Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Encapsulated Cell Technology (ECT) implantat for pasienter med sent stadium Retinitis Pigmentosa

23. juli 2024 oppdatert av: Neurotech Pharmaceuticals

En fase II/III-studie av innkapslede humane NTC-201 celleimplantater som frigjør ciliær nevrotrofisk faktor (CNTF) for deltakere med retinitis Pigmentosa som bruker synsskarphet som primært resultat

Hensikten med denne studien er å se på sikkerheten og effektiviteten til CNTF-implantater på syn hos personer med retinitis pigmentosa, Usher type II & III og Choroideremia. Denne forskningen blir gjort fordi det ikke finnes noen effektive terapier for personer med disse netthinnedegenerasjonene. De er genetiske lidelser som påvirker vår evne til å se om natten, og som senere forårsaker tunnelsyn og tap av sentralsyn. Netthinnedegenerasjoner påvirker netthinnen, et lysfølsomt lag av celler bak i øyet. Sakte over tid dør disse cellene og forårsaker permanent synstap.

Implantatet er en liten kapsel som inneholder humane retinale pigmentepitelceller. Disse cellene har fått muligheten til å lage CNTF og frigjøre det gjennom kapselmembranen inn i den omkringliggende væsken. Denne studien vil se på effekten av implantatet på synstap ved retinitis pigmentosa, Usher type II & III og Choroideremia. I denne studien vil to ulike CNTF-dosenivåer bli brukt: en høy dose og en lav dose i det ene øyet, samt en sham-operasjon (eller placebo) i det andre øyet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien vil omfatte ca. 16 besøk over 1½ år for spesifikke tester av deltakerens syn og helse. Disse besøkene kan omfatte visuelle undersøkelser, blodprøvetaking for laboratorietesting, kort sykehistorie og undersøkelse, og noen ganger et spørreskjema (undersøkelse), i tillegg til besøket for de kirurgiske prosedyrene. Det primære effektivitetsresultatet for denne studien vil være en synsskarphet ett år etter implantatoperasjonen. Det vil være rundt 13 sentre som deltar i denne studien, og opptil 60 personer påmeldt over hele USA. Hver deltaker som blir med i studien og som har fullført innledende screening, vil deretter få en kort kirurgisk prosedyre utført på hvert øye, hvorav ett vil inkludere et meget lite cellefylt implantat. Oppfølgingsbesøk for gjentatte vurderinger vil være nødvendig regelmessig for å avgjøre om implantatet som testes er trygt og effektivt for bruk til behandling av RP.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

67

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Beverly Hills, California, Forente stater, 90211
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of Califoria, Davis
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143-0730
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Forente stater, 33021-6746
        • Retina Group of Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32216-1480
        • University of Florida
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455-0501
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NY University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239-4197
        • Casey Eye Institue
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38163
        • The Hamilton Eye Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Retina Foundation of Southwest

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 68 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Kriterier for at pasienter skal kvalifisere for studien inkluderer, men er ikke begrenset til:

  • Over 18 år og under 68 år
  • Diagnose av retinitis pigmentosa, Usher syndrom Type 2 eller 3 eller Choroideremia
  • Synsskarphet ikke bedre enn 20/63 og ikke dårligere enn 20/320
  • Redusert elektrisk respons fra netthinnen (ERG) og tap av perifert syn

Ekskluderingskriterier:

Følgende kriterier vil ekskludere pasienter fra studien:

  • Gravide eller ammende kvinner, eller kvinner som planlegger å bli gravide under studien eller ikke bruker en akseptabel prevensjonsmetode.
  • Retinitis pigmentosa forårsaket av et klassisk syndrom, inkludert Usher Type I
  • Andre øyesykdommer inkludert avansert katarakt.
  • Kronisk systemisk sykdom som krever kontinuerlig behandling med systemiske steroider, immunsuppressive medisiner eller insulin.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lavdose NT-501

NT-501 lavdoseimplantat: innkapslet celleterapi som leverer ciliær nevrotrofisk faktor til netthinnen

Sham-implantat i Fellow Eye
Kombinasjonsprodukt: Lavdose NT-501
Lavdose NT-501 Implantert i studieøye og andre øye fikk sham kirurgi
Andre navn:
  • CNTF implantat
Eksperimentell: Høy dose NT-501

NT-501 høydoseimplantat: innkapslet celleterapi som leverer ciliær nevrotrofisk faktor til netthinnen

Sham-implantat i Fellow Eye
Kombinasjonsprodukt: Høy dose NT-501
Høydose NT-501 implantert i studieøye og andre øye fikk en falsk kirurgi
Andre navn:
  • CNTF implantat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Det primære resultatet er endringen i best korrigert synsskarphet (BCVA) ved bruk av elektronisk synsskarphet (EVA)-teknologi ved måned 12.
Tidsramme: 12 måneder etter implantasjon
Det primære effektendepunktet var andelen pasienter som viste en forbedring i best korrigert synsskarphet (BCVA), definert som en økning på 10 bokstaver eller mer ved det 1-årige besøket etter implantasjon (pre-eksplantasjon, hvis eksplantasjon er fullført) . Ingen respons er definert som en forbedring på <10 bokstaver.
12 måneder etter implantasjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med og uten beste korrigerte synsskarphet i løpet av den 18-måneders oppfølgingsperioden (måned 1, 3, 6, 12 og 18)
Tidsramme: Fra første implantasjon til 18 måneder etter implantasjon
Nøkkelbesøkene for effektvurderinger var måned 1, 3, 6, 12 og 18. På disse tidspunktene ble BCVA målt 3 ganger og gjennomsnittlig utfall rapportert. Vurderingene ble utført av maskerte teknikere. Endringen fra baseline for BCVA ble oppsummert etter tid. Respons er definert som en forbedring i synsskarphet med en økning på 10 bokstaver eller mer, mens ingen respons er <10 bokstaver.
Fra første implantasjon til 18 måneder etter implantasjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Neurotech Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: David Birch, MD, Retina Foundation of the Southwest

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. januar 2007

Primær fullføring (Faktiske)

26. mai 2009

Studiet fullført (Faktiske)

26. mai 2009

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. mars 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. mars 2007

Først lagt ut (Antatt)

15. mars 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. august 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. juli 2024

Sist bekreftet

1. juli 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CNTF 3

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere