 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. april 2017
Sist bekreftet
1. april 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i nervesystemet
- Sykdommer i immunsystemet
- Neoplasmer
- Autoimmune sykdommer i nervesystemet
- Autoimmune sykdommer
- Neoplasmer etter nettsted
- Nevrologiske manifestasjoner
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Muskelsykdommer
- Nevromuskulære sykdommer
- Nevrodegenerative sykdommer
- Nevromuskulære manifestasjoner
- Neoplasmer i nervesystemet
- Paraneoplastiske syndromer, nervesystemet
- Paraneoplastiske syndromer
- Nevromuskulære Junction-sykdommer
- Muskel svakhet
- Myasthenia Gravis
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Anti-inflammatoriske midler
- Antineoplastiske midler
- Glukokortikoider
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Antineoplastiske midler, hormonelle
- Prednisolon
- Prednison
Andre studie-ID-numre
- R01NS050733
- CRC (NINDS)
- 1U01NS042685-01A2 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .