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Une étude de l'implant de technologie cellulaire encapsulée (ECT) pour les patients atteints de rétinite pigmentaire à un stade avancé

23 juillet 2024 mis à jour par: Neurotech Pharmaceuticals

Une étude de phase II/III sur des implants de cellules NTC-201 humaines encapsulées libérant le facteur neurotrophique ciliaire (CNTF) pour les participants atteints de rétinite pigmentaire en utilisant l'acuité visuelle comme résultat principal

Le but de cette étude est d'examiner l'innocuité et l'efficacité des implants CNTF sur la vision chez les personnes atteintes de rétinite pigmentaire, de type Usher II et III et de choroïdérémie. Cette recherche est menée parce qu'il n'existe aucun traitement efficace pour les personnes atteintes de ces dégénérescences rétiniennes. Ce sont des troubles génétiques qui affectent notre capacité à voir la nuit et provoquent plus tard une vision en tunnel et une perte de la vision centrale. Les dégénérescences rétiniennes affectent la rétine, une couche de cellules sensibles à la lumière à l'arrière de l'œil. Au fil du temps, ces cellules meurent et provoquent une perte de vision permanente.

L'implant est une petite capsule qui contient des cellules de l'épithélium pigmentaire rétinien humain. Ces cellules ont la capacité de fabriquer du CNTF et de le libérer à travers la membrane de la capsule dans le liquide environnant. Cette étude examinera l'effet de l'implant sur la perte de vision due à la rétinite pigmentaire, Usher de type II et III et à la choroïdérémie. Dans cette étude, deux niveaux de dose de CNTF différents seront utilisés : une dose élevée et une dose faible dans un œil, ainsi qu'une chirurgie simulée (ou placebo) dans l'autre œil.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude impliquera environ 16 visites sur 1 an et demi pour des tests spécifiques de la vision et de la santé du participant. Ces visites peuvent inclure des examens visuels, une prise de sang pour des tests de laboratoire, un bref historique médical et un examen, et parfois un questionnaire (enquête), en plus de la visite pour les interventions chirurgicales. Le principal résultat d'efficacité de cette étude sera un score d'acuité visuelle un an après la chirurgie implantaire. Il y aura environ 13 centres participant à cette étude et jusqu'à 60 personnes inscrites à travers les États-Unis. Chaque participant rejoignant l'étude qui a terminé le dépistage initial devra ensuite subir une brève intervention chirurgicale sur chaque œil, dont l'une comprendra un très petit implant rempli de cellules. Des visites de suivi pour des évaluations répétées seront nécessaires régulièrement pour déterminer si l'implant testé est sûr et efficace pour le traitement de la PR.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

67

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Beverly Hills, California, États-Unis, 90211
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University of Califoria, Davis
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143-0730
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • Hollywood, Florida, États-Unis, 33021-6746
        • Retina Group of Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32216-1480
        • University of Florida
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455-0501
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • NY University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239-4197
        • Casey Eye Institue
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38163
        • The Hamilton Eye Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
        • Retina Foundation of Southwest

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 68 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

Les critères permettant aux patients de se qualifier pour l'étude comprennent, mais sans s'y limiter :

  • Plus de 18 ans et moins de 68 ans
  • Diagnostic de rétinite pigmentaire, syndrome d'Usher de type 2 ou 3 ou choroïdérémie
  • Acuité visuelle pas meilleure que 20/63 et pas pire que 20/320
  • Réduction des réponses électriques de la rétine (ERG) et perte de vision périphérique

Critère d'exclusion:

Les critères suivants excluront les patients de l'étude :

  • Femmes enceintes ou allaitantes, ou femmes prévoyant de devenir enceintes pendant l'étude ou n'utilisant pas de méthode de contraception acceptable.
  • Rétinite pigmentaire causée par un syndrome classique, dont Usher de type I
  • Autres maladies oculaires, y compris la cataracte avancée.
  • Maladie systémique chronique nécessitant un traitement continu avec des stéroïdes systémiques, des médicaments immunosuppresseurs ou de l'insuline.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Faible dose NT-501

Implant NT-501 à faible dose : thérapie cellulaire encapsulée qui délivre le facteur neurotrophique ciliaire à la rétine

Implant factice dans un autre œil
Produit combiné: Faible dose NT-501
NT-501 à faible dose implanté dans l'œil étudié et un autre œil ont subi une chirurgie fictive
Autres noms:
  • Implant CNTF
Expérimental: NT-501 à haute dose

Implant NT-501 High Dose : thérapie cellulaire encapsulée qui délivre le facteur neurotrophique ciliaire à la rétine

Implant factice dans un autre œil
Produit combiné: NT-501 à haute dose
NT-501 à haute dose implanté dans l'œil étudié et un autre œil ont subi une chirurgie fictive
Autres noms:
  • Implant CNTF

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le résultat principal est le changement de l'acuité visuelle la mieux corrigée (BCVA) à l'aide de la technologie d'acuité visuelle électronique (EVA) au mois 12.
Délai: 12 mois après l'implantation
Le critère principal d'évaluation de l'efficacité était la proportion de patients démontrant une amélioration de l'acuité visuelle la mieux corrigée (MAVC), définie comme une augmentation de 10 lettres ou plus lors de la visite post-implantaire un an (avant l'explantation, si l'explantation est terminée). . Aucune réponse n'est définie comme une amélioration de <10 lettres.
12 mois après l'implantation

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec et sans meilleure réponse d'acuité visuelle corrigée au cours de la période de suivi de 18 mois (mois 1, 3, 6, 12 et 18)
Délai: De l’implantation initiale jusqu’à 18 mois post-implantaire
Les visites clés pour les évaluations d'efficacité étaient les mois 1, 3, 6, 12 et 18. À ces moments-là, la BCVA a été mesurée 3 fois et le résultat moyen a été rapporté. Les évaluations ont été réalisées par des techniciens masqués. Le changement par rapport à la valeur de référence pour la BCVA a été résumé par temps. La réponse est définie comme une amélioration de l'acuité visuelle par une augmentation de 10 lettres ou plus alors qu'aucune réponse n'est <10 lettres.
De l’implantation initiale jusqu’à 18 mois post-implantaire

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Neurotech Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: David Birch, MD, Retina Foundation of the Southwest

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 janvier 2007

Achèvement primaire (Réel)

26 mai 2009

Achèvement de l'étude (Réel)

26 mai 2009

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 mars 2007

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 mars 2007

Première publication (Estimé)

15 mars 2007

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 août 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 juillet 2024

Dernière vérification

1 juillet 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CNTF 3

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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