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Prova di timectomia in pazienti affetti da miastenia grave non timomatosa sottoposti a terapia con prednisone

12 aprile 2017 aggiornato da: Gary Cutter, PhD, University of Alabama at Birmingham

Uno studio multicentrico, in singolo cieco, randomizzato che confronta la timectomia con l'assenza di timectomia nei pazienti con miastenia grave (MG) non timomatosa che ricevono prednisone

Lo scopo di questo studio è determinare se la timectomia combinata con la terapia con prednisone sia più vantaggiosa nel trattamento della miastenia grave non timomatosa rispetto alla sola terapia con prednisone.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La miastenia grave (MG) è una malattia autoimmune che coinvolge il timo in cui l'85% dei pazienti ha anticorpi contro i recettori muscolari dell'acetilcolina (AchR-Ab) che interferiscono con la trasmissione neuromuscolare. La MG causa spesso gravi disabilità che possono essere pericolose per la vita. La timectomia, una procedura chirurgica che rimuove il tessuto della ghiandola del timo dalla cavità toracica, è stata una terapia consolidata per MG non timomatosa, o MG senza timoma, per più di 60 anni (sulla base di studi retrospettivi, non randomizzati). I corticosteroidi vengono ora utilizzati sempre più spesso come unico trattamento o in combinazione con la timectomia. Entrambe le terapie hanno effetti avversi associati e mancano indicazioni per il loro uso basate su dati di studi randomizzati.

Lo scopo di questo studio di 5 anni è determinare se la procedura chirurgica, timectomia transsternale estesa (ETTX), combinata con la terapia con prednisone sia più vantaggiosa nel trattamento di soggetti con MG non timomatosa rispetto alla sola terapia con prednisone. Più specificamente, questo studio determinerà 1) se l'ETTX combinato con il prednisone determina un miglioramento maggiore della debolezza miastenica, rispetto al solo prednisone; 2) se l'ETTX combinato con il prednisone determina una dose totale inferiore di prednisone, riducendo così la probabilità di effetti tossici concomitanti ea lungo termine, rispetto al solo prednisone; e 3) se l'ETTX combinato con il prednisone migliora la qualità della vita riducendo gli eventi avversi ei sintomi associati alle terapie, rispetto al solo prednisone.

Imparare che la timectomia si traduce in una riduzione significativa del dosaggio di prednisone o addirittura nel ritiro completo o riduce gli effetti collaterali correlati al prednisone sosterrebbe l'uso dei due trattamenti, timectomia e prednisone, insieme. Tuttavia, se non viene mostrata alcuna riduzione significativa del dosaggio del prednisone o degli effetti collaterali, i risultati significherebbero che l'uso combinato dei due trattamenti non offre vantaggi rispetto al solo trattamento con prednisone.

Dopo uno screening iniziale, i partecipanti allo studio saranno randomizzati per sottoporsi alla procedura chirurgica ETTX e ricevere il trattamento con prednisone o per ricevere il solo trattamento con prednisone senza intervento chirurgico. I partecipanti saranno seguiti per almeno 3 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

126

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • University of Buenis, Centro de Asistencia Docencia e Investigacion en Miastenia (CADIMI) Av. Forest 1146 - Ciudad Autonoma de Buenos Aires
  • Australia
      • Sydney, Australia
        • University of Sydney, Royal Prince Alfred Hospital and The University of Sydney
      • Victoria, Australia, 3050
        • University of Melbourne, Melbourne, The Royal Melbourne Hospital, Dept of Neurology, Royal Melbourne Hospital
  • Brasile
      • Brasilia, Brasile, CEP 71640 255
        • Hospital de Base do Distrito Federal
      • Curitiba, Brasile, 80060-900
        • Universidade Federal do Parana
      • Rio De Janeiro, Brasile, CEP 20520-053
        • Federal University of Rio de Janeiro
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 2T9
        • University of Calgary, Heritage Medical Research Clinic Room 1132 3330 Hospital Dr NW
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • University of British Columbia
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • University of Ottawa, The Ottawa Hospital General Campus, Division of Neurology, 501 Smyth Rd. Box 601
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3G 1A4
        • McGill University Health Center
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Hospital Del Salvador, Departamento de Ciencias Neurológicas, Universidad de Chile, Salvador 95 Of 416, Providencia
  • Germania
      • Münster, Germania, 48149
        • University of Münster, Schlossplatz 2
      • Tübingen, Germania, 72076
        • University of Tübingen
    • Baden-Württemberg
      • Mannheim, Baden-Württemberg, Germania, 69117
        • University of Heidelberg, Seminarstraße 2
    • Bavaria
      • Regensburg, Bavaria, Germania, 93043
        • University of Regensburg, Dept. of Neurology, Universitätsstr. 84, D
    • North Rhine-Westphalia
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Germania, D-40225
        • University of Dusseldorf
    • Rhineland-Palatinate
      • Mainz, Rhineland-Palatinate, Germania, 55101
        • Johannes-Gutenberg University, Klinikum der Johannes Gutenberg-Universität, Klinik und Poliklinik für Neurologie, Langenbeckstr
  • Giappone
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Giappone, 920-8641
        • Kanazawa University, Department of Neurology, Kanazawa University Hospital, 13-1 Takaramachi
    • Kyushu
      • Nagasaki, Kyushu, Giappone, 852-8501
        • Nagasaki University, First Department of Internal Medicine,Graduate School of Biomedical Sciences,1-7-1,Sakamoto
  • Italia
      • Milan, Italia, 20133
        • National Neurological Institute "Carlo Besta", Myopathology and Immunology Unit, Dept of Neurology IV, Natl. Neurolog Inst. "C. Besta", Via Celoria, 11,
      • Rome, Italia, 00189
        • University of Rome "Sapienza"
      • Rome, Italia
        • Catholic University, Universita Cattolica del Sacro Cuore, Largo Agostino Gemelli 8, e
      • Torino, Italia
        • University of Torino
  • Messico
      • Mexico, Messico, 14000
        • Instituto Nacional de la Nutricion
  • Olanda
      • Leiden, Olanda
        • Leiden University
  • Polonia
    • Województwo
      • Warsaw, Województwo, Polonia, 02 097
        • Medical University of Warsaw
      • Warsaw, Województwo, Polonia
        • Institute of Tuberculosis and Lung Disease
  • Portogallo
      • Porto, Portogallo, 4099-001
        • Porto University, Serviço de Neurologia,Hospital Geral de Santo António, Largo Prof Abel Salazar
  • Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito, G51 4TF
        • Queen Elizabeth University Hospital, Glasgow
      • Liverpool, Regno Unito, L9 7LJ
        • Walton Centre for Neurology and Neurosurgery, Liverpool Heart and Chest Hospital, Liverpool. The Walton Centre for Neurology and Neurosurgery, Lower Lane, Fazakerley
      • Manchester, Regno Unito, M13 9PL
        • University of Manchester, Oxford Road
      • Oxford, Regno Unito, OX2 6HE
        • University of Oxford, Dept of Clinical Neurology, University of Oxford, Radcliffe Infirmary
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2TN
        • University of Sheffield, Western Bank
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08025
        • H. Sant Pau, Universitat Autònoma de Barcelona, Neurology Department, Hospital Sta Creu i Sant Pau, C/Mas Casanovas no 90 4o pis 4o modul.
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham, Department of Neurology, Sparks Center, Suite 350, 1720 7th Avenue South
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • Data Coordination Center: University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Barrow Neurological Institute, Saint Joseph's Hospital and Medical Center, 350 W Thomas Rd
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • University of Southern California, Doheny Institute, 1450 San Pablo St
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California Irvine, 101 The City Drive S, Bldg. 22 C, Route 13
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94114
        • California Pacific Medical Center, Castro St & Duboce Ave
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32209
        • University of Florida Jacksonville, Tower I, 8th Floor, 580 W. 8th ST.
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami, 1120 NW 14th Street, Suite 1300
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University, 201 Dowman Dr
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Augusta University, 1120 15th St
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202-2859
        • Indiana University, Dept of Neurology, Regenstrief Health Center, 6th floor, 1050 Walnut St, Indiana University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • The University of Kansas Medical Center, 3901 Rainbow Blvd.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115-6110
        • Brigham and Women's Hospital, 75 Francis Street, 5th Floor Tower
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Wayne State University School of Medicine, 4201 St Antoine, 8D UHC
      • Royal Oak, Michigan, Stati Uniti, 48073
        • William Beaumont Hospital, 3601 W. Thirteen Mile Road, Royal Oak
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota, Department of Neurology, MMC 295, 420 Delaware St. S.E.,
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic Rochester, 200 First St. SW
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63103-2097
        • St. Louis University, One North Grand St. Louis
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Robert Wood Johnson University,
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai Hospital,1 Gustave L. Levy Pl
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester, 601 Elmwood Ave
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University, 200 Trent Dr
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Case Western Reserve University, University Hospitals of Cleveland, 1100 Euclid Avenue
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University Wexmer Medical Center, Rm 461 Means Hall, The Ohio State University Medical Center,1654 Upham Dr.
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-8897
        • University of Texas Southwestern Medical Center, 5232 Harry Hines Blvd,
      • Galveston, Texas, Stati Uniti, 77555-0539
        • University of Texas Medical Branch, 301 University Blvd
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas, 6624 Fannin St # 1670
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229-3900
        • University of Texas Health Science Center, Mail code 7883, 7703 Floyd Curl Drive
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05405
        • University of Vermont College of Medicine, Given Bldg C225, 89 Beaumont Avenue
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia, 1215 Lee St
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington, 1410 NE Campus Pkwy
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
        • West Virginia University, Dept of Neurology, WVU Eye Institute, Neurology Suite, 1 Stadium Drive,
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin, 8701 Watertown Plank Road
  • Sud Africa
      • Cape Town, Sud Africa
        • University of Cape Town, Division of Neurology E8-74, Groote Schuur Hospital,Observatory
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Ramathibodi Hospital, Mahidol University
  • Taiwan
      • New Taipei, Taiwan, 24205
        • Fu-Jen Catholic University, No. 510, Zhongzheng Rd., Xinzhuang Dist

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con MG di sesso maschile e femminile di età superiore a 18 anni e inferiore a 65 anni
  • Insorgenza di MG generalizzata negli ultimi 5 anni
  • Anticorpi sierici leganti il ​​recettore anti-acetilcolina positivi (recettori muscolari dell'acetilcolina, AchRAb =/> 1,00 nmol/L. Livelli di AchRAb di 0,50-0,99 nmol/L sarà accettabile se esiste un altro test di conferma per la MG, inclusa l'elettromiografia a fibra singola (EMG), la stimolazione nervosa ripetitiva o il test inequivocabile dell'edrofonio.)
  • Classe MGFA II-IV all'ingresso, utilizzando la classificazione MG Foundation of America (MGFA), mentre riceveva un trattamento anticolinesterasico ottimale con o senza prednisone orale

Criteri di esclusione:

  • MG oculare senza debolezza generalizzata (MGFA Classe I) o debolezza minima che non richiederebbe l'uso di corticosteroidi
  • Debolezza miastenica che richiede l'intubazione (classe MGFA IV) nel mese precedente
  • Terapia immunosoppressiva diversa dai corticosteroidi nell'anno precedente
  • Non idoneo dal punto di vista medico per la timectomia
  • Evidenza TC del torace di timoma.
  • Gravidanza o allattamento; controindicazioni all'uso di corticosteroidi, a meno che non siano postmenopausali o chirurgicamente sterili. Le donne che intendono iniziare una gravidanza durante il periodo dello studio devono essere escluse.
  • Una grave condizione medica, neurologica o psichiatrica concomitante che interferirebbe con la timectomia o le successive valutazioni cliniche
  • Dose corrente a giorni alterni di prednisone > di 1,5 mg/kg o 100 mg o dosi giornaliere equivalenti (> 0,75 mg/kg o 50 mg).
  • Partecipazione ad un altro trial clinico sperimentale
  • Storia di abuso di alcol o droghe nei 2 anni precedenti la randomizzazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Timectomia più prednisone
Procedura: timectomia transsternale estesa più trattamento con prednisone
Procedura: timectomia più prednisone
La timectomia verrà eseguita il prima possibile dopo la randomizzazione.
Altri nomi:
  • Timectomia transsternale estesa più prednisone
Comparatore placebo: Prednisone da solo
Droga: protocollo prednisone solo
Droga: solo prednisone
Il regime di prednisone sarà a giorni alterni, a partire da 10 mg. La dose aumenterà di 10 mg ogni 2 giorni fino a una dose target.
Altri nomi:
  • prednisolone

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio di debolezza della miastenia grave quantitativa media ponderata nel tempo nell'arco di 3 anni
Lasso di tempo: basale, mese 3, 4, 6 e ogni 3 mesi fino a 36 mesi
Test della miastenia grave (QMG). I punteggi totali QMG vanno da 0 a 39 per una data visita, con punteggi più alti che indicano una malattia più grave. La media ponderata nel tempo è un calcolo che fornisce una misura integrata del risultato nel tempo del follow-up. Il denominatore utilizzato per calcolare la media ponderata nel tempo per il punteggio Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) e la dose di prednisone era il numero di giorni dalla randomizzazione all'ultima visita. I calcoli hanno utilizzato il metodo trapezoidale in cui nel punteggio QMG viene moltiplicato per il numero di giorni a questo livello da una visita all'altra e sommato per l'intera esperienza di follow-up e diviso per il numero totale di giorni dalla randomizzazione.
basale, mese 3, 4, 6 e ogni 3 mesi fino a 36 mesi
Dose media di prednisone a giorni alterni ponderata nel tempo (mg) misurata nell'arco di 3 anni
Lasso di tempo: basale, mese 1, 2, 3, 4, 6 e ogni 3 mesi fino a 36 mesi
I partecipanti hanno riportato l'assunzione della dose di prednisone (mg) a giorni alterni dal basale fino al ritiro o al completamento di 3 anni di follow-up. I dosaggi di prednisone erano stati ponderati nei giorni del periodo di riferimento.
basale, mese 1, 2, 3, 4, 6 e ogni 3 mesi fino a 36 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Analisi dei sottogruppi del punteggio quantitativo medio ponderato nel tempo della miastenia grave in base all'uso di prednisone all'arruolamento
Lasso di tempo: basale, mese 3, 4, 6 e ogni 3 mesi fino a 36 mesi
Test della miastenia grave (QMG). I punteggi totali QMG vanno da 0 a 39 per una data visita, con punteggi più alti che indicano una malattia più grave.
basale, mese 3, 4, 6 e ogni 3 mesi fino a 36 mesi
Analisi dei sottogruppi del punteggio di miastenia grave quantitativo medio ponderato nel tempo per sesso
Lasso di tempo: basale, mese 3, 4, 6 e ogni 3 mesi fino a 36 mesi
Test della miastenia grave (QMG). I punteggi totali QMG vanno da 0 a 39 per una data visita, con punteggi più alti che indicano una malattia più grave.
basale, mese 3, 4, 6 e ogni 3 mesi fino a 36 mesi
Analisi dei sottogruppi del punteggio quantitativo medio ponderato nel tempo della miastenia grave per età all'insorgenza della malattia
Lasso di tempo: basale, mese 3, 4, 6 e ogni 3 mesi fino a 36 mesi
Test della miastenia grave (QMG). I punteggi totali QMG vanno da 0 a 39 per una data visita, con punteggi più alti che indicano una malattia più grave.
basale, mese 3, 4, 6 e ogni 3 mesi fino a 36 mesi
Analisi dei sottogruppi della dose media di prednisone a giorni alterni ponderata nel tempo (mg) per uso di prednisone all'arruolamento
Lasso di tempo: basale, mese 3, 4, 6 e ogni 3 mesi fino a 36 mesi
I partecipanti hanno riportato l'assunzione della dose di prednisone (mg) a giorni alterni dal basale fino al ritiro o al completamento di 3 anni di follow-up. I dosaggi di prednisone erano stati ponderati nei giorni del periodo di riferimento.
basale, mese 3, 4, 6 e ogni 3 mesi fino a 36 mesi
Analisi dei sottogruppi della dose media di prednisone a giorni alterni ponderata nel tempo (mg) per sesso
Lasso di tempo: basale, mese 3, 4, 6 e ogni 3 mesi fino a 36 mesi
I partecipanti hanno riportato l'assunzione della dose di prednisone (mg) a giorni alterni dal basale fino al ritiro o al completamento di 3 anni di follow-up. I dosaggi di prednisone erano stati ponderati nei giorni del periodo di riferimento.
basale, mese 3, 4, 6 e ogni 3 mesi fino a 36 mesi
Analisi dei sottogruppi della dose media di prednisone a giorni alterni ponderata nel tempo (mg) per età all'insorgenza della malattia
Lasso di tempo: basale, mese 3, 4, 6 e ogni 3 mesi fino a 36 mesi
I partecipanti hanno riportato l'assunzione della dose di prednisone (mg) a giorni alterni dal basale fino al ritiro o al completamento di 3 anni di follow-up. I dosaggi di prednisone erano stati ponderati nei giorni del periodo di riferimento.
basale, mese 3, 4, 6 e ogni 3 mesi fino a 36 mesi
Numero di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: basale a 3 anni
Numero di partecipanti che hanno manifestato almeno un evento avverso grave in 3 anni: timectomia più prednisone n=25 (su 66); Solo prednisone n=33 (su 60)
basale a 3 anni
Numero di pazienti con almeno un evento avverso grave
Lasso di tempo: basale a 3 anni
Numero di partecipanti che hanno manifestato almeno un evento avverso grave in 3 anni: timectomia più prednisone n=25 (su 66); Solo prednisone n=33 (su 60)
basale a 3 anni
Classificazione degli eventi avversi gravi
Lasso di tempo: basale a 3 anni
basale a 3 anni
Ricovero per esacerbazione di miastenia grave
Lasso di tempo: basale a 2 anni e basale a 3 anni
basale a 2 anni e basale a 3 anni
Numero cumulativo di giorni di ospedale
Lasso di tempo: basale a 3 anni
Numero di ricoverati: timectomia più prednisone n=15 (su 66); Solo prednisone n=31 (su 60)
basale a 3 anni
Motivo del ricovero secondo il dizionario medico per le attività di regolamentazione Term
Lasso di tempo: basale a 3 anni
Numero di ricoverati: timectomia più prednisone n=15 (su 66); Solo prednisone n=31 (su 60)
basale a 3 anni
Dose di prednisone a giorni alterni prescritta media ponderata nel tempo (mg)
Lasso di tempo: basale-giorno 20, mese 1,2, 3, 4, 6 e ogni 3 mesi fino a 36 mesi
I medici hanno riferito di aver prescritto l'assunzione della dose di prednisone (mg) a giorni alterni dal basale fino al ritiro o al completamento di 3 anni di follow-up. I dosaggi di prednisone prescritti erano stati ponderati nei giorni del periodo di riferimento.
basale-giorno 20, mese 1,2, 3, 4, 6 e ogni 3 mesi fino a 36 mesi
Dose di prednisone giornaliera alternativa ponderata nel tempo penalizzata (mg; Metodo 1: penalizzato utilizzando la dose massima prima dell'azatioprina)
Lasso di tempo: basale, mese 3, 4, 6 e ogni 3 mesi fino a 36 mesi
Per ogni partecipante che ha assunto azatioprina, li abbiamo penalizzati assumendo la dose massima di prednisone prima dell'aggiunta di azatioprina. Abbiamo quindi applicato lo stesso metodo per calcolare la dose di prednisone giornaliera alternativa ponderata nel tempo dal basale, mese 3, 4, 6 e ogni 3 mesi fino a 36 mesi.
basale, mese 3, 4, 6 e ogni 3 mesi fino a 36 mesi
Dose di prednisone giornaliera alternativa ponderata nel tempo penalizzata (mg; Metodo 2: penalizzato utilizzando la dose al momento dell'inizio dell'azatioprina)
Lasso di tempo: basale, mese 1, 2, 3, 4, 6 e ogni 3 mesi fino a 36 mesi
Per ogni partecipante che ha assunto azatioprina, li abbiamo penalizzati assumendo la dose di prednisone al momento dell'inizio dell'azatioprina. Abbiamo quindi applicato lo stesso metodo per calcolare la dose di prednisone giornaliera alternativa ponderata nel tempo dal basale, mese 3, 4, 6 e ogni 3 mesi fino a 36 mesi.
basale, mese 1, 2, 3, 4, 6 e ogni 3 mesi fino a 36 mesi
Attività MG media ponderata nel tempo della vita quotidiana (MG-ADL)
Lasso di tempo: basale, mese 4, 6 e ogni 3 mesi fino a 36 mesi
I punteggi totali dell'attività della vita quotidiana di MG vanno da 0 a 24, con i punteggi più bassi che indicano una migliore qualità della vita quotidiana.
basale, mese 4, 6 e ogni 3 mesi fino a 36 mesi
Attività MG media ponderata nel tempo della vita quotidiana (MG-ADL) al mese 12, 24 e 36
Lasso di tempo: Mese 12, 24 e 36
I punteggi totali dell'attività della vita quotidiana di MG vanno da 0 a 24 per visita, con i punteggi più bassi che indicano una migliore qualità della vita quotidiana.
Mese 12, 24 e 36
Uso dell'azatioprina
Lasso di tempo: basale a 3 anni
basale a 3 anni
Uso di scambio di plasma
Lasso di tempo: basale a 3 anni
basale a 3 anni
Uso di immunoglobuline per via endovenosa
Lasso di tempo: basale a 3 anni
basale a 3 anni
Stato di manifestazione minima (MM) al mese 12, 24 e 36
Lasso di tempo: Mese 12, 24 e 36
Numero di partecipanti che erano in stato di manifestazione minima al mese 12, 24 e 36.
Mese 12, 24 e 36
Giorni cumulativi in ​​ospedale per esacerbazione della miastenia grave
Lasso di tempo: basale a 2 anni
Numero di pazienti con riacutizzazione di MG: timectomia più prednisone=6 (su 66); Solo prednisone=17 (su 60)
basale a 2 anni
Giorni cumulativi in ​​ospedale per esacerbazione della miastenia grave
Lasso di tempo: basale a 3 anni
Numero di pazienti con riacutizzazione di MG: timectomia più prednisone=6 (su 66); Solo prednisone=22 (su 60)
basale a 3 anni
Short Form-36 Componente fisico standardizzato
Lasso di tempo: Mese 0, Mese 12, Mese 24 e Mese 36
Gamma da 0 a 100, maggiore è il valore della componente fisica, migliore è la salute mentale.
Mese 0, Mese 12, Mese 24 e Mese 36
Short Form-36 Componente mentale standardizzato
Lasso di tempo: Mese 0, Mese 12, Mese 24 e Mese 36
Intervallo da 0 a 100, maggiore è il valore della componente mentale, migliore è la salute mentale.
Mese 0, Mese 12, Mese 24 e Mese 36
Complicanze associate al trattamento (TAC)
Lasso di tempo: Mese 0, 1, 2, 3, 4 poi ogni 3 mesi fino al mese 36
Le complicanze associate al trattamento hanno misurato le complicanze verificatesi dai pazienti affetti da miastenia grave. Riportare il numero di partecipanti con almeno una complicazione per ogni visita.
Mese 0, 1, 2, 3, 4 poi ogni 3 mesi fino al mese 36
Sintomi associati al trattamento (TAS)
Lasso di tempo: Mese 0, 1, 2, 3, 4 poi ogni 3 mesi fino al mese 36
I sintomi associati al trattamento misuravano i sintomi della miastenia grave come mal di schiena e/o contusioni. Riportare il numero di partecipanti con almeno un trattamento sintomi associati per ogni visita.
Mese 0, 1, 2, 3, 4 poi ogni 3 mesi fino al mese 36

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Alabama at Birmingham

Collaboratori

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Investigatori

  • Investigatore principale: Gary Cutter, PhD, University of Alabama at Birmingham School of Public Health, Department of Biostatistics
  • Investigatore principale: Gil Wolfe, MD, University of Buffalo, Jacobs School of Medicine and Biomedical Sciences
  • Investigatore principale: Henry Kaminski, MD, George Washington University School of Medicine and Health Sciences

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2006

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 febbraio 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 febbraio 2006

Primo Inserito (Stima)

22 febbraio 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 maggio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 aprile 2017

Ultimo verificato

1 aprile 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • R01NS050733
  • CRC (NINDS)
  • 1U01NS042685-01A2 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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