Tutkimus kapseloitujen solujen teknologian (ECT) implantista osallistujille, joilla on varhaisen vaiheen retinitis pigmentosa
maanantai 14. huhtikuuta 2025 päivittänyt: Neurotech Pharmaceuticals
Vaiheen II/III tutkimus kapseloiduista ihmisen NTC-201 -soluimplanteista, jotka vapauttavat ciliaarista neurotrofista tekijää (CNTF) potilaille, joilla on retinitis pigmentosa, käyttäen näkökentän herkkyyttä ensisijaisena tuloksena
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tarkastella CNTF-implanttien turvallisuutta ja tehokkuutta näön kannalta henkilöillä, joilla on retinitis pigmentosa, Usher-tyyppi II ja III sekä koroideeremia. Tätä tutkimusta tehdään, koska ei ole olemassa tehokkaita hoitoja ihmisille, joilla on nämä verkkokalvon rappeumat. Ne ovat geneettisiä häiriöitä, jotka vaikuttavat kykyyn nähdä yöllä ja aiheuttavat myöhemmin tunnelinäön ja keskusnäön menettämisen. Verkkokalvon rappeumat vaikuttavat verkkokalvoon, valoherkkään solukerrokseen silmän takaosassa. Hitaasti ajan myötä nämä solut kuolevat ja aiheuttavat pysyvän näön menetyksen.
Implantti on pieni kapseli, joka sisältää ihmisen verkkokalvon pigmenttiepiteelisoluja. Näille soluille on annettu kyky valmistaa CNTF:ää ja vapauttaa se kapselikalvon läpi ympäröivään nesteeseen. Tässä tutkimuksessa käytetään kahta erilaista CNTF-annostasoa: suurta annosta ja pientä annosta toisessa silmässä sekä valeleikkausta (tai lumelääkettä toisessa silmässä).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus sisältää noin 18 käyntiä 2½ vuoden aikana erityisissä osallistujan näkö- ja terveystesteissä.
Näihin käyntiin voi sisältyä visuaalisia tutkimuksia, verinäytteen ottamista laboratoriotutkimuksia varten, lyhyttä sairaushistoriaa ja tutkimusta sekä toisinaan kyselylomake (kysely) kirurgisten toimenpiteiden käynnin lisäksi.
Tämän tutkimuksen ensisijainen tehokkuustulos on näkökentän pistemäärä vuoden kuluttua implanttileikkauksesta.
Tähän tutkimukseen osallistuu noin 12 keskusta, ja siihen osallistuu jopa 60 henkilöä ympäri Yhdysvaltoja.
Jokaiselle tutkimukseen osallistuvalle, joka on suorittanut alustavan seulonnan, määrätään lyhyt kirurginen toimenpide jokaiselle silmälle, joista yksi sisältää hyvin pienen solutäyteisen implantin.
Uusintaarviointia varten tarvitaan säännöllisesti seurantakäyntejä sen määrittämiseksi, onko testattava implantti turvallinen ja tehokas käytettäväksi retinitis pigmentosan (RP) hoitoon.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
73
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Yhdysvallat, 90211
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- University of Califoria, Davis
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143-0730
- University of California, San Francisco
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33101
- Bascom Palmer Eye Insitute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
- Kellogg Eye Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455-0501
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- NY University Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239-4197
- Casey Eye Institue
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38163
- The Hamilton Eye Institute
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
- Retina Foundation of Southwest
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
- University of Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- The University of Utah - John A. Moran Eye Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 64 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tutkimuksen mukaanotto-/poissulkemiskriteerit:
Kriteereitä, joiden perusteella potilaat voivat osallistua tutkimukseen, ovat, mutta eivät rajoitu niihin:
- Yli 18-vuotias ja alle 65-vuotias
- Retinitis pigmentosa, Usherin oireyhtymän tyypin 2 tai 3 tai koroideeremian diagnoosi
- Näöntarkkuus ei huonompi kuin 20/63
- Kokemus vähintään kahdesta täyden kynnyksen Humphrey Visual Field 30-2 -testistä, joista toinen on suoritettu vuoden sisällä ennen tähän tutkimukseen ilmoittautumista
Seuraavat kriteerit sulkevat potilaat pois tutkimuksesta:
- Raskaana olevat tai imettävät naiset tai naiset, jotka suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana tai eivät käytä hyväksyttävää ehkäisymenetelmää.
- Retinitis pigmentosa, jonka aiheuttaa klassinen oireyhtymä, mukaan lukien Usher Type I
- Muut silmäsairaudet, mukaan lukien pitkälle edennyt kaihi.
- Krooninen systeeminen sairaus, joka vaatii jatkuvaa hoitoa systeemisillä steroideilla, immunosuppressiivisilla lääkkeillä tai insuliinilla.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pieni annos
NT-501 pieniannoksinen implantti: kapseloitu soluterapia, joka toimittaa siliaarisen neurotrofisen tekijän verkkokalvolle Huijaus implantti muihin silmiin |
Suuri annos
Muut nimet:
Pieni annos
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Korkea annos
NT-501 suuriannoksinen implantti: kapseloitu soluterapia, joka tarjoaa siliaarisen neurotrofisen tekijän verkkokalvolle Huijaus implantti muihin silmiin |
Suuri annos
Muut nimet:
Pieni annos
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Humphreyn visuaalisten kenttien muutos - kokonaisherkkyys
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Ensisijainen tehokkuus päätepiste oli Humphrey VFS: n muutos lähtötasosta kuukauteen 12 (vierailu 10) HVF 30-2 -testin määrittämällä tavalla, joka koostuu 76 pisteestä.
Mitta oli kaikkien 76 sijainnin todellisten kynnysarvojen summa.
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos keskimääräisissä Humphrey -visuaalisten kenttien herkkyydessä
Aikaikkuna: Perustaso verrattuna 6, 12, 18, 24 ja 30 kuukauteen
|
Perustaso verrattuna 6, 12, 18, 24 ja 30 kuukauteen
|
|
|
Keskimääräinen Humphrey -visuaalisten kenttien herkkyys
Aikaikkuna: Perustaso verrattuna 6, 12, 18, 24 ja 30 kuukauteen
|
Muutos Humphreyn visuaalisessa kenttäherkkyydessä ajan myötä
|
Perustaso verrattuna 6, 12, 18, 24 ja 30 kuukauteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: David Birch, MD, PhD, Retina Foundation of the Southwest
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Birch DG, Weleber RG, Duncan JL, Jaffe GJ, Tao W; Ciliary Neurotrophic Factor Retinitis Pigmentosa Study Groups. Randomized trial of ciliary neurotrophic factor delivered by encapsulated cell intraocular implants for retinitis pigmentosa. Am J Ophthalmol. 2013 Aug;156(2):283-292.e1. doi: 10.1016/j.ajo.2013.03.021. Epub 2013 May 10.
- Kauper K, McGovern C, Sherman S, Heatherton P, Rapoza R, Stabila P, Dean B, Lee A, Borges S, Bouchard B, Tao W. Two-year intraocular delivery of ciliary neurotrophic factor by encapsulated cell technology implants in patients with chronic retinal degenerative diseases. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2012 Nov 1;53(12):7484-91. doi: 10.1167/iovs.12-9970.
- Talcott KE, Ratnam K, Sundquist SM, Lucero AS, Lujan BJ, Tao W, Porco TC, Roorda A, Duncan JL. Longitudinal study of cone photoreceptors during retinal degeneration and in response to ciliary neurotrophic factor treatment. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2011 Apr 6;52(5):2219-26. doi: 10.1167/iovs.10-6479.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 22. tammikuuta 2007
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 19. huhtikuuta 2010
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 19. huhtikuuta 2010
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 9. maaliskuuta 2007
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 14. maaliskuuta 2007
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Torstai 15. maaliskuuta 2007
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 1. toukokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 14. huhtikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. huhtikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CNTF 4
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .