Um estudo do implante de tecnologia de células encapsuladas (ECT) para pacientes com estágio avançado de retinite pigmentosa
23 de julho de 2024 atualizado por: Neurotech Pharmaceuticals
Um Estudo de Fase II/III de Implantes de Células NTC-201 Humanas Encapsuladas Liberando Fator Neurotrófico Ciliar (CNTF) para Participantes com Retinite Pigmentosa Usando Acuidade Visual como Resultado Primário
O objetivo deste estudo é observar a segurança e a eficácia dos implantes de CNTF na visão em pessoas com retinite pigmentosa, Usher tipo II e III e coroideremia. Esta pesquisa está sendo feita porque não existem terapias eficazes para pessoas com essas degenerações da retina. São distúrbios genéticos que afetam nossa capacidade de enxergar à noite e, posteriormente, causam visão em túnel e perda da visão central. As degenerações da retina afetam a retina, uma camada de células sensível à luz na parte posterior do olho. Lentamente ao longo do tempo, essas células morrem e causam perda permanente da visão.
O implante é uma pequena cápsula que contém células do epitélio pigmentar da retina humana. Essas células receberam a capacidade de produzir CNTF e liberá-lo através da membrana da cápsula para o fluido circundante. Este estudo examinará o efeito do implante na perda de visão por retinite pigmentosa, Usher tipo II e III e coroideremia. Neste estudo, serão utilizados dois níveis diferentes de dosagem de CNTF: uma dose alta e uma dose baixa em um olho, bem como uma cirurgia simulada (ou placebo) no outro olho.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo envolverá cerca de 16 visitas ao longo de 1 ano e meio para testes específicos de visão e saúde do participante.
Essas visitas podem incluir exames visuais, coleta de sangue para testes laboratoriais, breve histórico médico e exame e, ocasionalmente, um questionário (pesquisa), além da visita para os procedimentos cirúrgicos.
O resultado primário de eficácia para este estudo será uma pontuação de acuidade visual um ano após a cirurgia de implante.
Haverá cerca de 13 centros participando deste estudo e até 60 pessoas inscritas nos EUA.
Cada participante que ingressar no estudo e tiver concluído a triagem inicial será agendado para realizar um breve procedimento cirúrgico em cada olho, um dos quais incluirá um implante cheio de células muito pequenas.
Visitas de acompanhamento para avaliações repetidas serão necessárias regularmente para determinar se o implante sendo testado é seguro e eficaz para uso no tratamento de PR.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
67
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of Califoria, Davis
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143-0730
- University of California, San Francisco
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021-6746
- Retina Group of Florida
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32216-1480
- University of Florida
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- Kellogg Eye Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455-0501
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NY University Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239-4197
- Casey Eye Institue
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38163
- The Hamilton Eye Institute
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Retina Foundation of Southwest
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 68 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Os critérios para os pacientes se qualificarem para o estudo incluem, mas não estão limitados a:
- Maiores de 18 anos e menores de 68 anos
- Diagnóstico de retinite pigmentosa, Síndrome de Usher Tipo 2 ou 3 ou Coroideremia
- Acuidade visual não melhor que 20/63 e não pior que 20/320
- Respostas elétricas reduzidas da retina (ERG) e perda da visão periférica
Critério de exclusão:
Os seguintes critérios excluirão os pacientes do estudo:
- Mulheres grávidas ou lactantes, ou mulheres que planejam engravidar durante o estudo ou que não usam um método contraceptivo aceitável.
- Retinite pigmentosa causada por uma síndrome clássica, incluindo Usher Tipo I
- Outras doenças oculares, incluindo catarata avançada.
- Doença sistêmica crônica que requer tratamento contínuo com esteróides sistêmicos, medicamentos imunossupressores ou insulina.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Dose Baixa NT-501
Implante de baixa dose NT-501: terapia celular encapsulada que fornece fator neurotrófico ciliar à retina Implante simulado no olho companheiro |
Baixa dose de NT-501 implantado no olho do estudo e outro olho recebeu cirurgia simulada
Outros nomes:
|
|
Experimental: Dose Alta NT-501
Implante de alta dose NT-501: terapia celular encapsulada que fornece fator neurotrófico ciliar à retina Implante simulado no olho companheiro |
Alta dose de NT-501 implantado no olho do estudo e outro olho recebeu cirurgia simulada
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
O resultado primário é a mudança na melhor acuidade visual corrigida (BCVA) usando a tecnologia de acuidade visual eletrônica (EVA) no 12º mês.
Prazo: 12 meses pós-implante
|
O objetivo primário de eficácia foi a proporção de pacientes que demonstraram uma melhora na melhor acuidade visual corrigida (BCVA), definida como um aumento de 10 letras ou mais na visita pós-implante de 1 ano (pré-explante, se o explante estiver concluído) .
Nenhuma resposta é definida como uma melhoria de <10 letras.
|
12 meses pós-implante
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Número de participantes com e sem melhor resposta de acuidade visual corrigida durante o período de acompanhamento de 18 meses (meses 1, 3, 6, 12 e 18)
Prazo: Desde o implante inicial até 18 meses pós-implante
|
As principais visitas para avaliações de eficácia foram os meses 1, 3, 6, 12 e 18.
Nestes momentos, o BCVA foi medido 3 vezes e o resultado médio relatado.
As avaliações foram realizadas por técnicos mascarados.
A alteração da linha de base para o BCVA foi resumida por tempo.
A resposta é definida como uma melhoria na acuidade visual por um aumento de 10 letras ou mais, enquanto nenhuma resposta é <10 letras.
|
Desde o implante inicial até 18 meses pós-implante
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: David Birch, MD, Retina Foundation of the Southwest
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Birch DG, Weleber RG, Duncan JL, Jaffe GJ, Tao W; Ciliary Neurotrophic Factor Retinitis Pigmentosa Study Groups. Randomized trial of ciliary neurotrophic factor delivered by encapsulated cell intraocular implants for retinitis pigmentosa. Am J Ophthalmol. 2013 Aug;156(2):283-292.e1. doi: 10.1016/j.ajo.2013.03.021. Epub 2013 May 10.
- Kauper K, McGovern C, Sherman S, Heatherton P, Rapoza R, Stabila P, Dean B, Lee A, Borges S, Bouchard B, Tao W. Two-year intraocular delivery of ciliary neurotrophic factor by encapsulated cell technology implants in patients with chronic retinal degenerative diseases. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2012 Nov 1;53(12):7484-91. doi: 10.1167/iovs.12-9970.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de janeiro de 2007
Conclusão Primária (Real)
26 de maio de 2009
Conclusão do estudo (Real)
26 de maio de 2009
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de março de 2007
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de março de 2007
Primeira postagem (Estimado)
15 de março de 2007
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de agosto de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de julho de 2024
Última verificação
1 de julho de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CNTF 3
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .