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Uno studio sull'impianto di tecnologia cellulare incapsulata (ECT) per pazienti con retinite pigmentosa in fase avanzata

23 luglio 2024 aggiornato da: Neurotech Pharmaceuticals

Uno studio di fase II/III sugli impianti di cellule umane incapsulate NTC-201 che rilasciano il fattore neurotrofico ciliare (CNTF) per i partecipanti con retinite pigmentosa utilizzando l'acuità visiva come risultato primario

Lo scopo di questo studio è esaminare la sicurezza e l'efficacia degli impianti CNTF sulla vista nelle persone con retinite pigmentosa, Usher tipo II e III e coroideremia. Questa ricerca viene condotta perché non esistono terapie efficaci per le persone con queste degenerazioni retiniche. Sono malattie genetiche che influenzano la nostra capacità di vedere di notte e successivamente causano visione a tunnel e perdita della visione centrale. Le degenerazioni retiniche colpiscono la retina, uno strato di cellule sensibili alla luce nella parte posteriore dell'occhio. Lentamente nel tempo, queste cellule muoiono e causano la perdita permanente della vista.

L'impianto è una piccola capsula che contiene cellule dell'epitelio del pigmento retinico umano. A queste cellule è stata data la capacità di produrre CNTF e rilasciarlo attraverso la membrana della capsula nel fluido circostante. Questo studio esaminerà l'effetto dell'impianto sulla perdita della vista da retinite pigmentosa, Usher tipo II e III e coroideremia. In questo studio verranno utilizzati due diversi livelli di dose di CNTF: una dose elevata e una dose bassa in un occhio, nonché un intervento chirurgico fittizio (o placebo) nell'altro occhio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio comporterà circa 16 visite nell'arco di 1 anno e mezzo per test specifici della vista e della salute del partecipante. Queste visite possono includere esami visivi, prelievo di sangue per esami di laboratorio, breve anamnesi ed esame, e occasionalmente un questionario (sondaggio), oltre alla visita per le procedure chirurgiche. Il risultato primario di efficacia per questo studio sarà un punteggio di acuità visiva un anno dopo l'intervento chirurgico di impianto. Ci saranno circa 13 centri che parteciperanno a questo studio e fino a 60 persone arruolate negli Stati Uniti. Ogni partecipante che si unisce allo studio che ha completato lo screening iniziale verrà quindi programmato per eseguire una breve procedura chirurgica su ciascun occhio, uno dei quali includerà un impianto molto piccolo riempito di cellule. Le visite di follow-up per le valutazioni ripetute saranno richieste regolarmente per determinare se l'impianto in fase di test è sicuro ed efficace per l'uso per il trattamento della RP.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

67

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of Califoria, Davis
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143-0730
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021-6746
        • Retina Group of Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32216-1480
        • University of Florida
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455-0501
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NY University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239-4197
        • Casey Eye Institue
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38163
        • The Hamilton Eye Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Retina Foundation of Southwest

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 68 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

I criteri per l'idoneità dei pazienti allo studio includono, ma non sono limitati a:

  • Età superiore a 18 anni e inferiore a 68 anni
  • Diagnosi di retinite pigmentosa, sindrome di Usher di tipo 2 o 3 o coroideremia
  • Acuità visiva non migliore di 20/63 e non peggiore di 20/320
  • Ridotte risposte elettriche dalla retina (ERG) e perdita della visione periferica

Criteri di esclusione:

I seguenti criteri escluderanno i pazienti dallo studio:

  • Donne in gravidanza o in allattamento o donne che pianificano una gravidanza durante lo studio o che non utilizzano un metodo contraccettivo accettabile.
  • Retinite pigmentosa causata da una sindrome classica, incluso Usher di tipo I
  • Altre malattie degli occhi inclusa la cataratta avanzata.
  • Malattia sistemica cronica che richiede un trattamento continuo con steroidi sistemici, farmaci immunosoppressori o insulina.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: NT-501 a basso dosaggio

Impianto NT-501 a basso dosaggio: terapia cellulare incapsulata che fornisce il fattore neurotrofico ciliare alla retina

Impianto fittizio nell'occhio Fellow
Prodotto combinato: NT-501 a basso dosaggio
NT-501 a basso dosaggio impiantato nell'occhio dello studio e l'altro occhio ha ricevuto un intervento chirurgico fittizio
Altri nomi:
  • Impianto CNTF
Sperimentale: NT-501 ad alte dosi

Impianto ad alta dose NT-501: terapia cellulare incapsulata che fornisce il fattore neurotrofico ciliare alla retina

Impianto fittizio nell'occhio Fellow
Prodotto combinato: NT-501 ad alte dosi
NT-501 ad alta dose impiantato nell'occhio dello studio e l'altro occhio ha ricevuto un intervento chirurgico fittizio
Altri nomi:
  • Impianto CNTF

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'esito primario è la variazione dell'acuità visiva meglio corretta (BCVA) utilizzando la tecnologia dell'acuità visiva elettronica (EVA) al mese 12.
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'impianto
L'endpoint primario di efficacia era la percentuale di pazienti che dimostravano un miglioramento dell'acuità visiva meglio corretta (BCVA), definita come un aumento di 10 lettere o più alla visita di 1 anno post-impianto (pre-espianto, se l'espianto è stato completato) . Nessuna risposta è definita come un miglioramento di <10 lettere.
12 mesi dopo l'impianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con e senza la migliore risposta corretta dell'acuità visiva nel periodo di follow-up di 18 mesi (mesi 1, 3, 6, 12 e 18)
Lasso di tempo: Dall'impianto iniziale a 18 mesi post-impianto
Le visite chiave per le valutazioni di efficacia sono state i mesi 1, 3, 6, 12 e 18. A questi tempi, la BCVA è stata misurata 3 volte e il risultato medio è stato riportato. Le valutazioni sono state condotte da tecnici mascherati. La variazione rispetto al basale per BCVA è stata riassunta in base al tempo. La risposta è definita come un miglioramento dell'acuità visiva mediante un aumento di 10 lettere o più mentre nessuna risposta è <10 lettere.
Dall'impianto iniziale a 18 mesi post-impianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Neurotech Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: David Birch, MD, Retina Foundation of the Southwest

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 gennaio 2007

Completamento primario (Effettivo)

26 maggio 2009

Completamento dello studio (Effettivo)

26 maggio 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 marzo 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 marzo 2007

Primo Inserito (Stimato)

15 marzo 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 agosto 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 luglio 2024

Ultimo verificato

1 luglio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CNTF 3

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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