Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af indkapslet celleteknologi (ECT) implantat til deltagere med retinitis Pigmentosa i tidligt stadie

14. april 2025 opdateret af: Neurotech Pharmaceuticals

Et fase II/III-studie af indkapslede humane NTC-201-celleimplantater, der frigiver ciliær neurotrofisk faktor (CNTF) for deltagere med retinitis Pigmentosa, der bruger synsfeltsfølsomhed som det primære resultat

Formålet med denne undersøgelse er at se på sikkerheden og effektiviteten af ​​CNTF-implantater på synet hos personer med retinitis pigmentosa, Usher type II & III og choroideremia. Denne forskning udføres, fordi der ikke er nogen effektive terapier til mennesker med disse nethindegenerationer. Det er genetiske lidelser, der påvirker ens evne til at se om natten, og senere forårsager tunnelsyn og tab af centralsyn. Nethindedegeneration påvirker nethinden, et lysfølsomt lag af celler bagerst i øjet. Langsomt over tid dør disse celler og forårsager permanent synstab.

Implantatet er en lille kapsel, der indeholder humane retinale pigmentepitelceller. Disse celler har fået evnen til at lave CNTF og frigive det gennem kapselmembranen til den omgivende væske. I denne undersøgelse vil to forskellige CNTF-dosisniveauer blive brugt: en høj dosis og en lav dosis i det ene øje, samt en sham-operation (eller placebo) i det andet øje.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil involvere omkring 18 besøg over 2½ år til specifikke test af deltagerens syn og helbred. Disse besøg kan omfatte visuelle undersøgelser, blodprøvetagning til laboratorieundersøgelser, kort sygehistorie og undersøgelse og lejlighedsvis et spørgeskema (undersøgelse) ud over besøget til de kirurgiske procedurer. Det primære effektivitetsresultat for denne undersøgelse vil være en synsfeltscore et år efter implantatoperationen. Der vil være omkring 12 centre, der deltager i denne undersøgelse, og op til 60 personer tilmeldt, på tværs af USA. Hver deltager, der deltager i undersøgelsen, og som har gennemført indledende screening, vil derefter blive planlagt til at få udført en kort kirurgisk procedure på hvert øje, hvoraf det ene vil omfatte et meget lille cellefyldt implantat. Opfølgningsbesøg for gentagne vurderinger vil være påkrævet regelmæssigt for at afgøre, om implantatet, der testes, er sikkert og effektivt til behandling af retinitis pigmentosa (RP).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

73

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of Califoria, Davis
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143-0730
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33101
        • Bascom Palmer Eye Insitute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455-0501
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NY University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239-4197
        • Casey Eye Institue
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38163
        • The Hamilton Eye Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Retina Foundation of Southwest
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • The University of Utah - John A. Moran Eye Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 64 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Undersøgelses inklusion/eksklusionskriterier:

Kriterier for, at patienter kan kvalificere sig til undersøgelsen omfatter, men er ikke begrænset til:

  • Over 18 år og under 65 år
  • Diagnose af retinitis pigmentosa, Usher syndrom type 2 eller 3 eller choroideremia
  • Synsstyrken ikke værre end 20/63
  • Erfaring med mindst to Humphrey Visual Field 30-2-test med fuld tærskel, en fuldført inden for året før tilmelding til denne undersøgelse

Følgende kriterier vil udelukke patienter fra undersøgelsen:

  • Gravide eller ammende kvinder, eller kvinder, der planlægger at blive gravide under undersøgelsen eller ikke bruger en acceptabel præventionsmetode.
  • Retinitis pigmentosa forårsaget af et klassisk syndrom, herunder Usher Type I
  • Andre øjensygdomme, herunder fremskreden grå stær.
  • Kronisk systemisk sygdom, der kræver kontinuerlig behandling med systemiske steroider, immunsuppressiv medicin eller insulin.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lav dosis

NT-501 Lav dosisimplantat: Indkapslet celleterapi, der leverer ciliær neurotrofisk faktor til nethinden

Skam implantat i kollega øje
Medicin: NT-501
Høj dosis
Andre navne:
  • CNTF implantat
Medicin: NT-501
Lav dosis
Andre navne:
  • CNTF implantat
Eksperimentel: Høj dosis

NT-501 Høj dosisimplantat: Indkapslet celleterapi, der leverer ciliær neurotrofisk faktor til nethinden

Skam implantat i kollega øje
Medicin: NT-501
Høj dosis
Andre navne:
  • CNTF implantat
Medicin: NT-501
Lav dosis
Andre navne:
  • CNTF implantat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Humphrey -visuelle felter - Total følsomhed
Tidsramme: 12 måneder
Det primære effektendepunkt var ændringen i Humphrey VFS fra baseline til måned 12 (besøg 10) som bestemt ved HVF 30-2-testen, bestående af 76 point. Foranstaltningen var summen af ​​faktiske tærskler for alle 76 lokationer.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i gennemsnitlige Humphrey -visuelle felter Følsomhed
Tidsramme: Baseline sammenlignet med 6, 12, 18, 24 og 30 måneder
Baseline sammenlignet med 6, 12, 18, 24 og 30 måneder
Gennemsnitlig Humphrey Visual Fields Følsomhed
Tidsramme: Baseline sammenlignet med 6, 12, 18, 24 og 30 måneder
Ændring i Humphrey -synsfeltfølsomhed over tid
Baseline sammenlignet med 6, 12, 18, 24 og 30 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Neurotech Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: David Birch, MD, PhD, Retina Foundation of the Southwest

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. januar 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. april 2010

Studieafslutning (Faktiske)

19. april 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. marts 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. marts 2007

Først opslået (Anslået)

15. marts 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. april 2025

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CNTF 4

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner