Přehled grafu transplantace kostní dřeně pro RIC

Primární myelofibróza (PMF) patří mezi myeloproliferativní poruchy s negativním chromozomem Philadelphia. Tato diagnóza může být přítomna při počáteční diagnóze pacienta nebo může vycházet z předchozí Polycythemia Vera nebo Esenciální trombocytémie. Zatímco klinický průběh je variabilní, je definován různým stupněm splenomegalie, anémie, únavy a dalších konstitučních symptomů. Pacienti s PMF mají zvýšené riziko akutní leukémie, selhání kostní dřeně a trombózy. V současnosti je jedinou kurativní léčbou PMF alogenní transplantace kmenových buněk. Protože však medián věku při diagnóze je v polovině až koncem 60. let, většina pacientů již není kandidáty na transplantaci kvůli jejich věku a/nebo jiným komorbidním onemocněním.

Bohužel všechny ostatní způsoby léčby PMF jsou paliativní povahy a často mají omezenou účinnost. Během posledních několika let došlo k mnoha pokrokům, které zvýšily bezpečnost a zlepšily výsledky alogenních transplantací. Snad nejdůležitější bylo pokračující zdokonalování režimů kondicionování se sníženou intenzitou (RIC) před transplantací. Během několika posledních let mnoho skupin publikovalo údaje naznačující, že tyto transplantace RIC mohou být velmi účinné při léčbě PMF a že se jedná o potenciálně léčebný postup. Naprostá většina těchto údajů je však uváděna u osob mladších 65 let. Současný protokol pro transplantaci RIC pro PMF dostupný na University of Utah vylučuje pacienty starší 65 let.

Rádi bychom viděli, zda existuje dostatečná úspěšná zkušenost s transplantací u osob starších 60 let (včetně mnoha starších než 65 let), aby bylo možné zdůvodnit vytvoření klinické studie využívající režimy RIC v této starší věkové skupině. Budeme kontrolovat lékařské záznamy přibližně 30 pacientů ve čtyřech různých institucích:

• University of Utah/Huntsman Cancer Hospital
• Fred Hutchinson Cancer Research Center
• Baylor College of Medicine
• M.D. Anderson Cancer Centers

Budeme hodnotit: četnost přihojení, četnost relapsů, přežití bez onemocnění, celkové přežití, příčiny úmrtí a další související statistiky. Výsledky porovnáme s příslušnými historickými kontrolami. Předpokládáme, že režimy RIC mohou být oprávněně bezpečné u starších pacientů s PMF, a doufáme, že naše data umožní vývoj následné klinické studie.