Um estudo do implante de tecnologia de células encapsuladas (ECT) para participantes com retinite pigmentosa em estágio inicial
14 de abril de 2025 atualizado por: Neurotech Pharmaceuticals
Um Estudo de Fase II/III de Implantes de Células NTC-201 Humanas Encapsuladas Liberando Fator Neurotrófico Ciliar (CNTF) para Participantes com Retinite Pigmentosa Usando a Sensibilidade do Campo Visual como Resultado Primário
O objetivo deste estudo é observar a segurança e a eficácia dos implantes de CNTF na visão em pessoas com retinite pigmentosa, Usher tipo II e III e coroideremia. Esta pesquisa está sendo feita porque não existem terapias eficazes para pessoas com essas degenerações da retina. São distúrbios genéticos que afetam a capacidade de enxergar à noite e, posteriormente, causam visão em túnel e perda da visão central. As degenerações da retina afetam a retina, uma camada de células sensível à luz na parte posterior do olho. Lentamente ao longo do tempo, essas células morrem e causam perda permanente da visão.
O implante é uma pequena cápsula que contém células do epitélio pigmentar da retina humana. Essas células receberam a capacidade de produzir CNTF e liberá-lo através da membrana da cápsula para o fluido circundante. Neste estudo, serão utilizados dois níveis diferentes de dosagem de CNTF: uma dose alta e uma dose baixa em um olho, bem como uma cirurgia simulada (ou placebo) no outro olho.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo envolverá cerca de 18 visitas ao longo de 2 anos e meio para testes específicos de visão e saúde do participante.
Essas visitas podem incluir exames visuais, coleta de sangue para testes laboratoriais, breve histórico médico e exame e, ocasionalmente, um questionário (pesquisa), além da visita para os procedimentos cirúrgicos.
O resultado primário de eficácia para este estudo será uma pontuação de campo visual um ano após a cirurgia de implante.
Haverá cerca de 12 centros participando deste estudo e até 60 pessoas inscritas nos EUA.
Cada participante que ingressar no estudo e tiver concluído a triagem inicial será agendado para realizar um breve procedimento cirúrgico em cada olho, um dos quais incluirá um implante cheio de células muito pequenas.
Visitas de acompanhamento para avaliações repetidas serão necessárias regularmente para determinar se o implante sendo testado é seguro e eficaz para uso no tratamento de retinite pigmentosa (RP).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
73
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of Califoria, Davis
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143-0730
- University of California, San Francisco
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33101
- Bascom Palmer Eye Insitute
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- Kellogg Eye Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455-0501
- University of Minnesota
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NY University Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239-4197
- Casey Eye Institue
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38163
- The Hamilton Eye Institute
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Retina Foundation of Southwest
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- University of Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- The University of Utah - John A. Moran Eye Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 64 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão/exclusão do estudo:
Os critérios para os pacientes se qualificarem para o estudo incluem, mas não estão limitados a:
- Maiores de 18 anos e menores de 65 anos
- Diagnóstico de retinite pigmentosa, Síndrome de Usher Tipo 2 ou 3 ou Coroideremia
- Acuidade visual não pior que 20/63
- Experiência com pelo menos dois testes Humphrey Visual Field 30-2 de limiar completo, um concluído no ano anterior à inscrição neste estudo
Os seguintes critérios excluirão os pacientes do estudo:
- Mulheres grávidas ou lactantes, ou mulheres que planejam engravidar durante o estudo ou que não usam um método contraceptivo aceitável.
- Retinite pigmentosa causada por uma síndrome clássica, incluindo Usher Tipo I
- Outras doenças oculares, incluindo catarata avançada.
- Doença sistêmica crônica que requer tratamento contínuo com esteróides sistêmicos, medicamentos imunossupressores ou insulina.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Dose baixa
Implante de dose baixa NT-501: terapia celular encapsulada que oferece fator neurotrófico ciliar para a retina Implante falso no olho |
Dose alta
Outros nomes:
Dose baixa
Outros nomes:
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Experimental: Alta dose
Implante de dose alta NT-501: terapia celular encapsulada que oferece fator neurotrófico ciliar à retina Implante falso no olho |
Dose alta
Outros nomes:
Dose baixa
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança nos campos visuais de Humphrey - sensibilidade total
Prazo: 12 meses
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O ponto final da eficácia primária foi a mudança no Humphrey VFS da linha de base para o mês 12 (visita 10), conforme determinado pelo teste HVF 30-2, composto por 76 pontos.
A medida foi a soma dos limiares reais para todos os 76 locais.
|
12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na sensibilidade média dos campos visuais de Humphrey
Prazo: Linha de base em comparação com 6, 12, 18, 24 e 30 meses
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Linha de base em comparação com 6, 12, 18, 24 e 30 meses
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Sensibilidade dos campos visuais médios de Humphrey
Prazo: Linha de base em comparação com 6, 12, 18, 24 e 30 meses
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Mudança na sensibilidade do campo visual de Humphrey ao longo do tempo
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Linha de base em comparação com 6, 12, 18, 24 e 30 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: David Birch, MD, PhD, Retina Foundation of the Southwest
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Birch DG, Weleber RG, Duncan JL, Jaffe GJ, Tao W; Ciliary Neurotrophic Factor Retinitis Pigmentosa Study Groups. Randomized trial of ciliary neurotrophic factor delivered by encapsulated cell intraocular implants for retinitis pigmentosa. Am J Ophthalmol. 2013 Aug;156(2):283-292.e1. doi: 10.1016/j.ajo.2013.03.021. Epub 2013 May 10.
- Kauper K, McGovern C, Sherman S, Heatherton P, Rapoza R, Stabila P, Dean B, Lee A, Borges S, Bouchard B, Tao W. Two-year intraocular delivery of ciliary neurotrophic factor by encapsulated cell technology implants in patients with chronic retinal degenerative diseases. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2012 Nov 1;53(12):7484-91. doi: 10.1167/iovs.12-9970.
- Talcott KE, Ratnam K, Sundquist SM, Lucero AS, Lujan BJ, Tao W, Porco TC, Roorda A, Duncan JL. Longitudinal study of cone photoreceptors during retinal degeneration and in response to ciliary neurotrophic factor treatment. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2011 Apr 6;52(5):2219-26. doi: 10.1167/iovs.10-6479.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
22 de janeiro de 2007
Conclusão Primária (Real)
19 de abril de 2010
Conclusão do estudo (Real)
19 de abril de 2010
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de março de 2007
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de março de 2007
Primeira postagem (Estimado)
15 de março de 2007
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de maio de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de abril de 2025
Última verificação
1 de abril de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CNTF 4
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
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