- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT00447993
En studie av Encapsulated Cell Technology (ECT) implantat for pasienter med sent stadium Retinitis Pigmentosa
En fase II/III-studie av innkapslede humane NTC-201 celleimplantater som frigjør ciliær nevrotrofisk faktor (CNTF) for deltakere med retinitis Pigmentosa som bruker synsskarphet som primært resultat
Hensikten med denne studien er å se på sikkerheten og effektiviteten til CNTF-implantater på syn hos personer med retinitis pigmentosa, Usher type II & III og Choroideremia. Denne forskningen blir gjort fordi det ikke finnes noen effektive terapier for personer med disse netthinnedegenerasjonene. De er genetiske lidelser som påvirker vår evne til å se om natten, og som senere forårsaker tunnelsyn og tap av sentralsyn. Netthinnedegenerasjoner påvirker netthinnen, et lysfølsomt lag av celler bak i øyet. Sakte over tid dør disse cellene og forårsaker permanent synstap.
Implantatet er en liten kapsel som inneholder humane retinale pigmentepitelceller. Disse cellene har fått muligheten til å lage CNTF og frigjøre det gjennom kapselmembranen inn i den omkringliggende væsken. Denne studien vil se på effekten av implantatet på synstap ved retinitis pigmentosa, Usher type II & III og Choroideremia. I denne studien vil to ulike CNTF-dosenivåer bli brukt: en høy dose og en lav dose i det ene øyet, samt en sham-operasjon (eller placebo) i det andre øyet.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Forente stater, 90211
- Retina-Vitreous Associates Medical Group
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- University of Califoria, Davis
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143-0730
- University of California, San Francisco
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Forente stater, 33021-6746
- Retina Group of Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32216-1480
- University of Florida
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
- Kellogg Eye Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455-0501
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- NY University Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239-4197
- Casey Eye Institue
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38163
- The Hamilton Eye Institute
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75231
- Retina Foundation of Southwest
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
- University of Utah
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Kriterier for at pasienter skal kvalifisere for studien inkluderer, men er ikke begrenset til:
- Over 18 år og under 68 år
- Diagnose av retinitis pigmentosa, Usher syndrom Type 2 eller 3 eller Choroideremia
- Synsskarphet ikke bedre enn 20/63 og ikke dårligere enn 20/320
- Redusert elektrisk respons fra netthinnen (ERG) og tap av perifert syn
Ekskluderingskriterier:
Følgende kriterier vil ekskludere pasienter fra studien:
- Gravide eller ammende kvinner, eller kvinner som planlegger å bli gravide under studien eller ikke bruker en akseptabel prevensjonsmetode.
- Retinitis pigmentosa forårsaket av et klassisk syndrom, inkludert Usher Type I
- Andre øyesykdommer inkludert avansert katarakt.
- Kronisk systemisk sykdom som krever kontinuerlig behandling med systemiske steroider, immunsuppressive medisiner eller insulin.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: 1 NT-501
Høydoseimplantat
|
Høy dose
Andre navn:
Lav dose
Andre navn:
|
Eksperimentell: 2 NT-501
Lavdoseimplantat
|
Høy dose
Andre navn:
Lav dose
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Det primære resultatet er endringen i best korrigert synsskarphet (BCVA) ved bruk av Electronic Visual Acuity (EVA)-teknologien ved måned 12.
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Langtidsobservasjoner av endring i synsskarphet, sykdomsmodifikasjon, BCVA, ERG, optisk koherenstomografi, inflammasjon og synsrelatert livskvalitet (NEI-VFQ25).
Tidsramme: 18 måneder
|
18 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Weng Tao, M.D., PhD, Neurotech Pharmaceuticals
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Birch DG, Weleber RG, Duncan JL, Jaffe GJ, Tao W; Ciliary Neurotrophic Factor Retinitis Pigmentosa Study Groups. Randomized trial of ciliary neurotrophic factor delivered by encapsulated cell intraocular implants for retinitis pigmentosa. Am J Ophthalmol. 2013 Aug;156(2):283-292.e1. doi: 10.1016/j.ajo.2013.03.021. Epub 2013 May 10.
- Kauper K, McGovern C, Sherman S, Heatherton P, Rapoza R, Stabila P, Dean B, Lee A, Borges S, Bouchard B, Tao W. Two-year intraocular delivery of ciliary neurotrophic factor by encapsulated cell technology implants in patients with chronic retinal degenerative diseases. Invest Ophthalmol Vis Sci. 2012 Nov 1;53(12):7484-91. doi: 10.1167/iovs.12-9970.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CNTF 3
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Retinitis Pigmentosa
-
MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non Limited; Bionical EmasFullførtX-Linked Retinitis PigmentosaStorbritannia, Forente stater
-
Oslo University HospitalRekrutteringRetinitis Pigmentosa | Retinitis Pigmentosa 11Norge
-
Jinnah Burn and Reconstructive Surgery Centre,...The Layton Rahmatullah Benevolent Trust (LRBT) Free Eye Hospital, Township... og andre samarbeidspartnereRekrutteringRetinitis Pigmentosa (RP)Pakistan
-
AbbVieAktiv, ikke rekrutterendeAvansert retinitis PigmentosaForente stater
-
jCyte, IncCalifornia Institute for Regenerative Medicine (CIRM)FullførtRetinitis Pigmentosa (RP)Forente stater
-
Janssen Research & Development, LLCJanssen Research & Development, LLCAktiv, ikke rekrutterendeGenterapiforsøk for behandling av X-bundet retinitis Pigmentosa assosiert med varianter i RPGR-genetX-Linked Retinitis PigmentosaBelgia, Canada, Forente stater, Israel, Storbritannia, Spania, Danmark, Frankrike, Italia, Nederland, Sveits
-
Janssen Research & Development, LLCAktiv, ikke rekrutterendeX-Linked Retinitis PigmentosaForente stater, Storbritannia
-
GenSight BiologicsRekrutteringIkke-syndromisk retinitis PigmentosaForente stater, Frankrike, Storbritannia
-
Janssen Research & Development, LLCJanssen Research & Development, LLCAktiv, ikke rekrutterendeX-Linked Retinitis PigmentosaForente stater, Canada, Israel, Storbritannia, Spania, Danmark, Frankrike, Belgia, Italia, Nederland, Sveits
-
BiogenFullførtX-Linked Retinitis PigmentosaForente stater, Storbritannia
Kliniske studier på NT-501
-
Neurotech PharmaceuticalsThe Emmes Company, LLC; The Lowy Medical Research Institute LimitedFullførtMacular Telangiectasia Type 2Forente stater, Australia
-
Neurotech PharmaceuticalsFullførtMacular Telangiectasia Type 2Forente stater, Australia, Tyskland
-
Neurotech PharmaceuticalsFullførtMacular Telangiectasia Type 2Forente stater, Storbritannia, Australia, Frankrike
-
Stanford UniversityRekrutteringGrønn stærForente stater
-
Neurotech PharmaceuticalsFullførtRetinitis PigmentosaForente stater
-
Jeffrey L GoldbergFullførtIskemisk optisk nevropati/optisk nerveslagForente stater
-
Neurotech PharmaceuticalsThe Lowy Medical Research Institute LimitedFullførtMacular Telangiectasia Type 2Forente stater, Australia
-
Neurotech PharmaceuticalsFullførtMakuladegenerasjonForente stater
-
Jeffrey L GoldbergFullførtGrønn stær, primær åpen vinkelForente stater
-
National Eye Institute (NEI)Fullført