Un estudio de implante de tecnología de células encapsuladas (ECT) para participantes con retinosis pigmentaria en etapa temprana
14 de abril de 2025 actualizado por: Neurotech Pharmaceuticals
Un estudio de fase II/III de implantes de células NTC-201 humanas encapsuladas que liberan factor neurotrófico ciliar (CNTF) para participantes con retinosis pigmentaria utilizando la sensibilidad del campo visual como resultado primario
El propósito de este estudio es analizar la seguridad y eficacia de los implantes de CNTF en la visión de personas con retinosis pigmentaria, Usher tipo II y III y coroideremia. Esta investigación se realiza porque no existen terapias efectivas para las personas con estas degeneraciones de la retina. Son trastornos genéticos que afectan la capacidad de ver de noche y luego causan visión de túnel y pérdida de la visión central. Las degeneraciones retinales afectan la retina, una capa de células sensibles a la luz en la parte posterior del ojo. Lentamente, con el tiempo, estas células mueren y causan la pérdida permanente de la visión.
El implante es una pequeña cápsula que contiene células del epitelio pigmentario de la retina humana. A estas células se les ha dado la capacidad de producir CNTF y liberarlo a través de la membrana de la cápsula al líquido circundante. En este estudio, se utilizarán dos niveles de dosis de CNTF diferentes: una dosis alta y una dosis baja en un ojo, así como una cirugía simulada (o placebo) en el otro ojo.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio incluirá alrededor de 18 visitas durante 2 años y medio para pruebas específicas de la visión y la salud del participante.
Estas visitas pueden incluir exámenes visuales, extracción de sangre para análisis de laboratorio, breve historial médico y examen, y ocasionalmente un cuestionario (encuesta), además de la visita para los procedimientos quirúrgicos.
El principal resultado de efectividad de este estudio será una puntuación del campo visual un año después de la cirugía de implante.
Habrá alrededor de 12 centros que participarán en este estudio y hasta 60 personas inscritas en todo EE. UU.
A cada participante que se una al estudio que haya completado la evaluación inicial se le programará un procedimiento quirúrgico breve en cada ojo, uno de los cuales incluirá un implante lleno de células muy pequeñas.
Se requerirán regularmente visitas de seguimiento para evaluaciones repetidas a fin de determinar si el implante que se está probando es seguro y eficaz para su uso en el tratamiento de la retinosis pigmentaria (RP).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
73
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of Califoria, Davis
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143-0730
- University of California, San Francisco
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33101
- Bascom Palmer Eye Insitute
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- Kellogg Eye Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455-0501
- University of Minnesota
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NY University Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239-4197
- Casey Eye Institue
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38163
- The Hamilton Eye Institute
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Retina Foundation of Southwest
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- University of Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- The University of Utah - John A. Moran Eye Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 64 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión/exclusión del estudio:
Los criterios para que los pacientes califiquen para el estudio incluyen, pero no se limitan a:
- Mayores de 18 años y menores de 65 años
- Diagnóstico de retinitis pigmentosa, síndrome de Usher tipo 2 o 3 o coroideremia
- Agudeza visual no peor de 20/63
- Experiencia con al menos dos pruebas Humphrey Visual Field 30-2 de umbral completo, una completada dentro del año anterior a la inscripción en este estudio
Los siguientes criterios excluirán a los pacientes del estudio:
- Mujeres embarazadas o lactantes, o mujeres que planean quedar embarazadas durante el estudio o que no usan un método anticonceptivo aceptable.
- Retinitis pigmentosa causada por un síndrome clásico, incluido Usher Tipo I
- Otras enfermedades oculares, incluida la catarata avanzada.
- Enfermedad sistémica crónica que requiere tratamiento continuo con esteroides sistémicos, medicamentos inmunosupresores o insulina.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Dosis baja
NT-501 Implante de dosis bajas: terapia celular encapsulada que ofrece factor neurotrófico ciliar a la retina Implante simulada en compañeros ojo |
Alta dosis
Otros nombres:
Dosis baja
Otros nombres:
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Experimental: Dosis alta
Implante de dosis alta NT-501: terapia celular encapsulada que ofrece factor neurotrófico ciliar a la retina Implante simulada en compañeros ojo |
Alta dosis
Otros nombres:
Dosis baja
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en los campos visuales de Humphrey: sensibilidad total
Periodo de tiempo: 12 meses
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El punto final de eficacia primario fue el cambio en Humphrey VFS desde el inicio hasta el mes 12 (visita 10) según lo determinado por la prueba HVF 30-2, compuesta por 76 puntos.
La medida era la suma de los umbrales reales para las 76 ubicaciones.
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la sensibilidad media de los campos visuales de Humphrey
Periodo de tiempo: Línea de base en comparación con 6, 12, 18, 24 y 30 meses
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Línea de base en comparación con 6, 12, 18, 24 y 30 meses
|
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Sensibilidad de los campos visuales medio Humphrey
Periodo de tiempo: Línea de base en comparación con 6, 12, 18, 24 y 30 meses
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Cambio en la sensibilidad del campo visual de Humphrey con el tiempo
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Línea de base en comparación con 6, 12, 18, 24 y 30 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: David Birch, MD, PhD, Retina Foundation of the Southwest
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Birch DG, Weleber RG, Duncan JL, Jaffe GJ, Tao W; Ciliary Neurotrophic Factor Retinitis Pigmentosa Study Groups. Randomized trial of ciliary neurotrophic factor delivered by encapsulated cell intraocular implants for retinitis pigmentosa. Am J Ophthalmol. 2013 Aug;156(2):283-292.e1. doi: 10.1016/j.ajo.2013.03.021. Epub 2013 May 10.
- Kauper K, McGovern C, Sherman S, Heatherton P, Rapoza R, Stabila P, Dean B, Lee A, Borges S, Bouchard B, Tao W. Two-year intraocular delivery of ciliary neurotrophic factor by encapsulated cell technology implants in patients with chronic retinal degenerative diseases. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2012 Nov 1;53(12):7484-91. doi: 10.1167/iovs.12-9970.
- Talcott KE, Ratnam K, Sundquist SM, Lucero AS, Lujan BJ, Tao W, Porco TC, Roorda A, Duncan JL. Longitudinal study of cone photoreceptors during retinal degeneration and in response to ciliary neurotrophic factor treatment. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2011 Apr 6;52(5):2219-26. doi: 10.1167/iovs.10-6479.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
22 de enero de 2007
Finalización primaria (Actual)
19 de abril de 2010
Finalización del estudio (Actual)
19 de abril de 2010
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de marzo de 2007
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de marzo de 2007
Publicado por primera vez (Estimado)
15 de marzo de 2007
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de mayo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de abril de 2025
Última verificación
1 de abril de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CNTF 4
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .