Un estudio del implante de tecnología de células encapsuladas (ECT) para pacientes con retinosis pigmentaria en etapa tardía
23 de julio de 2024 actualizado por: Neurotech Pharmaceuticals
Un estudio de fase II/III de implantes de células NTC-201 humanas encapsuladas que liberan factor neurotrófico ciliar (CNTF) para participantes con retinosis pigmentaria utilizando la agudeza visual como resultado primario
El propósito de este estudio es analizar la seguridad y eficacia de los implantes de CNTF en la visión de personas con retinosis pigmentaria, Usher tipo II y III y coroideremia. Esta investigación se realiza porque no existen terapias efectivas para las personas con estas degeneraciones de la retina. Son trastornos genéticos que afectan a nuestra capacidad de ver de noche, y posteriormente provocan visión de túnel y pérdida de la visión central. Las degeneraciones retinales afectan la retina, una capa de células sensibles a la luz en la parte posterior del ojo. Lentamente, con el tiempo, estas células mueren y causan la pérdida permanente de la visión.
El implante es una pequeña cápsula que contiene células del epitelio pigmentario de la retina humana. A estas células se les ha dado la capacidad de producir CNTF y liberarlo a través de la membrana de la cápsula al líquido circundante. Este estudio analizará el efecto del implante sobre la pérdida de visión por retinosis pigmentaria, Usher tipo II y III y coroideremia. En este estudio, se utilizarán dos niveles de dosis de CNTF diferentes: una dosis alta y una dosis baja en un ojo, así como una cirugía simulada (o placebo) en el otro ojo.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio incluirá alrededor de 16 visitas durante un año y medio para pruebas específicas de la visión y la salud del participante.
Estas visitas pueden incluir exámenes visuales, extracción de sangre para análisis de laboratorio, breve historial médico y examen, y ocasionalmente un cuestionario (encuesta), además de la visita para los procedimientos quirúrgicos.
El principal resultado de eficacia de este estudio será una puntuación de agudeza visual un año después de la cirugía de implante.
Habrá alrededor de 13 centros que participarán en este estudio y hasta 60 personas inscritas en los EE. UU.
A cada participante que se una al estudio que haya completado la evaluación inicial se le programará un procedimiento quirúrgico breve en cada ojo, uno de los cuales incluirá un implante lleno de células muy pequeñas.
Se requerirán visitas de seguimiento para evaluaciones repetidas con regularidad para determinar si el implante que se está probando es seguro y eficaz para su uso en el tratamiento de la RP.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
67
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of Califoria, Davis
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143-0730
- University of California, San Francisco
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Florida
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Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021-6746
- Retina Group of Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32216-1480
- University of Florida
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- Kellogg Eye Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455-0501
- University of Minnesota
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NY University Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239-4197
- Casey Eye Institue
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38163
- The Hamilton Eye Institute
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Retina Foundation of Southwest
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 68 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Los criterios para que los pacientes califiquen para el estudio incluyen, pero no se limitan a:
- Mayores de 18 años y menores de 68 años
- Diagnóstico de retinitis pigmentosa, síndrome de Usher tipo 2 o 3 o coroideremia
- Agudeza visual no mejor que 20/63 y no peor que 20/320
- Reducción de las respuestas eléctricas de la retina (ERG) y pérdida de la visión periférica
Criterio de exclusión:
Los siguientes criterios excluirán a los pacientes del estudio:
- Mujeres embarazadas o lactantes, o mujeres que planean quedar embarazadas durante el estudio o que no usan un método anticonceptivo aceptable.
- Retinitis pigmentosa causada por un síndrome clásico, incluido Usher Tipo I
- Otras enfermedades oculares, incluida la catarata avanzada.
- Enfermedad sistémica crónica que requiere tratamiento continuo con esteroides sistémicos, medicamentos inmunosupresores o insulina.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: NT-501 de dosis baja
Implante de dosis baja NT-501: terapia celular encapsulada que administra factor neurotrófico ciliar a la retina Implante simulado en el ojo contrario |
NT-501 de dosis baja implantado en el ojo del estudio y el otro ojo recibió una cirugía simulada
Otros nombres:
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Experimental: NT-501 de dosis alta
Implante NT-501 de dosis alta: terapia celular encapsulada que administra factor neurotrófico ciliar a la retina Implante simulado en el ojo contrario |
NT-501 de dosis alta implantado en el ojo del estudio y el otro ojo recibió una cirugía simulada
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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El resultado principal es el cambio en la agudeza visual mejor corregida (BCVA) utilizando la tecnología de agudeza visual electrónica (EVA) en el mes 12.
Periodo de tiempo: 12 meses post-implante
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El criterio de valoración principal de eficacia fue la proporción de pacientes que demostraron una mejora en la agudeza visual mejor corregida (MAVC), definida como un aumento de 10 letras o más en la visita de 1 año después del implante (antes del explante, si se completa el explante). .
Ninguna respuesta se define como una mejora de <10 letras.
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12 meses post-implante
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con y sin respuesta de agudeza visual mejor corregida durante el período de seguimiento de 18 meses (meses 1, 3, 6, 12 y 18)
Periodo de tiempo: Desde el implante inicial hasta los 18 meses post-implante
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Las visitas clave para las evaluaciones de eficacia fueron los meses 1, 3, 6, 12 y 18.
En estos momentos, la MAVC se midió 3 veces y se informó el resultado medio.
Las evaluaciones fueron realizadas por técnicos enmascarados.
El cambio desde el inicio para la BCVA se resumió por tiempo.
La respuesta se define como una mejora en la agudeza visual con un aumento de 10 letras o más, mientras que la ausencia de respuesta es <10 letras.
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Desde el implante inicial hasta los 18 meses post-implante
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: David Birch, MD, Retina Foundation of the Southwest
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Birch DG, Weleber RG, Duncan JL, Jaffe GJ, Tao W; Ciliary Neurotrophic Factor Retinitis Pigmentosa Study Groups. Randomized trial of ciliary neurotrophic factor delivered by encapsulated cell intraocular implants for retinitis pigmentosa. Am J Ophthalmol. 2013 Aug;156(2):283-292.e1. doi: 10.1016/j.ajo.2013.03.021. Epub 2013 May 10.
- Kauper K, McGovern C, Sherman S, Heatherton P, Rapoza R, Stabila P, Dean B, Lee A, Borges S, Bouchard B, Tao W. Two-year intraocular delivery of ciliary neurotrophic factor by encapsulated cell technology implants in patients with chronic retinal degenerative diseases. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2012 Nov 1;53(12):7484-91. doi: 10.1167/iovs.12-9970.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
8 de enero de 2007
Finalización primaria (Actual)
26 de mayo de 2009
Finalización del estudio (Actual)
26 de mayo de 2009
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de marzo de 2007
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de marzo de 2007
Publicado por primera vez (Estimado)
15 de marzo de 2007
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de agosto de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de julio de 2024
Última verificación
1 de julio de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CNTF 3
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .