Studie implantátu technologie enkapsulovaných buněk (ECT) pro účastníky s raným stádiem retinitis Pigmentosa
14. dubna 2025 aktualizováno: Neurotech Pharmaceuticals
Studie fáze II/III opouzdřených lidských buněčných implantátů NTC-201 uvolňujících ciliární neurotrofický faktor (CNTF) pro účastníky s retinitis Pigmentosa s použitím citlivosti zorného pole jako primárního výsledku
Účelem této studie je podívat se na bezpečnost a účinnost implantátů CNTF na vidění u osob s retinitis pigmentosa, Usher typem II a III a choroiderémií. Tento výzkum se provádí, protože neexistují žádné účinné terapie pro lidi s těmito degeneracemi sítnice. Jsou to genetické poruchy, které ovlivňují schopnost vidět v noci a později způsobují tunelové vidění a ztrátu centrálního vidění. Degenerace sítnice postihují sítnici, světlocitlivou vrstvu buněk v zadní části oka. Postupem času tyto buňky odumírají a způsobují trvalou ztrátu zraku.
Implantát je malá kapsle, která obsahuje buňky lidského pigmentového epitelu sítnice. Těmto buňkám byla dána schopnost vytvářet CNTF a uvolňovat jej přes membránu kapsle do okolní tekutiny. V této studii budou použity dvě různé úrovně dávek CNTF: vysoká dávka a nízká dávka na jednom oku, stejně jako falešná (nebo placebo) operace na druhém oku.
Přehled studie
Detailní popis
Tato studie bude zahrnovat asi 18 návštěv v průběhu 2½ roku pro specifické testy zraku a zdraví účastníka.
Tyto návštěvy mohou zahrnovat vizuální vyšetření, odběr krve pro laboratorní testování, stručnou anamnézu a vyšetření a příležitostně dotazník (průzkum) kromě návštěvy kvůli chirurgickým zákrokům.
Primárním výsledkem účinnosti této studie bude skóre zorného pole jeden rok po operaci implantátu.
Této studie se zúčastní asi 12 center a zapíše se až 60 lidí po celých USA.
Každému účastníkovi, který se zapojí do studie a který dokončil počáteční screening, bude poté naplánován krátký chirurgický zákrok na každém oku, z nichž jeden bude zahrnovat implantát s velmi malými buňkami.
Následné návštěvy pro opakovaná hodnocení budou vyžadovány pravidelně, aby se zjistilo, zda je testovaný implantát bezpečný a účinný pro použití k léčbě retinitis pigmentosa (RP).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
73
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Spojené státy, 90211
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- University of Califoria, Davis
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143-0730
- University of California, San Francisco
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33101
- Bascom Palmer Eye Insitute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
- Kellogg Eye Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455-0501
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10016
- NY University Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239-4197
- Casey Eye Institue
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38163
- The Hamilton Eye Institute
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
- Retina Foundation of Southwest
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
- University of Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- The University of Utah - John A. Moran Eye Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 64 let (Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení/vyloučení do studie:
Kritéria pro pacienty, aby se kvalifikovali do studie, zahrnují, ale nejsou omezena na:
- Starší 18 let a méně než 65 let
- Diagnóza retinitis pigmentosa, Usherův syndrom typu 2 nebo 3 nebo choroiderémie
- Zraková ostrost není horší než 20/63
- Zkušenosti s alespoň dvěma plně prahovými testy Humphrey Visual Field 30-2, jeden dokončený během jednoho roku před zápisem do této studie
Následující kritéria vyloučí pacienty ze studie:
- Těhotné nebo kojící ženy nebo ženy, které plánují otěhotnět během studie nebo nepoužívají přijatelnou metodu antikoncepce.
- Retinitis pigmentosa způsobená klasickým syndromem, včetně Usherova typu I
- Jiná oční onemocnění včetně pokročilé katarakty.
- Chronické systémové onemocnění vyžadující nepřetržitou léčbu systémovými steroidy, imunosupresivními léky nebo inzulínem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Nízká dávka
NT-501 Implantát s nízkou dávkou: Enkapsulovaná buněčná terapie, která dodává ciliární neurotrofní faktor do sítnice Simulovaný implantát v očích |
Vysoká dávka
Ostatní jména:
Nízká dávka
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Vysoká dávka
NT-501 s vysokou dávkou implantát: Enkapsulovaná buněčná terapie, která dodává ciliární neurotrofní faktor do sítnice Simulovaný implantát v očích |
Vysoká dávka
Ostatní jména:
Nízká dávka
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna vizuálních polí Humphrey - celková citlivost
Časové okno: 12 měsíců
|
Primárním koncovým bodem účinnosti byla změna v Humphrey VFS z výchozí hodnoty do 12. měsíce (návštěva 10), jak bylo stanoveno testem HVF 30-2, tvořená 76 body.
Míra byla součtem skutečných prahů pro všech 76 míst.
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna průměrné citlivosti vizuálních polí Humphrey
Časové okno: Výchozí hodnota ve srovnání s 6, 12, 18, 24 a 30 měsíci
|
Výchozí hodnota ve srovnání s 6, 12, 18, 24 a 30 měsíci
|
|
|
Průměrná citlivost vizuálních polí Humphrey
Časové okno: Výchozí hodnota ve srovnání s 6, 12, 18, 24 a 30 měsíci
|
Změna citlivosti na vizuální pole Humphrey v průběhu času
|
Výchozí hodnota ve srovnání s 6, 12, 18, 24 a 30 měsíci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: David Birch, MD, PhD, Retina Foundation of the Southwest
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Birch DG, Weleber RG, Duncan JL, Jaffe GJ, Tao W; Ciliary Neurotrophic Factor Retinitis Pigmentosa Study Groups. Randomized trial of ciliary neurotrophic factor delivered by encapsulated cell intraocular implants for retinitis pigmentosa. Am J Ophthalmol. 2013 Aug;156(2):283-292.e1. doi: 10.1016/j.ajo.2013.03.021. Epub 2013 May 10.
- Kauper K, McGovern C, Sherman S, Heatherton P, Rapoza R, Stabila P, Dean B, Lee A, Borges S, Bouchard B, Tao W. Two-year intraocular delivery of ciliary neurotrophic factor by encapsulated cell technology implants in patients with chronic retinal degenerative diseases. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2012 Nov 1;53(12):7484-91. doi: 10.1167/iovs.12-9970.
- Talcott KE, Ratnam K, Sundquist SM, Lucero AS, Lujan BJ, Tao W, Porco TC, Roorda A, Duncan JL. Longitudinal study of cone photoreceptors during retinal degeneration and in response to ciliary neurotrophic factor treatment. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2011 Apr 6;52(5):2219-26. doi: 10.1167/iovs.10-6479.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
22. ledna 2007
Primární dokončení (Aktuální)
19. dubna 2010
Dokončení studie (Aktuální)
19. dubna 2010
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. března 2007
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. března 2007
První zveřejněno (Odhadovaný)
15. března 2007
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
1. května 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. dubna 2025
Naposledy ověřeno
1. dubna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CNTF 4
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .