Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af indkapslet celleteknologi (ECT) implantat til patienter med sent stadium retinitis Pigmentosa

23. juli 2024 opdateret af: Neurotech Pharmaceuticals

Et fase II/III-studie af indkapslede humane NTC-201-celleimplantater, der frigiver ciliær neurotrofisk faktor (CNTF) for deltagere med retinitis Pigmentosa, der bruger synsskarphed som det primære resultat

Formålet med denne undersøgelse er at se på sikkerheden og effektiviteten af ​​CNTF-implantater på synet hos personer med retinitis pigmentosa, Usher type II & III og choroideremia. Denne forskning udføres, fordi der ikke er nogen effektive terapier til mennesker med disse nethindegenerationer. De er genetiske lidelser, der påvirker vores evne til at se om natten, og senere forårsager tunnelsyn og tab af centralt syn. Nethindedegeneration påvirker nethinden, et lysfølsomt lag af celler bagerst i øjet. Langsomt over tid dør disse celler og forårsager permanent synstab.

Implantatet er en lille kapsel, der indeholder humane retinale pigmentepitelceller. Disse celler har fået evnen til at lave CNTF og frigive det gennem kapselmembranen til den omgivende væske. Denne undersøgelse vil se på implantatets effekt på synstab ved retinitis pigmentosa, Usher type II & III og choroideremia. I denne undersøgelse vil to forskellige CNTF-dosisniveauer blive brugt: en høj dosis og en lav dosis i det ene øje, samt en sham-operation (eller placebo) i det andet øje.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil involvere omkring 16 besøg over 1½ år til specifikke test af deltagerens syn og helbred. Disse besøg kan omfatte visuelle undersøgelser, blodprøvetagning til laboratorieundersøgelser, kort sygehistorie og undersøgelse og lejlighedsvis et spørgeskema (undersøgelse) ud over besøget til de kirurgiske procedurer. Det primære effektivitetsresultat for denne undersøgelse vil være en synsstyrkescore et år efter implantatoperationen. Der vil være omkring 13 centre, der deltager i denne undersøgelse, og op til 60 personer er tilmeldt i hele USA. Hver deltager, der deltager i undersøgelsen, og som har gennemført indledende screening, vil derefter blive planlagt til at få udført en kort kirurgisk procedure på hvert øje, hvoraf det ene vil omfatte et meget lille cellefyldt implantat. Opfølgningsbesøg for gentagne vurderinger vil være påkrævet regelmæssigt for at afgøre, om implantatet, der testes, er sikkert og effektivt til brug til behandling af RP.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

67

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of Califoria, Davis
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143-0730
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021-6746
        • Retina Group of Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32216-1480
        • University of Florida
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455-0501
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NY University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239-4197
        • Casey Eye Institue
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38163
        • The Hamilton Eye Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Retina Foundation of Southwest

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 68 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Kriterier for, at patienter kan kvalificere sig til undersøgelsen omfatter, men er ikke begrænset til:

  • Over 18 år og under 68 år
  • Diagnose af retinitis pigmentosa, Usher syndrom type 2 eller 3 eller choroideremia
  • Synsstyrke ikke bedre end 20/63 og ikke værre end 20/320
  • Reduceret elektrisk respons fra nethinden (ERG) og tab af perifert syn

Ekskluderingskriterier:

Følgende kriterier vil udelukke patienter fra undersøgelsen:

  • Gravide eller ammende kvinder, eller kvinder, der planlægger at blive gravide under undersøgelsen eller ikke bruger en acceptabel præventionsmetode.
  • Retinitis pigmentosa forårsaget af et klassisk syndrom, herunder Usher Type I
  • Andre øjensygdomme, herunder fremskreden grå stær.
  • Kronisk systemisk sygdom, der kræver kontinuerlig behandling med systemiske steroider, immunsuppressiv medicin eller insulin.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lavdosis NT-501

NT-501 lavdosisimplantat: indkapslet celleterapi, der leverer ciliær neurotrofisk faktor til nethinden

Sham-implantat i Fellow Eye
Kombinationsprodukt: Lavdosis NT-501
Lavdosis NT-501 Implanteret i undersøgelsesøje og andre øje modtog simuleret operation
Andre navne:
  • CNTF implantat
Eksperimentel: Højdosis NT-501

NT-501 højdosisimplantat: indkapslet celleterapi, der leverer ciliær neurotrofisk faktor til nethinden

Sham-implantat i Fellow Eye
Kombinationsprodukt: Højdosis NT-501
Højdosis NT-501 implanteret i undersøgelsesøje og andre øje modtog simuleret operation
Andre navne:
  • CNTF implantat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Det primære resultat er ændringen i bedst korrigeret synsstyrke (BCVA) ved hjælp af elektronisk synsskarphed (EVA) teknologi på måned 12.
Tidsramme: 12 måneder efter implantation
Det primære effektmål var andelen af ​​patienter, der udviste en forbedring i bedst korrigeret synsstyrke (BCVA), defineret som en stigning på 10 bogstaver eller mere ved det 1-årige post-implantatbesøg (præ-eksplantation, hvis eksplantationen er afsluttet) . Intet svar er defineret som en forbedring på <10 bogstaver.
12 måneder efter implantation

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med og uden bedste korrigerede synsstyrkerespons i løbet af den 18-måneders opfølgningsperiode (måned 1, 3, 6, 12 og 18)
Tidsramme: Fra første implantation til 18 måneder efter implantation
Nøglebesøgene til effektvurderinger var måned 1, 3, 6, 12 og 18. På disse tidspunkter blev BCVA målt 3 gange, og det gennemsnitlige resultat blev rapporteret. Vurderingerne blev udført af maskerede teknikere. Ændringen fra baseline for BCVA blev opsummeret efter tid. Respons defineres som en forbedring af synsstyrken med en stigning på 10 bogstaver eller mere, mens ingen respons er <10 bogstaver.
Fra første implantation til 18 måneder efter implantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Neurotech Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: David Birch, MD, Retina Foundation of the Southwest

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. januar 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. maj 2009

Studieafslutning (Faktiske)

26. maj 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. marts 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. marts 2007

Først opslået (Anslået)

15. marts 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. juli 2024

Sidst verificeret

1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CNTF 3

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner