Granskning av benmärgstransplantation för RIC

Primär myelofibros (PMF) är en av Philadelphia kromosomnegativa myeloproliferativa störningar. Denna diagnos kan vara närvarande vid en patients initiala diagnos eller den kan uppstå ur föregående Polycytemi Vera eller Essential Trombocythemia. Även om det kliniska förloppet varierar, definieras det av olika grader av splenomegali, anemi, trötthet och andra konstitutionella symtom. Patienter med PMF löper ökad risk för akut leukemi, benmärgssvikt och trombos. För närvarande är den enda botande behandlingen för PMF allogen stamcellstransplantation. Men eftersom medianåldern vid diagnos är i mitten till slutet av 60-talet, är de flesta patienter inte längre kandidater för transplantation på grund av sin ålder och/eller andra komorbida sjukdomar.

Tyvärr är alla andra behandlingar för PMF palliativ till sin natur och ofta av begränsad effekt. Under de senaste åren har många framsteg skett som har ökat säkerheten och förbättrat resultaten av allogena transplantationer. Det kanske viktigaste har varit den pågående förfiningen av RIC-kurer med reducerad intensitet före transplantation. Under de senaste åren har många grupper publicerat data som tyder på att dessa RIC-transplantationer kan vara mycket effektiva vid behandling av PMF och det anses vara en potentiellt botande procedur. Den stora majoriteten av dessa uppgifter rapporteras dock hos personer yngre än 65 år. Det nuvarande protokollet för RIC-transplantation för PMF som finns tillgängligt vid University of Utah utesluter patienter äldre än 65 år.

Vi skulle vilja se om det finns tillräcklig framgångsrik erfarenhet av transplantation hos personer äldre än 60 år (inklusive många äldre än 65 år) för att motivera skapandet av en klinisk prövning med RIC-regimer i denna äldre åldersgrupp. Vi kommer att granska journalerna för cirka 30 patienter vid fyra olika institutioner:

• University of Utah/Huntsman Cancer Hospital
• Fred Hutchinson Cancer Research Center
• Baylor College of Medicine
• M.D. Anderson Cancer Centers

Vi kommer att utvärdera: engraftment rate, recidiv rate, sjukdomsfri överlevnad, total överlevnad, dödsorsaker och annan relevant statistik. Vi kommer att jämföra resultaten med lämpliga historiska kontroller. Vi antar att RIC-kurer kan vara berättigade säkra hos äldre patienter med PMF och hoppas att våra data kommer att möjliggöra utvecklingen av en klinisk prövning.