Beenmergtransplantatiekaartoverzicht voor RIC

Primaire myelofibrose (PMF) is een van de Philadelphia-chromosoom-negatieve myeloproliferatieve aandoeningen. Deze diagnose kan aanwezig zijn bij de initiële diagnose van een patiënt of kan voortkomen uit een voorafgaande polycytemie vera of essentiële trombocytemie. Hoewel het klinisch beloop variabel is, wordt het gekenmerkt door variërende gradaties van splenomegalie, bloedarmoede, vermoeidheid en andere constitutionele symptomen. Patiënten met PMF lopen een verhoogd risico op acute leukemie, beenmergfalen en trombose. Momenteel is allogene stamceltransplantatie de enige curatieve behandeling voor PMF. Aangezien de mediane leeftijd bij diagnose midden tot eind 60 is, komen de meeste patiënten niet langer in aanmerking voor transplantatie vanwege hun leeftijd en/of andere comorbide ziekten.

Helaas zijn alle andere behandelingen voor PMF palliatief van aard en vaak van beperkte werkzaamheid. In de afgelopen jaren zijn er veel vorderingen gemaakt die de veiligheid hebben vergroot en de resultaten van allogene transplantaties hebben verbeterd. Misschien wel het belangrijkste was de voortdurende verfijning van regimes voor conditionering met verminderde intensiteit (RIC) voorafgaand aan transplantatie. In de afgelopen jaren hebben veel groepen gegevens gepubliceerd die suggereren dat deze RIC-transplantaties zeer effectief kunnen zijn bij de behandeling van PMF en dat het een potentieel curatieve procedure is. Het overgrote deel van deze gegevens wordt echter gerapporteerd bij personen jonger dan 65 jaar. Het huidige protocol voor RIC-transplantatie voor PMF, beschikbaar aan de Universiteit van Utah, sluit patiënten ouder dan 65 jaar uit.

We willen graag zien of er voldoende succesvolle ervaring is met transplantatie bij personen ouder dan 60 jaar (waaronder velen ouder dan 65 jaar) om het opzetten van een klinische studie met RIC-regimes in deze oudere leeftijdsgroep te rechtvaardigen. We zullen de medische dossiers van ongeveer 30 patiënten in vier verschillende instellingen bekijken:

• Universiteit van Utah/Huntsman Cancer Hospital
• Fred Hutchinson Kankeronderzoekscentrum
• Baylor College voor Geneeskunde
• MD Anderson Kankercentra

We zullen evalueren: innestelingspercentage, terugvalpercentage, ziektevrije overleving, algehele overleving, doodsoorzaken en andere relevante statistieken. We zullen de uitkomsten vergelijken met passende historische controles. We veronderstellen dat RIC-regimes terecht veilig kunnen zijn bij oudere patiënten met PMF en hopen dat onze gegevens de ontwikkeling van een aanvullende klinische studie mogelijk zullen maken.