Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Encapsulated Cell Technology (ECT) implantat for deltakere med retinitis Pigmentosa i tidlig stadium

14. april 2025 oppdatert av: Neurotech Pharmaceuticals

En fase II/III-studie av innkapslede humane NTC-201 celleimplantater som frigjør ciliær nevrotrofisk faktor (CNTF) for deltakere med retinitis Pigmentosa som bruker synsfeltsensitivitet som primært resultat

Hensikten med denne studien er å se på sikkerheten og effektiviteten til CNTF-implantater på syn hos personer med retinitis pigmentosa, Usher type II & III og Choroideremia. Denne forskningen blir gjort fordi det ikke finnes noen effektive terapier for personer med disse netthinnedegenerasjonene. De er genetiske lidelser som påvirker ens evne til å se om natten, og som senere forårsaker tunnelsyn og tap av sentralsyn. Netthinnedegenerasjoner påvirker netthinnen, et lysfølsomt lag av celler bak i øyet. Sakte over tid dør disse cellene og forårsaker permanent synstap.

Implantatet er en liten kapsel som inneholder humane retinale pigmentepitelceller. Disse cellene har fått muligheten til å lage CNTF og frigjøre det gjennom kapselmembranen inn i den omkringliggende væsken. I denne studien vil to ulike CNTF-dosenivåer bli brukt: en høy dose og en lav dose i det ene øyet, samt en sham-operasjon (eller placebo) i det andre øyet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien vil omfatte ca. 18 besøk over 2½ år for spesifikke tester av deltakerens syn og helse. Disse besøkene kan omfatte visuelle undersøkelser, blodprøvetaking for laboratorietesting, kort sykehistorie og undersøkelse, og noen ganger et spørreskjema (undersøkelse), i tillegg til besøket for de kirurgiske prosedyrene. Det primære effektivitetsresultatet for denne studien vil være en synsfeltscore ett år etter implantatoperasjonen. Det vil være rundt 12 sentre som deltar i denne studien, og opptil 60 personer påmeldt, over hele USA. Hver deltaker som blir med i studien og som har fullført innledende screening, vil deretter få en kort kirurgisk prosedyre utført på hvert øye, hvorav ett vil inkludere et meget lite cellefylt implantat. Oppfølgingsbesøk for gjentatte vurderinger vil være nødvendig regelmessig for å avgjøre om implantatet som testes er trygt og effektivt for bruk til behandling av retinitis pigmentosa (RP).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

73

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Beverly Hills, California, Forente stater, 90211
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of Califoria, Davis
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143-0730
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33101
        • Bascom Palmer Eye Insitute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455-0501
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NY University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239-4197
        • Casey Eye Institue
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38163
        • The Hamilton Eye Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Retina Foundation of Southwest
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • University of Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • The University of Utah - John A. Moran Eye Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 64 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderings-/ekskluderingskriterier for studien:

Kriterier for at pasienter skal kvalifisere for studien inkluderer, men er ikke begrenset til:

  • Over 18 år og under 65 år
  • Diagnose av retinitis pigmentosa, Usher syndrom Type 2 eller 3 eller Choroideremia
  • Synsstyrken ikke dårligere enn 20/63
  • Erfaring med minst to fullterskel Humphrey Visual Field 30-2-tester, en fullført innen året før du meldte deg på denne studien

Følgende kriterier vil ekskludere pasienter fra studien:

  • Gravide eller ammende kvinner, eller kvinner som planlegger å bli gravide under studien eller ikke bruker en akseptabel prevensjonsmetode.
  • Retinitis pigmentosa forårsaket av et klassisk syndrom, inkludert Usher Type I
  • Andre øyesykdommer inkludert avansert katarakt.
  • Kronisk systemisk sykdom som krever kontinuerlig behandling med systemiske steroider, immunsuppressive medisiner eller insulin.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lav dose

NT-501 Implantat med lav dose: innkapslet celleterapi som leverer ciliær nevrotrofisk faktor til netthinnen

Sham -implantat i medøyet
Legemiddel: NT-501
Høy dose
Andre navn:
  • CNTF implantat
Legemiddel: NT-501
Lav dose
Andre navn:
  • CNTF implantat
Eksperimentell: Høy dose

NT-501 implantat for høy dose: innkapslet celleterapi som leverer ciliary neurotrophic faktor til netthinnen

Sham -implantat i medøyet
Legemiddel: NT-501
Høy dose
Andre navn:
  • CNTF implantat
Legemiddel: NT-501
Lav dose
Andre navn:
  • CNTF implantat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i Humphrey synsfelt - Total følsomhet
Tidsramme: 12 måneder
Det primære effektivitetsendpunktet var endringen i Humphrey VFS fra baseline til måned 12 (besøk 10) som bestemt av HVF 30-2-testen, bestående av 76 poeng. Tiltaket var summen av faktiske terskler for alle 76 lokasjoner.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i gjennomsnittlig Humphrey synsfeltfølsomhet
Tidsramme: Baseline sammenlignet med 6, 12, 18, 24 og 30 måneder
Baseline sammenlignet med 6, 12, 18, 24 og 30 måneder
Betyr Humphrey visuelle feltfølsomhet
Tidsramme: Baseline sammenlignet med 6, 12, 18, 24 og 30 måneder
Endring i Humphrey visuelt feltfølsomhet over tid
Baseline sammenlignet med 6, 12, 18, 24 og 30 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Neurotech Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: David Birch, MD, PhD, Retina Foundation of the Southwest

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. januar 2007

Primær fullføring (Faktiske)

19. april 2010

Studiet fullført (Faktiske)

19. april 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. mars 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. mars 2007

Først lagt ut (Antatt)

15. mars 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. mai 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. april 2025

Sist bekreftet

1. april 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CNTF 4

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere