Revisione del grafico del trapianto di midollo osseo per RIC

La mielofibrosi primaria (PMF) è tra i disturbi mieloproliferativi negativi del cromosoma Philadelphia. Questa diagnosi può essere presente alla diagnosi iniziale di un paziente o può derivare da una precedente policitemia vera o trombocitemia essenziale. Sebbene il decorso clinico sia variabile, è definito da vari gradi di splenomegalia, anemia, affaticamento e altri sintomi costituzionali. I pazienti con PMF sono a maggior rischio di leucemia acuta, insufficienza midollare e trombosi. Attualmente, l'unico trattamento curativo per la PMF è il trapianto di cellule staminali allogeniche. Tuttavia, poiché l'età media alla diagnosi è compresa tra la metà e la fine degli anni '60, la maggior parte dei pazienti non è più candidabile al trapianto a causa della loro età e/o di altre malattie concomitanti.

Sfortunatamente, tutti gli altri trattamenti per la PMF sono di natura palliativa e spesso di efficacia limitata. Negli ultimi anni si sono verificati molti progressi che hanno aumentato la sicurezza e migliorato i risultati dei trapianti allogenici. Forse il più importante è stato il continuo perfezionamento dei regimi di condizionamento a intensità ridotta (RIC) prima del trapianto. Negli ultimi anni, molti gruppi hanno pubblicato dati che suggeriscono che questi trapianti RIC possono essere molto efficaci nel trattamento della PMF e si ritiene che sia una procedura potenzialmente curativa. Tuttavia, la stragrande maggioranza di questi dati è riportata in persone di età inferiore ai 65 anni. L'attuale protocollo per il trapianto RIC per PMF disponibile presso l'Università dello Utah esclude i pazienti di età superiore ai 65 anni.

Vorremmo vedere se c'è un'esperienza di successo sufficiente con il trapianto in persone di età superiore ai 60 anni (compresi molti di età superiore ai 65 anni) per giustificare la creazione di una sperimentazione clinica che utilizza regimi RIC in questo gruppo di età più avanzata. Esamineremo le cartelle cliniche di circa 30 pazienti in quattro diverse istituzioni:

• Università dello Utah/Huntsman Cancer Hospital
• Centro di ricerca sul cancro Fred Hutchinson
• Baylor Collegio di Medicina
• MD Anderson Cancer Centers

Valuteremo: tasso di attecchimento, tasso di recidiva, sopravvivenza libera da malattia, sopravvivenza globale, cause di morte e altre statistiche pertinenti. Confronteremo i risultati con controlli storici appropriati. Ipotizziamo che i regimi RIC possano essere ragionevolmente sicuri nei pazienti anziani con PMF e speriamo che i nostri dati consentano lo sviluppo di uno studio clinico corollario.