Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar implantaten met ingekapselde celtechnologie (ECT) voor patiënten met Retinitis Pigmentosa in een laat stadium

23 juli 2024 bijgewerkt door: Neurotech Pharmaceuticals

Een fase II/III-studie van ingekapselde menselijke NTC-201-celimplantaten die ciliaire neurotrofe factor (CNTF) vrijgeven voor deelnemers met retinitis pigmentosa met behulp van gezichtsscherpte als primair resultaat

Het doel van deze studie is om te kijken naar de veiligheid en effectiviteit van CNTF-implantaten op het gezichtsvermogen bij personen met retinitis pigmentosa, Usher type II & III en choroideremie. Dit onderzoek wordt gedaan omdat er geen effectieve therapieën zijn voor mensen met deze netvliesdegeneraties. Het zijn genetische aandoeningen die ons vermogen om 's nachts te zien aantasten en later tunnelvisie en verlies van centraal zicht veroorzaken. Netvliesdegeneraties tasten het netvlies aan, een lichtgevoelige laag cellen achter in het oog. Na verloop van tijd sterven deze cellen langzaam af en veroorzaken permanent verlies van gezichtsvermogen.

Het implantaat is een kleine capsule die menselijke retinale pigmentepitheelcellen bevat. Deze cellen hebben de mogelijkheid gekregen om CNTF te maken en het via het capsulemembraan af te geven aan de omringende vloeistof. In deze studie wordt gekeken naar het effect van het implantaat op verlies van gezichtsvermogen door retinitis pigmentosa, Usher type II & III en choroideremie. In deze studie zullen twee verschillende CNTF-dosisniveaus worden gebruikt: een hoge dosis en een lage dosis in één oog, evenals een schijnoperatie (of placebo) in het andere oog.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie omvat ongeveer 16 bezoeken gedurende 1½ jaar voor specifieke tests van het gezichtsvermogen en de gezondheid van de deelnemer. Deze bezoeken kunnen bestaan ​​uit visuele onderzoeken, bloedafname voor laboratoriumtests, korte medische geschiedenis en onderzoek, en af ​​en toe een vragenlijst (enquête), naast het bezoek voor de chirurgische ingrepen. Het primaire effectiviteitsresultaat voor deze studie is een gezichtsscherptescore één jaar na de implantatiechirurgie. Er zullen ongeveer 13 centra deelnemen aan deze studie en er zullen maximaal 60 mensen in de VS deelnemen. Elke deelnemer aan het onderzoek die de eerste screening heeft voltooid, krijgt vervolgens een korte chirurgische procedure voor elk oog, waaronder een implantaat met zeer kleine cellen. Vervolgbezoeken voor herhaalde beoordelingen zullen regelmatig nodig zijn om te bepalen of het geteste implantaat veilig en effectief is voor gebruik om RP te behandelen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

67

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Beverly Hills, California, Verenigde Staten, 90211
        • Retina-Vitreous Associates Medical Group
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of Califoria, Davis
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143-0730
        • University of California, San Francisco
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Verenigde Staten, 33021-6746
        • Retina Group of Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32216-1480
        • University of Florida
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455-0501
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • NY University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239-4197
        • Casey Eye Institue
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38163
        • The Hamilton Eye Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • Retina Foundation of Southwest

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 68 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Criteria voor patiënten om in aanmerking te komen voor de studie omvatten, maar zijn niet beperkt tot:

  • Ouder dan 18 jaar en jonger dan 68 jaar
  • Diagnose van retinitis pigmentosa, Ushersyndroom type 2 of 3 of chooideremie
  • Gezichtsscherpte niet beter dan 20/63 en niet slechter dan 20/320
  • Verminderde elektrische reacties van het netvlies (ERG) en verlies van perifeer zicht

Uitsluitingscriteria:

De volgende criteria zullen patiënten uitsluiten van de studie:

  • Zwangere of zogende vrouwen, of vrouwen die van plan zijn zwanger te worden tijdens het onderzoek of die geen aanvaardbare anticonceptiemethode gebruiken.
  • Retinitis pigmentosa veroorzaakt door een klassiek syndroom, waaronder Usher Type I
  • Andere oogziekten, waaronder vergevorderde cataract.
  • Chronische systemische ziekte die continue behandeling met systemische steroïden, immunosuppressiva of insuline vereist.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Lage dosis NT-501

NT-501 Low Dose Implantaat: ingekapselde celtherapie die ciliaire neurotrofe factor aan het netvlies levert

Een schijnimplantaat in een ander oog
Combinatie product: Lage dosis NT-501
Lage dosis NT-501 Geïmplanteerd in onderzoeksoog en ander oog kreeg schijnoperatie
Andere namen:
  • CNTF-implantaat
Experimenteel: Hoge dosis NT-501

NT-501 High Dose Implant: ingekapselde celtherapie die ciliaire neurotrofe factor aan het netvlies levert

Een schijnimplantaat in een ander oog
Combinatie product: Hoge dosis NT-501
Hoge dosis NT-501 Geïmplanteerd in onderzoeksoog en ander oog onderging schijnoperatie
Andere namen:
  • CNTF-implantaat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het primaire resultaat is de verandering in de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) met behulp van de elektronische gezichtsscherpte (EVA)-technologie in maand 12.
Tijdsspanne: 12 maanden na implantatie
Het primaire werkzaamheidseindpunt was het percentage patiënten dat een verbetering in de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) vertoonde, gedefinieerd als een toename van 10 letters of meer tijdens het éénjarige bezoek na de implantatie (vóór de explantatie, als de explantatie voltooid is). . Geen reactie wordt gedefinieerd als een verbetering van <10 letters.
12 maanden na implantatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met en zonder de best gecorrigeerde gezichtsscherpterespons gedurende de follow-upperiode van 18 maanden (maanden 1, 3, 6, 12 en 18)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste implantatie tot 18 maanden na de implantatie
De belangrijkste bezoeken voor werkzaamheidsbeoordelingen waren maand 1, 3, 6, 12 en 18. Op deze tijdstippen werd BCVA driemaal gemeten en werd de gemiddelde uitkomst gerapporteerd. De beoordelingen werden uitgevoerd door gemaskerde technici. De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde voor BCVA werd samengevat in de tijd. Respons wordt gedefinieerd als een verbetering van de gezichtsscherpte met een toename van 10 letters of meer, terwijl geen enkele respons <10 letters bedraagt.
Vanaf de eerste implantatie tot 18 maanden na de implantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Neurotech Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: David Birch, MD, Retina Foundation of the Southwest

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 januari 2007

Primaire voltooiing (Werkelijk)

26 mei 2009

Studie voltooiing (Werkelijk)

26 mei 2009

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 maart 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 maart 2007

Eerst geplaatst (Geschat)

15 maart 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 augustus 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 juli 2024

Laatst geverifieerd

1 juli 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CNTF 3

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren